===== SIDA 1 ===== Delårsrapport för första kvartalet 2023 Fortsatt stabil utveckling Första kvartalet 2023 • Rörelsens intäkter uppgick till 5 239 MSEK (4 925), +6 procent, -2 procent vid fasta växelkurser (CER)i. • Intäkterna inom Haematology uppgick till 2 815 MSEK (2 499), +5 procent vid CER varav Elocta® 1 196 MSEK (1 024), +9 procent vid CER; Alprolix® 514 MSEK (419), +16 procent vid CER; Doptelet® 475 MSEK (593), -28 procent vid CER och Aspaveli®/Empaveli® 95 MSEK (4) • Intäkterna inom Immunology uppgick till 2 151 MSEK (2 119), -9 procent vid CER varav Kineret® 533 MSEK (645), -24 procent vid CER; Synagis® 1 398 MSEK (1 286), -3 procent vid CER och Gamifant® 219 MSEK (189), +5 procent vid CER • EBITAi uppgick till 2 121 MSEK (1 290) motsvarande en EBITA-marginali om 40 procent (26). EBIT uppgick till 1 495 MSEK (776) • Resultat per aktie (EPS) före utspädning uppgick till 3,60 SEK (1,84). EPS före utspädning justerati uppgick till 3,60 SEK (3,67). Kassaflödet från den löpande verksamheten uppgick till 1 983 MSEK (1 644) • SEL-212 CRG: positiva topline-resultat från fas 3-studierna • Efanesoctocog alfa regulatoriskt godkännande i USA (av Sanofi) och positiva topline-resultat från fas 3-studien XTEND-Kids Väsentliga händelser efter första kvartalet • De ekonomiska villkoren gällande nirsevimab förenklades genom ett nytt royaltyavtal med Sanofi och uppsägning av vinstdelningsavtalet med AstraZeneca Utsikter 2023 - oförändrad1 • Intäkterna förväntas öka med ett lågt till medelhögt ensiffrigt procenttal vid CER • Justerad EBITA-marginal2 förväntas vara i låga 30-procenttal av intäkterna Finansiell översikt Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 Förändring 2022 Rörelsens intäkter 5 239 4 925 6 % 18 790 Bruttoresultat 4 172 3 409 22 % 14 014 Bruttomarginali 80 % 69 % 75 % EBITAi 2 121 1 290 64 % 5 930 EBITA justeradi, ii 2 121 1 951 9 % 6 605 EBITA-marginali 40 % 26 % 32 % EBITA-marginal justeradi, ii 40 % 40 % 35 % Periodens resultat 1 067 543 96 % 2 638 Resultat per aktie, före utspädning, SEK 3,60 1,84 96 % 8,92 Resultat per aktie, före utspädning, SEK justerati, ii 3,60 3,67 -2 % 10,77 i. Alternativa nyckeltal, se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. ii. Jämförelsestörande poster under 2022, se sidan 4 för ytterligare information. Sobi® delårsrapport för första kvartalet 2023 1 1 Utsikterna inkluderar inte Sobi´s rätt till royalty på nettoförsäljningen av nirsevimab i USA. 2 Exklusive jämförelsestörande poster. ===== SIDA 2 ===== Vd har ordet för regulatorisk ansökan om godkännande i EU. Lanseringen av Aspaveli/Empaveli utvecklades väl med en stark tillväxt i antalet patienter under behandling. Försäljningen jämfört med fjärde kvartalet 2022 påverkades dock negativt av ojämnt ordermönster i samband med lansering. I mars erhöll Empaveli regulatoriskt godkännande i Japan för behandling av patienter med PNH. Utvecklingen inom Immunology speglade ett svagare första kvartal med hög jämförelsebas för Kineret som tidigare nämnts. Försäljningen av Synagis minskade något, vilket speglar säsongs- variationen i RS-viruset och en stark efterfrågan tidigare under säsongen. I april tillkännagav vi ett nytt royaltyavtal med Sanofi för nirsevimab och uppsägningen av vinstdelningsavtalet med AstraZeneca. Den nya avtalsstrukturen innebär en förenkling och ger Sobi ökad strategisk flexibilitet. Nirsevimab är under regulatorisk granskning i USA och godkändes nyligen i EU. Försäljningen av Gamifant ökade med 5 procent vid CER med en fortsatt trend med ökat antal patienter. Resultat från fas 2-studien på patienter med MAS, sekundärt till Stills sjukdom, publicerades och påvisade en gynnsam effekt- och säkerhetsprofil. I fas 3-studien EMERALD slutfördes patientrekryteringen för den första kohorten och de första resultaten förväntas under andra halvåret 2023. Vid en summering av framstegen i pipeline närmar sig SEL-212 slutförandet i den kliniska fas 3-utvecklingen i samarbete med Selecta. I mars tillkännagavs positiva topline-resultat från fas 3- programmet DISSOLVE, där både DISSOLVE I- och II uppnådde de primära effektmåtten. En nyligen genomförd undersökning bland immunologer talar för att SEL-212s profil sannolikt kommer att utgöra ett viktigt tillskott i behandlingen av kronisk refraktär gikt. Vid en sammantagen bedömning bekräftar vi utsikterna för helåret 2023 – intäkterna förväntas öka med ett lågt till medelhögt ensiffrigt procenttal vid CER och den justerade EBITA- marginalen förväntas vara i låga 30-procenttal av intäkterna. Utsikterna inkluderar inte Sobis rätt till royalty på nettoförsäljningen av nirsevimab i USA. Slutligen vill jag tacka alla våra engagerade medarbetare för deras bidrag i vår strävan att patienter snabbare ska få tillgång till läkemedel. Solna, Sverige, 27 april 2023 Guido Oelkers, vd och koncernchef Det är med glädje vi summerar det första kvartalet med ett starkt resultat och framsteg inom såväl viktiga produktområden som pipeline. Intäkterna ökade med 6 procent och minskade med 2 procent vid CER, vilket speglar order- mönstret i försäljningen till partnern i Kina och en hög jämförelsebas för Kineret på grund av tidigare covid-19-relaterad försäljning. Exklusive dessa två faktorer ökade intäkterna med 8 pro- cent vid CER, drivet av en fortsatt stark ut- veckling för Doptelet på marknader utanför Kina, och av våra hemofililäkemedel. EBITA uppgick till 2 121 MSEK, med en marginal om 40 procent. Inom Haematology ökade Doptelet med 78 procent vid CER på marknader utanför Kina, drivet av ökat patientantal i USA samt pågående lanseringar i Europa och övriga världen. Kvartalet påverkades negativt av utebliven försäljning av Doptelet till partnern i Kina, förklarat av det sedvanliga oregelbundna ordermönstret. Under 2023 kommer den kinesiska marknaden att öppnas för generiskt avatrombopag vilket skapar osäkerhet kring den framtida utvecklingen. För närvarande räknar vi inte med ytterligare för- säljning till partnern i Kina efter det andra kvartalet 2023. I mars godkändes Doptelet i Japan för behandling av trombocytopeni hos patienter med kronisk leversjukdom som ska genomgå ett medicinskt ingrepp. Försäljningen av Elocta och Alprolix ökade med 9 respektive 16 procent vid CER, med en stadig nettotillväxt av patienter och ökad konsumtion per patient för båda produkterna. FDA godkände efanesoctocog alfa, vilket utgör ett betydande framsteg för att förstärka en livsförändrande behandling som inleddes med Elocta/Eloctate. Vidare tillkännagavs positiva topline-resultat från fas 3-studien XTEND-Kids med efanesoctocog alfa, vilket bekräftar våra framtidsutsikter för läkemedlet. Slutförandet av XTEND-Kids är den sista milstolpen som krävs Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 2 ===== SIDA 3 ===== Finansiell översikt Rörelsens intäkter Rörelsens intäkter för januari till mars (‘det första kvartalet‘ eller ‘kvartalet‘) uppgick till 5 239 MSEK (4 925) en ökning med 6 procent jämfört med motsvarande period föregående år och en minskning med 2 procent vid CER. Minskningen berodde främst på det volatila försäljningsmönstret för Doptelet till partnern i Kina, där inga leveranser gjordes under första kvartalet, samt ett starkt första kvartal 2022 för Kineret på grund av covid-19-relaterad försäljning. Exklusive dessa två faktorer ökade intäkterna med 8 procent vid CER, drivet av Doptelet, med stark utveckling på alla marknader utanför Kina, och av våra hemofililäkemedel som gynnades av ordermönstret i Mellanöstern och Östeuropa. Lanseringsläkemedlen Aspaveli/Empaveli och Gamifant bidrog också. Försäljningen av Synagis minskade något, huvudsakligen förklarat av säsongsmönstret för RS-viruset och en stark efterfrågan tidigare under säsongen. Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2023 2022 Förändring vid CER 2022 Haematology 2 815 2 499 13 % 5 % 10 831 Immunology 2 151 2 119 1 % -9 % 6 679 Specialty Care 273 307 -11 % -17 % 1 280 Summa 5 239 4 925 6 % -2 % 18 790 Bruttoresultat Bruttoresultatet uppgick till 4 172 MSEK (3 409) och bruttomarginalen uppgick till 80 procent (69). I bruttoresultatet för första kvartalet 2022 ingick jämförelsestörande poster om 360 MSEK, exklusive dessa kostnader uppgick bruttomarginalen till 77 procent. Marginalförbättringen drevs främst av att det inte förekom någon försäljning av Doptelet med låg marginal till partnern i Kina, men även gynnsamma valutaeffekter bidrog. Rörelsekostnader Försäljnings- och administrationskostnader uppgick till 2 026 MSEK (2 053) inklusive av- och nedskrivningar om 626 MSEK (514). Första kvartalet 2022 inkluderade jämförelsestörande poster om 249 MSEK. Exklusive dessa kostnader föregående år och exklusive avskrivningar och nedskrivningar var försäljnings- och administrationskostnaderna oförändrade vid CER. Lanseringsförberedelser och aktiviteter för Aspaveli/Empaveli och Zynlonta samt ökade aktiviteter för Doptelet uppvägdes av lägre kostnader inom andra områden. FoU-kostnader uppgick till 645 MSEK (525), en ökning med 15 procent vid CER, exklusive jämförelsestörande poster om 52 MSEK under första kvartalet 2022. Ökningen beror främst på fasning i utvecklingsprogrammen för Aspaveli/Empaveli, efanesoctocog alfa, SEL-212 och utvecklingskostnader för Zynlonta. Rörelseresultat EBITA uppgick till 2 121 MSEK (1 290), motsvarande en marginal om 40 procent (26). EBITA justerad för första kvartalet 2022 uppgick till 1 951 MSEK, motsvarande en marginal på 40 procent. Rörelseresultatet uppgick till 1 495 MSEK (776) för första kvartalet 2023. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 3 ===== SIDA 4 ===== Kv1 Kv1 Kv1 2022 Helår Helår 2022 MSEK 2023 2022 IAC justerat 2022 IAC justerat Rörelsens intäkter 5 239 4 925 4 925 18 790 18 790 Kostnad för sålda varori -1 067 -1 516 -360 -1 156 -4 776 -363 -4 413 Bruttoresultat 4 172 3 409 -360 3 769 14 014 -363 14 377 Bruttomarginal 80 % 69 % 77 % 75 % 77 % Försäljnings- och administrationskostnaderii, iii, iv -2 026 -2 053 -249 -1 804 -7 847 -210 -7 636 Forsknings- och utvecklingskostnaderii, iv -645 -578 -52 -526 -2 354 -102 -2 252 Rörelsens kostnader -2 670 -2 631 -301 -2 330 -10 201 -312 -9 889 Övriga rörelseintäkter/kostnader -7 -2 -2 -1 -1 Rörelseresultat (EBIT) 1 495 776 -661 1 437 3 813 -675 4 488 Av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 626 514 514 2 117 2 117 EBITA 2 121 1 290 -661 1 951 5 930 -675 6 605 EBITA-marginal 40 % 26 % 40 % 32 % 35 % Specifikationen är ett icke-IFRS uttalande. För resultaträkningen i enlighet med IFRS, se koncernens rapport över totalresultat. i. För Kv1 2022 uppgick omstruktureringskostnaderna till 360 MSEK inklusive nedskrivning och accelererande avskrivning av materiella tillgångar om 121 MSEK till följd av beslutet om upphörandet av kontraktstillverkning för Pfizer. För helår 2022 uppgick omstruktureringskostnaderna till 363 MSEK inklusive nedskrivning och accelererande avskrivning av materiella tillgångar om 136 MSEK. ii. Kv1 2022 avser externa kostnader och omstruktureringskostnader om 72 MSEK relaterade till strukturella effektiviseringsprogram, varav 67 MSEK avser försäljnings- och administrationskostnader och 5 MSEK avser FoU-kostnader. För helår 2022 uppgick dessa kostnader till 134 MSEK, varav 77 MSEK avser försäljnings- och administrationskostnader och 57 MSEK avser FoU-kostnader. iii. Avser avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland om 157 MSEK i Kv1 2022 och 106 MSEK för helår 2022. iv. För Kv1 2022 uppgick omstruktureringskostnaderna till 72 MSEK inklusive nedskrivning av materiella anläggningstillgångar om 11 MSEK till följd av beslutet att konsolidera anläggningen i Genève med den i Basel. 25 MSEK avser försäljnings- och administrationskostnader och 47 MSEK avser FoU- kostnader. För helår 2022 uppgick omstruktureringskostnaderna till 72 MSEK inklusive nedskrivning av materiella anläggningstillgångar om 12 MSEK, varav 27 MSEK avser försäljnings- och administrationskostnader och 45 MSEK avser FoU-kostnader. Finansiella poster, netto Finansiella poster, netto uppgick till -170 MSEK (-102), vilket speglar högre räntor på lån. Inkomstskatt Inkomstskatten uppgick till -258 MSEK (-131), vilket motsvarar en effektiv skattesats om 19,5 procent (19,4). Resultat Periodens resultat uppgick till 1 067 MSEK (543). Kassaflöde Kassaflöde från den löpande verksamheten ökade till 1 983 MSEK (1 644), vilket främst speglar ett ökat rörelseresultat. Kassaflöde från investeringsverksamheten uppgick till -3 258 MSEK (-157) inklusive milstolpsbetalningar om 3 009 MSEK, varav 1 811 MSEK till AstraZeneca för nirsevimab, 678 MSEK till Eisai för Doptelet och 520 MSEK till ADC Therapeutics för Zynlonta samt en betalning om 163 MSEK till Sanofi gällande avtalet att bygga om och validera Sanofis produktionsanläggning inför tillverkningen av den aktiva substansen för efanesoctocog alfa. Kvartalet inkluderar betalningar av jämförelsestörande poster om 13 MSEK (3) kopplat till de effektiviseringsprogram som initierades under första kvartalet 2022. Likvida medel och nettoskuld Per den 31 mars 2023 uppgick likvida medel till 198 MSEK (1 361 per 31 december 2022). Sobi avslutade kvartalet med tillgängliga bekräftade kreditfaciliteter om 5 049 MSEK (5 440 per 31 december 2022). Utnyttjade kreditfaciliteter (exklusive belopp reserverade för checkar) och emitterade företagscertifikat uppgick sammanlagt till 8 596 MSEK (8 796 per 31 december 2022). Vid slutet av kvartalet uppgick nettoskulden till 8 708 MSEK (7 406 per 31 december 2022). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 4 ===== SIDA 5 ===== Eget kapital Per den 31 mars 2023 uppgick eget kapital för koncernen till 27 828 MSEK (26 525 per 31 december 2022). Personal Antalet anställda, omräknat till heltidsanställda, var 1 612 per den 31 mars 2023 (1 556 per 31 december 2022). Moderbolaget Rörelsens intäkter för moderbolaget, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ), uppgick till 3 852 MSEK (3 360), varav 2 609 MSEK (2 224) avsåg koncernintern försäljning. Periodens resultat uppgick till 493 MSEK (-99). Kassaflödespåverkande investeringar uppgick till 706 MSEK (38) och inkluderade en milstolpsbetalning om 520 MSEK för Zynlonta och en betalning om 163 MSEK till Sanofi för efanesoctocog alfa. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 5 ===== SIDA 6 ===== Haematology Intäkterna genereras från försäljningen av läkemedlen Elocta, Alprolix, Doptelet, Aspaveli/Empaveli och Zynlonta. Intäkterna härrör också från royalty på Sanofis försäljning av Eloctate®, Alprolix och AltuviiioTM samt tillverkning av läkemedelssubstansen för ReFacto AF®/Xyntha® för Pfizer. Intäkter Haematology Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2023 2022 Förändring vid CER 2022 Elocta 1 196 1 024 17 % 9 % 4 402 Alprolix 514 419 23 % 16 % 1 885 Royalty 343 333 3 % -7 % 1 427 Doptelet 475 593 -20 % -28 % 2 526 Aspaveli/Empaveli 95 4 >200% >200% 178 Zynlonta 3 — n/a n/a — Tillverkning 189 124 52 % 52 % 413 Summa 2 815 2 499 13 % 5 % 10 831 Intäkterna inom Haematology uppgick till 2 815 MSEK (2 499), en ökning med 13 procent, 5 procent vid CER. Försäljningen av Elocta uppgick till 1 196 MSEK (1 024), en ökning med 17 procent, 9 procent vid CER. Utvecklingen gynnades av ordermönster i försäljningen till Mellanöstern och Östeuropa samt av en fortsatt patienttillväxt och högre konsumtion per patient. Utvecklingen motverkades något av en ogynnsam prisutveckling på vissa europeiska marknader. Försäljningen av Alprolix uppgick till 514 MSEK (419), en ökning med 23 procent, 16 procent vid CER. Tillväxten drevs av ökat antal patienter och konsumtion per patient samt tilldelade anbud i Mellanöstern. Tillväxten motverkades något av ogynnsam prisutveckling. Försäljningen av Doptelet uppgick till 475 MSEK (593), en minskning med 20 procent, 28 procent vid CER. Under kvartalet skedde ingen försäljning till partnern i Kina (352 MSEK). På övriga marknader var försäljningstillväxten stark, drivet av ökad användning i USA och pågående lanseringar i Europa. Inkluderingen av Doptelet i Kinas program för läkemedelssubventioner, National Reimbursement Drug List (NRDL) förnyades under första kvartalet 2023. Tillsammans med godkända generiska avatrombopag-läkemedel kommer Doptelet att omfattas av NRDL under åtminstone 2024. Då tre generiska avatrombopag-läkemedel har godkänts för försäljning i Kina, väntas en modell för konkurrensutsatt volymbaserad upphandling (VBP) införas från mitten av 2024. På grund av osäkerheten kring marknadsintroduktion av generiska avatrombopag-läkemedel och resultatet av den kommande VBP-processen, räknar vi för närvarande inte med någon ytterligare försäljning till partnern i Kina efter det andra kvartalet 2023. Försäljningen av Aspaveli/Empaveli uppgick till 95 MSEK (4) vilket speglar en stark tillväxt i antal patienter under kvartalet. Den första försäljningen av Zynlonta uppgick till 3 MSEK och registrerades i Saudiarabien. Tillverkningsintäkterna för ReFacto AF/Xyntha uppgick till 189 MSEK (124). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 6 ===== SIDA 7 ===== Immunology Intäkterna genereras från försäljningen av läkemedlen Kineret, Synagis och Gamifant. Intäkter Immunology Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2023 2022 Förändring vid CER 2022 Kineret 533 645 -17 % -24 % 2 284 Synagis 1 398 1 286 9 % -3 % 3 501 Gamifant 219 189 16 % 5 % 895 Summa 2 151 2 119 1 % -9 % 6 679 Intäkterna inom Immunology uppgick till 2 151 MSEK (2 119), en ökning med 1 procent, en minskning med 9 procent vid CER. Försäljningen av Kineret uppgick till 533 MSEK (645), en minskning med 17 procent, 24 procent vid CER, påverkat av en hög covid-19-relaterad försäljning under första kvartalet 2022. Försäljningen av Synagis uppgick till 1 398 MSEK (1 286), en ökning med 9 procent, en minskning med 3 procent vid CER. Detta speglar förväntade säsongsvariationer efter en stark efterfrågan tidigare på säsongen, något uppvägt av en gynnsam prisutveckling. Försäljningen av Gamifant uppgick till 219 MSEK (189), en ökning med 16 procent, 5 procent vid CER. En fortsatt tillväxt i antal patienter på den amerikanska marknaden motverkades av patienter med lägre vikt och kortare behandlingstid. Specialty Care Intäkterna genereras från försäljning av läkemedlen Orfadin®, Tegsedi®, Waylivra® och andra läkemedel inom Specialty Care. Intäkter Specialty Care Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2023 2022 Förändring vid CER 2022 Orfadin 111 106 5 % -3 % 462 Tegsedi 81 110 -26 % -31 % 429 Waylivra 55 38 43 % 34 % 152 Övrig Specialty Care 26 53 -51 % -52 % 237 Summa 273 307 -11 % -17 % 1 280 Intäkterna inom Specialty Care uppgick till 273 MSEK (307), en minskning med 11 procent, 17 procent vid CER. Utvecklingen speglar färre människor som behandlades med Tegsedi och utebliven försäljning av Kepivance under kvartalet till följd av leveransbrist. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 7 ===== SIDA 8 ===== Pipeline För mer information, se https://www.sobi.com/sv/pipeline. Viktiga milstolpar sedan föregående rapport (Förkortningar som används i tabellen förklaras i texten nedan) Väsentliga milstolpar efanesoctocog alfa – hemofili A: regulatoriskt godkännande i USA (av Sanofi) efanesoctocog alfa – hemofili A (pediatrisk): positiva topline-resultat från fas 3-studien XTEND-Kids Doptelet – CLD: regulatoriskt godkännande i Japan Empaveli – PNH: regulatoriskt godkännande i Japan Kineret – CAPS: regulatorisk ansökan i Kina SEL-212 – CRG: positiva topline-resultat från fas 3-studierna Haematology Efanesoctocog alfa Efanesoctocog alfa (tidigare BIVV001), ett nytt läkemedel vid hemofili A, är i klinisk fas 3-utveckling i samarbete med Sanofi och godkänt i USA. I februari godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, efanesoctocog alfa för rutinprofylax, vid-behovsbehandling och kontroll av blödningsepisoder, samt hantering av perioperativ blödning. Den rekommenderade dosen 50 IE/kg en gång i veckan är avsedd för profylax hos patienter i alla åldrar och samma dos eller 30 IE/kg kan administreras efter behov baserat på vårdsituation. FDA-godkännandet baserades primärt på data från den pivotala fas 3-studien XTEND-1 där efanesoctocog alfa en gång i veckan uppnådde det primära effektmåttet och gav signifikant förbättrat blödningsskydd hos personer med svår hemofili A, med median och medelvärde för årlig blödningsfrekvens (ABR) om 0,00 (kvartilavstånd: 0,00–1,04) respektive 0,71 (95% konfidensintervall: 0,52–0,97). I mars meddelade Sobi och Sanofi att den pediatriska fas 3-studien XTEND-kids som utvärderar säkerhet, effekt och farmakokinetik av veckovis profylax med efanesoctocog alfa hos tidigare behandlade patienter under tolv års ålder med svår hemofili A uppnått sitt primära effektmått. Ingen utveckling av inhibitorer observerades hos de 74 barn som inkluderades i studien, varav 65 hade minst 50 dagars exponering. Efanesoctocog alfa gav långvarigt höga faktor VIII-nivåer under hela det veckolånga dosintervallet med en median årlig blödningsfrekvens (ABR) om 0,00 (kvartilavstånd: 0,00– 1,02) och en estimerad genomsnittlig ABR (95% konfidensintervall) om 0,89 (0,56–1,42). Tillsammans med data från fas 3-studien XTEND-1 kommer dessa resultat att ligga till grund för en regulatorisk ansökan i EU. Efanesoctocog alfa beviljades särläkemedelsstatus av EU-kommissionen i juni 2019. Doptelet Doptelet erhöll den 27 mars 2023 regulatoriskt godkännande i Japan för behandling av patienter med kronisk leversjukdom (CLD) som ska genomgå ett medicinskt ingrepp. Doptelet utgör ett alternativ till transfusion av blodplättar som är den traditionella standardbehandlingen. Aspaveli/Empaveli Aspaveli/Empaveli, ett läkemedel för behandling av paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH), är i samarbete med Apellis Pharmaceuticals, Inc. under klinisk utveckling för användning vid nya indikationer. Empaveli erhöll den 27 mars 2023 regulatoriskt godkännande i Japan för behandling av patienter med paroxysmal nokturn hemoglobinuri. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 8 ===== SIDA 9 ===== Immunology Kineret Under kvartalet inlämnades den tredje regulatoriska ansökan för Kineret i Kina, den här gången för potentiell behandling av kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS). CAPS är en grupp sällsynta sjukdomar förknippade med defekter i proteinet kryopyrin. Beslut om godkännande förväntas under 2024. Gamifant Gamifant, ett läkemedel vid primär hemofagocyterande lymfohistiocytos är under klinisk utveckling för att behandla andra typer av immunsjukdomar med stora medicinska behov. I mars publicerade den vetenskapliga tidskriften Annals of the Rheumatic Diseases den så kallade 'Study 06' (NI-0501-06), en fas 2-studie på patienter med makrofagaktiverande syndrom (MAS) sekundärt till Stills sjukdom. Studie 06 var den första prospektiva studien som utvärderade en behandling för patienter med detta tillstånd som svarat otillfredsställande på höga doser glukokortikoider. De publicerade resultaten visar att den valda doseringsregimen för Gamifant är lämplig i d e n n a p o p u l a t i o n . V i d a r e v i s a r r e s u l t a t e n a t t n e u t r a l i s e r i n g a v g a m m a i n t e r f e r o n ( I F N γ ) m e d G a m i f a n t ledde till remission av MAS hos 13 av 14 patienter vid vecka 8, samt att behandling med Gamifant möjliggjorde nedtrappning av glukokortikoider hos samtliga patienter. Behandlingen med Gamifant tolererades väl och säkerhetsdata överensstämde med den etablerade säkerhetsprofilen. Observationer under den tolv månader långa uppföljningsperioden efter behandlingen tyder inte på någon ökad risk för biverkningar, inte ens när nivåerna av Gamifant fortfarande var detekterbara hos vissa patienter. Resultaten vid tolv månader har tidigare presenterats på den europeiska kongressen för barnreumatologi, PReS 2022. Sammanfattningsvis visar resultaten av denna studie att neutralisering av I F N γ m e d G a m i f a n t u t g ö r e t t b e h a n d l i n g s a l t e r n a t i v f ö r p a t i e n t e r m e d s v å r M A S s o m i n t e s v a r a t p å standardbehandling med höga doser glukokortikoider. Fas 3-studien EMERALDs första datakohort utvärderar Gamifant vid behandling av MAS hos pediatriska och vuxna patienter med underliggande reumatiska sjukdomar, inklusive Stills sjukdom. Efter att denna kohort nyligen färdigrekryterats med ett tillräckligt antal patienter väntas nu interimsdata under andra halvåret 2023. SEL-212 SEL-212, ett potentiellt nytt läkemedel för behandling av kronisk refraktär gikt (CRG), närmar sig slutförandet i den kliniska fas 3-utvecklingen i samarbete med Selecta Biosciences, Inc. I mars meddelade Sobi och Selecta positiva topline-resultat från de placebokontrollerade, randomiserade fas 3-studierna DISSOLVE I och II som utvärderar säkerhet och effekt av två olika doser av SEL-212 hos vuxna patienter med kronisk refraktär gikt. DISSOLVE I-studien uppnådde sitt primära effektmått, där 56 procent av patienterna som fick en dos per månad om 0,15 mg/kg av SEL-212 erhöll behandlingssvar (definierat som uppnådd och bibehållen minskning av uratnivån i serum (SU) till <6mg/ dL under minst 80 procent av tiden under månad sex). Även DISSOLVE II-studien uppnådde sitt primära effektmått: 47 procent av patienterna som fick en dos om 0,15 mg/kg av SEL-212 per månad erhöll behandlingssvar. Hos 69 procent av patienterna över 50 år, 65 procent och 47 procent av patienterna i DISSOLVE I som randomiserats till behandling med SEL-212 i den höga dosen (p<0,0001) respektive den låga dosen (p<0,0001) av ImmTOR (en immunsuppressiv terapi) uppnådde det primära effektmåttet jämfört med 5 procent av patienterna som randomiserats till placebo; 48 procent och 45 procent av patienterna i DISSOLVE II som randomiserats till SEL-212 i den höga dosen (p=0,0017) respektive den låga dosen (p=0,0044) av ImmTOR uppnådde det primära effektmåttet, jämfört med 14 procent av patienterna som randomiserats till placebo. SEL-212 visade en gynnsam säkerhetsprofil och tolererades väl i båda doserna av ImmTOR. Nirsevimab Nirsevimab, en potentiell ny immunisering för att förebygga infektioner orsakade av respiratoriskt syncytialvirus (RSV) hos spädbarn, närmar sig slutförandet av utvecklingen i AstraZeneca PLC och Sanofis regi. Nirsevimab är under regulatorisk granskning i USA och beslut väntas mot slutet av tredje kvartalet. Sobi har rätt till royalty på Sanofis framtida nettoförsäljning av nirsevimab i USA. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 9 ===== SIDA 10 ===== Nyhetsflöde från pipeline Förväntade viktiga nyheter avseende utvecklingsportföljen Andra halvåret 2023 efanesoctocog alfa – hemofili A: regulatorisk ansökan EU Doptelet – ITP: beslut om regulatoriskt godkännande Kina1 Kineret – FMF: beslut om regulatoriskt godkännande Kina2 Gamifant – MAS vid reumatiska sjukdomar: interimsdata från fas 3-studien EMERALD (kohorten för Stills sjukdom) Gamifant – MAS vid reumatiska sjukdomar: regulatorisk ansökan USA (kohorten för Stills sjukdom) nirsevimab – RSV-prevention: beslut om regulatoriskt godkännande USA (av AstraZeneca/Sanofi) 2024 Doptelet – ITP: regulatorisk ansökan Japan Aspaveli/Empaveli – IC-MPGN och C3G: interimsdata från fas 3-studien VALIANT3 Aspaveli/Empaveli – TA-TMA: interimsdata från fas 2-studien4 Kineret – Stills sjukdom: beslut om regulatoriskt godkännande Kina Kineret – CAPS: beslut om regulatoriskt godkännande Kina SEL-212 – CRG: regulatorisk ansökan USA (första halvåret 2024) Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 10 1 ITP; immunologisk trombocytopeni 2 FMF: Familjär medelhavsfeber. 3 IC-MPGN and C3G: immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit och C3G glomerulopati. 4 TA-TMA: transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation. ===== SIDA 11 ===== Övrig information Väsentliga händelser efter balansdagen Nirsevimab I april kommunicerade Sobi att de ekonomiska villkoren i avtalet för nirsevimab renodlas och förenklas. Genom ett nytt royaltyavtal med Sanofi kommer Sobi att erhålla kvartalsvis royalty på nettoförsäljning av nirsevimab i USA. Royaltynivåerna börjar på 25 procent vid lanseringen som förväntas ske 2023, bibehålls under 2024, och ökar sedan stegvis varje år från 2025 till 2028 till ett intervall på 30 till 35 procent av nettoförsäljningen. Efter 2028 kommer royaltysatserna att ligga kvar på dessa nivåer. Som en del av det nya royaltyavtalet med Sanofi kommer Sobi att betala Sanofi 66 MUSD i ersättning för tidigare kostnader avseende forskning och utveckling av nirsevimab i USA, och med detta har Sobi fullgjort sina betalningsskyldigheter. I ett separat avtal med AstraZeneca har Sobi sagt upp det vinstdelningsavtal för nirsevimab som aviserades i slutet av 2018 och slutfördes i januari 2019. Uppsägningen innebär att Sobis rätt till AstraZenecas fulla andel av vinster och förluster för nirsevimab i USA upphör, inklusive utvecklings- och kommersialiseringskostnader i USA samt skyldigheten att erlägga framtida milstolpsbetalningar och royalties till AstraZeneca. Sobi kommer att betala en slutlig köpeskilling om 15 MUSD till AstraZeneca och Sobi har därmed fullgjort sina betalningsskyldigheter. Aspaveli/Empaveli Ett beslut har fattats om att avbryta behandlingen med pegcetakoplan i den öppna delen av fas 2- studien MERIDIAN för amyotrofisk lateralskleros, ledd av Apellis. Beslutet fattades efter att en oberoende dataövervakningskommitté (IDMC) gjort en genomgång av tillgänglig oblindad data. IDMC drog slutsatsen att de tillgängliga resultaten inte gav stöd för fortsatt behandling. Rekommendationen grundades inte på några säkerhetsaspekter. Alla patienter har avslutat den randomiserade behandlingsperioden i fas 2-studien och resultaten kommer att analyseras enligt plan. Hållbarhet Sobis hållbarhetsarbete stödjer det övergripande uppdraget att samarbeta för att ta fram och tillgängliggöra läkemedel som förändrar livet för människor med sällsynta och svåra sjukdomar, och bygger på två prioriteringar: • Upprätthålla åtagandet gentemot patienter • Alltid agera ansvarsfullt Under första kvartalet 2023 uppnådde Sobi flera milstolpar i sin strävan att öka tillgången till läkemedel. Positiva resultat tillkännagavs från fas 3-studierna med SEL-212 som används för att behandla patienter med kronisk refraktär gikt. Efanesoctogog alfa, ett potentiellt nytt läkemedel för hemofili A under klinisk utveckling i samarbete med Sanofi godkändes av FDA i USA och den pediatriska fas 3-studien hos barn under 12 år med blödarsjuka uppvisade positiva topline-resultat. Sobi fortsatte att dela med sig av kunskap och studiedata till forskarvärlden vid EAHAD:s (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) 16:e årskongress. På World Rare Disease Day, Sällsynta dagen, den 28 februari arrangerades på flera Sobi-marknader evenemang tillsammans med patientorganisationer och viktiga opinionsbildare inom området sällsynta sjukdomar för att synliggöra sällsynta diagnoser och öka medvetenheten om ouppfyllda behov hos personer som lever med dessa sjukdomar. Sobis Rare Strength Awards, en utmärkelse som instiftades för att uppmärksamma anställda som är förebilder avseende Sobis kärnvärden, utdelades till två medarbetare. Kriget i Ukraina Det råder fortfarande osäkerhet om hur och i vilken utsträckning Sobis verksamhet kommer att påverkas av kriget i Ukraina. Försäljningen i Ryssland motsvarade 1 procent av rörelsens totala intäkter under kvartalet och Sobi har ett kontor i Moskva med cirka 45 medarbetare. Vid slutet av kvartalet var nettoexponeringen i kundfordringar mot kunder i Ryssland cirka 53 MSEK, inklusive en avsättning för förväntade kreditförluster om 106 MSEK. Sobi fortsätter följa händelseutvecklingen noga för att följa de Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 11 ===== SIDA 12 ===== regler och förordningar som implementeras internationellt av statliga organ och för att bedöma de potentiella och faktiska risker som situationen medför. Prioriteringar för kapitalallokering Som en integrerad del av affärsmodellen söker Sobi ständigt möjligheter att utöka sin verksamhet och pipeline. När Sobi utvärderar licensiering eller förvärv av nya läkemedel gör företaget noggranna prioriteringar för kapitalallokeringen. Detta innebär fokus på sällsynta sjukdomar, i första hand inom hematologi och immunologi, läkemedel som är i sen utvecklingsfas eller som redan marknadsförs och har en potentiell toppförsäljning på mellan 150 och 500 miljoner USD med en preferens att inte att späda ut EBITA-marginalen. Utsikter 2023 - oförändrad Sobi kommer att fortsätta att stärka sin närvaro inom hematologi, immunologi och nischindikationer genom pågående lanseringar, nya läkemedel och geografiska marknader och förutser en fortsatt försäljningstillväxt: • Intäkterna förväntas öka med ett lågt till medelhögt ensiffrigt procenttal vid CER Då Sobi fortsätter att investera i lanseringar och driva sin pipeline av nya läkemedel framåt med tonvikt på långsiktigt värdeskapande för verksamheten, förväntar sig Sobi att upprätthålla en gynnsam justerad EBITA-marginal: • Justerad EBITA-marginal1 förväntas vara i låga 30-procenttal av intäkterna Utsikterna inkluderar inte Sobis rätt till royalty på nettoförsäljningen av nirsevimab i USA. Årsstämma Årsstämman i Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) äger rum tisdagen den 9 maj 2023. Ytterligare information om årsstämman finns tillgänglig på sobi.com. Års- och hållbarhetsredovisningen för 2022 publicerades på sobi.com den 3 april 2023 och den finns också tillgänglig på Sobis huvudkontor i Solna, Sverige. Finansiell kalender Årsstämma 9 maj 2023 Delårsrapport Kv2 2023 18 juli 2023 Delårsrapport Kv3 2023 26 oktober 2023 Delårsrapport Kv4 2023 8 februari 2024 För en fullständig kalender, hänvisas till sobi.com. Framåtblickande uttalanden I denna rapport ingår uttalanden som är framåtblickande. Verkligt resultat kan avvika från vad som angivits. Interna faktorer som framgångsrik förvaltning av FoU-program och immateriella rättigheter kan påverka framtida resultat. Det finns också externa förhållanden, t.ex. det ekonomiska klimatet, politiska förändringar och konkurrerande FoU-program, som kan påverka Sobis resultat. Denna information är sådan information som Sobi är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom den kontaktperson som anges i pressmeddelandet för denna rapport, för offentliggörande den 27 april 2023 kl. 08:00 CEST. Denna rapport har inte granskats av bolagets revisorer. Solna, Sverige, 27 april 2023 Guido Oelkers, vd och koncernchef Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 12 1 Exklusive jämförelsestörande poster. ===== SIDA 13 ===== Finansiell information – i sammandrag Koncernens rapport över totalresultat Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 Rörelsens intäkter 5 239 4 925 18 790 Kostnad för sålda varor -1 067 -1 516 -4 776 Bruttoresultat 4 172 3 409 14 014 Försäljnings- och administrationskostnaderi -2 026 -2 053 -7 847 Forsknings- och utvecklingskostnader -645 -578 -2 354 Övriga rörelseintäkter/kostnader -7 -2 -1 Rörelseresultat 1 495 776 3 813 Finansiella poster, netto -170 -102 -492 Resultat före skatt 1 325 674 3 321 Inkomstskatt -258 -131 -683 Periodens resultat 1 067 543 2 638 Hela periodens resultat är hänförligt till moderbolagets aktieägare Övrigt totalresultat Poster som inte ska omklassificeras till resultaträkningen Omvärdering av förmånsbestämda pensionsplaner och liknande planer (netto efter skatt) — — 60 Omvärdering av eget kapitalinstrument (netto efter skatt) 14 -66 -76 Summa 14 -66 -16 Poster som kan komma att omklassificeras till resultaträkningen Omräkningsdifferenser 4 110 880 Säkring av nettoinvestering (netto efter skatt) 51 -66 -363 Kassaflödessäkringar (netto efter skatt) 15 -18 -85 Summa 70 26 432 Övrigt totalresultat 84 -40 416 Periodens totalresultat 1 151 503 3 054 Hela periodens totalresultat är hänförligt till moderbolagets aktieägare Resultat per aktie, SEK Resultat per aktie 3,60 1,84 8,92 Resultat per aktie justeratii 3,60 3,67 10,77 Resultat per aktie efter utspädning 3,56 1,83 8,84 Resultat per aktie efter utspädning justeratii 3,56 3,64 10,67 i. Av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar inkluderade i Försäljnings- och administrationskostnader. -626 -514 -2 117 ii. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 13 ===== SIDA 14 ===== Koncernens balansräkning mar dec mar MSEK 2023 2022 2022 TILLGÅNGAR Anläggningstillgångar Immateriella anläggningstillgångari 42 343 40 013 38 264 Materiella anläggningstillgångar 270 274 380 Finansiella anläggningstillgångar 135 121 121 Uppskjutna skattefordringar 865 877 682 Summa anläggningstillgångar 43 613 41 285 39 446 Omsättningstillgångar Varulager 3 662 3 332 3 365 Kundfordringar 4 223 5 249 3 748 Övriga fordringar, ej räntebärande 2 216 1 269 1 187 Likvida medel 198 1 361 1 063 Summa omsättningstillgångar 10 299 11 210 9 363 Summa tillgångar 53 911 52 496 48 809 EGET KAPITAL OCH SKULDER Eget kapital Aktiekapital 170 170 169 Övrigt tillskjutet kapital 10 197 10 211 9 995 Andra reserver 434 351 -106 Balanserad vinst 15 960 13 155 13 155 Periodens resultat 1 067 2 638 543 Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare 27 828 26 525 23 757 Långfristiga skulder Upplåning 2 973 2 971 8 360 Uppskjutna skatteskulder 3 844 3 797 3 461 Leasingskulder 194 200 264 Övriga skulder, ej räntebärande 4 359 4 146 3 912 Summa långfristiga skulder 11 371 11 114 15 996 Kortfristiga skulder Upplåning 5 933 5 796 1 024 Leverantörsskulder 625 1 252 545 Leasingskulder 134 134 125 Övriga skulder, ej räntebärande 8 021 7 674 7 363 Summa kortfristiga skulder 14 713 14 857 9 056 Summa eget kapital och skulder 53 911 52 496 48 809 i. Varav goodwill 6 975 MSEK (7 007 per 31 december 2022). Koncernens rapport över förändringar i eget kapital jan-mar Helår jan-mar MSEK 2023 2022 2022 Ingående balans 26 525 23 203 23 203 Aktierelaterad ersättning till anställda 141 261 41 Skattemässiga justeringar kopplat till aktieprogrami 11 6 9 Periodens totalresultatii 1 151 3 054 503 Utgående balans 27 828 26 525 23 757 i. Förändringar avser skillnaden mellan marknadsvärde och beräknad kostnad enligt IFRS 2. ii. Varav förändringar av kassaflödessäkringar (netto efter skatt) uppgick till 15 MSEK (-85 per 31 december 2022) och säkring av nettoinvestering (netto efter skatt) uppgick till 51 MSEK (-363 per 31 december 2022). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 14 ===== SIDA 15 ===== Koncernens kassaflödesanalys Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 Kassaflöde från den löpande verksamheten Resultat före skatt 1 325 674 3 321 Av- och nedskrivningar 664 685 2 419 Övriga, inklusive ej kassaflödespåverkande posteri -5 395 316 Betald inkomstskatt -116 -208 -673 Kassaflöde från den löpande verksamheten före förändringar i rörelsekapitalet 1 868 1 546 5 383 Förändringar i rörelsekapitalet 115 98 -807 Kassaflöde från den löpande verksamheten 1 983 1 644 4 576 Investeringar i immateriella anläggningstillgångarii -3 195 -155 -1 405 Investeringar i materiella anläggningstillgångar -63 -2 -72 Kassaflöde från investeringsverksamheten -3 258 -157 -1 477 Upplåning/amortering av lån 89 -1 311 -2 420 Säkringsarrangemang för finansiering 4 -146 -438 Amortering av leasingskuld -39 -34 -133 Likvid från aktieoptioneriii 108 — 89 Kassaflöde från finansieringsverksamheten 162 -1 491 -2 902 Förändring i likvida medel -1 113 -4 197 Likvida medel vid periodens början 1 361 1 045 1 045 Kursdifferens i likvida medel -50 22 119 Likvida medel vid periodens slut 198 1 063 1 361 i. 2022 avser i huvudsak omstruktureringskostnader, avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland, kostnadsförda räntekostnader och kostnader för aktierelaterade incitamentsprogram till anställda i enlighet med IFRS 2. ii. Investeringarna 2023 avser i huvudsak milstolpsbetalningar kopplat till nirsevimab, Doptelet, Zynlonta och en betalning till Sanofi relaterat till efanesoctocog alfa. iii. Likvid från aktieoptioner avseende 2022 uppgående till 89 MSEK har omklassificerats från övriga, inklusive ej kassaflödespåverkande poster till kassaflöde från finansieringsverksamheten. Följaktligen har kassaflödet från den löpande verksamheten ändrats från 4 665 MSEK till 4 576 MSEK och kassaflöde från finansieringsverksamheten har ändrats från -2 991 MSEK till -2 902 MSEK. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 15 ===== SIDA 16 ===== Nyckeltal och övrig information Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 Resultatmått Bruttoresultat 4 172 3 409 14 014 Bruttoresultat justerati, ii 4 172 3 769 14 377 EBITDAi 2 159 1 461 6 231 EBITDA justeradi, ii 2 159 1 990 6 758 EBITAi 2 121 1 290 5 930 EBITA justeradi, ii 2 121 1 951 6 605 EBIT 1 495 776 3 813 EBIT justeradi, ii 1 495 1 437 4 488 Periodens resultat 1 067 543 2 638 Periodens resultat justerati, ii 1 067 1 083 3 183 Aktiedata (SEK) Resultat per aktie 3,60 1,84 8,92 Resultat per aktie justerati, ii 3,60 3,67 10,77 Resultat per aktie efter utspädning 3,56 1,83 8,84 Resultat per aktie efter utspädning justerati, ii 3,56 3,64 10,67 Eget kapital per aktiei 89,8 77,4 85,6 Eget kapital per aktie efter utspädningi 88,9 76,8 84,8 Övrig information Bruttomarginali 80 % 69 % 75 % Bruttomarginal justeradi, ii 80 % 77 % 77 % EBITA-marginali 40 % 26 % 32 % EBITA-marginal justeradi, ii 40 % 40 % 35 % Soliditeti 52 % 49 % 51 % Nettoskuldi 8 708 8 321 7 406 Antal stamaktieriii 309 804 782 307 114 495 309 804 782 Antal stamaktier (i eget förvar) 13 191 257 11 959 198 13 789 723 Antal stamaktier (exkl. aktier i eget förvar) 296 613 525 295 155 297 296 015 059 Antal stamaktier efter utspädning 312 870 872 309 436 738 312 648 912 Genomsnittligt antal stamaktier (exkl. aktier i eget förvar) 296 270 780 295 155 297 295 604 246 Genomsnittligt antal stamaktier efter utspädning (exkl. aktier i eget förvar) 299 336 870 297 477 540 298 448 376 i. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. ii. Jämförelsestörande poster under 2022, se sidan 4 för ytterligare information. iii. Ökningen av antalet aktier är föranledd av en emission om 2 690 287 aktier i syfte att användas för säkring av åtaganden enligt incitamentsprogram, vilken motverkats av tilldelning av aktier i avslutade program. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 16 ===== SIDA 17 ===== Finansiell information – i sammandrag Moderbolagets resultaträkning Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 Rörelsens intäkter 3 852 3 360 13 381 Kostnad för sålda varor -929 -1 184 -3 609 Bruttoresultat 2 923 2 176 9 772 Försäljnings- och administrationskostnaderi -1 976 -1 890 -5 775 Forsknings- och utvecklingskostnader -446 -358 -1 601 Övriga rörelseintäkter/kostnader 79 101 365 Rörelseresultat 580 29 2 761 Resultat från andelar i koncernföretagii — — 1 000 Finansiella poster, netto 66 -92 -442 Resultat efter finansiella poster 647 -63 3 318 Överavskrivningar — — -478 Resultat före skatt 647 -63 2 840 Inkomstskatt -153 -36 -389 Periodens resultat 493 -99 2 451 i. Av- och nedskrivningar av immateriella tillgångar inkluderade i Försäljnings- och administrationskostnader. -190 -130 -527 ii. Hänför sig till en återföring av nedskrivning av aktier i dotterbolaget Swedish Orphan Biovitrum International AB, till följd av framstegen i lanseringen av Gamifant. Moderbolagets rapport över totalresultat Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 Periodens resultat 493 -99 2 451 Poster som inte ska omklassificeras till resultaträkningen Omvärdering av eget kapitalinstrument (netto efter skatt) 14 -66 -76 Poster som kan komma att omklassificeras till resultaträkningen Kassaflödessäkringar (netto efter skatt) 15 -18 -85 Övrigt totalresultat 29 -84 -161 Periodens totalresultat 522 -183 2 290 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 17 ===== SIDA 18 ===== Moderbolagets balansräkning mar dec mar MSEK 2023 2022 2022 TILLGÅNGAR Anläggningstillgångar Immateriella anläggningstillgångar 10 989 11 094 10 001 Materiella anläggningstillgångar 38 44 75 Finansiella anläggningstillgångar 24 630 22 106 21 221 Uppskjutna skattefordringar 131 125 165 Summa anläggningstillgångar 35 789 33 369 31 462 Omsättningstillgångar Varulager 2 683 2 703 2 466 Kundfordringar 1 143 995 1 047 Fordringar på koncernföretag 5 846 5 508 3 689 Övriga fordringar, ej räntebärande 1 318 1 073 990 Likvida medel — 1 146 808 Summa omsättningstillgångar 10 991 11 426 8 999 Summa tillgångar 46 780 44 794 40 461 EGET KAPITAL OCH SKULDER Eget kapital Bundet eget kapital Aktiekapital 170 170 169 Reservfond 800 800 800 Summa bundet eget kapital 970 970 969 Fritt eget kapital Balanserad vinst 20 838 18 206 18 067 Periodens resultat 493 2 451 -99 Summa fritt eget kapital 21 331 20 657 17 968 Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare 22 301 21 627 18 937 Obeskattade reserver 3 909 3 909 3 691 Långfristiga skulder Upplåning 2 973 2 971 8 360 Övriga skulder, ej räntebärande 4 354 3 620 3 275 Summa långfristiga skulder 7 327 6 591 11 635 Kortfristiga skulder Upplåning 5 933 5 796 1 024 Leverantörsskulder 405 958 399 Skulder till koncernföretag 4 727 3 292 2 520 Övriga skulder, ej räntebärande 2 178 2 621 2 256 Summa kortfristiga skulder 13 243 12 667 6 198 Summa eget kapital och skulder 46 780 44 794 40 461 Moderbolagets rapport över förändringar i eget kapital jan-mar Helår jan-mar MSEK 2023 2022 2022 Ingående balans 21 627 19 069 19 069 Aktierelaterad ersättning till anställda 141 261 41 Aktierelaterad ersättning till anställda, skatteeffekti 11 6 9 Periodens totalresultatii 522 2 290 -183 Utgående balans 22 301 21 627 18 937 i. Förändringar avser skillnaden mellan marknadsvärde och beräknad kostnad enligt IFRS 2. ii. Varav förändringar av kassaflödessäkringar (netto efter skatt) uppgick till 15 MSEK (-85 MSEK per 31 december 2022). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 18 ===== SIDA 19 ===== Noter Not 1 | Redovisnings- och värderingsprinciper samt övrig information Redovisningsprinciper Denna rapport har upprättats i enlighet med IAS 34 och årsredovisningslagen. Koncernredovisningen har upprättats i enlighet med International Financial Reporting Standards (IFRS) och International Financial Reporting Interpretations Committee (IFRIC) såsom de antagits av EU. Moderbolagets redovisning har upprättats enligt årsredovisningslagen och Rådet för Finansiell Rapportering, RFR 2 Redovisning för juridiska personer. Samtliga belopp i denna rapport redovisas i MSEK (miljoner svenska kronor), om inget annat anges. Beloppen avrundas till närmaste miljontal kronor. Redovisningsprinciperna följer de som beskrivs i års- och hållbarhetsredovisningen för 2022. IASB har publicerat ändringar av standarder som trädde i kraft den 1 januari 2023 eller senare. Dessa har inte haft någon väsentlig inverkan på koncernredovisningen. Närmare information om koncernens redovisnings- och värderingsprinciper framgår av års- och hållbarhetsredovisningen för 2022, vilken finns tillgänglig på sobi.com. Risker och osäkerhetsfaktorer Sobi är genom sin verksamhet exponerat för ett flertal risker. En effektiv riskhantering förenar Sobis affärsmöjligheter och värdeskapande med aktieägarnas och andra intressenters förväntningar på hållbar och långsiktig värdeutveckling. Huvudsakliga riskområden: • Verksamhetsförutsättningar och externa händelser • Pipeline och immateriella rättigheter • Kommersialisering • Verksamhetsgenomförande • Ekonomi och skatt • Lagar, regelverk och efterlevnad Den rådande makroekonomiska situationen i världen har lett till väsentligt ökad inflation och stigande räntor. Sobi ser ingen omedelbar materiell påverkan av högre kostnader eftersom bolaget har långtidskontrakt med flertalet leverantörer. De höjda räntorna har påverkat Sobis finansiella kostnader negativt. Mer information om riskexponering och riskhantering finns i års- och hållbarhetsredovisningen för 2022. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 19 ===== SIDA 20 ===== Not 2 | Segmentrapportering Kv1 2023 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigtv Totalt Rörelsens intäkter 2 815 2 151 273 — 5 239 EBITAi 1 082 1 131 65 -157 2 121 Av- och nedskrivningar -281 -295 -39 -11 -626 EBIT 801 836 26 -168 1 495 Kv1 2022 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigtv Totalt Rörelsens intäkter 2 499 2 119 307 — 4 925 EBITAi 686 822 63 -281 1 290 EBITA justeradi, ii, iii 1 055 970 63 -137 1 951 Avskrivningar -204 -257 -40 -13 -514 EBIT 482 565 23 -294 776 Helår 2022 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigtv Totalt Rörelsens intäkter 10 831 6 679 1 280 — 18 790 EBITAi 4 111 2 304 287 -774 5 930 EBITA justeradi, ii, iv 4 475 2 410 287 -568 6 605 Avskrivningar -857 -1 041 -162 -57 -2 117 EBIT 3 255 1 264 124 -830 3 814 Det föreligger ingen försäljning mellan segmenten. i. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för mer information. ii. Jämförelsestörande poster under 2022, se sidan 4 för ytterligare information. iii. EBITA justerad, Kv1 2022; Haematology avser upphörande av kontraktstillverkning om 360 MSEK, Immunology avser avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland om 157 MSEK, Koncern – övrigt avser sammanslagning av verksamheter om 72 MSEK och effektiviseringsprogram om 72 MSEK. iv. EBITA justerad, helår 2022; Haematology avser upphörande av kontraktstillverkning om 363 MSEK, Immunology avser avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland om 106 MSEK, Koncern – övrigt avser sammanslagning av verksamheter om 72 MSEK och effektiviseringsprogram om 134 MSEK. v. Koncern – övrigt avser huvudsakligen kostnader för centrala funktioner såsom ekonomi, juridik, kommunikation, personal och andra poster som inte kan fördelas per segment. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 20 ===== SIDA 21 ===== Not 3 | Verkliga värden på finansiella instrument Tabellen nedan visar finansiella instrument värderade till verkligt värde utifrån hur klassificeringen i verkligt värdehierarkin gjorts. Sobis finansiella instrument värderade till verkligt värde vid kvartalets slut bestod av kapitalinstrument, derivatinstrument som innehas för handel och kapitalförsäkringar. Eget kapitalinstrument kategoriseras i nivå 1 och bestod av koncernens innehav av noterade aktier i Selecta Biosciences, Inc. Värdering till verkligt värde baseras på noterade marknadspriser på aktiva marknader. Derivatinstrument som innehas för handel kategoriseras i nivå 2 och bestod av valutaderivat. Värdering till verkligt värde baseras på publicerade terminskurser. Kapitalförsäkringar kategoriseras i nivå 3. Inga överföringar har gjorts mellan nivåerna under perioden. Skulder kopplade till tilläggsköpeskillingar hänförliga till förvärv av immateriella tillgångar uppgick till 5 555 MSEK (5 154 per 31 december 2022). Dessa värderas till upplupet anskaffningsvärde med tillämpning av effektivräntemetoden. Verkligt värde för dessa skulder uppgick till 5 254 MSEK (4 773 per 31 december 2022). Övriga finansiella instrument i balansräkningen har rapporterade värden som i allt väsentligt motsvarar det verkliga värdet per 31 mars 2023. Kv1 2023 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Derivatinstrument som innehas för handel — 129 — 129 Kapitalförsäkringar — — 48 48 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 78 — — 78 Summa 78 129 48 255 Kv1 2022 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Derivatinstrument som innehas för handel — 92 — 92 Kapitalförsäkringar — — 50 50 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 62 — — 62 Summa 62 92 50 204 Dec 2022 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Derivatinstrument som innehas för handel — -13 — -13 Kapitalförsäkringar — — 48 48 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 64 — — 64 Summa 64 -13 48 99 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 21 ===== SIDA 22 ===== Alternativa nyckeltal – finansiella mått som inte definieras enligt IFRS Sobi använder sig av vissa finansiella mått (Alternativa nyckeltal) i denna rapport som inte definieras enligt IFRS. Sobi anser att dessa mått ger värdefull och kompletterande information till intressenter och bolagets ledning då de möjliggör utvärdering och benchmarking av bolagets redovisning. Eftersom inte alla företag beräknar finansiella mått på samma sätt är dessa inte alltid jämförbara med mått som används av andra företag. De alternativa nyckeltalen ska därför inte ses som en ersättning av mått som definieras enligt IFRS. Se nedan nyckeltal som inte är definierade enligt IFRS och definitioner som används, presenteras och hänvisas till i denna rapport. Belopp i MSEK om inget annat anges. Förändring vid CER Definition: Förändring vid CER (fasta växelkurser) på rörelsens intäkter exkluderar effekten av växelkurser genom att räkna om rörelsens intäkter för den relevanta perioden med de växelkurser som användes för den jämförbara perioden. Syfte: Måttet är viktigt för att förstå verksamhetens underliggande utveckling och ökar jämförbarheten mellan perioderna. Kv1 2023 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Elocta 1 196 -79 1 117 1 024 9 % Alprolix 514 -30 484 419 16 % Royalty 343 -35 309 333 -7 % Doptelet 475 -46 430 593 -28 % Aspaveli/Empaveli 95 -5 90 4 >200% Zynlonta 3 -1 2 — n/a TIllverkning 189 — 189 124 52 % Summa 2 815 -196 2 621 2 499 5 % Immunology Kineret 533 -44 489 645 -24 % Synagis 1 398 -155 1 243 1 286 -3 % Gamifant 219 -21 199 189 5 % Summa 2 151 -221 1 930 2 119 -9 % Specialty Care 273 -18 255 307 -17 % Summa 5 239 -435 4 806 4 925 -2 % Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 22 ===== SIDA 23 ===== Kv1 2022 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Elocta 1 024 -40 984 857 15 % Alprolix 419 -21 398 413 -3 % Royalty 333 -33 300 298 1 % Doptelet 593 -59 535 180 197 % Aspaveli/Empaveli 4 — 4 — n/a Zynlonta — — — — n/a Tillverkning 124 — 124 130 -4 % Summa 2 499 -153 2 346 1 877 25 % Immunology Kineret 645 -43 602 542 11 % Synagis 1 286 -138 1 148 879 31 % Gamifant 189 -19 170 133 27 % Summa 2 119 -200 1 919 1 554 24 % Specialty Care 307 -22 284 230 24 % Summa 4 925 -376 4 549 3 661 24 % Helår 2022 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Elocta 4 402 -245 4 157 3 960 5 % Alprolix 1 885 -110 1 775 1 764 1 % Royalty 1 427 -232 1 195 1 251 -4 % Doptelet 2 526 -395 2 130 1 116 91 % Aspaveli/Empaveli 178 -15 163 1 >200% Zynlonta — — — — n/a TIllverkning 413 — 413 445 -7 % Summa 10 831 -997 9 834 8 536 15 % Immunology Kineret 2 284 -254 2 031 2 290 -11 % Synagis 3 501 -544 2 957 2 650 12 % Gamifant 895 -142 752 840 -10 % Summa 6 679 -939 5 740 5 780 -1 % Specialty Care 1 280 -124 1 156 1 213 -5 % Summa 18 790 -2 060 16 730 15 529 8 % Bruttomarginal Definition: Bruttoresultat i procent av rörelsens intäkter. Syfte: Bruttomarginalen är ett viktigt mått som ger en bättre förståelse för affärsutvecklingen. Bruttomarginalen påverkas av flera faktorer som affärs-, produkt- och regionmix samt prisutveckling. Jämförelsestörande poster Definition: Poster av väsentligt värde, som saknar tydliga samband med den ordinarie verksamheten och är av sådan typ att de inte kan förväntas inträffa ofta. Det kan exempelvis avse kapitalvinster/förluster från avyttringar, omstruktureringskostnader, nedskrivningar och andra ovanliga engångsintäkter och kostnader. Omstruktureringskostnader avser strukturell effektivisering som väsentligt påverkar omfattningen av verksamheten, eller på det sätt verksamheten bedrivs samt andra större förändringar av verksamheten. Kostnader för omstrukturering eller omställning av verksamheten kan omfatta en period över flera år. Syfte: Ger en bättre förståelse för företagets underliggande verksamhet. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 23 ===== SIDA 24 ===== Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 Rörelsens intäkter 5 239 4 925 18 790 Kostnad för sålda varor -1 067 -1 516 -4 776 Bruttoresultat 4 172 3 409 14 014 Bruttomarginal 80 % 69 % 75 % Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — -360 -363 Jämförelsestörande poster — -360 -363 Bruttoresultat justerat 4 172 3 769 14 377 Bruttomarginal justerad 80 % 77 % 77 % EBITi 1 495 776 3 813 Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — -360 -363 -Sammanslagning av anläggningar — -72 -72 -Effektiviseringsprogram — -72 -134 -Övrigt: -Avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland — -157 -106 Jämförelsestörande posterii — -661 -675 EBIT justerat 1 495 1 437 4 488 i. För EBIT och EBITA per segment se not 2. ii. För jämförelsestörande poster, se sidan 4 för ytterligare information. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 24 ===== SIDA 25 ===== EBITA och EBITA-marginal Definition: Rörelseresultat före räntor, skatt, av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar. EBITA-marginal: EBITA i procent av rörelsens intäkter. Syfte: EBITA är ett viktigt resultatmått och ger en rättvisande bild av lönsamheten i den löpande verksamheten. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 EBITi 1 495 776 3 813 Återläggning av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 626 514 2 117 EBITAi 2 121 1 290 5 930 EBITA-marginal 40 % 26 % 32 % i För EBIT och EBITA per segment se not 2. Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — -360 -363 -Sammanslagning av anläggningar — -72 -72 -Effektiviseringsprogram — -72 -134 -Övrigt: -Avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland — -157 -106 Jämförelsestörande poster — -661 -675 EBITA justerad 2 121 1 951 6 605 EBITA-marginal justerad 40 % 40 % 35 % EBITDA Definition: Resultat före räntor, skatter, av- och nedskrivningar av immateriella och materiella anläggningstillgångar. Syfte: Det är ett relevant mått för att redovisa lönsamhet i linje med branschstandard. EBITA 2 121 1 290 5 930 Återläggning av- och nedskrivningar av materiella anläggningstillgångar 38 171 301 EBITDA 2 159 1 461 6 231 Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — -239 -227 -Sammanslagning av anläggningar — -61 -60 -Effektiviseringsprogram — -72 -134 -Övrigt: -Avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland — -157 -106 Jämförelsestörande posteri — -529 -527 EBITDA justerad 2 159 1 990 6 758 i .Jämförelsestörande poster exklusive nedskrivning av materiella tillgångar om 148 MSEK, se sidan 4 för ytterligare information. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 25 ===== SIDA 26 ===== Resultat per aktie, justerat Definition: Periodens resultat, justerat för jämförelsestörande poster, dividerat med genomsnittligt antal stamaktier. Syfte: Justerad vinst per aktie är ett bra mått på företagets lönsamhet och används för att fastställa värdet på företagets utestående aktier. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2023 2022 2022 Periodens resultat 1 067 543 2 638 Jämförelsestörande poster — -661 -675 Skatt på jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — 74 75 -Sammanslagning av anläggningar — — 6 -Effektiviseringsprogram — 15 28 -Övrigt: -Avsättning för förväntade kreditförluster i Ryssland — 32 22 Skatteeffekt jämförelsestörande poster — 121 130 Jämförelsestörande poster (netto efter skatt) — -540 -545 Periodens resultat, justerat 1 067 1 083 3 183 Genomsnittligt antal stamaktier (exklusive aktier i eget förvar) 296 270 780 295 155 297 295 604 246 Genomsnittligt antal stamaktier efter utspädning (exklusive aktier i eget förvar) 299 336 870 297 477 540 298 448 376 Resultat per aktie före utspädning, justerat 3,60 3,67 10,77 Resultat per aktie efter utspädning, justerat 3,56 3,64 10,67 Nettoskuld Definition: Upptagna lån minskat med likvida medel. Syfte: Nettoskulden är relevant att redovisa eftersom den åskådliggör skuldsättning, finansiell flexibilitet och kapitalstruktur. Upptagna lån 8 906 9 384 8 768 Likvida medel 198 1 063 1 361 Nettoskuld 8 708 8 321 7 406 Soliditet Definition: Eget kapital dividerat med totala tillgångar. Syfte: Ett mått för att visa finansiell risk, uttrycker andelen av totala tillgångar som finansieras av ägarna. Eget kapital per aktie Definition: Eget kapital dividerat med antal stamaktier. Syfte: Ett mått på eget kapital per utestående aktie och som används för att mäta aktien mot aktiekursen. Eget kapital 27 828 23 757 26 525 Totala tillgångar 53 911 48 809 52 496 Soliditet 52 % 49 % 51 % Antal stamaktier 309 804 782 307 114 495 309 804 782 Antal stamaktier efter utspädning 312 870 872 309 436 738 312 648 912 Eget kapital per aktie, SEK 89,8 77,4 85,6 Eget kapital per aktie efter utspädning, SEK 88,9 76,8 84,8 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 26 ===== SIDA 27 ===== Definitioner Alprolix (eftrenonacog alfa) Ett rekombinant, långtidsverkande (EHL) koagulationsfaktor IX-läkemedel för behandling av hemofili B. Altuviiio Sanofi's FDA-godkända läkemedel som tidigare benämndes efanesoctocog alfa. Amyotrofisk lateralskleros, ALS En neurodegenerativ sjukdom som kännetecknas av att nervceller (neuroner) i hjärnan, hjärnstammen och ryggmärgen progressivt försvagas och till sist förtvinar helt. Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan) Ett läkemedel, målinriktat mot C3 i syfte att reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, vilket kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga sällsynta sjukdomar. Diffust storcelligt B- cellslymfom, DLBCL En form av non-Hodgkins lymfom och den vanligaste blodcancern. Lymfom uppstår när celler i immunsystemet, kända som B-lymfocyter, växer och delar sig okontrollerat. DLBCL förekommer mestadels hos vuxna och är ett snabbt växande (aggressivt) lymfom. Doptelet (avatrombopag) En andra generationens småmolekylär trombopoetinreceptoragonist som används vid behandling av trombocytopeni genom att öka antalet blodplättar. Efanesoctocog alfa Ett nytt faktor VIII-läkemedel utformat för att förlänga blödningsskyddet vid hemofili A med profylaktisk dosering en gång i veckan. Det lägger till en del av von Willebrandfaktorn och XTEN® polypeptider för att förlänga faktor VIII-molekylens cirkulationstid i kroppen och är det första nya faktor VIII-läkemedel som lyckats bryta igenom von Willebrandsfaktortaket. Elocta (efmoroctocog alfa) Ett rekombinant, långtidsverkande koagulationsfaktor VIII-läkemedel för behandling av hemofili A. I vissa länder även känt som Eloctate. Gamifant (emapalumab) Ett läkemedel med en monoklonal antikropp som binder till och neutraliserar gammainterferon för behandling av mycket sällsynta hyperinflammatoriska syndrom. Gikt En störning av purinmetabolismen som framför allt förekommer hos män. Det kännetecknas av en förhöjd men varierande urinsyranivå i blodet och allvarlig återkommande akut artrit som uppkommer plötsligt till följd av avlagringar av natriumuratkristaller i bindväv och ledbrosk. Heltidsanställd Enhet som indikerar arbetsomfattning för en anställd på ett sätt som gör det jämförbart i olika sammanhang. Hemofili En genetisk blödningsrubbning orsakad av brist på blodproteiner, inklusive faktor VIII (hemofili A) och faktor IX (hemofili B). Koagulationsfaktorer är avgörande för korrekt koagulering, den process genom vilken blod levrar sig för att täppa till ett sår och stoppa blödningen. Hemofili A förekommer hos ungefär en på 5 000 födda pojkar per år och hemofili B förekommer hos ungefär en på 25 000 födda pojkar per år. Immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit, IC-MPGN och C3 glomerulopati, C3G Är komplementmedierade njursjukdomar. Även om IC-MPGN anses vara en sjukdom distinkt skild från C3G, är den underliggande orsaken och förloppet av de två sjukdomarna anmärkningsvärt lika och inkluderar överaktivering av komplementsystemet, med överdriven ansamling av C3-nedbrytningsprodukter i njurarna som orsakar inflammation och organskador. Kineret (anakinra) E t t r e k o m b i n a n t p r o t e i n l ä k e m e d e l s o m b l o c k e r a r i n t e r l e u k i n - 1 α o c h β g e n o m a t t b i n d a t i l l interleukin-1-receptorer av typ 1. Interleukin-1 är en central förmedlare av inflammation och en kraftigt bidragande faktor till autoinflammatoriska sjukdomar, inklusive flera sällsynta sjukdomar. Kronisk leversjukdom, CLD Leversjukdom anses kronisk efter 6–12 månader utan någon förbättring av tillståndet. Kronisk leversjukdom kan vara genetisk eller orsakas av flera faktorer såsom virus, autoimmunitet, fetma och alkoholintag. Köldagglutininsyndrom, CAD En sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av att röda blodkroppar bryts ned i förtid (hemolys). Mer specifikt är CAD en undergrupp av autoimmun hemolytisk anemi. Sjukdomen har benämningen “köld” eller “kall” eftersom det är vid låga temperaturer, vanligtvis vid 3 till 4⁰C, som den är aktiv och orsakar hemolys. Lanseringsläkemedel Inkluderar Doptelet (utanför Kina), Aspaveli/Empaveli och Gamifant. Nirsevimab En långverkande antikropp i enkeldos, utvecklad och kommersialiserad i partnerskap mellan AstraZeneca och Sanofi. Den är utformad för att skydda spädbarn inför eller under deras första RSV-säsong samt barn upp till 24 månaders ålder med hög risk att utveckla allvarlig RSV-sjukdom under sin andra RSV-säsong. Orfadin (nitisinon) Ett läkemedel för behandling av ärftlig tyrosinemi typ 1. Det blockerar nedbrytningen av tyrosin och reducerar därigenom mängden av toxiska biprodukter i kroppen. Patienter måste hålla en särskild diet i kombination med Orfadinbehandling, eftersom nedbrytningen av tyrosin är otillräcklig. Orfadin kan också användas vid alkaptonuri. Paroxysmal nokturn hemoglobinuri, PNH En sällsynt sjukdom där röda blodkroppar bryts ned i förtid. Det är en förvärvad hematopoetisk stamcellssjukdom. Hos personer med PNH är vissa hematopoetiska stamceller defekta och producerar följaktligen defekta blodkroppar. Dessa defekta röda PNH-blodkroppar är extremt mottagliga för för tidig nedbrytning av den specifika del av individens eget immunsystem som kallas komplementsystemet. Primär hemofagocyterande lymfohistiocytos, pHLH Ett sällsynt, livshotande tillstånd orsakat av ett överaktivt, onormalt svar från immunsystemet. Vid hemofagocyterande lymfohistiocytos svarar immunsystemet på en stimulans eller "trigger", ofta en infektion, men svaret är ineffektivt och onormalt. Vissa personer som drabbas har ett genetiskt anlag för att utveckla hemofagocyterande lymfohistiocytos. Detta är vad som kallas den primära eller familjära formen av sjukdomen. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 27 ===== SIDA 28 ===== Respiratoriskt syncytialvirus, RSV Ett vanligt förekommande virus och den vanligaste orsaken till nedre luftvägsinfektioner bland spädbarn och små barn. Säsongen för RSV infaller vanligtvis från tidig höst till sen vår, med en topp under vintern. SEL-212 En ny kombinationsbehandling och potentiellt ett nytt läkemedel utformat för att varaktigt kontrollera uratnivåer i serum hos personer med kronisk refraktär gikt. SEL-212 består av pegadrikas, och administreras tillsammans med lmmTOR som utformats för att dämpa bildandet av antiläkemedels antikroppar. Synagis (palivizumab) En immunisering med monoklonal antikropp som hämmar proteinet RSV-F, godkänd för prevention av allvarliga nedre luftvägsinfektioner orsakade av RSV hos spädbarn och små barn med hög sjukdomsrisk. Tegsedi (inotersen) Ett läkemedel för behandling av familjär amyloidos med polyneuropati hos vuxna. Waylivra (volanesorsen) Ett läkemedel för behandling av genetiskt bekräftad familjär kylomikronemi. Zynlonta (loncastuximab tesirine) Ett CD19-riktat antikroppskonjugat. När Zynlonta binds till en CD19-uttryckande cell införlivas det av cellen där enzymer frigör pyrrolobenzodiazepin, som vid DLBCL i slutändan resulterar i att cellcykeln avslutas och att tumörcellen dör. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2023 28 ===== SIDA 29 ===== Sobi är ett specialiserat, internationellt biofarmaceutiskt företag som gör betydande skillnad för människor som lever med sällsynta och svåra sjukdomar. Sobi tillhandahåller innovativa behandlingar inom hematologi, immunologi och nischindikationer, och har cirka 1 600 medarbetare i Europa, Nordamerika, Mellanöstern, Asien och Australien. Sobis intäkter för 2022 uppgick till 18,8 miljarder SEK. Aktien (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Mer om Sobi på sobi.com, LinkedIn och YouTube. Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) 112 76 Stockholm, Sverige Besöksadress: Tomtebodavägen 23A, Solna, Sverige 08-697 20 00 info@sobi.com sobi.com