===== SIDA 1 ===== Delårsrapport för första kvartalet 2024 Stark försäljning speglar styrkan i portföljen "Tillväxten kan tydligt tillskrivas vår strategiska portfölj och drevs av alla regioner." - Guido Oelkers, vd & koncernchef Första kvartalet 2024 • Rörelsens intäkter ökade med 19 procent, 20 procent vid fasta växelkurser (CER)1, till 6 256 MSEK (5 239) • Intäkterna inom Haematology ökade med 46 procent vid CER till 4 075 MSEK (2 815), vilket speglar tillväxt för samtliga läkemedel, främst drivet av en stark försäljning av Doptelet® om 756 MSEK (475), Vonjo® om 320 MSEK (—), och Aspaveli®/Empaveli® om 240 MSEK (95) • Intäkterna inom Immunology minskade med 11 procent vid CER till 1 908 MSEK (2 151), vilket främst speglar en markant nedgång i försäljningen av Synagis® till 520 MSEK (1 398), delvis kompenserat av stark försäljning av Gamifant® om 438 MSEK (219), och royalty från Beyfortus™ om 318 MSEK (—) • Intäkterna från läkemedel i den strategiska portföljen mer än fördubblades under kvartalet till 2 193 MSEK (794) och var den drivande kraften bakom tillväxten. Den strategiska portföljen ökade med 177 procent vid CER och bidrog till att ytterligare transformera bolaget • Den justerade EBITA-marginalen1,2 uppgick till 37 procent (40), exklusive jämförelsestörande poster (IAC)2. EBITA uppgick till 2 177 MSEK (2 121), motsvarande en marginal om 35 procent (40). EBIT uppgick till 1 313 MSEK (1 495) • Resultatet per aktie (EPS) före utspädning uppgick till 2,35 SEK (3,44)3. Justerad EPS före utspädning1 uppgick till 2,70 SEK (3,44)3. Kassaflödet från den löpande verksamheten uppgick till 2 256 MSEK (1 983) Utsikter 2024 - oförändrade • Intäkterna förväntas öka med ett högt ensiffrigt procenttal vid CER • Den justerade EBITA-marginalen förväntas vara i 30-procentigt medeltal av intäkterna Finansiell översikt Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 Förändring 2023 Rörelsens intäkter 6 256 5 239 19 % 22 123 Bruttoresultat 4 707 4 172 13 % 17 128 Bruttomarginal1 75 % 80 % 77 % Justerad bruttomarginal1 76 % 80 % 78 % EBITA1 2 177 2 121 3 % 7 075 Justerad EBITA1,2 2 331 2 121 10 % 7 494 EBITA-marginal1 35 % 40 % 32 % Justerad EBITA-marginal1,2 37 % 40 % 34 % Periodens resultat 800 1 067 -25 % 2 409 Resultat per aktie, före utspädning, SEK3 2,35 3,44 -32 % 7,47 Justerat resultat per aktie, före utspädning, SEK1,2,3 2,70 3,44 -21 % 8,55 1. Alternativa nyckeltal, se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. 2. Jämförelsestörande poster (IAC), se sidan 3 för ytterligare information. 3. Jämförelsetalen har justerats för att beakta fondemissionselementet i den företrädesemission som genomfördes 2023. Den strategiska portföljen inkluderar Sobis läkemedel Aspaveli/Empaveli, Doptelet exklusive Kina, Gamifant, Vonjo och Zynlonta® samt royalty från Sanofis försäljning av Altuviiio™ och Beyfortus. Sobi® delårsrapport för första kvartalet 2024 1 ===== SIDA 2 ===== Vd har ordet Vi är mycket stolta över Sobis utveckling under det första kvartalet; tillväxten uppgick till starka 20 procent vid CER och den justerade EBITA- marginalen uppgick till 37 procent. Under första kvartalet var vår strategiska portfölj drivkraften bakom tillväxten, portföljen omfattar våra läkemedel Aspaveli/Empaveli, Doptelet exklusive Kina, Gamifant, Vonjo och Zynlonta, samt royalty från Altuviiio och Beyfortus. Vår strategiska portfölj växte med 177 procent vid CER, motsvarande 35 (15) procent av intäkterna i kvartalet, vilket stödjer vår strategi att ytterligare transformera bolaget genom innovativa och differentierade läkemedel. Vårt engagemang för behandlingar av sällsynta sjukdomar, vår expansion på globala marknader och ett effektivt genomförande av vår strategi bidrog tillsammans till denna framgång. Vår ökande internationella närvaro bygger på vårt viktiga hållbarhetsåtagande, att förbättra tillgången till våra läkemedel, och är avgörande för att till fullo utveckla potentialen hos våra läkemedel för patienter och maximera livscykeln för vår portfölj. Intäkterna inom Haematology ökade med 46 procent vid CER under kvartalet, drivet av tillskottet av Vonjo, fortsatt stark tillväxt för Doptelet och med stöd av försäljning av Elocta® och Alprolix®. Efanesoctocog alfa har potential att bli en ny standardbehandling för personer med hemofili A. Vi driver ett omfattande program för att generera ytterligare kliniska data i väntan på regulatoriska beslut i Europa. Vonjo har betydande potential att hjälpa patienter över hela världen med blodcancern myelofibros. Som framhölls under fjärde kvartalet 2023 förväntades ett otillräckligt antal nya patienter 2023 få en negativ påverkan på försäljningen under första kvartalet 2024. Denna effekt förstärktes av förändringar i försäkringsskyddet för patienter vid årsskiftet. Efter en svag start i januari har våra nyformade, fokuserade kommersiella och medicinska team skapat en konsekvent ökning av försäljningen under kvartalet. Försäljningen i mars var 29 procent högre än genomsnittsförsäljningen i de två första månaderna. Detta positiva momentum gör oss säkra på att leverera sekventiell tillväxt under andra kvartalet, vilket också understöds av en högre nivå av marknadsaktiviteter under februari och mars, samt stark positiv feedback i nyligen genomförda marknadsundersökningar. Intäkterna inom Immunology minskade med 11 procent vid CER under kvartalet, vilket återspeglar en markant nedgång i försäljningen av Synagis. Detta beror främst på konkurrens från Beyfortus, men också på att RSV-säsongen nådde sin kulmen redan i december. Den minskade försäljningen av Synagis påverkade bruttomarginalen negativt. Erhållna royaltyintäkter från Sanofis försäljning av Beyfortus kompenserade endast delvis för den förlorade försäljningen av Synagis under kvartalet. Vi förväntar oss positiva utsikter för RSV- verksamheten när dynamiken mellan Beyfortus och Synagis stabiliserar sig. Försäljningen av Gamifant fördubblades och bidrog väsentligt, mycket tack vare våra framgångsrika medicinska utbildningar som ökat kunskapen om Gamifant hos behandlande läkare. Kineret® bidrog med stark tillväxt i alla regioner. Vi är tacksamma över att den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, beviljat SEL-212 fast track-status, vilket bekräftar vår tilltro till den potentiella medicinska nyttan med denna produkt under utveckling. Under kvartalet avslutade vi tillverkningen för ReFacto och erhöll våra sista intäkter. Ett stort tack till vår personal för slutförandet av dessa aktiviteter. Sammantaget är vi mycket nöjda med den starka utvecklingen under årets första kvartal och ser fram emot att dra fördel av detta momentum. Solna, Sverige, 25 april 2024 Guido Oelkers, vd och koncernchef Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 2 ===== SIDA 3 ===== Finansiell översikt Rörelsens intäkter Rörelsens intäkter för januari till mars (‘kvartalet‘) uppgick till 6 256 MSEK (5 239) en ökning med 19 procent jämfört med motsvarande period föregående år och med 20 procent vid CER. Ökningen drevs av en stark utveckling av lanseringsläkemedel med störst bidrag från Vonjo, Doptelet, Gamifant och Aspaveli/Empaveli, tillsammans med royalty från Sanofis försäljning av Altuviiio och Beyfortus. Dessutom bidrog försäljningstillväxten för Elocta, Alprolix och Kineret. Kvartalet påverkades också av en betydande nedgång i försäljningen av Synagis. Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2024 2023 Förändring vid CER 2023 Haematology 4 075 2 815 45 % 46 % 13 370 Immunology 1 908 2 151 -11 % -11 % 7 635 Specialty Care 272 273 0 % -1 % 1 119 Summa 6 256 5 239 19 % 20 % 22 123 Jämförelsestörande poster (IAC) Under kvartalet tog Sobi beslutet att minska storleken på det kommersiella teamet för Synagis med cirka 70 procent till följd av utvecklingen för Beyfortus på den amerikanska marknaden. Vidare fortsatte integrationen av CTI och jämförelsestörande poster (IAC) redovisas i tabellen nedan. Kv1 Kv1 2024 MSEK 2024 IAC justerat Rörelsens intäkter 6 256 — 6 256 Kostnad för sålda varor1 -1 549 -28 -1 522 Bruttoresultat 4 707 -28 4 735 Bruttomarginal 75 % 76 % Försäljnings- och administrationskostnader2 -2 572 -118 -2 454 Forsknings- och utvecklingskostnader2 -814 -9 -805 Rörelsens kostnader -3 386 -127 -3 259 Övriga rörelseintäkter/kostnader -8 — -8 Rörelseresultat (EBIT) 1 313 -155 1 468 Plus av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 864 — 864 EBITA 2 177 -155 2 331 EBITA-marginal 35 % 37 % Specifikationen är ett icke-IFRS uttalande. För resultaträkningen i enlighet med IFRS, se koncernens rapport över totalresultat. Se APM för ytterligare information. 1. Avser justering av vekligt värde från förvärvsanalysen avseende förvärvat varulager från CTI om -28 MSEK. 2. Avser omstruktureringskostnader på -85 MSEK relaterade till omstruktureringen av det kommersiella teamet för Synagis och omstrukturerings- och integrationskostnader relaterade till CTI på -42 MSEK. Integrationskostnader avser externa kostnader relaterade till strukturella effektiviseringsprogram för att möjliggöra synergier och strukturera den sammanslagna verksamheten för att effektivt stödja verksamheten i framtiden. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 3 ===== SIDA 4 ===== Kv1 Kv1 2023 Helår Helår 2023 MSEK 2023 IAC justerat 2023 IAC justerat Rörelsens intäkter 5 239 — 5 239 22 123 — 22 123 Kostnad för sålda varor1 -1 067 — -1 067 -4 995 -34 -4 961 Bruttoresultat 4 172 — 4 172 17 128 -34 17 162 Bruttomarginal 80 % 80 % 77 % 78 % Försäljnings- och administrationskostnader2 -2 026 — -2 026 -10 161 -388 -9 773 Forsknings- och utvecklingskostnader -645 — -645 -2 796 3 -2 799 Rörelsens kostnader -2 670 — -2 670 -12 956 -384 -12 572 Övriga rörelseintäkter/kostnader -7 — -7 -106 — -106 Rörelseresultat (EBIT) 1 495 — 1 495 4 066 -419 4 485 Plus av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 626 — 626 3 009 — 3 009 EBITA 2 121 — 2 121 7 075 -419 7 494 EBITA-marginal 40 % 40 % 32 % 34 % Specifikationen är ett icke-IFRS uttalande. För resultaträkningen i enlighet med IFRS, se koncernens rapport över totalresultat. 1. Helåret avser i huvudsak justering av verkligt värde från förvärvsanalysen avseende förvärvat varulager från CTI om -65 MSEK. Detta motverkades av en återföring av avsättningar om 42 MSEK, samtliga relaterade till upphörandet av kontraktstillverkning för Pfizer som kostnadsförts som IAC under det första kvartalet 2022. 2. Helåret avser huvudsakligen transaktionskostnader om -173 MSEK, samt omstrukturerings- och integrationskostnader om -226 MSEK, samtliga relaterade till förvärvet av CTI. Bruttoresultat Bruttoresultatet uppgick till 4 707 MSEK (4 172) för kvartalet och bruttomarginalen uppgick till 75 procent (80). I kvartalets bruttoresultatet ingick IAC om -28 MSEK (—), exklusive dessa uppgick bruttomarginalen till 76 procent (80). Marginalförsämringen drevs främst av lägre försäljning och en varulagerjustering för Synagis, samt andra pris- och mixeffekter. Rörelsekostnader Försäljnings- och administrationskostnader uppgick till 2 572 MSEK (2 026) för kvartalet, inklusive avskrivningar om 864 MSEK (626). IAC uppgick till -118 MSEK (—). Exklusive dessa kostnader och avskrivningar ökade försäljnings- och administrationskostnaderna med 13 procent vid CER, drivet av Vonjo och lanserings- och förberedande lanseringsaktiviteter för efanesoctocog alfa, SEL-212 och Zynlonta. En högre aktivitetsnivå för Doptelet bidrog också till de ökade kostnaderna. FoU-kostnader uppgick till 814 MSEK (645) för kvartalet, en ökning med 26 procent vid CER. Ökningen berodde främst på tillskottet av Vonjo och registreringsaktiviteter för SEL-212. IAC uppgick till -9 MSEK (—). Exklusive IAC uppgick ökningen till 24 procent vid CER. Rörelseresultat EBITA för kvartalet uppgick till 2 177 MSEK (2 121), motsvarande en marginal om 35 procent (40). Justerad EBITA uppgick till 2 331 MSEK (2 121), motsvarande en justerad marginal om 37 procent (40). Rörelseresultatet för kvartalet uppgick till 1 313 MSEK (1 495). Finansiella poster, netto Finansiella poster, netto uppgick till -331 MSEK (-170) för kvartalet. Ökningen berodde främst på högre upplåning. Inkomstskatt Inkomstskatten uppgick till -182 MSEK (-258) för kvartalet, vilket motsvarar en effektiv skattesats om 18,5 procent (19,5), i linje med den effektiva skattesatsen för 2023. Resultat Periodens resultat uppgick till 800 MSEK (1 067). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 4 ===== SIDA 5 ===== Kassaflöde Kassaflöde från den löpande verksamheten uppgick till 2 256 MSEK (1 983), vilket främst speglar en lägre uppbyggnad av rörelsekapital. Kassaflöde från investeringsverksamheten uppgick till -745 MSEK (-3 258) inklusive en milstolpsbetalning för Doptelet om 547 MSEK. I kvartalet ingick IAC-betalningar om 63 MSEK (13). Likvida medel och nettoskuld Per den 31 mars 2024 uppgick likvida medel till 527 MSEK (904 per 31 december 2023) och tillgängliga bekräftade kreditfaciliteter om netto 6 074 MSEK (4 069 per 31 december 2023). Utnyttjade kreditfaciliteter och emitterade företagscertifikat uppgick sammanlagt till 18 880 MSEK (20 206 per 31 december 2023) och nettoskulden uppgick till 18 375 MSEK (19 265 per 31 december 2023). Totalt eget kapital Per den 31 mars 2024 uppgick totalt eget kapital till 35 903 MSEK (33 867 per 31 december 2023). Personal Per den 31 mars 2024 uppgick antalet anställda, omräknat till heltidsanställda, till 1 752 (1 772 per 31 december 2023). Moderbolaget Rörelsens intäkter för moderbolaget, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ), uppgick till 3 839 MSEK (3 852) för kvartalet, varav 2 102 MSEK (2 609) avsåg koncernintern försäljning. Resultatet uppgick till 356 MSEK (493) för kvartalet. Kassaflödespåverkande investeringar uppgick till -119 MSEK (-706). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 5 ===== SIDA 6 ===== Haematology Intäkterna genereras från försäljningen av läkemedlen Elocta, Alprolix, Doptelet, Aspaveli/Empaveli, Zynlonta och Vonjo. Intäkterna härrör också från royalty på Sanofis försäljning av Eloctate®, Alprolix och Altuviiio samt tillverkning av läkemedelssubstansen för ReFacto AF®/Xyntha® för Pfizer. Intäkter Haematology Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2024 2023 Förändring vid CER 2023 Elocta 1 345 1 196 13 % 14 % 4 916 Alprolix 608 514 18 % 17 % 2 125 Royalty 418 343 22 % 21 % 1 565 Doptelet 756 475 59 % 59 % 2 997 Aspaveli/Empaveli 240 95 152 % 155 % 594 Zynlonta 13 3 >200% >200% 33 Vonjo 320 — n/a n/a 706 Tillverkning 375 189 98 % 98 % 431 Övrigt 0 — n/a n/a 2 Summa 4 075 2 815 45 % 46 % 13 370 Intäkterna inom Haematology uppgick till 4 075 MSEK (2 815) för kvartalet, en ökning med 45 procent, 46 procent vid CER. Försäljningen av Elocta uppgick till 1 345 MSEK (1 196) för kvartalet, en ökning med 13 procent, 14 procent vid CER. Försäljningen av Alprolix uppgick till 608 MSEK (514) för kvartalet, en ökning med 18 procent, 17 procent vid CER. Försäljningen gynnades av geografisk expansion och positiva effekter av ordermönster, vilket delvis motverkades av en ogynnsam prisutveckling på vissa europeiska marknader. Royaltyintäkterna var 418 MSEK (343) för kvartalet, varav royalty från Sanofis försäljning av Altuviiio uppgick till 108 MSEK (1). Försäljningen av Doptelet uppgick till 756 MSEK (475) för kvartalet, en ökning med 59 procent, 59 procent vid CER. Den starka tillväxten drevs av ett ökat upptag i USA, pågående lanseringar i regionerna Europa och International, samt ökade marknadsandelar i länder där lansering skett. Försäljningen av Aspaveli/Empaveli uppgick till 240 MSEK (95) för kvartalet, en ökning med 152 procent, 155 procent vid CER, vilket speglar en fortsatt stark ökning av antalet patienter på samtliga marknader. Försäljningen av Zynlonta uppgick till 13 MSEK (3) för kvartalet. Försäljningen av Vonjo uppgick till 320 MSEK (—) för kvartalet med fortsatta lanseringsframsteg. Försäljningen jämfört med föregående kvartal var oförändrad vid CER; den påverkades av ett otillräckligt antal nya patienter under 2023 och förändringar vid årsskiftet i försäkringsskyddet, men uppvägdes av en positiv försäljningsutveckling under den senare delen av kvartalet. Kontraktstillverkningen av ReFacto AF/Xyntha för Pfizer avslutades permanent under kvartalet. Försäljningen under kvartalet uppgick till 375 MSEK (189). Sobi kommer inte redovisa någon ytterligare försäljning från kontraktstillverkning under kommande kvartal. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 6 ===== SIDA 7 ===== Immunology Intäkterna genereras från försäljningen av läkemedlen Kineret, Synagis och Gamifant. Intäkterna inkluderar även royalty från Sanofis försäljning av Beyfortus. Intäkter Immunology Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2024 2023 Förändring vid CER 2023 Kineret 633 533 19 % 19 % 2 415 Synagis 520 1 398 -63 % -63 % 2 422 Gamifant 438 219 100 % 100 % 1 645 Beyfortus royalty 318 — n/a n/a 1 153 Summa 1 908 2 151 -11 % -11 % 7 635 Intäkterna inom Immunology uppgick till 1 908 MSEK (2 151) för kvartalet, en minskning med 11 procent, 11 procent vid CER. Försäljningen av Kineret uppgick till 633 MSEK (533) för kvartalet, en ökning med 19 procent, 19 procent vid CER, drivet av ökad efterfrågan i samtliga regioner. Försäljningen av Synagis uppgick till 520 MSEK (1 398) för kvartalet, en minskning med 63 procent, 63 procent vid CER. Minskningen beror på konkurrens från Beyfortus samt en tidig kulmen för RSV- säsongen. Försäljningen av Gamifant uppgick till 438 MSEK (219) för kvartalet, en ökning med 100 procent, 100 procent vid CER. Den starka tillväxten speglade en fortsatt stark ökning av antalet patienter på den amerikanska marknaden samt en högre genomsnittlig dosering hos patienterna. Royaltyintäkterna från Sanofis försäljning av Beyfortus uppgick till 318 MSEK (—) för kvartalet. Specialty Care Intäkterna genereras från försäljning av läkemedlen Orfadin®, Tegsedi®, Waylivra® och andra läkemedel inom Specialty Care. Intäkter Specialty Care Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2024 2023 Förändring vid CER 2023 Orfadin 112 111 1 % 0 % 453 Tegsedi 55 81 -32 % -33 % 305 Waylivra 50 55 -8 % -8 % 212 Övrig Specialty Care 55 26 110 % 109 % 149 Summa 272 273 0 % -1 % 1 119 Intäkterna inom Specialty Care uppgick till 272 MSEK (273) för kvartalet med oförändrad tillväxt och en minskning med 1 procent vid CER, vilket speglar färre patienter som behandlas med Tegsedi. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 7 ===== SIDA 8 ===== Pipeline För mer information, se www.sobi.com/sv/pipeline. Viktiga milstolpar sedan föregående rapport (Förkortningar som används i tabellen förklaras i texten nedan) Väsentliga milstolpar Doptelet: Positiva resultat från pediatrisk fas 3-studie Pegcetacoplan erhöll positivt utlåtande från CHMP för 1L PNH Kineret – godkänt i Kina för Stills sjukdom SEL-212 beviljades fast track-status Haematology Doptelet: Positiva resultat från pediatrisk fas 3-studie I mars meddelade Sobi positiva resultat från sin fas 3-studie AVA-PED-301 med Doptelet för behandling av barn och ungdomar med ITP. Studien inkluderade 75 patienter mellan 1 och 17 år och uppnådde det primära effektmåttet, varaktigt behandlingssvar, hos 28 procent av patienterna i behandlingsarmen jämfört med 0 procent för placebo. Det huvudsakliga sekundära effektmåttet uppnåddes hos 82 procent av patienterna som fick Doptelet jämfört med 0 procent av patienterna som fick placebo. Fullständiga resultat kommer att presenteras vid en kommande medicinsk konferens. Sobi planerar att lämna in ansökningar om en pediatrisk indikation i USA och EU under andra halvåret i år. Pegcetacoplan erhöll positivt utlåtande från CHMP för 1L PNH Den 25 januari erhöll Pegcetacoplan ett positivt utlåtande från CHMP för första linjens (1L) behandling av vuxna patienter med paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) som har hemolytisk anemi. Immunology Kineret godkänt för Stills sjukdom Den 15 mars godkände den kinesiska läkemedelsmyndigheten, NMPA, Kineret för behandling av Stills sjukdom i Kina. Stills är det mest omfattande av de tre tillstånd som Sobi ansökt om godkännande för. Under 2023 erhöll Sobi godkännande för Kineret vid de mindre indikationerna familjär medelhavsfeber (FMF) och kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS). SEL-212 beviljades fast track-status I mars beviljades Sobi påskyndat granskningsförfarande, så kallad fast track-status, från amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, för SEL-212 vid behandling av kronisk refraktär gikt (CRG). SEL-212 är ett nytt kombinationsläkemedel under utveckling som tas en gång i månaden och som är avsett att minska uratnivåerna i serum (SU) hos personer med CRG. Fast track-status syftar till att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av läkemedel som är inriktade på allvarliga tillstånd och som kan tillgodose ett ouppfyllt medicinskt behov. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 8 ===== SIDA 9 ===== Nyhetsflöde från pipeline Förväntade viktiga nyheter avseende utvecklingsportföljen Första halvåret 2024 Doptelet – immunologisk trobocytopeni (ITP): regulatoriskt beslut i Kina Efanesoctocog alfa - hemofili A: regulatoriskt beslut i Europa SEL-212 – kronisk refraktär gikt CRG: regulatorisk ansökan i USA Andra halvåret 2024 Aspaveli/Empaveli – C3G och IC-MPGN: data från fas 3-studien VALIANT Doptelet – ITP: regulatorisk ansökan i Japan - ITP: ansökan om pediatrisk indikation i USA och EU Gamifant – MAS vid reumatiska sjukdomar: regulatorisk ansökan i USA (kohorten med Stills sjukdom) Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 9 ===== SIDA 10 ===== Övrig information Väsentliga händelser Under kvartalet Joint venture för verksamhet inom sällsynta sjukdomar i Sydkorea Sobi och Handok etablerade ett joint venture, SOBI-HANDOK CO., LTD, för verksamhet inom sällsynta sjukdomar i Sydkorea. Joint venture-bolaget kommer att stärka samarbetet mellan Sobi och Handok. Med detta flyttar Sobi och Handok fram positionerna inom sällsynta sjukdomar och avser att utveckla, kommersialisera och distribuera Sobis innovativa läkemedel i Sydkorea. Sobi äger 51 procent och Handok äger 49 procent av aktierna i joint venture-bolaget. CAD-program med pegcetacoplan avslutat I januari beslutade Sobi och samarbetspartnern Apellis att avsluta fas 3-studien CASCADE (EudraCT- nummer 2021-003160-27/NCT05096403) som utvärderade effekt och säkerhet för pegcetacoplan hos patienter med köldagglutininsyndrom (CAD). Detta med anledning av en omdirigering av Sobis och Apellis utvecklingsaktiviteter då det nu finns ett minskat medicinskt behov inom CAD, vilket innebär att antalet patienter som uppfyller behörighetskriterierna för denna studie är begränsat. Inga säkerhetsproblem hade observerats och effekten har inte utvärderats på grund av studiens blindade utformning. Annette Clancy övertog rollen som styrelseordförande Den 5 januari 2024 tillträdde styrelseledamoten Annette Clancy rollen som styrelseordförande med omedelbar verkan. Hon har varit styrelseledamot i Sobi sedan 2014 och har lång erfarenhet från ledande befattningar och styrelseuppdrag inom läkemedelsindustrin. Bo Jesper Hansen avgick på egen begäran och med omedelbar verkan på grund av hälsoskäl. Hållbarhet Sobis hållbarhetsarbete stödjer det övergripande uppdraget att samarbeta för att ta fram och tillgängliggöra läkemedel som förändrar livet för människor med sällsynta och svåra sjukdomar och bygger på två prioriteringar: • Upprätthålla åtagandet gentemot patienter • Alltid agera ansvarsfullt Under kvartalet uppnådde Sobi ytterligare milstolpar i sin strävan att öka tillgången till läkemedel. Positiva resultat från fas 3-studien som utvärderade effekten och säkerheten av Doptelet (avatrombopag) vid behandling av barn och ungdomar med immunologisk trombocytopeni har presenterats. National Institute for Health and Care Excellence (NICE) i England och Wales har publicerat riktlinjer som rekommenderar användning av Zynlonta (loncastuximab tesirine) för behandling av återkommande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) och höggradigt B-cellslymfom (HGBCL) efter två eller fler systemiska behandlingar. Som en del av sitt pågående engagemang för att öka kunskapen och höja vårdstandarden inom hemofili presenterade Sobi nya data och delade med sig av kunskap vid EAHAD:s (European Association for Haemophilia and Allied Disorders) årskongress i Frankfurt, Tyskland. I Wien anordnade Sobi den tredje Complement 3 Assembly (C3A), ett kombinerat fysiskt och virtuellt evenemang med fokus på paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH). Runt etthundra människor från hälso- och sjukvårdsprofessionerna samt globala PNH-experter från fyra kontinenter deltog i evenemanget. Sällsynta Dagen, World Rare Disease Day, uppmärksammades runt om i Sobisfären med informationskampanjer i media samt externa och interna utbildnings- och medvetandehöjande evenemang som lyfte fram globala patientorganisationers och andra intressenters arbete inom sällsynta sjukdomar. Sobis ramverk för Employee Resource Groups, medarbetarledda grupper som arbetar med mångfald, rättvisa och inkludering (DEI), gjordes tillgängligt för Sobis samtliga medarbetare globalt. Sobis undersökning av medarbetarengagemang visade en positiv utveckling under 2024, från 73 till 75 poäng, vilket är en poäng över benchmark. Svarsfrekvensen var 87 procent jämfört med benchmark på 75 procent. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 10 ===== SIDA 11 ===== Årsstämma 2024 Årsstämma i Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) äger rum tisdagen den 14 maj 2024. Ytterligare information om årsstämman kommer finnas tillgänglig på sobi.com. Års- och hållbarhetsredovisningen för 2023 publicerades på sobi.com den 2 april 2024 och finns också tillgänglig på Sobis huvudkontor i Solna, Sverige. Finansiell kalender Årsstämma 14 maj 2024 Delårsrapport Kv2 2024 16 juli 2024 Delårsrapport Kv3 2024 24 oktober 2024 Delårsrapport Kv4 2024 5 februari 2025 För en fullständig kalender, hänvisas till sobi.com. Framåtblickande uttalanden I denna rapport ingår uttalanden som är framåtblickande. Verkligt resultat kan avvika från vad som angivits. Interna faktorer som framgångsrik förvaltning av FoU-program och immateriella rättigheter kan påverka framtida resultat. Det finns också externa förhållanden, t.ex. det ekonomiska klimatet, politiska förändringar och konkurrerande FoU-program, som kan påverka Sobis resultat. Denna information är sådan information som Sobi är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom den kontaktperson som anges i pressmeddelandet för denna rapport, för offentliggörande den 25 april 2024 kl. 08:00 CEST. Denna rapport har inte granskats av bolagets revisorer. Solna, Sverige, 25 april 2024 Guido Oelkers, vd och koncernchef Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 11 ===== SIDA 12 ===== Finansiell information – i sammandrag Koncernens rapport över totalresultat Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 Rörelsens intäkter 6 256 5 239 22 123 Kostnad för sålda varor -1 549 -1 067 -4 995 Bruttoresultat 4 707 4 172 17 128 Försäljnings- och administrationskostnader1 -2 572 -2 026 -10 161 Forsknings- och utvecklingskostnader -814 -645 -2 796 Övriga rörelseintäkter/kostnader -8 -7 -106 Rörelseresultat 1 313 1 495 4 066 Finansiella poster, netto -331 -170 -1 112 Resultat före skatt 982 1 325 2 954 Inkomstskatt -182 -258 -546 Periodens resultat 800 1 067 2 409 Periodens resultat hänförligt till: Moderbolagets aktieägare 800 1 067 2 409 Innehav utan bestämmande inflytande — — — Övrigt totalresultat Poster som inte ska omklassificeras till resultaträkningen Omvärdering av förmånsbestämda pensionsplaner och liknande planer (netto efter skatt) — — -69 Omvärdering av eget kapitalinstrument (netto efter skatt) 0 14 -26 Summa 0 14 -96 Poster som kan komma att omklassificeras till resultaträkningen Omräkningsdifferenser 1 275 4 -1 347 Säkring av nettoinvestering (netto efter skatt) -120 51 78 Kassaflödessäkringar (netto efter skatt) — 15 645 Summa 1 156 70 -624 Övrigt totalresultat 1 156 84 -719 Periodens totalresultat 1 956 1 151 1 689 Periodens totalresultat hänförligt till: Moderbolagets aktieägare 1 955 1 151 1 689 Innehav utan bestämmande inflytande 0 — — Resultat per aktie, räknat på resultat hänförligt till moderbolagets aktieägare, SEK Resultat per aktie3 2,35 3,44 7,47 Justerat resultat per aktie2,3 2,70 3,44 8,55 Resultat per aktie efter utspädning3 2,33 3,40 7,39 Justerat resultat per aktie efter utspädning2,3 2,67 3,40 8,47 1. Av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar inkluderade i Försäljnings- och administrationskostnader. -864 -626 -3 009 2. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. 3. Jämförelsetalen har justerats för att ta hänsyn till fondemissionselementet i företrädesemissionen, för vilken det slutliga utfallet offentliggjordes 2023. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 12 ===== SIDA 13 ===== Koncernens balansräkning mar dec mar MSEK 2024 2023 2023 TILLGÅNGAR Anläggningstillgångar Immateriella anläggningstillgångar1 61 133 60 120 42 343 Materiella anläggningstillgångar 257 251 270 Finansiella anläggningstillgångar 194 142 135 Uppskjutna skattefordringar 826 844 865 Summa anläggningstillgångar 62 410 61 356 43 613 Omsättningstillgångar Varulager 3 564 3 874 3 662 Kundfordringar 5 575 5 169 4 223 Övriga fordringar 2 441 2 724 2 216 Likvida medel 527 904 198 Summa omsättningstillgångar 12 107 12 671 10 299 Summa tillgångar 74 518 74 027 53 911 EGET KAPITAL OCH SKULDER Eget kapital Aktiekapital 194 194 170 Övrigt tillskjutet kapital 16 592 16 552 10 197 Andra reserver 262 -934 434 Balanserad vinst 18 039 15 646 15 960 Periodens resultat 800 2 409 1 067 Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare 35 887 33 867 27 828 Innehav utan bestämmande inflytande 15 — — Totalt eget kapital 35 903 33 867 27 828 Långfristiga skulder Upplåning 11 403 11 356 2 973 Uppskjutna skatteskulder 6 887 6 680 3 844 Leasingskulder 172 168 194 Övriga skulder 3 048 2 861 4 359 Summa långfristiga skulder 21 510 21 065 11 371 Kortfristiga skulder Upplåning 7 499 8 813 5 933 Leverantörsskulder 671 1 024 625 Leasingskulder 146 148 134 Övriga skulder 8 790 9 111 8 021 Summa kortfristiga skulder 17 105 19 095 14 713 Summa eget kapital och skulder 74 518 74 027 53 911 i. Varav goodwill 10 253 MSEK (9 642 per 31 december 2023). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 13 ===== SIDA 14 ===== Koncernens rapport över förändringar i eget kapital Helår Helår jan-mar MSEK 2024 2023 2023 Ingående balans 33 867 26 525 26 525 Aktierelaterad ersättning till anställda 77 375 141 Skattemässiga justeringar kopplat till aktieprogram1 4 26 11 Aktieswap för säkring av aktieprogram2 -16 — — Förändringar av innehav utan bestämmande inflytande3 15 — — Stängning av kassaflödessäkring vid rörelseförvärv — -712 — Företrädesemission, netto efter emissionskostnader och skatt4 — 5 964 — Periodens totalresultat5 1 956 1 689 1 151 Utgående balans6 35 903 33 867 27 828 1. Förändringar avser skillnaden mellan marknadsvärde och beräknad kostnad enligt IFRS 2. 2. Avser aktieswapavtal som ingåtts av Sobi för att säkerställa sina åtaganden om leverans av aktier enligt aktieprogrammen. 3. Avser det nyligen etablerade joint venture-bolaget med Handok, se sidan 10 för ytterligare information. 4.Erhållen likvid från företrädesemissionen under 2023 om 6,024 MSEK, emissionskostnader om -77 MSEK och skatt om 16 MSEK. 5. Varav förändringar av kassaflödessäkringar (netto efter skatt) uppgick till — MSEK (645 per 31 december 2023) och säkring av nettoinvestering (netto efter skatt) uppgick till -120 MSEK (78 per 31 december 2023). 6. Utgående balans relaterat till innehav utan bestämmande inflytande uppgick till 15 MSEK (— per 31 december 2023). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 14 ===== SIDA 15 ===== Koncernens kassaflödesanalys Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 Kassaflöde från den löpande verksamheten Resultat före skatt 982 1 325 2 954 Ej kassaflödespåverkande poster Av- och nedskrivningar 909 664 3 200 Övriga ej kassaflödespåverkande poster 387 108 1 089 Kassaflödespåverkande poster Erhållen ränta 9 10 27 Erlagd ränta -326 -119 -949 Utbetalning till pensionsfonder -3 -4 -49 Betald inkomstskatt -174 -116 -641 Kassaflöde från den löpande verksamheten före förändringar i rörelsekapitalet 1 785 1 868 5 631 Förändringar i rörelsekapitalet 472 115 -1 160 Kassaflöde från den löpande verksamheten 2 256 1 983 4 470 Förvärv av dotterföretag, exklusive likvida medel1 — — -16 961 Investeringar i immateriella anläggningstillgångar2 -719 -3 195 -4 536 Investeringar i materiella anläggningstillgångar -26 -63 -407 Kassaflöde från investeringsverksamheten -745 -3 258 -21 904 Upplåning/amortering av lån -1 760 89 11 248 Företrädesemission, netto3 — — 5 948 Säkringsarrangemang för finansiering -135 4 -202 Amortering av leasingskuld -41 -39 -162 Likvid från aktieoptioner 55 108 181 Transaktioner med innehav utan bestämmande inflytande 15 — — Kassaflöde från finansieringsverksamheten -1 865 162 17 012 Förändring i likvida medel -353 -1 113 -422 Likvida medel vid periodens början 904 1 361 1 361 Kursdifferens i likvida medel -24 -50 -35 Likvida medel vid periodens slut 527 198 904 1. Avser förvärvet av CTI. Se not 4 för ytterligare information. 2. 2024 års investeringar avser främst en milstolpsbetalning kopplad till Doptelet. 3. Erhållen likvid från företrädesemissionen 2023 om 6,024 MSEK och emissionskostnader om -77 MSEK. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 15 ===== SIDA 16 ===== Nyckeltal och övrig information Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 Resultatmått Bruttoresultat 4 707 4 172 17 128 Justerat bruttoresultat1,2 4 735 4 172 17 162 EBITDA1 2 222 2 159 7 266 Justerad EBITDA1,2 2 377 2 159 7 676 EBITA1 2 177 2 121 7 075 Justerad EBITA1,2 2 331 2 121 7 494 EBIT 1 313 1 495 4 066 Justerad EBIT1,2 1 468 1 495 4 485 Periodens resultat 800 1 067 2 409 Justerat resultat för perioden1,2 918 1 067 2 759 Aktiedata (SEK) Resultat per aktie3 2,35 3,44 7,47 Justerat resultat per aktie1,2,3 2,70 3,44 8,55 Resultat per aktie efter utspädning3 2,33 3,40 7,39 Justerat resultat per aktie efter utspädning1,2,3 2,67 3,40 8,47 Eget kapital per aktie1,3 101,3 79,0 95,6 Eget kapital per aktie efter utspädning1,3 100,1 78,3 94,7 Övrig information Bruttomarginal1 75 % 80 % 77 % Justerad bruttomarginal1,2 76 % 80 % 78 % EBITA-marginal1 35 % 40 % 32 % Justerad EBITA-marginal1,2 37 % 40 % 34 % Soliditet1 48 % 52 % 46 % Nettoskuld1 18 375 8 708 19 265 Antal stamaktier3 354 358 946 352 224 450 354 358 946 Antal stamaktier (i eget förvar) 14 490 831 13 191 257 14 601 832 Antal stamaktier (exkl. aktier i eget förvar)3 339 868 115 339 033 193 339 757 114 Antal stamaktier efter utspädning3 358 598 497 355 290 540 357 667 700 Genomsnittligt antal stamaktier (exkl. aktier i eget förvar)3 339 826 597 310 175 437 322 658 894 Genomsnittligt antal stamaktier efter utspädning (exkl. aktier i eget förvar)3 344 066 148 313 385 426 325 967 648 1. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. 2. Jämförelsestörande poster (IAC), se sidan 3 för ytterligare information. 3. Jämförelsetalen har justerats för att ta hänsyn till fondemissionselementet i företrädesemissionen som genomfördes 2023. Genom nyemissionen ökade antalet aktier med 42 419 668. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 16 ===== SIDA 17 ===== Finansiell information – i sammandrag Moderbolagets resultaträkning Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 Rörelsens intäkter 3 839 3 852 13 888 Kostnad för sålda varor -1 233 -929 -3 828 Bruttoresultat 2 607 2 923 10 061 Försäljnings- och administrationskostnader1 -1 304 -1 976 -6 234 Forsknings- och utvecklingskostnader -500 -446 -1 701 Övriga rörelseintäkter/kostnader 83 79 326 Rörelseresultat 886 580 2 451 Finansiella poster, netto2 -376 66 424 Resultat efter finansiella poster 510 647 2 876 Överavskrivningar — — -1 486 Resultat före skatt 510 647 1 390 Inkomstskatt -153 -153 -313 Periodens resultat 356 493 1 077 1. Av- och nedskrivningar av immateriella tillgångar inkluderade i Försäljnings- och administrationskostnader. -131 -190 -624 2. Helår 2023 hänför sig till vinst vid stängning av kassaflödessäkring relaterat till förvärvet av CTI. Moderbolagets rapport över totalresultat Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 Periodens resultat 356 493 1 077 Poster som inte ska omklassificeras till resultaträkningen Omvärdering av eget kapitalinstrument (netto efter skatt) 0 14 -26 Poster som kan komma att omklassificeras till resultaträkningen Kassaflödessäkringar (netto efter skatt) — 15 80 Övrigt totalresultat 0 29 54 Periodens totalresultat 356 522 1 130 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 17 ===== SIDA 18 ===== Moderbolagets balansräkning mar dec mar MSEK 2024 2023 2023 TILLGÅNGAR Anläggningstillgångar Immateriella anläggningstillgångar 11 697 11 815 10 989 Materiella anläggningstillgångar 31 33 38 Finansiella anläggningstillgångar 37 770 39 173 24 630 Uppskjutna skattefordringar 133 135 131 Summa anläggningstillgångar 49 631 51 156 35 789 Omsättningstillgångar Varulager 2 215 2 614 2 683 Kundfordringar 1 618 1 194 1 143 Fordringar på koncernföretag 7 170 7 222 5 846 Övriga fordringar 1 763 1 536 1 318 Likvida medel 257 628 — Summa omsättningstillgångar 13 024 13 193 10 991 Summa tillgångar 62 655 64 350 46 780 EGET KAPITAL OCH SKULDER Eget kapital Bundet eget kapital Aktiekapital 194 194 170 Reservfond 800 800 800 Summa bundet eget kapital 995 995 970 Fritt eget kapital Balanserad vinst 28 192 27 050 20 838 Periodens resultat 356 1 077 493 Summa fritt eget kapital 28 548 28 127 21 331 Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare 29 543 29 121 22 301 Obeskattade reserver 4 279 4 279 3 909 Långfristiga skulder Upplåning 11 403 11 356 2 973 Skulder till koncernföretag — — 755 Övriga skulder 2 570 2 429 3 599 Summa långfristiga skulder 13 973 13 785 7 327 Kortfristiga skulder Upplåning 7 499 8 813 5 933 Leverantörsskulder 425 842 405 Skulder till koncernföretag 2 688 3 308 4 727 Övriga skulder 4 247 4 201 2 178 Summa kortfristiga skulder 14 859 17 165 13 243 Summa eget kapital och skulder 62 655 64 350 46 780 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 18 ===== SIDA 19 ===== Moderbolagets rapport över förändringar i eget kapital Helår Helår jan-mar MSEK 2024 2023 2023 Ingående balans 29 121 21 627 21 627 Aktierelaterad ersättning till anställda 77 375 141 Skattemässiga justeringar kopplat till aktieprogram1 5 26 11 Aktieswap för säkring av aktieprogram2 -16 — — Företrädesemission, netto efter emissionskostnader och skatt3 — 5 964 — Periodens totalresultat4 356 1 130 522 Utgående balans 29 543 29 121 22 301 1. Förändringar avser skillnaden mellan marknadsvärde och beräknad kostnad enligt IFRS 2. 2. Avser aktieswapavtal som ingåtts av Sobi för att säkerställa sina åtaganden om leverans av aktier enligt aktieprogrammen. 3. Erhållen likvid från företrädesemissionen om 6,024 MSEK, emissionskostnader om -77 MSEK och tillhörande skatt om 16 MSEK. 4. Varav förändringar av kassaflödessäkringar (netto efter skatt) uppgick till — MSEK (80 per 31 december 2023). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 19 ===== SIDA 20 ===== Noter Not 1 | Redovisnings- och värderingsprinciper samt övrig information Redovisningsprinciper Denna rapport har upprättats i enlighet med IAS 34 och årsredovisningslagen. Koncernredovisningen har upprättats baserat på International Financial Reporting Standards (IFRS®) och International Financial Reporting Interpretations Committee (IFRIC®) såsom de antagits av EU. Moderbolagets redovisning har upprättats enligt årsredovisningslagen och Rådet för Finansiell Rapportering, RFR 2 Redovisning för juridiska personer. Redovisningsprinciperna följer de som beskrivs i års- och hållbarhetsredovisningen för 2023. IASB har publicerat ändringar av standarder som trädde i kraft den 1 januari 2024 eller senare. Dessa har inte haft någon väsentlig inverkan på koncernredovisningen. Belopp anges i MSEK (miljoner kronor), är avrundade till närmaste MSEK och värden inom parentes avser motsvarande period föregående år om inte annat anges. Sobi omfattas av OECD:s modellregler för Pillar II och tillämpar undantaget varvid redovisning och upplysning inte lämnas om uppskjutna skattefordringar och -skulder relaterade till inkomstskatter från Pillar II. Aktuell skatt relaterad till Pillar II bedöms inte ha någon väsentlig inverkan på koncernredovisningen. Det har inte förekommit några väsentliga närstående transaktioner under perioden. Närmare information om koncernens redovisnings- och värderingsprinciper framgår av års- och hållbarhetsredovisningen för 2023, vilken finns tillgänglig på sobi.com. Under kvartalet etablerade Sobi och Handok SOBI-HANDOK CO,. LTD i Sydkorea, se sidan 10 för ytterligare information. Sobi äger 51 procent av aktierna i bolaget och har bedömt att bestämmande inflytande innehas varvid bolaget konsolideras i enlighet med IFRS 10. Risker och osäkerhetsfaktorer Den nuvarande globala situationen med volatilitet, osäkerhet, komplexitet och oklarhet exponerar Sobi för flera risker. En löpande och effektiv riskhantering förenar Sobis affärsmöjligheter och värdeskapande med aktieägarnas och andra intressenters förväntningar på hållbar och långsiktig värdeutveckling. Huvudsakliga riskområden är: • Verksamhetsförutsättningar och externa händelser • Pipeline och kommersialisering • Verksamhetsgenomförande • Ekonomi, inkluderande skatt • Lagar, regelverk och efterlevnad Mer information om riskexponering och riskhantering finns i års- och hållbarhetsredovisningen för 2023. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 20 ===== SIDA 21 ===== Not 2 | Segmentrapportering Kv1 2024 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigt5 Totalt Rörelsens intäkter 4 075 1 908 272 — 6 256 EBITA1 1 451 809 106 -190 2 177 Justerad EBITA1,2,3 1 521 894 106 -190 2 331 Av- och nedskrivningar -518 -292 -40 -14 -864 EBIT 933 517 66 -204 1 313 Kv1 2023 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigt5 Totalt Rörelsens intäkter 2 815 2 151 273 — 5 239 EBITA1 1 082 1 131 65 -157 2 121 Av- och nedskrivningar -281 -295 -39 -11 -626 EBIT 801 836 26 -168 1 495 Helår 2023 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigt5 Totalt Rörelsens intäkter 13 370 7 635 1 119 — 22 123 EBITA1 4 082 3 691 282 -980 7 075 Justerad EBITA1,2,4 4 351 3 691 282 -829 7 494 Av- och nedskrivningar -1 596 -1 215 -156 -42 -3 009 EBIT 2 486 2 476 126 -1 022 4 066 Det föreligger ingen försäljning mellan segmenten. 1. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för mer information. 2. Jämförelsestörande poster (IAC), se sidan 3 för ytterligare information. 3. Justerad EBITA Kv1 2024; Haematology avser omstruktureringskostnader och integrationskostnader om -42 MSEK och justering av lagervärde till verkligt värde om -28 MSEK, samtliga relaterade till CTI. Immunology avser omstruktureringskostnader om -85 MSEK relaterade till omstruktureringen av det kommersiella teamet för Synagis. 4. Justerad EBITA 2023; Haematology avser omstruktureringskostnader och integrationskostnader om -245 MSEK och justering av lagervärde till verkligt värde om -65 MSEK, detta motverkades av en återföring av avsättningar relaterade till upphörandet av kontraktstillverkning för Pfizer om 42 MSEK. Koncern – övrigt avser transaktionskostnader om -173 MSEK och en återföring av avsättningar om 21 MSEK relaterat till sammanslagning av verksamheter. 5. Koncern – övrigt avser huvudsakligen kostnader för centrala funktioner såsom ekonomi, juridik, kommunikation, personal och andra poster som inte kan fördelas per segment. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 21 ===== SIDA 22 ===== Not 3 | Verkliga värden på finansiella instrument Tabellen nedan visar finansiella instrument värderade till verkligt värde utifrån hur klassificeringen i verkligt värdehierarkin gjorts. Sobis finansiella instrument värderade till verkligt värde vid kvartalets slut bestod av kapitalinstrument, derivatinstrument som innehas för handel, kapitalförsäkringar och contingent value rights (CVR:er). Till följd av fusionen mellan Selecta Biosciences med Cartesian Therapeutics erhöll Sobi överlåtbara CVR:er, vilka ger Sobi rätt att erhålla framtida royalty och milstolpsbetalningar relaterade till SEL-212 och alla andra tidigare Selecta tillgångar. Eget kapitalinstrument kategoriseras i nivå 1 och bestod av koncernens innehav av noterade aktier i Cartesian Therapeutics, Inc. Värdering till verkligt värde baseras på noterade marknadspriser på aktiva marknader. Derivatinstrument som innehas för handel kategoriseras i nivå 2 och bestod av valutaderivat. Värdering till verkligt värde baseras på publicerade terminskurser. Kapitalförsäkringar och CVR:er kategoriseras i nivå 3. Kapitalförsäkringar redovisas brutto med motsvarande skuld, vilken redovisas som övriga skulder. Verkligt värde för CVR:erna har fastställts med hjälp av en diskonterad kassaflödesanalys (DCF), vilken baseras på ett antal uppskattningar avseende belopp och tidpunkt för framtida kassaflöden. De huvudsakliga antagandena i kassaflödet avser sannolikheten för regulatoriskt godkännande av SEL-212 i USA och estimerad försäljning. Under kvartalet har en utdelning om 38 MSEK kopplat till CVR:erna redovisats inom finansiella poster, netto. Inga överföringar har gjorts mellan nivåerna under perioden. Skulder kopplade till tilläggsköpeskillingar hänförliga till förvärv av immateriella anläggningstillgångar uppgick till 4 748 MSEK (5 022 per 31 december 2023). Dessa värderas till upplupet anskaffningsvärde med tillämpning av effektivräntemetoden. Verkligt värde för dessa skulder uppgick till 4 313 MSEK (4 609 per 31 december 2023). Övriga finansiella instrument i balansräkningen har rapporterade värden som i allt väsentligt motsvarar det verkliga värdet per 31 mars 2024. mar 2024 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Derivatinstrument som innehas för handel — 119 — 119 Kapitalförsäkringar — — 47 47 Contingent value rights (CVR) — — 38 38 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 38 — — 38 Summa 38 119 85 241 mar 2023 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Derivatinstrument som innehas för handel — 129 — 129 Kapitalförsäkringar — — 48 48 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 78 — — 78 Summa 78 129 48 255 dec 2023 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Derivatinstrument som innehas för handel — -286 — -286 Kapitalförsäkringar — — 46 46 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 37 — 37 Summa 37 -286 46 -202 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 22 ===== SIDA 23 ===== Not 4 | Rörelseförvärv Den 26 juni 2023 förvärvades 100 procent av de utestående aktierna i CTI BioPharma Corp. (CTI). Den totala köpeskillingen uppgick till 18 060 MSEK, vilken erlades kontant. Genom förvärvet fick Sobi tillgång till CTI:s kommersiella produkt Vonjo som redovisas inom segmentet Haematology. Goodwill hänförs till Haematology och representerar möjligheten till framtida tillväxt på den amerikanska marknaden och ytterligare möjligheter inom hematologi över hela världen. Vidare speglas den förvärvade personalstyrkan och de förväntade framtida synergieffekterna och andra fördelar som kan uppnås genom integrationen av CTI i Sobi. Förvärvsanalysen är preliminär till följd av att uppskjuten skatt på förvärvade underskott utreds. Goodwill uppgår till 3 126 MSEK och redovisas enligt följande: MSEK Verkligt värde per 31 december 2023 Uppdaterad värdering Uppdaterat verkligt värde per 31 mars 2024 Överenskommen ersättning 18 060 18 060 Valutakurssäkring -712 -712 Summa köpeskilling netto 17 349 17 349 Tillgångar Immateriella anläggningstillgångar (Produkt- och marknadsrättigheter)1 17 479 17 479 Varulager2 772 772 Likvida medel 388 388 Övriga tillgångar3 1 884 -155 1 729 Summa tillgångar 20 523 -155 20 368 Skulder Övriga skulder och avsättningar4,5 -1 638 -1 638 Uppskjuten skatt3 -4 507 -4 507 Summa skulder -6 145 -6 145 Summa identifierbara nettotillgångar 14 378 -155 14 223 Goodwill 2 971 155 3 126 Överförd ersättning 17 349 17 349 Kassaflöde förvärv Likvida medel i förvärvad verksamhet 388 388 Kontant köpeskilling inklusive säkring 17 349 17 349 Nettoutflöde likvida medel - investeringsverksamheten 16 961 16 961 1. Verkligt värde för immateriella anläggningstillgångar uppgick till 17 479 MSEK och är hänförligt till Vonjo. Verkligt värde har fastställts med hjälp av en diskonterad kassaflödesanalys (DCF), vilken baseras på ett antal uppskattningar avseende belopp och tidpunkt för framtida kassaflöden. De huvudsakliga antagandena i kassaflödet avser sannolikheten för teknisk framgång i PACIFICA-studien, årlig maxförsäljning och konkurrens inom myelofibros. 2. Verkligt värde för varulager uppgick till 772 MSEK, en ökning med 765 MSEK jämfört med det redovisade värdet före förvärvet. Kostnader för API:er, produktion, märkning och förpackning har kostnadsförts av CTI fram till FDA:s godkännande av Vonjo, varvid schablonanskaffningsvärdet utgör en del av omvärderingen till verkligt värde av varor under tillverkning och färdigvaror. Verkligt värde har beräknats som uppskattat försäljningspris minus kostnader för att slutföra och sälja varulagret med tillhörande marginaler för dessa aktiviteter. Upplösningen av verkligt värde på varulagret, exklusive schablonanskaffningsvärdet, redovisas som IAC. 3. Övriga tillgångar inkluderar uppskjuten skatt om 1 418 MSEK (tidigare estimerad till 1 574 MSEK) som i huvudsak avser förvärvade underskott. Förändringen i kvartalet är i huvudsak hänförlig till förändring i underskott, vilka är preliminära. Uppskjutna skatteskulder är främst hänförliga till den immateriella tillgången Vonjo. 4. Övriga skulder och avsättningar omfattar villkorade tilläggsköpeskillingar och ett terminslån till DRI Healthcare Trust (DRI). Villkorade tilläggsköpeskillingar är kopplade till milstolpsbetalningar för Vonjo om upp till 108 MUSD. Dessa har redovisats till verkligt värde enligt Sobis principer för villkorade tilläggsköpeskillingar, vilka beskrivs i års- och hållbarhetsredovisningen för 2023, not 2 och 4. Terminslånet redovisades till verkligt värde och återbetalades av Sobi när förvärvet slutfördes. 5. Under 2021 ingick CTI och DRI ett royaltyfinansieringsavtal genom vilket CTI erhöll 65 MUSD i initial köpeskilling och milstolpsbetalning. DRI har enligt avtalet rätt att erhålla differentierad royalty baserad på en årlig nettoförsäljning av Vonjo i USA på upp till 400 MUSD. CTI redovisade avtalet som en finansiell royaltyskuld i balansräkningen. Sobi har beaktat verkligt värde för skulden i värdet för den immateriella anläggningstillgången Vonjo då avtalet inte innehåller subjektiva accelerationsklausuler eller bestämmelser som skulle medföra återbetalning av finansiering. Sobi redovisar royalty som en kostnad för sålda varor i den period som motsvarande försäljning sker. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 23 ===== SIDA 24 ===== Alternativa nyckeltal – finansiella mått som inte definieras enligt IFRS Sobi använder sig av vissa finansiella mått (Alternativa nyckeltal) i denna rapport som inte definieras enligt IFRS. Sobi anser att dessa mått ger värdefull och kompletterande information till intressenter och bolagets ledning då de möjliggör utvärdering och benchmarking av bolagets redovisning. Eftersom inte alla företag beräknar finansiella mått på samma sätt är dessa inte alltid jämförbara med mått som används av andra företag. De alternativa nyckeltalen ska därför inte ses som en ersättning av mått som definieras enligt IFRS. Se nedan nyckeltal som inte är definierade enligt IFRS och definitioner som används, presenteras och hänvisas till i denna rapport. Belopp i MSEK om inget annat anges. Förändring vid CER Definition: Förändring vid CER (fasta växelkurser) på rörelsens intäkter exkluderar effekten av växelkurser genom att räkna om rörelsens intäkter för den relevanta perioden med de växelkurser som användes för den jämförbara perioden. Syfte: Måttet är viktigt för att förstå verksamhetens underliggande utveckling och ökar jämförbarheten mellan perioderna. Kv1 2024 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Elocta 1 345 23 1 368 1 196 14 % Alprolix 608 -6 603 514 17 % Royalty 418 -1 417 343 21 % Varav Elocta/Alprolix 309 -1 309 342 16 % Varav Altuviiio 108 0 108 1 6 % Doptelet 756 — 756 475 59 % Aspaveli/Empaveli 240 3 243 95 155 % Zynlonta 13 — 13 3 >200 % Vonjo 320 1 321 — n/a Tillverkning 375 — 375 189 98 % Övrigt 0 — 0 — n/a Summa 4 075 21 4 096 2 815 46 % Immunology Kineret 633 0 632 533 19 % Synagis 520 1 522 1 398 -63 % Gamifant 438 2 440 219 100 % Beyfortus royalty 318 — 318 — n/a Summa 1 908 3 1 912 2 151 -11 % Specialty Care 272 -1 271 273 -1 % Summa 6 256 23 6 279 5 239 20 % Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 24 ===== SIDA 25 ===== Kv1 2023 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Elocta 1 196 -79 1 117 1 024 9 % Alprolix 514 -30 484 419 16 % Royalty 343 -35 309 333 -7 % Varav Elocta/Alprolix 342 -34 308 333 -7 % Varav Altuviiio 1 — 1 — 0 % Doptelet 475 -46 430 593 -28 % Aspaveli/Empaveli 95 -5 90 4 >200 % Zynlonta 3 -1 2 — n/a Tillverkning 189 — 189 124 52 % Summa 2 815 -196 2 621 2 499 5 % Immunology Kineret 533 -44 489 645 -24 % Synagis 1 398 -155 1 243 1 286 -3 % Gamifant 219 -21 199 189 5 % Summa 2 151 -221 1 930 2 119 -9 % Specialty Care 273 -18 255 307 -17 % Summa 5 239 -435 4 806 4 925 -2 % Helår 2023 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Elocta 4 916 -246 4 670 4 402 6 % Alprolix 2 125 -134 1 991 1 885 6 % Royalty 1 565 -68 1 497 1 427 5 % Varav Elocta/Alprolix 1 421 -67 1 354 1 428 5% Varav Altuviiio 145 -2 143 0 n/a Doptelet 2 997 -146 2 851 2 526 13 % Aspaveli/Empaveli 594 -37 557 178 >200 % Zynlonta 33 -3 31 — n/a Vonjo 706 -9 696 — n/a Tillverkning 431 — 431 413 4 % Övrigt 2 — 2 — n/a Summa 13 370 -644 12 726 10 831 17 % Immunology Kineret 2 415 -130 2 284 2 284 0 % Synagis 2 422 -156 2 267 3 501 -35 % Gamifant 1 645 -63 1 582 895 77 % Beyfortus royalty 1 153 13 1 166 — n/a Summa 7 635 -336 7 299 6 679 9 % Specialty Care 1 119 -62 1 056 1 280 -17 % Summa 22 123 -1 042 21 081 18 790 12 % Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 25 ===== SIDA 26 ===== Strategisk portfölj Definition: Inkluderar Sobis läkemedel Aspaveli/Empaveli, Doptelet exklusive Kina, Gamifant, Vonjo och Zynlonta, samt royalty på Sanofis försäljning av Altuviiio och Beyfortus. Syfte: Utvald lista över läkemedel i lanseringsfas och nyckelintäkter från royalty som väsentligt bidrar till tillväxt och stödjer Sobis strategi, att leda inom Haematology, växa inom Immunology, växa globalt och tillvarata värdet i pipeline. Utvecklingen av den strategiska portföljen är ett viktigt mått för att förstå dess underliggande resultat och potential, separerat från mogna läkemedel med lägre tillväxt. Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2024 2023 Förändring vid CER 2023 Aspaveli/Empaveli 240 95 152 % 155 % 594 Doptelet exklusive Kina 756 475 59 % 59 % 2 420 Gamifant 438 219 100 % 100 % 1 645 Vonjo 320 — n/a n/a 706 Zynlonta 13 3 >200% >200 33 Altuviiio royalty 108 1 >200% 6 % 145 Beyfortus royalty 318 — n/a n/a 1 153 Strategisk portfölj 2 193 794 176 % 177 % 6 696 Bruttomarginal Definition: Bruttoresultat i procent av rörelsens intäkter. Syfte: Bruttomarginalen är ett viktigt mått som ger en bättre förståelse för affärsutvecklingen. Bruttomarginalen påverkas av flera faktorer som affärs-, produkt- och regionmix samt prisutveckling. Jämförelsestörande poster Definition: Poster av väsentligt värde, som saknar tydliga samband med den ordinarie verksamheten och är av sådan typ att de inte kan förväntas inträffa ofta. Det kan exempelvis avse kapitalvinster/förluster från avyttringar, omstruktureringskostnader, nedskrivningar och andra ovanliga engångsintäkter och kostnader samt justeringar av verkligt värde. Omstruktureringskostnader avser strukturell effektivisering som väsentligt påverkar omfattningen av verksamheten, eller på det sätt verksamheten bedrivs samt andra större förändringar av verksamheten. Kostnader för omstrukturering eller omställning av verksamheten kan omfatta en period över flera år. Syfte: Ger en bättre förståelse för företagets underliggande verksamhet. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 Rörelsens intäkter 6 256 5 239 22 123 Kostnad för sålda varor -1 549 -1 067 -4 995 Bruttoresultat 4 707 4 172 17 128 Bruttomarginal 75 % 80 % 77 % Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 42 -Förvärv av rörelse -28 — -76 Jämförelsestörande poster -28 — -34 Justerat bruttoresultat 4 735 4 172 17 162 Justerad bruttomarginal 76 % 80 % 78 % EBIT1 1 313 1 495 4 066 Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 42 -Förvärv av rörelse -70 — -309 -Kommersiella teamet för Synagis -85 — — -Sammanslagning av anläggningar — — 21 -Övrigt: -Transaktionskostnader — — -173 Jämförelsestörande poster2 -155 — -419 Justerat EBIT 1 468 1 495 4 485 1. För EBIT och EBITA per segment se not 2. 2. För jämförelsestörande poster, se sidan 3 för ytterligare information. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 26 ===== SIDA 27 ===== EBITA och EBITA-marginal Definition: Rörelseresultat före räntor, skatt, av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar. EBITA-marginal: EBITA i procent av rörelsens intäkter. Syfte: EBITA är ett viktigt resultatmått och ger en rättvisande bild av lönsamheten i den löpande verksamheten. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 EBIT1 1 313 1 495 4 066 Återläggning av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 864 626 3 009 EBITA1 2 177 2 121 7 075 EBITA-marginal 35 % 40 % 32 % 1. För EBIT och EBITA per segment se not 2. Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 42 -Förvärv av rörelse -70 — -309 -Kommersiella teamet för Synagis -85 — — -Sammanslagning av anläggningar — — 21 -Övrigt: -Transaktionskostnader — — -173 Jämförelsestörande poster -155 — -419 Justerad EBITA 2 331 2 121 7 494 Justerad EBITA-marginal 37 % 40 % 34 % EBITDA Definition: Resultat före räntor, skatter, av- och nedskrivningar av immateriella och materiella anläggningstillgångar. Syfte: Det är ett relevant mått för att redovisa lönsamhet i linje med branschstandard. EBITA 2 177 2 121 7 075 Återläggning av- och nedskrivningar av materiella anläggningstillgångar 46 38 191 EBITDA 2 222 2 159 7 266 Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 51 -Förvärv av rörelse -70 — -309 -Kommersiella teamet för Synagis -85 — — -Sammanslagning av anläggningar — — 21 -Övrigt: -Transaktionskostnader — — -173 Jämförelsestörande poster -155 — -410 Justerad EBITDA 2 377 2 159 7 676 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 27 ===== SIDA 28 ===== Justerat resultat per aktie Definition: Justerat resultat hänförligt till moderbolagets aktieägare dividerat med genomsnittligt antal stamaktier. Syfte: Justerat resultat per aktie är ett bra mått på företagets lönsamhet och används för att fastställa värdet på företagets utestående aktier. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2024 2023 2023 Periodens resultat 800 1 067 2 409 Jämförelsestörande poster -155 — -419 Skatt på jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — -9 -Förvärv av rörelse 17 — 77 -Kommersiella teamet för Synagis 19 — — Skatteeffekt jämförelsestörande poster 37 — 68 Jämförelsestörande poster (netto efter skatt) -118 — -351 Justerat resultat för perioden 918 1 067 2 759 Genomsnittligt antal stamaktier (exklusive aktier i eget förvar)1 339 826 597 310 175 437 322 658 894 Genomsnittligt antal stamaktier efter utspädning (exklusive aktier i eget förvar)1 344 066 148 313 385 426 325 967 648 Justerat resultat per aktie, före utspädning, SEK1 2,70 3,44 8,55 Justerat resultat per aktie, efter utspädning, SEK1 2,67 3,40 8,47 Nettoskuld Definition: Upptagna lån till banker och andra kreditinstitut samt företagscertifikat minskat med likvida medel. Syfte: Nettoskulden är relevant att redovisa eftersom den åskådliggör skuldsättning, finansiell flexibilitet och kapitalstruktur. Upptagna lån 18 902 8 906 20 169 Likvida medel 527 198 904 Nettoskuld 18 375 8 708 19 265 Soliditet Definition: Totalt eget kapital dividerat med totala tillgångar. Syfte: Ett mått för att visa finansiell risk, uttrycker andelen av totala tillgångar som finansieras av ägarna. Eget kapital per aktie Definition: Totalt eget kapital dividerat med antal stamaktier. Syfte: Ett mått på eget kapital per utestående aktie och som används för att mäta aktien mot aktiekursen. Totalt eget kapital 35 903 27 828 33 867 Totala tillgångar 74 518 53 911 74 027 Soliditet 48 % 52 % 46 % Antal stamaktier1 354 358 946 352 224 450 354 358 946 Antal stamaktier efter utspädning1 358 598 497 355 290 540 357 667 700 Eget kapital per aktie, SEK1 101,3 79,0 95,6 Eget kapital per aktie efter utspädning, SEK1 100,1 78,3 94,7 1. Jämförelsetalen har justerats för att ta hänsyn till fondemissionselementet i företrädesemissionen, för vilken det slutliga utfallet offentliggjordes 2023. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 28 ===== SIDA 29 ===== Definitioner Alprolix (eftrenonacog alfa) Ett rekombinant, långtidsverkande (EHL) koagulationsfaktor IX-läkemedel för behandling av hemofili B. Altuviiio (efanesoctocog alfa) Säljs av Sanofi i USA. Indicerat för rutinprofylax och vid-behovsbehandling för att kontrollera blödningsepisoder, såväl som perioperativ behandling (kirurgi) för vuxna och barn med hemofili A. Efanesoctocog alfa är under regulatorisk granskning i Europa. Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan) Målinriktad behandling mot C3, ett protein i komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Syftet är att reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, vilket annars kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga och sällsynta sjukdomar. Beyfortus (nirsevimab) Nirsevimab är en långverkande antikropp, utvecklad och kommersialiserad i partnerskap mellan AstraZeneca och Sanofi, som marknadsförs under namnet Beyfortus. Det är utvecklat för att med en dos skydda nyfödda och spädbarn inför eller under deras första RSV-säsong samt barn upp till 24 månaders ålder med hög risk att utveckla allvarlig RSV-sjukdom under sin andra RSV-säsong. Diffust storcelligt B- cellslymfom, DLBCL En form av non-Hodgkins lymfom och den vanligaste formen av blodcancer. Lymfom uppstår när celler i immunsystemet, så kallade B-lymfocyter, växer och förökar sig okontrollerat. DLBCL drabbar framför allt vuxna och är ett snabbt växande (aggressivt) lymfom. Doptelet (avatrombopag) En oral trombopoetinreceptoragonist som används vid behandling av trombocytopeni genom att öka antalet blodplättar. Efanesoctocog alfa Ett nytt faktor VIII-läkemedel utformat för att förlänga blödningsskyddet vid hemofili A genom profylaktisk dosering en gång i veckan. Det lägger till en del av von Willebrandfaktorn och XTEN® polypeptider för att förlänga faktor VIII-molekylens cirkulationstid i kroppen och är det första nya faktor VIII-läkemedel som lyckats bryta igenom von Willebrandsfaktortaket. Efanesoctocog alfa är under regulatorisk granskning i Europa. Elocta (efmoroctocog alfa) Ett rekombinant, långtidsverkande koagulationsfaktor VIII-läkemedel för behandling av hemofili A. I vissa länder även känt som Eloctate. Familjär medelhavsfeber, FMF En autoinflammatorisk genetisk sjukdom som främst drabbar människor med ursprung från Medelhavsområdet eller Mellanöstern , kännetecknad av återkommande episoder av feber och serosit (inflammation i t.ex. bröst, buk och leder), vilket leder till smärtsamma attacker tidigt i barndomen. Gamifant (emapalumab) Ett läkemedel med en human monoklonal antikropp som binder till och neutraliserar gammainterferon för behandling av mycket sällsynta hyperinflammatoriska syndrom. Heltidsanställd Enhet som indikerar arbetsomfattning för en anställd på ett sätt som gör det jämförbart i olika sammanhang. Hemofili En genetisk blödningsrubbning orsakad av brist på blodproteiner, inklusive faktor VIII (hemofili A) och faktor IX (hemofili B). Koagulationsfaktorer är avgörande för korrekt koagulering, den process genom vilken blod levrar sig för att täppa till ett sår och stoppa blödningen. Hemofili A förekommer hos ungefär en på 5 000 födda pojkar per år och hemofili B förekommer hos ungefär en på 25 000 födda pojkar per år. Produktportföljen för hemofili inkluderar Alprolix och Elocta. Efanesoctocog alfa, ett nytt läkemedel för behandling av hemofili A, är godkänt i USA under varumärket Altuviiio och är under regulatorisk granskning i Europa Immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit, IC-MPGN och C3 glomerulopati, C3G Är komplementmedierade njursjukdomar. Även om IC-MPGN anses vara en distinkt sjukdom från C3G, är den underliggande orsaken och förloppet av de två sjukdomarna anmärkningsvärt lika och inkluderar överaktivering av komplementsystemet, med överdriven ansamling av C3-nedbrytningsprodukter i njurarna som orsakar inflammation och organskador. C3 är ett protein i komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Immunologisk trombocytopeni, ITP En autoimmun sjukdom orsakad av lågt antal trombocyter i blodet, vilket leder till blåmärken och en ökad risk för blödning. Kineret (anakinra) E t t r e k o m b i n a n t p r o t e i n l ä k e m e d e l s o m b l o c k e r a r i n t e r l e u k i n - 1 α o c h β g e n o m a t t b i n d a t i l l interleukin-1-typ 1-receptorer. Interleukin-1 har en central roll vid inflammation och är en kraftigt bidragande faktor till autoinflammatoriska sjukdomar, inklusive flera sällsynta sjukdomar. Kronisk leversjukdom, CLD Leversjukdom anses kronisk efter 6-12 månader utan någon förbättring av tillståndet. Kronisk leversjukdom kan vara genetisk eller orsakas av flera faktorer såsom virus, autoimmunitet, fetma och alkoholintag. Kronisk refraktär gikt, CRG/ Gikt En störning av purinmetabolismen, förekommer speciellt hos män och kännetecknas av varierande nivåer av urinsyra i blodet och plötslig, svårt akut artrit. Det orsakas av överskott av urinsyra som ansamlas som kristaller i bindväv och ledbrosk. Kryopyrinassocierade periodiska syndrom, CAPS CAPS är en grupp sällsynta autoinflammatoriska sjukdomar som omfattar familjärt autoinflammatoriskt köldsyndrom (FCAS), Muckle-Wells syndrom (MWS) och systemisk multiinflammatorisk sjukdom med neonatal debut (NOMID). Köldagglutininsyndrom, CAD En sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av att röda blodkroppar bryts ned i förtid (hemolys). Mer specifikt är CAD en undergrupp av autoimmun hemolytisk anemi. Sjukdomen har benämningen “köld” eller “kall” eftersom det är vid låga temperaturer, vanligtvis vid 3 till 4⁰C, som den är aktiv och orsakar hemolys. Makrofagaktiverade syndrom, MAS En allvarlig och potentiellt dödlig komplikation vid reumatiska sjukdomar, såsom vuxendebuterande Stills sjukdom. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 29 ===== SIDA 30 ===== Myelofibros En sällsynt form av blodcancer som gör att ärrvävnad bildas i benmärgen. När ärrvävnaden byggs upp påverkar den kroppens normala produktion av blodceller på ett negativt sätt. Orfadin (nitisinon) Ett läkemedel för behandling av ärftlig tyrosinemi typ 1. Det blockerar nedbrytningen av tyrosin och reducerar därigenom mängden av toxiska biprodukter i kroppen. Patienter måste hålla en särskild diet i kombination med Orfadinbehandling, eftersom nedbrytningen av tyrosin är otillräcklig. Orfadin kan också användas vid alkaptonuri. Paroxysmal nokturn hemoglobinuri, PNH En sällsynt sjukdom där röda blodkroppar bryts ned i förtid. Det är en förvärvad hematopoetisk stamcellssjukdom. Hos personer med PNH är vissa hematopoetiska stamceller defekta och producerar följaktligen defekta blodkroppar. Dessa defekta röda PNH-blodkroppar är extremt mottagliga för för tidig nedbrytning av den specifika del av individens eget immunsystem som kallas komplementsystemet. Primär hemofagocyterande lymfohistiocytos, pHLH Ett sällsynt, livshotande tillstånd orsakat av ett överaktivt, onormalt svar från immunsystemet. Vid hemofagocyterande lymfohistiocytos svarar immunsystemet på en stimulans eller "trigger", ofta en infektion, men svaret är ineffektivt och onormalt. Vissa personer som drabbas har ett genetiskt anlag för att utveckla hemofagocyterande lymfohistiocytos. Detta är vad som kallas den primära eller familjära formen av sjukdomen. Respiratoriskt syncytialvirus, RSV Ett vanligt förekommande virus och den vanligaste orsaken till nedre luftvägsinfektioner bland spädbarn och små barn. Säsongen för RSV infaller vanligtvis från tidig höst till sen vår, med en topp under vintern. SEL-212 Ett nytt kombinationsläkemedel under utveckling med syfte att minska uratnivåer i serum hos personer med kronisk refraktär gikt. SEL-212 består av pegadrikas och administreras tillsammans med lmmTOR som utformats för att dämpa bildandet av antiläkemedels antikroppar. Stills sjukdom En sällsynt autoinflammatorisk sjukdom som kännetecknas av feber, hudutslag och ledvärk. Stills sjukdom omfattar såväl systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA) som vuxendebuterande Stills sjukdom (AOSD). De har liknande symtom men kan variera i frekvens och hur sjukdomen yttrar sig. En potentiellt dödlig komplikation är makrofagaktiverade syndrom, MAS. Strategisk portfölj Inkluderar Sobis läkemedel Aspaveli/Empaveli, Doptelet exklusive Kina, Gamifant, Vonjo och Zynlonta, samt royalty på Sanofis försäljning av Altuviiio och Beyfortus. Synagis (palivizumab) En immunisering med monoklonal antikropp som hämmar proteinet RSV-F, godkänd för prevention av allvarliga nedre luftvägsinfektioner orsakade av RSV hos spädbarn med hög sjukdomsrisk. Tegsedi (inotersen) Ett läkemedel för behandling av familjär amyloidos med polyneuropati (FAP eller Skelleftesjukan) hos vuxna. Vonjo (pacritinib) Ett oralt läkemedel som är godkänt i USA för behandling av vuxna med vissa former av myelofibros och lågt antal blodplättar. Det är en riktad kinashämmare, som verkar genom att blockera aktiviteten hos specifika kinaser som är ansvariga för att bilda blodceller och för immunförsvarets funktion. Waylivra (volanesorsen) Ett läkemedel som används för att minska triglyceridnivåerna i blodet hos personer med familjär kylomikronemi (FCS) som bekräftats genom genetiska tester. Zynlonta (loncastuximab tesirine) Ett läkemedel som används för behandling av vuxna med vissa former av diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) som fått tillbaka sin sjukdom (recidiv) eller som inte haft effekt av tidigare behandling. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2024 30 ===== SIDA 31 ===== Sobi är ett specialiserat, internationellt biofarmaceutiskt företag som gör betydande skillnad för människor som lever med sällsynta och svåra sjukdomar. Sobi tillhandahåller innovativa behandlingar inom hematologi, immunologi och nischindikationer, och har cirka 1 800 medarbetare i Europa, Nordamerika, Mellanöstern, Asien och Australien. Sobis intäkter för 2023 uppgick till 22,1 miljarder SEK. Aktien (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Mer om Sobi på sobi.com och LinkedIn. Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) 112 76 Stockholm, Sverige Besöksadress: Tomtebodavägen 23A, Solna, Sverige 08-697 20 00 info@sobi.com sobi.com