===== SIDA 1 ===== Delårsrapport för första kvartalet 2025 Portföljen fortsätter att leverera "Vår stabila tillväxt fortsatte under årets första kvartal, med en total portföljtillväxt om 3 procent vid CER. Exklusive säsongsbetonade RSV-produkter och numera avslutade tillverkningsintäkter för ReFacto i första kvartalet 2024, ökade portföljen med 23 procent vid CER." - Guido Oelkers, vd & koncernchef Första kvartalet 2025 • Rörelsens intäkter ökade 3 procent, 3 procent vid fasta växelkurser (CER)1 till 6 465 MSEK (6 256) • Intäkterna inom Haematology ökade 13 procent vid CER till 4 632 MSEK (4 075), främst drivet av lanseringen av Altuvoct, 455 MSEK (0), stark försäljning av Doptelet, 1 129 MSEK (756) och försäljning av Aspaveli/Empaveli, 333 MSEK (240), delvis motverkat av försäljningen av Vonjo, 306 MSEK (320) • Intäkterna inom Immunology minskade med 21 procent vid CER till 1 526 MSEK (1 908), förklarat av låg försäljning av Synagis, 21 MSEK (520) och royalty på Beyfortus, 189 MSEK (318), delvis uppvägt av stark försäljning av Gamifant, 582 MSEK (438) och av Kineret, 735 MSEK (633) • Intäkterna från den strategiska portföljen1* ökade med 46 procent vid CER till 3 255 MSEK (2 194) • Den justerade EBITA-marginalen1,2 uppgick till 36 procent (37), exklusive jämförelsestörande poster (IAC)2. EBITA1 uppgick till 2 260 MSEK (2 177), motsvarande en marginal om 35 procent (35). EBIT uppgick till 1 358 MSEK (1 313) • Resultatet per aktie (EPS) före utspädning uppgick till 2,55 (2,35) och EPS efter utspädning uppgick till 2,52 SEK (2,33). Justerad EPS före utspädning uppgick till 2,75 (2,70) och justerad EPS efter utspädning1 uppgick till 2,72 SEK (2,67). • Kassaflödet från den löpande verksamheten uppgick till 2 295 MSEK (2 256) Utsikter 2025 - oförändrade • Intäkterna förväntas öka med ett högt ensiffrigt procenttal vid CER • Den justerade EBITA-marginalen förväntas vara i mitten av 30-procentspannet av intäkterna Finansiell översikt Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 Förändring 2024 Rörelsens intäkter 6 465 6 256 3 % 26 027 Bruttoresultat 4 877 4 707 4 % 20 242 Bruttomarginal1 75 % 75 % 78 % Justerad bruttomarginal1,2 77 % 76 % 78 % EBITA1 2 260 2 177 4 % 9 158 Justerad EBITA1,2 2 352 2 331 1 % 9 368 EBITA-marginal1 35 % 35 % 35 % Justerad EBITA-marginal1,2 36 % 37 % 36 % Periodens resultat 875 800 9 % 3 879 Resultat per aktie, före utspädning, SEK 2,55 2,35 8 % 11,37 Justerat resultat per aktie, före utspädning, SEK1,2 2,75 2,70 2 % 11,83 Resultat per aktie, efter utspädning, SEK 2,52 2,33 8 % 11,24 Justerat resultat per aktie, efter utspädning, SEK1,2 2,72 2,67 2 % 11,69 1. Alternativa nyckeltal, se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. 2. Jämförelsestörande poster (IAC), se sidan 3 för ytterligare information. * Den strategiska portföljen inkluderar Sobis läkemedel Altuvoct, Aspaveli/Empaveli, Doptelet, Gamifant, Vonjo och Zynlonta samt royalty från Sanofis försäljning av Altuviiio och Beyfortus. Sobi® delårsrapport för första kvartalet 2025 1 ===== SIDA 2 ===== Vd har ordet Vår stabila utveckling fortsatte under första kvartalet, med en tillväxt om 3 procent vid CER. Portföljen växte med 23 procent vid CER, exklusive säsongsbetonade RSV-produkter och intäkter från den avslutade tillverkningen av ReFacto, under första kvartalet 2024. Den justerade EBITA-marginalen uppgick till 36 procent. Vi fortsätter att ha ett starkt momentum med betydande framsteg i att göra våra läkemedel tillgängliga för fler patienter samtidigt som vår pipeline utvecklas positivt. Vår strategiska portfölj växte från 35 procent av de totala intäkterna under första kvartalet 2024 till 50 procent under kvartalet. Den strategiska portföljen ökade med 46 procent vid CER. Portföljens tidiga kommersiella fas, vårt målinriktade engagemang att göra betydande skillnad för människor med sällsynta sjukdomar, samt ett effektivt kommersiellt genomförande bidrog till denna framgång. Intäkterna inom Haematology ökade med 13 procent vid CER under kvartalet. Ökningen drevs av lanseringen av Altuvoct, fortsatt stark tillväxt för Doptelet och tillväxt för Aspaveli/Empaveli. Detta mer än kompenserade för de sista intäkterna från tillverkningen av ReFacto under första kvartalet 2024, vilket påverkade kvartalets tillväxt negativt. Under de första nio lanseringsmånaderna har vi sett ett starkt upptag av Altuvoct, både från befintliga Elocta-patienter och från patienter på konkurrerande produkter, vilket kommer att bidra till att stärka vår ledande position inom hemofili. Vi börjar se försäljning i flera länder i Europa och Mellanöstern i takt med att lanseringen fortskrider. Den sammanlagda försäljningen inom hemofili A under kvartalet ökade med 29 procent vid CER. Efterfrågan på Vonjo var sekventiellt stabil. Försäljningen påverkades främst av negativa lagereffekter och delvis av rabattjusteringar, varav vissa berodde på reformen av Medicare Part D i USA. Vi avser att implementera strategier för att hantera dessa frågor under andra kvartalet. Vår ambition för Vonjo ligger fast. Vi har inlett fas 2- studien för potentiell behandling av VEXAS och ser fram emot att se Vonjos potential vid denna sjukdom där stora medicinska behov finns och godkänd behandling saknas. Intäkterna inom Immunology minskade med 21 procent vid CER under kvartalet, påverkat av säsongsförskjutningen av RSV-intäkter och övergången från Synagis till Beyfortus. Säsongsförskjutningen påverkar inte vår helårsprognos för royaltyintäkterna från Beyfortus. Exklusive säsongsbetonade RSV- intäkter ökade intäkterna inom Immunology med 22 procent vid CER. Gamifant och Kineret visade en fortsatt stark utveckling. Under kvartalet fortsatte vi att leverera på våra kliniska utvecklingsmål med beviljandet av prioriterad granskning av ansökan för Gamifant för HLH/MAS vid Stills sjukdom i USA och måldatum för beslut (PDUFA) satt till slutet av juni. Ansökan för Aspaveli för potentiell behandling av C3G och IC-MPGN lämnades in till EMA. Vi fortsätter arbetet med vår stegvisa ansökan till FDA för NASP vid okontrollerad gikt och kommer att slutföra ansökan under andra kvartalet. Genom potentialen hos Gamifant, Aspaveli och NASP har vi möjlighet att göra verklig skillnad inom områden med stora medicinska behov. Vi är mycket nöjda med våra framsteg – med en stark pipeline och portfölj har vi byggt ett tydligt momentum som banar väg för fortsatt tillväxt och betydande möjligheter. Stockholm, Sverige, 29 april 2025 Guido Oelkers, vd och koncernchef Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 2 ===== SIDA 3 ===== Finansiell översikt Rörelsens intäkter Rörelsens intäkter för januari till mars (‘kvartalet‘) uppgick till 6 465 MSEK (6 256) en ökning med 3 procent jämfört med motsvarande period föregående år och med 3 procent vid CER. Den starka tillväxten från Altuvoct, Doptelet, Gamifant, Aspaveli och Kineret samt royalty från Altuviiio motverkades delvis av minskade RSV-intäkter till följd av säsongseffekter, samt den avvecklade ReFacto- tillverkningen. Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2025 2024 Förändring vid CER 2024 Haematology 4 632 4 075 14 % 13 % 16 429 Immunology 1 526 1 908 -20 % -21 % 8 332 Specialty Care 307 272 13 % 12 % 1 267 Summa 6 465 6 256 3 % 3 % 26 027 Jämförelsestörande poster (IAC) Jämförelsestörande poster (IAC) redovisas i tabellen nedan. Kvartalet inkluderar upplösningen av justering till verkligt värde från förvärvsanalysen (PPA) avseende förvärvat varulager från CTI. Kv1 Kv1 2025 MSEK 2025 IAC justerat Rörelsens intäkter 6 465 — 6 465 Kostnad för sålda varor1 -1 589 -92 -1 497 Bruttoresultat 4 877 -92 4 968 Bruttomarginal 75 % 77 % Försäljnings- och administrationskostnader -2 679 — -2 679 Forsknings- och utvecklingskostnader -834 — -834 Rörelsens kostnader -3 513 — -3 513 Övriga rörelseintäkter/kostnader -6 — -6 Rörelseresultat (EBIT) 1 358 -92 1 449 Plus av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 903 — 903 EBITA 2 260 -92 2 352 EBITA-marginal 35 % 36 % Specifikationen är ett icke-IFRS uttalande, se APM för ytterligare information. För resultaträkningen i enlighet med IFRS, se koncernens rapport över totalresultat. 1. Avser upplösningen av justeringen till verkligt värde från förvärvsanalysen (PPA) avseende förvärvat varulager från CTI om -92 MSEK. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 3 ===== SIDA 4 ===== Kv1 Kv1 2024 Helår Helår 2024 MSEK 2024 IAC justerat 2024 IAC justerat Rörelsens intäkter 6 256 — 6 256 26 027 — 26 027 Kostnad för sålda varor1 -1 549 -28 -1 522 -5 785 -83 -5 702 Bruttoresultat 4 707 -28 4 735 20 242 -83 20 326 Bruttomarginal 75 % 76 % 78 % 78 % Försäljnings- och administrationskostnader2 -2 572 -118 -2 454 -11 085 -118 -10 967 Forsknings- och utvecklingskostnader -814 -9 -805 -3 538 -9 -3 529 Rörelsens kostnader -3 386 -127 -3 259 -14 623 -127 -14 497 Övriga rörelseintäkter/kostnader -8 — -8 6 — 6 Rörelseresultat (EBIT) 1 313 -155 1 468 5 625 -210 5 836 Plus av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 864 — 864 3 532 — 3 532 EBITA 2 177 -155 2 331 9 158 -210 9 368 EBITA-marginal 35 % 37 % 35 % 36 % Specifikationen är ett icke-IFRS uttalande, se APM för ytterligare information. För resultaträkningen i enlighet med IFRS, se koncernens rapport över totalresultat. 1. Helåret avser upplösningen av justeringen till verkligt värde från förvärvsanalysen (PPA) avseende förvärvat varulager från CTI om -159 MSEK. Detta motverkades delvis av återföring av avsättningar om 76 MSEK kopplat till upphörandet av kontraktstillverkning för Pfizer, till följd av att Sobi lämnat produktionsanläggningen i förtid. 2. Helåret avser omstruktureringskostnader om -85 MSEK relaterade till omstruktureringen av det kommersiella teamet för Synagis och omstrukturerings- och integrationskostnader relaterade till CTI om -42 MSEK. Integrationskostnader avser externa kostnader relaterade till strukturella effektiviseringsprogram för att möjliggöra synergier och strukturera den sammanslagna verksamheten för att effektivt stödja verksamheten i framtiden. Bruttoresultat Bruttoresultatet uppgick till 4 877 MSEK (4 707) för kvartalet och bruttomarginalen uppgick till 75 procent (75). I kvartalets bruttoresultatet ingick IAC om -92 MSEK (-28), exklusive dessa uppgick bruttomarginalen till 77 procent (76). Den förbättrade bruttomarginalen är i huvudsak hänförlig till att intäkter från Refacto upphört samt av en positiv nettoeffekt från lands- och produktmix, delvis motverkat av en lägre andel royaltyintäkter. Rörelsekostnader Försäljnings- och administrationskostnader uppgick till 2 679 MSEK (2 572) för kvartalet, inklusive avskrivningar om 903 MSEK (864). IAC uppgick till — MSEK (-118). Exklusive dessa kostnader och avskrivningar ökade försäljnings- och administrationskostnaderna med 10 procent vid CER, drivet av lanserings- och förberedande lanseringsaktiviteter för Altuvoct, Aspaveli inom nefrologi och NASP. Ökningen uppvägdes delvis av lägre kostnader för Synagis. FoU-kostnader uppgick till 834 MSEK (814) för kvartalet, en ökning med 2 procent vid CER. IAC uppgick till — MSEK (-9). Exklusive IAC uppgick ökningen till 3 procent vid CER. Ökningen berodde främst på utvecklingskostnader efter godkännandet för Altuvoct och utvecklingsprogram för Gamifant och Vonjo, delvis uppvägt av att NASP-relaterade program slutfördes 2024. Rörelseresultat EBITA för kvartalet uppgick till 2 260 MSEK (2 177), motsvarande en marginal om 35 procent (35). Justerad EBITA uppgick till 2 352 MSEK (2 331), motsvarande en justerad marginal om 36 procent (37). Rörelseresultatet för kvartalet uppgick till 1 358 MSEK (1 313). Finansiella poster, netto Finansiella poster, netto uppgick till -262 MSEK (-331) för kvartalet. Minskningen speglar främst lägre upplåning och räntenivåer. Inkomstskatt Inkomstskatten uppgick till -221 MSEK (-182) för kvartalet, vilket motsvarar en effektiv skattesats (ETR) om 20,1 procent (18,5). Den högre effektiva skattesatsen drevs främst av en ökad påverkan från jurisdiktioner med högre skattesats. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 4 ===== SIDA 5 ===== Resultat Kvartalets resultat uppgick till 875 MSEK (800). Kassaflöde Kassaflöde från den löpande verksamheten uppgick till 2 295 MSEK (2 256) för kvartalet. Kassaflöde från investeringsverksamheten uppgick till -94 MSEK (-745) och inkluderar förutbetalda produktionskostnader om 46 MSEK samt en betalning om 37 MSEK till investeringsfonden 4Bio Ventures III1, som Sobi ingått avtal med under kvartalet. Första kvartalet 2024 inkluderade en säljrelaterad milstolpsbetalning för Doptelet om 547 MSEK. Likvida medel och nettoskuld Per den 31 mars 2025 uppgick likvida medel till 997 MSEK (1 140 per 31 december 2024) och tillgängliga bekräftade kreditfaciliteter, om netto, till 9 796 MSEK (8 039 per 31 december 2024). Utnyttjade kreditfaciliteter, emitterade obligationer och företagscertifikat uppgick sammanlagt till 13 694 MSEK (16 375 per 31 december 2024). Nettoskulden uppgick till 12 657 MSEK (15 194 per 31 december 2024). Totalt eget kapital Per den 31 mars 2025 uppgick totalt eget kapital till 39 037 MSEK (40 295 per 31 december 2024). Personal Per den 31 mars 2025 uppgick antalet anställda, omräknat till heltidsanställda, till 1 895 (1 840 per 31 december 2024). Moderbolaget Nettoomsättningen för moderbolaget, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ), uppgick till 3 690 MSEK (3 839) för kvartalet, varav 1 757 MSEK (2 102) avsåg koncernintern försäljning. Resultatet uppgick till 578 MSEK (356) för kvartalet. Kassaflödespåverkande investeringar uppgick till -50 MSEK (-119) för kvartalet och inkluderade en betalning till investeringsfonden 4Bio Ventures III1. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 5 1 Se not 3 för ytterligare information. ===== SIDA 6 ===== Haematology Intäkter Haematology Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2025 2024 Förändring vid CER 2024 Altuvoct 455 0 >200% >200% 436 Elocta 1 272 1 345 -5 % -5 % 4 891 Alprolix 581 608 -4 % -5 % 2 372 Royalty1 514 418 23 % 21 % 1 889 Doptelet 1 129 756 49 % 47 % 3 870 Aspaveli/Empaveli 333 240 39 % 39 % 1 030 Vonjo 306 320 -4 % -6 % 1 462 Zynlonta 42 13 >200% >200% 103 Tillverkning — 375 -100 % -100 % 375 Summa 4 632 4 075 14 % 13 % 16 429 1. Royalty på Sanofis försäljning av Eloctate, Alprolix och Altuviiio. Intäkterna inom Haematology uppgick till 4 632 MSEK (4 075) för kvartalet, en ökning med 14 procent, 13 procent vid CER. Försäljningen av Altuvoct uppgick till 455 (0) MSEK under kvartalet till följd av framgångsrika lanseringar i Tyskland och Schweiz samt tidig lanseringsförsäljning i Spanien. Försäljningen av Elocta uppgick till 1 272 MSEK (1 345) för kvartalet, en minskning med 5 procent vid CER. Försäljningen av Elocta under kvartalet påverkades negativt av att patienter bytt till Altuvoct på de marknader där det lanserats, till viss del uppvägt av ordermönster inom regionen International. Den sammanlagda försäljningen inom hemofili A ökade med 29 procent vid CER för kvartalet. Försäljningen av Alprolix uppgick till 581 MSEK (608) för kvartalet, en minskning med 5 procent vid CER. Utvecklingen under kvartalet påverkades negativt av ordermönster inom regionen International delvis uppvägt av en fortsatt ökning av antalet patienter. Försäljningen av Doptelet uppgick till 1 129 MSEK (756) för kvartalet, en ökning med 47 procent vid CER. Den starka tillväxten drevs av ett ökat upptag på flertalet marknader. Försäljningen av Aspaveli/Empaveli uppgick till 333 MSEK (240) för kvartalet, en ökning med 39 procent vid CER, vilket speglar en fortsatt ökning av antalet patienter på de flesta marknader. Försäljningen av Vonjo uppgick till 306 MSEK (320) för kvartalet, en minskning med 6 procent vid CER. Efterfrågan ökade jämfört med föregående år, men lagereffekter och negativa rabattjusteringar hade en sammantaget större negativ påverkan. Kontraktstillverkningen av ReFacto AF/Xyntha för Pfizer avslutades permanent under första kvartalet 2024. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 6 ===== SIDA 7 ===== Immunology Intäkter Immunology Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2025 2024 Förändring vid CER 2024 Kineret 735 633 16 % 16 % 2 854 Gamifant 582 438 33 % 31 % 1 876 Synagis 21 520 -96 % -96 % 591 Beyfortus royalty 189 318 -41 % -42 % 3 010 Summa 1 526 1 908 -20 % -21 % 8 332 Intäkterna inom Immunology uppgick till 1 526 MSEK (1 908) för kvartalet, en minskning med 20 procent, 21 procent vid CER. Nedgången drevs av minskad försäljning av Synagis till följd av lanseringen av Beyfortus samt en förändring i säsongsmönster för Beyfortus royalty. Försäljningen av Kineret uppgick till 735 MSEK (633) för kvartalet, en ökning med 16 procent vid CER, främst drivet av ökad efterfrågan i flertalet regioner, samt med viss stöd av positiva rabattjusteringar. Försäljningen av Gamifant uppgick till 582 MSEK (438) för kvartalet, en ökning med 31 procent vid CER. Ökningen förklaras av fler patienter i aktiv behandling och en gynnsam fördelning mellan patientgrupper, med ytterligare stöd av försäljningen i regionen International. Försäljningen av Synagis uppgick till 21 MSEK (520) för kvartalet, en minskning med 96 procent, vilket speglar konkurrens från Beyfortus. Royaltyintäkterna från Sanofis försäljning av Beyfortus uppgick till SEK 189 M (318) för kvartalet. Specialty Care Intäkter Specialty Care Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2025 2024 Förändring vid CER 2024 Orfadin 110 112 -1 % -3 % 481 Tegsedi 24 55 -57 % -56 % 180 Waylivra 67 50 34 % 34 % 273 Övrig Specialty Care 105 55 92 % 91 % 333 Summa 307 272 13 % 12 % 1 267 Intäkterna inom Specialty Care uppgick till 307 MSEK (272) för kvartalet, en ökning med 13 procent, 12 procent vid CER, vilket speglar lansering av partnerprodukter i vissa länder i Europa och i regionen International. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 7 ===== SIDA 8 ===== Pipeline För mer information, se sobi.com/sv/pipeline. Milstolpar sedan föregående rapport (Förkortningar som används i tabellen förklaras i texten nedan) Väsentliga milstolpar Aspaveli: Regulatorisk ansökan om godkännande för C3G & IC-MPGN i EU inlämnad Gamifant: Prioriterad granskning beviljad av FDA för HLH/MAS vid Stills sjukdom Haematology Aspaveli (pegcetacoplan): Regulatorisk ansökan om godkännande för C3G & IC-MPGN i EU inlämnad I februari lämnade Sobi in ansökan till EMA om utökad indikation för pegcetacoplan vid C3G och IC- MPGN. Ansökan är baserad på data från fas-3 studien VALIANT. Sobis senaste hemofiliforskning presenterad på EAHAD 2025 I februari presenterade Sobi nya data vid den årliga kongressen för European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD 2025) i Milano, Italien. Resultat och analyser som utvärderar effekten av Altuvoct och Elocta hos vuxna, ungdomar och barn med hemofili A presenterades. Altuvoct (efanesoctocog alfa): Första patienten inkluderad i fas 4-studien SHINE I januari inkluderade Sobi den första patienten i fas 4-studien SHINE, som ska undersöka synovit hos patienter med hemofili A som får profylaxbehandling med efanesoctocog alfa. Immunology Gamifant (emapalumab): Prioriterad granskning av tilläggsansökan för HLH/MAS vid Stills sjukdom beviljades av FDA I februari beviljade den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA prioriterad granskning av Sobis tilläggsansökan (sBLA) för emapalumab för behandling av vuxna och barn med hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH)/makrofagaktiverande syndrom (MAS) vid Stills sjukdom som visat otillräckligt svar eller intolerans mot glukokortikoider, eller har återkommande MAS. Måldatum, PDUFA, är fastställt till den 27 juni 2025. Gamifant (emapalumab): Nytt forskningssamarbete inom sepsis presenterat vid ISICEM-kongressen I mars tillkännagav Sobi ett forskningssamarbete som omfattar en ny klinisk fas 2a-studie, EMBRACE, m e d e m a p a l u m a b f ö r p o t e n t i e l l b e h a n d l i n g a v g a m m a i n t e r f e r o n - d r i v e n s e p s i s ( I F N γ - d r i v e n s e p s i s , I D S ) . Studiedesignen presenterades vid ISICEM-kongressen (International Symposium on Intensive Care and Emergency Medicine) av professor Giamarellos-Bourboulis från Hellenic Institute for the Study of Sepsis, Aten, Grekland. Den första patienten inkluderades i studien i mars. Nyhetsflöde från pipeline Förväntade viktiga nyheter avseende utvecklingsportföljen H1 2025 Gamifant – HLH/MAS vid Stills sjukdom: regulatoriskt beslut i USA NASP – okontrollerad gikt: slutförande av regulatorisk ansökan i USA H2 2025 Gamifant – HLH/MAS vid Stills sjukdom: regulatorisk ansökan i Japan Aspaveli – nefrologi: regulatorisk ansökan i Japan Aspaveli – nefrologi: regulatoriskt beslut i EU (CHMP) Altuvoct – hemofili A: initiala data från fas 3b-studien FREEDOM Kineret – Stills sjukdom: regulatorisk ansökan i Japan Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 8 ===== SIDA 9 ===== Övrig information Väsentliga händelser Under kvartalet Sobi har utökat partnerskapet med Ionis Pharmaceuticals till att omfatta kommersialisering av olezarsen utanför USA Sobi och Ionis har ingått ett licensavtal enligt vilket Sobi erhåller exklusiva rättigheter att kommersialisera olezarsen som en potentiell behandling för familjär kylomikronemi (FCS) och kraftigt förhöjda triglycerider i länder utanför USA, Kanada och Kina. Olezarsen granskas för närvarande av EMA och ett potentiellt godkännande för behandling av FCS förväntas senare i år. Sobi är Ionis nuvarande europeiska kommersialiseringspartner för Waylivra (volanesorsen), det enda läkemedlet som är godkänt för FCS i Europa. Efter kvartalets utgång Tullar Det har aviserats om förändringar i internationella tullar, och pågående utredningar i USA skulle potentiellt kunna resultera i tullar på läkemedel som kan påverka Sobis verksamhet. För närvarande är vissa av dessa tullar delvis pausade, och den potentiella framtida påverkan kan i nuläget inte uppskattas. Sobi övervakar utvecklingen kontinuerligt och utvärderar potentiella effekter, inklusive möjliga åtgärder för att begränsa eventuella finansiella konsekvenser. Hållbarhet Sobis hållbarhetsarbete stödjer det övergripande uppdraget att samarbeta med intressenter för att ta fram och tillgängliggöra läkemedel som ger människor med sällsynta och svåra sjukdomar ett bättre liv, och bygger på två prioriteringar: • Upprätthålla åtagandet gentemot patienter • Alltid agera ansvarsfullt I mars validerades Sobis vetenskapsbaserade mål, Science Based Targets, av Science Based Target initiative (SBTi). Inom ramen för detta åtagande förbinder sig Sobi att: • Minska koldioxidutsläppen från egen verksamhet med 40 procent till 2029, jämfört med 2023 års nivåer. • Engagera 65 procent av leverantörerna inom Sobis viktigaste leverantörskategorier (mätt i andel av utgifterna inom kategorierna) att sätta vetenskapsbaserade mål senast 2029. Efter att ha inkluderats i Dow Jones Best-in-Class Europe Index i december tilldelades Sobi under kvartalet en plats i S&P Global Sustainability Yearbook 2025. World Rare Disease Day, Sällsynta Dagen, uppmärksammades runtom i Sobisfären genom informationskampanjer och aktiviteter för att öka medvetenheten om sällsynta sjukdomar. Årets budskap förstärktes genom Sobis nyligen lanserade samverkansinitiativ Unite4Rare - Sobis långsiktiga åtagande gentemot patienter och vårdgivare. Sobi engagerade sig också i World Kidney Day till stöd för patienter som drabbats av sällsynta njursjukdomar. Årsstämma 2025 Årsstämma i Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) äger rum torsdagen den 8 maj 2025. Ytterligare information om årsstämman finns tillgänglig på sobi.com. Års- och hållbarhetsredovisningen för 2024 publicerades på sobi.com den 31 mars 2025 och finns också tillgänglig på Sobis huvudkontor i Stockholm. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 9 ===== SIDA 10 ===== Finansiell kalender Årsstämma 8 maj 2025 Delårsrapport Kv2 2025 16 juli 2025 Delårsrapport Kv3 2025 23 oktober 2025 Delårsrapport Kv4 2025 5 februari 2026 För en fullständig kalender, hänvisas till sobi.com. Framåtblickande uttalanden I denna rapport ingår uttalanden som är framåtblickande. Verkligt resultat kan avvika från vad som angivits. Interna faktorer som framgångsrik förvaltning av FoU-program och immateriella rättigheter kan påverka framtida resultat. Det finns också externa förhållanden, t.ex. det ekonomiska klimatet, politiska förändringar och konkurrerande FoU-program, som kan påverka Sobis resultat. Denna information är sådan information som Sobi är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom den kontaktperson som anges i pressmeddelandet för denna rapport, för offentliggörande den 29 april 2025 kl. 08:00 CEST. Denna rapport har inte granskats av bolagets revisorer. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 10 ===== SIDA 11 ===== Finansiell information – i sammandrag Koncernens rapport över totalresultat Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 Rörelsens intäkter 6 465 6 256 26 027 Kostnad för sålda varor -1 589 -1 549 -5 785 Bruttoresultat 4 877 4 707 20 242 Försäljnings- och administrationskostnader1 -2 679 -2 572 -11 085 Forsknings- och utvecklingskostnader -834 -814 -3 538 Övriga rörelseintäkter/kostnader -6 -8 6 Rörelseresultat 1 358 1 313 5 625 Finansiella poster, netto -262 -331 -1 219 Resultat före skatt 1 096 982 4 407 Inkomstskatt -221 -182 -528 Periodens resultat 875 800 3 879 Periodens resultat hänförligt till: Moderbolagets aktieägare 875 800 3 885 Innehav utan bestämmande inflytande 0 — -6 Övrigt totalresultat Poster som inte ska omklassificeras till resultaträkningen Omvärdering av förmånsbestämda pensionsplaner och liknande planer (netto efter skatt) 0 0 -81 Omvärdering av eget kapitalinstrument (netto efter skatt) -12 0 -2 Summa -12 0 -83 Poster som kan komma att omklassificeras till resultaträkningen Omräkningsdifferenser -2 362 1 275 2 136 Säkring av nettoinvestering (netto efter skatt) 176 -120 -180 Summa -2 186 1 156 1 956 Övrigt totalresultat -2 198 1 156 1 874 Periodens totalresultat -1 323 1 956 5 753 Periodens totalresultat hänförligt till: Moderbolagets aktieägare -1 322 1 956 5 759 Innehav utan bestämmande inflytande -1 0 -6 Resultat per aktie, räknat på resultat hänförligt till moderbolagets aktieägare, SEK Resultat per aktie före utspädning 2,55 2,35 11,37 Justerat resultat per aktie före utspädning2 2,75 2,70 11,83 Resultat per aktie efter utspädning 2,52 2,33 11,24 Justerat resultat per aktie efter utspädning2 2,72 2,67 11,69 1. Av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar inkluderade i Försäljnings- och administrationskostnader. -903 -864 -3 532 2. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 11 ===== SIDA 12 ===== Koncernens balansräkning mar dec mar MSEK 2025 2024 2024 TILLGÅNGAR Anläggningstillgångar Immateriella anläggningstillgångar1 55 356 58 971 60 396 Materiella anläggningstillgångar2 1 577 1 584 1 308 Finansiella anläggningstillgångar 176 166 161 Förutbetalda produktionskostnader 236 268 195 Uppskjutna skattefordringar 1 060 1 293 826 Summa anläggningstillgångar 58 405 62 282 62 886 Omsättningstillgångar Varulager 3 884 4 159 3 564 Kundfordringar 5 135 5 195 5 575 Övriga fordringar 1 699 2 667 1 965 Likvida medel 997 1 140 527 Summa omsättningstillgångar 11 715 13 162 11 631 Summa tillgångar 70 120 75 444 74 518 EGET KAPITAL OCH SKULDER Eget kapital Aktiekapital 195 195 194 Övrigt tillskjutet kapital 17 250 17 186 16 592 Andra reserver -1 216 981 262 Balanserad vinst 21 924 18 039 18 039 Periodens resultat 875 3 885 800 Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare 39 029 40 286 35 887 Innehav utan bestämmande inflytande 8 9 15 Totalt eget kapital 39 037 40 295 35 903 Långfristiga skulder Upplåning 9 746 12 407 11 403 Uppskjutna skatteskulder 6 331 6 702 6 887 Leasingskulder 263 268 172 Övriga skulder 2 783 3 171 3 048 Summa långfristiga skulder 19 123 22 549 21 510 Kortfristiga skulder Upplåning 3 909 3 926 7 499 Leverantörsskulder 1 069 944 671 Leasingskulder 103 134 146 Övriga skulder 6 879 7 596 8 790 Summa kortfristiga skulder 11 961 12 600 17 105 Summa eget kapital och skulder 70 120 75 444 74 518 1. Varav goodwill 9 639 MSEK (10 456 per 31 december 2024). 2. Varav nyttjanderättstillgångar 301 MSEK (322 per 31 december 2024). Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 12 ===== SIDA 13 ===== Koncernens rapport över förändringar i eget kapital MSEK Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare Innehav utan bestämmande inflytande Totalt eget kapital Ingående balans, 1 januari 2025 40 286 9 40 295 Aktierelaterad ersättning till anställda 70 — 70 Av personal inlösta aktieoptioner 0 — 0 Skattemässiga justeringar kopplat till aktieprogram1 -5 — -5 Periodens totalresultat2 -1 322 -1 -1 323 Utgående balans, 31 mars 2025 39 029 8 39 037 Ingående balans, 1 januari 2024 33 867 — 33 867 Aktierelaterad ersättning till anställda 77 — 77 Skattemässiga justeringar kopplat till aktieprogram1 4 — 4 Aktieswap för säkring av aktieprogram3 -16 — -16 Förändring av innehav utan bestämmande inflytande — 15 15 Periodens totalresultat 1 956 0 1 956 Utgående balans, 31 mars 2024 35 887 15 35 903 Ingående balans, 1 januari 2024 33 867 — 33 867 Aktierelaterad ersättning till anställda 645 — 645 Av personal inlösta aktieoptioner 2 — 2 Skattemässiga justeringar kopplat till aktieprogram1 30 — 30 Aktieswap för säkring av aktieprogram3 -16 — -16 Förändring av innehav utan bestämmande inflytande — 15 15 Periodens totalresultat2 5 759 -6 5 753 Utgående balans, 31 december 2024 40 286 9 40 295 1. Förändringen avser skillnaden mellan marknadsvärde och beräknad kostnad enligt IFRS 2. 2. Varav förändringar av säkring av nettoinvestering (netto efter skatt) uppgick till 176 MSEK (-180 per 31 december 2024). 3. Avser aktieswapavtal som ingåtts av Sobi för att säkerställa sina åtaganden om leverans av aktier enligt aktieprogrammen. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 13 ===== SIDA 14 ===== Koncernens kassaflödesanalys Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 Kassaflöde från den löpande verksamheten Resultat före skatt 1 096 982 4 407 Ej kassaflödespåverkande poster Av- och nedskrivningar 938 909 3 679 Övriga ej kassaflödespåverkande poster1 160 387 903 Kassaflödespåverkande poster Erhållen ränta 8 9 34 Erlagd ränta -157 -326 -1 091 Utbetalning till pensionsfonder 0 -3 -58 Betald inkomstskatt -774 -174 -307 Kassaflöde från den löpande verksamheten före förändringar i rörelsekapitalet 1 271 1 785 7 567 Förändringar i rörelsekapitalet 1 024 472 -179 Kassaflöde från den löpande verksamheten 2 295 2 256 7 388 Investeringar i immateriella anläggningstillgångar -4 -621 -2 835 Investeringar i materiella anläggningstillgångar -7 -109 -170 Investeringar i produktion -46 -15 -85 Investeringar i finansiella tillgångar -37 — — Kassaflöde från investeringsverksamheten -94 -745 -3 091 Upplåning/amortering av lån -2 348 -1 760 -4 436 Säkringsarrangemang för finansiering 152 -135 163 Amortering av leasingskuld -99 -41 -170 Likvid från aktieoptioner 3 55 427 Transaktioner med innehav utan bestämmande inflytande — 15 15 Kassaflöde från finansieringsverksamheten -2 293 -1 865 -4 001 Förändring i likvida medel -92 -353 296 Likvida medel vid periodens början 1 140 904 904 Kursdifferens i likvida medel -50 -24 -61 Likvida medel vid periodens slut 997 527 1 140 1Specifikation, övriga ej kassaflödespåverkande poster Räntekostnader 167 331 1 114 IFRS 2 kostnader kopplat till aktierelaterad ersättning till anställda 67 21 218 Valutaeffekter -80 36 -219 Övrigt 6 -1 -209 Summa 160 387 903 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 14 ===== SIDA 15 ===== Nyckeltal och övrig information Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 Resultatmått Bruttoresultat 4 877 4 707 20 242 Justerat bruttoresultat1,2 4 968 4 735 20 326 EBITDA1 2 295 2 222 9 305 Justerad EBITDA1,2 2 387 2 377 9 529 EBITA1 2 260 2 177 9 158 Justerad EBITA1,2 2 352 2 331 9 368 EBIT 1 358 1 313 5 625 Justerad EBIT1,2 1 449 1 468 5 836 Periodens resultat 875 800 3 879 Justerat resultat för perioden1,2 944 918 4 035 Aktiedata (SEK) Resultat per aktie 2,55 2,35 11,37 Justerat resultat per aktie1,2 2,75 2,70 11,83 Resultat per aktie efter utspädning 2,52 2,33 11,24 Justerat resultat per aktie efter utspädning1,2 2,72 2,67 11,69 Eget kapital per aktie1 109,6 101,3 113,2 Eget kapital per aktie efter utspädning1 108,6 100,1 112,0 Övrig information Bruttomarginal1 75 % 75 % 78 % Justerad bruttomarginal1,2 77 % 76 % 78 % EBITA-marginal1 35 % 35 % 35 % Justerad EBITA-marginal1,2 36 % 37 % 36 % Soliditet1 56 % 48 % 53 % Nettoskuld1 12 657 18 375 15 194 Antal stamaktier 356 000 049 354 358 946 356 000 049 Antal stamaktier (i eget förvar)3 12 542 902 14 490 831 12 557 222 Antal stamaktier (exkl. aktier i eget förvar) 343 457 147 339 868 115 343 442 827 Antal stamaktier efter utspädning 359 520 180 358 598 497 359 835 405 Genomsnittligt antal stamaktier (exkl. aktier i eget förvar) 343 452 854 339 826 597 341 726 901 Genomsnittligt antal stamaktier efter utspädning (exkl. aktier i eget förvar) 346 972 985 344 066 148 345 562 257 1. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. 2. Jämförelsestörande poster (IAC), se sidan 3 för ytterligare information. 3. Minskningen av antalet aktier i eget förvar sedan årsskiftet är hänförlig till tilldelning av aktier i avslutade program. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 15 ===== SIDA 16 ===== Finansiell information – i sammandrag Moderbolagets resultaträkning Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 Nettoomsättning 3 690 3 839 16 464 Kostnad för sålda varor -1 368 -1 233 -4 917 Bruttoresultat 2 321 2 607 11 547 Försäljnings- och administrationskostnader1 -1 292 -1 304 -5 405 Forsknings- och utvecklingskostnader -470 -500 -2 170 Övriga rörelseintäkter/kostnader 96 83 211 Rörelseresultat 655 886 4 183 Finansiella poster, netto 84 -376 -1 062 Resultat efter finansiella poster 739 510 3 121 Bokslutsdispositioner2 — — 6 439 Resultat före skatt 739 510 9 560 Inkomstskatt -161 -153 -1 979 Periodens resultat 578 356 7 581 1. Av- och nedskrivningar av immateriella tillgångar inkluderade i Försäljnings- och administrationskostnader. -160 -131 -573 2. Resultatökningen 2024 är främst hänförlig till en återföring av ackumulerade överavskrivningar vid övergång till restvärdesmetoden med en positiv effekt om 4 279 MSEK. Moderbolagets rapport över totalresultat Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 Periodens resultat 578 356 7 581 Poster som inte ska omklassificeras till resultaträkningen Omvärdering av eget kapitalinstrument (netto efter skatt) -12 0 -2 Övrigt totalresultat -12 0 -2 Periodens totalresultat 566 356 7 579 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 16 ===== SIDA 17 ===== Moderbolagets balansräkning mar dec mar MSEK 2025 2024 2024 TILLGÅNGAR Anläggningstillgångar Immateriella anläggningstillgångar 10 641 10 825 10 960 Materiella anläggningstillgångar 589 591 571 Finansiella anläggningstillgångar 35 912 35 880 37 770 Förutbetalda produktionskostnader 798 816 673 Uppskjutna skattefordringar — — 133 Summa anläggningstillgångar 47 940 48 112 50 107 Omsättningstillgångar Varulager 2 775 2 924 2 215 Kundfordringar 1 687 1 366 1 618 Fordringar på koncernföretag 8 600 12 125 7 170 Övriga fordringar 871 836 1 287 Likvida medel 418 745 257 Summa omsättningstillgångar 14 350 17 996 12 548 Summa tillgångar 62 290 66 109 62 655 EGET KAPITAL OCH SKULDER Eget kapital Bundet eget kapital Aktiekapital 195 195 194 Reservfond 800 800 800 Summa bundet eget kapital 996 996 995 Fritt eget kapital Balanserad vinst 36 418 28 784 28 192 Periodens resultat 578 7 581 356 Summa fritt eget kapital 36 996 36 366 28 548 Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare 37 992 37 361 29 543 Obeskattade reserver — — 4 279 Långfristiga skulder Upplåning 9 746 12 407 11 403 Uppskjutna skatteskulder 1 027 999 — Övriga skulder 2 223 2 569 2 570 Summa långfristiga skulder 12 996 15 975 13 973 Kortfristiga skulder Upplåning 3 909 3 926 7 499 Leverantörsskulder 851 714 425 Skulder till koncernföretag 3 910 5 004 2 688 Övriga skulder 2 633 3 128 4 247 Summa kortfristiga skulder 11 303 12 772 14 859 Summa eget kapital och skulder 62 290 66 109 62 655 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 17 ===== SIDA 18 ===== Moderbolagets rapport över förändringar i eget kapital jan-mar Helår jan-mar MSEK 2025 2024 2024 Ingående balans 37 361 29 121 29 121 Aktierelaterad ersättning till anställda 70 645 77 Av personal inlösta aktieoptioner 0 2 0 Skattemässiga justeringar kopplat till aktieprogram1 -5 30 5 Aktieswap för säkring av aktieprogram2 — -16 -16 Periodens totalresultat 566 7 579 356 Utgående balans 37 992 37 361 29 543 1. Förändringar avser skillnaden mellan marknadsvärde och beräknad kostnad enligt IFRS 2. 2. Avser aktieswapavtal som ingåtts av Sobi för att säkerställa sina åtaganden om leverans av aktier enligt aktieprogrammen. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 18 ===== SIDA 19 ===== Noter Not 1 | Redovisnings- och värderingsprinciper samt övrig information Redovisningsprinciper Denna rapport har upprättats i enlighet med IAS 34 och årsredovisningslagen. Moderbolagets redovisning har upprättats enligt årsredovisningslagen och Rådet för hållbarhets- och finansiell rapportering, RFR 2 Redovisning för juridiska personer. Redovisningsprinciperna följer de som beskrivs i års- och hållbarhetsredovisningen för 2024. IASB har publicerat ändringar av standarder som trädde i kraft den 1 januari 2025 eller senare. Dessa har inte haft någon väsentlig inverkan på koncernredovisningen. Belopp anges i MSEK (miljoner kronor), är avrundade till närmaste MSEK och värden inom parentes avser motsvarande period föregående år om inte annat anges. Det har inte förekommit några väsentliga närstående transaktioner under perioden. Närmare information om koncernens redovisnings- och värderingsprinciper framgår av års- och hållbarhetsredovisningen för 2024, vilken finns tillgänglig på sobi.com. Under 2024 omklassificerade Sobi ett antal avtal i balansräkningen kopplat till förutbetalda produktionskostnader. I jämförelseperiodens första kvartal för koncernen har därför immateriella anläggningstillgångar minskat med 737 MSEK, materiella anläggningstillgångar ökat med 1 051 MSEK, finansiella anläggningstillgångar minskat med 33 MSEK, förutbetalda produktionskostnader ökat med 195 MSEK och övriga kortfristiga fordringar minskat med 476 MSEK. I moderbolaget har immateriella anläggningstillgångar minskat med 737 MSEK, materiella anläggningstillgångar ökat med 540 MSEK, förutbetalda produktionskostnader ökat med 673 MSEK och övriga kortfristiga fordringar minskat med 476 MSEK för motsvarade jämförelseperiod. Förändringen har inte påverkat resultaträkningen i vare sig koncernen eller moderbolaget för motsvarande jämförelseperiod. I kassaflödet redovisas investeringar hänförligt till förutbetalda produktionskostnader inom investeringsverksamheten varvid omfördelning enbart skett inom investeringsverksamheten för motsvarande jämförelseperiod. Se not 2 i års- och hållbarhetsredovisningen för 2024 för ytterligare information. Risker och osäkerhetsfaktorer Den nuvarande globala situationen med volatilitet, osäkerhet, komplexitet och oklarhet exponerar Sobi för flera risker. En löpande och effektiv riskhantering förenar Sobis affärsmöjligheter och värdeskapande med aktieägarnas och andra intressenters förväntningar på hållbar och långsiktig värdeutveckling. Huvudsakliga riskområden är: • Verksamhetsförutsättningar och externa händelser • Pipeline och kommersialisering • Verksamhetsgenomförande • Ekonomi, inkluderande skatt • Lagar, regelverk och efterlevnad Riskområdet finans, inklusive beskattning, omfattar finansiella risker såsom fluktuationer i valutakurser, räntor, refinansiering, likviditet och kreditförpliktelser. Efter publiceringen av års- och hållbarhetsrapporten för 2024, där riskfaktorer som påverkar Sobis verksamhet beskrivs, kan potentiellt ökade tullar vid internationella leveranser av läkemedel vara en ytterligare extern risk att beakta. Sobi övervakar utvecklingen kontinuerligt för att kunna bedöma eventuella konsekvenser, och detta ingår i Sobis löpande uppdatering av den samlade riskbedömningen. Mer information om riskexponering och riskhantering finns i års- och hållbarhetsredovisningen 2024. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 19 ===== SIDA 20 ===== Not 2 | Segmentrapportering Intäkter och EBITA per segment Kv1 2025 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigt5 Totalt Rörelsens intäkter 4 632 1 526 307 — 6 465 EBITA1 1 733 538 139 -150 2 260 Justerad EBITA1,2,3 1 825 538 139 -150 2 352 Av- och nedskrivningar -562 -285 -40 -15 -903 Finansiella poster, netto — — — -262 -262 Resultat före skatt 1 170 253 99 -427 1 096 Kv1 2024 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigt5 Totalt Rörelsens intäkter 4 075 1 908 272 — 6 256 EBITA1 1 451 810 106 -190 2 177 Justerad EBITA1,2,4 1 521 894 106 -190 2 331 Av- och nedskrivningar -518 -292 -40 -14 -864 Finansiella poster, netto — — — -331 -331 Resultat före skatt 932 518 67 -535 982 Helår 2024 Haematology Immunology Specialty Care Koncern – övrigt5 Totalt Rörelsens intäkter 16 429 8 332 1 267 — 26 027 EBITA1 5 437 4 019 493 -792 9 158 Justerad EBITA1,2,4 5 563 4 104 493 -792 9 368 Av- och nedskrivningar -2 163 -1 160 -160 -50 -3 532 Finansiella poster, netto — — — -1 219 -1 219 Resultat före skatt 3 275 2 859 333 -2 061 4 407 Det föreligger ingen försäljning mellan segmenten. 1. Se avsnitt Alternativa nyckeltal för ytterligare information. 2. Jämförelsestörande poster (IAC), se sidan 3 för ytterligare information. 3. Justerad EBITA Q1 2025; Haematology avser justering av lagervärde till verkligt värde från förvärvsanalysen om -92 MSEK. 4. Justerad EBITA helår 2024; Haematology avser justering av lagervärde till verkligt värde från förvärvsanalysen om -159 MSEK och omstrukturerings- och integrationskostnader om -42 MSEK, samtliga relaterade till CTI. Detta uppvägdes något av återföring av omstruktureringskostnader om 76 MSEK kopplade till avvecklingen av kontraktstillverkningen för Pfizer, till följd av att Sobi lämnat produktionsanläggningen i förtid. Immunology avser omstruktureringskostnader om -85 MSEK relaterade till omstruktureringen av det kommersiella teamet för Synagis. 5. Koncern – övrigt avser huvudsakligen kostnader för centrala funktioner såsom ekonomi, juridik, kommunikation, personal och andra poster som inte kan fördelas per segment Intäkter - Gross to net Kv1 2025 Kv1 2024 Helår 2024 Produktförsäljning brutto 8 220 7 494 29 049 Rabatter -2 458 -2 351 -8 353 Produktintäkter netto 5 763 5 143 20 696 Tillverkning — 375 375 Royalty 703 736 4 899 Milstolpsbetalningar — — 52 Serviceavgifter — 2 6 Rörelsens intäkter1 6 465 6 256 26 027 1. För intäkter per produkt, se sidorna 6-7. Intäkter per geografiskt område Kv1 2025 Kv1 2024 Helår 2024 Europa 2 518 2 487 9 690 Nordamerika 2 159 2 244 8 513 Internationellt 1 086 790 2 925 Övrigt1 703 736 4 899 Summa 6 465 6 256 26 027 1. Avser royalty och merparten av erhållen royalty är hänförlig till Nordamerika. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 20 ===== SIDA 21 ===== Not 3 | Verkliga värden på finansiella instrument Tabellen nedan visar finansiella instrument värderade till verkligt värde utifrån hur klassificeringen i verkligt värdehierarkin gjorts. Uppdelning av hur verkligt värde bestäms görs utifrån följande tre nivåer. Nivå 1: Består av eget kapitalinstrument och avser Sobis innehav av noterade aktier i Cartesian Therapeutics, Inc. Värdering till verkligt värde baseras på noterade marknadspriser på aktiva marknader. Nivå 2: Består av derivatinstrument som innehas för handel och avser valutaderivat. Värdering till verkligt värde baseras på publicerade terminskurser. Nivå 3: Består av andelar i investeringsfond, CVR:er och kapitalförsäkringar. Sobi ingick ett partnerskap med 4BIO Capital under kvartalet och gjorde en första investering i deras fond, 4BIO Ventures III. Fonden investerar i läkemedel, bioteknik, avancerade terapier, biovetenskap och andra framväxande teknologisektorer. Sobis investering i fonden redovisas som andel i investeringsfond. Genom partnerskapet kommer Sobi att få tillgång till vetenskaplig rådgivning från 4BIO:s team och introduktioner till företag under deras ledning. Sobis åtagande i fonden uppgår till 10 MUSD varav cirka 7 MUSD kvarstod vid kvartalets utgång. Det rapporterade värdet av Sobis innehav i fonden baseras på verkligt värde vilket tillhandahålls av fondförvaltaren. Till följd av fusionen mellan Selecta Biosciences och Cartesian Therapeutics erhöll Sobi överlåtbara CVR:er, vilka ger Sobi rätt att erhålla framtida royalty och milstolpsersättningar relaterade till NASP och alla andra tidigare Selecta tillgångar. Verkligt värde för CVR:erna har fastställts med hjälp av en diskonterad kassaflödesanalys (DCF), vilken baseras på ett antal uppskattningar avseende belopp och tidpunkt för framtida kassaflöden. De huvudsakliga antagandena i kassaflödet avser sannolikheten för regulatoriskt godkännande av NASP i USA och estimerad försäljning. Kapitalförsäkringar redovisas brutto med motsvarande skuld, vilken redovisas som övriga skulder. Inga överföringar har gjorts mellan nivåerna under perioden. Skulder kopplade till tilläggsköpeskillingar hänförliga till förvärv av immateriella anläggningstillgångar och obligationslån med fast ränta uppgick till 3 469 MSEK (3 437 per 31 december 2024). Dessa värderas till upplupet anskaffningsvärde med tillämpning av effektivräntemetoden. Verkligt värde för dessa skulder uppgick till 3 195 MSEK (3 088 per 31 december 2024). Övriga finansiella instrument i balansräkningen har rapporterade värden som i allt väsentligt motsvarar det verkliga värdet per 31 mars 2025. Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde mar 2025 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Valutaderivat som innehas för handel — 13 — 13 Andelar i investeringsfond — — 33 33 Contingent value rights (CVR) — — 39 39 Kapitalförsäkringar — — 43 43 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 24 — — 24 Summa 24 13 115 152 mar 2024 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Valutaderivat som innehas för handel — 119 — 119 Contingent value rights (CVR) — — 38 38 Kapitalförsäkringar — — 47 47 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 38 — — 38 Summa 38 119 85 241 dec 2024 Nivå 1 Nivå 2 Nivå 3 Summa Finansiella tillgångar och skulder värderade till verkligt värde via resultaträkningen Valutaderivat som innehas för handel — -52 — -52 Contingent value rights (CVR) — — 46 46 Kapitalförsäkringar — — 43 43 Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat Eget kapitalinstrument 36 — — 36 Summa 36 -52 90 74 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 21 ===== SIDA 22 ===== Följande tabell visar periodens förändringar för finansiella instrument i nivå 3. Finansiella tillgångar värderade till verkligt värde nivå 3 mar 2025 Andelar i investerings- fond Contingent value rights (CVR) Kapital- försäkringar Summa Ingående balans — 46 43 90 Omvärdering redovisad i resultaträkningen — -3 -1 -4 Investeringar/erhållna utdelningar 37 — — 37 Omräkningsdifferenser -3 -4 — -8 Utgående balans 33 39 43 115 mar 2024 Andelar i investerings- fond Contingent value rights (CVR) Kapital- försäkringar Summa Ingående balans — — 46 46 Omvärdering redovisad i resultaträkningen — — 0 0 Investeringar/erhållna utdelningar — 38 — 38 Omräkningsdifferenser — 0 — 0 Utgående balans — 38 47 85 dec 2024 Andelar i investerings- fond Contingent value rights (CVR) Kapital- försäkringar Summa Ingående balans — — 46 46 Omvärdering redovisad i resultaträkningen — 6 1 7 Investeringar/erhållna utdelningar — 38 2 40 Avyttringar/betalningar — — -6 -6 Omräkningsdifferenser — 2 — 2 Utgående balans — 46 43 90 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 22 ===== SIDA 23 ===== Alternativa nyckeltal – finansiella mått som inte definieras enligt IFRS Sobi använder sig av vissa finansiella mått (Alternativa nyckeltal) i denna rapport som inte definieras enligt IFRS. Sobi anser att dessa mått ger värdefull och kompletterande information till intressenter och bolagets ledning då de möjliggör utvärdering och benchmarking av bolagets redovisning. Eftersom inte alla företag beräknar finansiella mått på samma sätt är dessa inte alltid jämförbara med mått som används av andra företag. De alternativa nyckeltalen ska därför inte ses som en ersättning av mått som definieras enligt IFRS. Se nedan nyckeltal som inte är definierade enligt IFRS och definitioner som används, presenteras och hänvisas till i denna rapport. Belopp i MSEK om inget annat anges. Förändring vid CER Definition: Förändring vid CER (fasta växelkurser) på rörelsens intäkter exkluderar effekten av växelkurser genom att räkna om rörelsens intäkter för den relevanta perioden med de växelkurser som användes för den jämförbara perioden. Syfte: Måttet är viktigt för att förstå verksamhetens underliggande utveckling och ökar jämförbarheten mellan perioderna. Kv1 2025 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Altuvoct 455 3 458 0 >200 % Elocta 1 272 9 1 281 1 345 -5 % Alprolix 581 -2 580 608 -5 % Royalty 514 -8 506 418 21 % Varav Eloctate/Alprolix 294 -5 289 309 12 % Varav Altuviiio 220 -3 217 108 9 % Doptelet 1 129 -21 1 109 756 47 % Aspaveli/Empaveli 333 0 333 240 39 % Vonjo 306 -6 300 320 -6 % Zynlonta 42 0 42 13 >200 % Tillverkning — — — 375 -100 % Summa 4 632 -25 4 608 4 075 13 % Immunology Kineret 735 -3 731 633 16 % Gamifant 582 -10 571 438 31 % Synagis 21 -1 20 520 -96 % Beyfortus royalty 189 -4 185 318 -42 % Summa 1 526 -19 1 507 1 908 -21 % Specialty Care 307 -2 305 272 12 % Summa 6 465 -45 6 420 6 256 3 % Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 23 ===== SIDA 24 ===== Kv1 2024 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Altuvoct 0 — 0 — n/a Elocta 1 345 23 1 368 1 196 14 % Alprolix 608 -6 603 514 17 % Royalty 418 -1 417 343 21 % Varav Eloctate/Alprolix 309 -1 309 342 16 % Varav Altuviiio 108 0 108 1 6 % Doptelet 756 — 756 475 59 % Aspaveli/Empaveli 240 3 243 95 155 % Vonjo 320 1 321 — n/a Zynlonta 13 — 13 3 >200 % Tillverkning 375 — 375 189 98 % Summa 4 075 21 4 097 2 815 46 % Immunology Kineret 633 0 632 533 19 % Gamifant 438 2 440 219 100 % Synagis 520 1 522 1 398 -63 % Beyfortus royalty 318 — 318 — n/a Summa 1 908 3 1 912 2 151 -11 % Specialty Care 272 -1 271 273 -1 % Summa 6 256 23 6 279 5 239 20 % Helår 2024 Rörelsens intäkter Valutaeffekter Rörelsens intäkter justerat för valutaeffekter Rörelsens intäkter föregående period Förändring vid CER Haematology Altuvoct 436 2 439 2 >200% Elocta 4 891 60 4 951 4 916 1% Alprolix 2 372 -2 2 370 2 125 12% Royalty 1 889 2 1 890 1 565 21% Varav Eloctate/Alprolix 1 279 2 1 281 1 421 19% Varav Altuviiio 610 0 609 145 2% Doptelet 3 870 13 3 883 2 997 30% Aspaveli/Empaveli 1 030 16 1 046 594 76% Vonjo 1 462 4 1 466 706 108% Zynlonta 103 0 103 33 >200% Tillverkning 375 — 375 431 -13% Summa 16 429 95 16 523 13 370 24% Immunology Kineret 2 854 13 2 867 2 415 19% Gamifant 1 876 6 1 882 1 645 14% Synagis 591 3 594 2 422 -75% Beyfortus royalty 3 010 131 3 142 1 153 172% Summa 8 332 153 8 484 7 635 11% Specialty Care 1 267 2 1 269 1 119 13% Summa 26 027 249 26 276 22 123 19% Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 24 ===== SIDA 25 ===== Strategisk portfölj Definition: Inkluderar Sobis läkemedel Altuvoct, Aspaveli/Empaveli, Doptelet, Gamifant, Vonjo och Zynlonta, samt royalty på Sanofis försäljning av Altuviiio och Beyfortus. Syfte: Utvald lista över läkemedel i lanseringsfas och nyckelintäkter från royalty som väsentligt bidrar till tillväxt och stödjer Sobis strategi, att leda inom Haematology, växa inom Immunology, växa globalt och tillvarata värdet i pipeline. Utvecklingen av den strategiska portföljen är ett viktigt mått för att förstå dess underliggande resultat och potential, separerat från mogna läkemedel med lägre tillväxt. Kv1 Kv1 Förändring Helår MSEK 2025 2024 Förändring vid CER 2024 Altuvoct 455 0 >200% >200% 436 Aspaveli/Empaveli 333 240 39 % 39 % 1 030 Doptelet1 1 129 756 49 % 47 % 3 818 Gamifant 582 438 33 % 31 % 1 876 Vonjo 306 320 -4 % -6 % 1 462 Zynlonta 42 13 >200% >200% 103 Altuviiio royalty 220 108 103 % 101 % 610 Beyfortus royalty 189 318 -41 % -42 % 3 010 Strategisk portfölj 3 255 2 194 48 % 46 % 12 346 1. Doptelet exklusive Kina Bruttomarginal Definition: Bruttoresultat i procent av rörelsens intäkter. Syfte: Bruttomarginalen är ett viktigt mått som ger en bättre förståelse för affärsutvecklingen. Bruttomarginalen påverkas av flera faktorer som affärs-, produkt- och regionmix samt prisutveckling. Jämförelsestörande poster Definition: Poster av väsentligt värde, som saknar tydliga samband med den ordinarie verksamheten och är av sådan typ att de inte kan förväntas inträffa ofta. Det kan exempelvis avse kapitalvinster/förluster från avyttringar, omstruktureringskostnader, nedskrivningar och andra ovanliga engångsintäkter och kostnader samt justeringar av verkligt värde. Omstruktureringskostnader avser strukturell effektivisering som väsentligt påverkar omfattningen av verksamheten, eller på det sätt verksamheten bedrivs samt andra större förändringar av verksamheten. Kostnader för omstrukturering eller omställning av verksamheten kan omfatta en period över flera år. Syfte: Ger en bättre förståelse för företagets underliggande verksamhet. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 Rörelsens intäkter 6 465 6 256 26 027 Kostnad för sålda varor -1 589 -1 549 -5 785 Bruttoresultat 4 877 4 707 20 242 Bruttomarginal 75 % 75 % 78 % Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 76 -Förvärv av rörelse, justering till verkligt värde avseende förvärvat varulager -92 -28 -159 Jämförelsestörande poster -92 -28 -83 Justerat bruttoresultat 4 968 4 735 20 326 Justerad bruttomarginal 77 % 76 % 78 % EBIT1 1 358 1 313 5 625 Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 76 -Förvärv av rörelse -92 -70 -201 -Kommersiella teamet för Synagis — -85 -85 Jämförelsestörande poster2 -92 -155 -210 Justerat EBIT 1 449 1 468 5 836 1. För EBIT och EBITA per segment se not 2. 2. För jämförelsestörande poster, se sidan 3 för ytterligare information. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 25 ===== SIDA 26 ===== EBITA och EBITA-marginal Definition: Rörelseresultat före räntor, skatt, av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar. EBITA-marginal: EBITA i procent av rörelsens intäkter. Syfte: EBITA är ett viktigt resultatmått och ger en rättvisande bild av lönsamheten i den löpande verksamheten. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 EBIT1 1 358 1 313 5 625 Återläggning av- och nedskrivningar av immateriella anläggningstillgångar 903 864 3 532 EBITA1 2 260 2 177 9 158 EBITA-marginal 35 % 35 % 35 % 1. För EBIT och EBITA per segment se not 2. Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 76 -Förvärv av rörelse -92 -70 -201 -Kommersiella teamet för Synagis — -85 -85 Jämförelsestörande poster -92 -155 -210 Justerad EBITA 2 352 2 331 9 368 Justerad EBITA-marginal 36 % 37 % 36 % EBITDA Definition: Resultat före räntor, skatter, av- och nedskrivningar av immateriella och materiella anläggningstillgångar. Syfte: Det är ett relevant mått för att redovisa lönsamhet i linje med branschstandard. EBITA 2 260 2 177 9 158 Återläggning av- och nedskrivningar av materiella anläggningstillgångar 35 46 147 EBITDA 2 295 2 222 9 305 Jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — 61 -Förvärv av rörelse -92 -70 -201 -Kommersiella teamet för Synagis — -85 -85 Jämförelsestörande poster -92 -155 -225 Justerad EBITDA 2 387 2 377 9 529 Justerat resultat per aktie Definition: Justerat resultat hänförligt till moderbolagets aktieägare dividerat med genomsnittligt antal stamaktier. Syfte: Justerat resultat per aktie är ett bra mått på företagets lönsamhet och används för att fastställa värdet på företagets utestående aktier. Kv1 Kv1 Helår MSEK 2025 2024 2024 Periodens resultat hänförligt till Moderbolagets aktieägare 875 800 3 885 Jämförelsestörande poster -92 -155 -210 Skatt på jämförelsestörande poster -Omstruktureringskostnader: -Upphörande av kontraktstillverkning — — -16 -Förvärv av rörelse 23 17 50 -Kommersiella teamet för Synagis — 19 19 Skatteeffekt jämförelsestörande poster 23 37 54 Jämförelsestörande poster (netto efter skatt) -69 -118 -156 Justerat resultat för perioden hänförligt till Moderbolagets aktieägare 944 918 4 041 Genomsnittligt antal stamaktier (exklusive aktier i eget förvar) 343 452 854 339 826 597 341 726 901 Genomsnittligt antal stamaktier efter utspädning (exklusive aktier i eget förvar) 346 972 985 344 066 148 345 562 257 Justerat resultat per aktie, före utspädning, SEK 2,75 2,70 11,83 Justerat resultat per aktie, efter utspädning, SEK 2,72 2,67 11,69 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 26 ===== SIDA 27 ===== Nettoskuld Definition: Upptagna lån till banker och andra kreditinstitut samt företagscertifikat minskat med likvida medel. Syfte: Nettoskulden är relevant att redovisa eftersom den åskådliggör skuldsättning, finansiell flexibilitet och kapitalstruktur. Upptagna lån 13 655 18 902 16 333 Likvida medel 997 527 1 140 Nettoskuld 12 657 18 375 15 194 Soliditet Definition: Totalt eget kapital dividerat med totala tillgångar. Syfte: Ett mått för att visa finansiell risk, uttrycker andelen av totala tillgångar som finansieras av ägarna. Eget kapital per aktie Definition: Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare dividerat med antal stamaktier. Syfte: Ett mått på eget kapital per utestående aktie och som används för att mäta aktien mot aktiekursen. Totalt eget kapital 39 037 35 903 40 295 Totala tillgångar 70 120 74 518 75 444 Soliditet 56 % 48 % 53 % Eget kapital hänförligt till moderbolagets aktieägare 39 029 35 887 40 286 Antal stamaktier 356 000 049 354 358 946 356 000 049 Antal stamaktier efter utspädning 359 520 180 358 598 497 359 835 405 Eget kapital per aktie, SEK 109,6 101,3 113,2 Eget kapital per aktie efter utspädning, SEK 108,6 100,1 112,0 Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 27 ===== SIDA 28 ===== Definitioner Alprolix® (eftrenonacog alfa) Ett rekombinant, långtidsverkande (EHL) koagulationsfaktor IX-läkemedel för behandling av hemofili B. Altuvoct® (efanesoctocog alfa) Det första faktor VIII-läkemedel som ger långvarigt höga faktornivåer och som med en dos i veckan har potential att ge personer med hemofili A nära normala faktornivåer under en större del av veckan och förbättrat skydd mot blödningar. Det marknadsförs som Altuvoct av Sobi i Europa och som Altuviiio® av Sanofi i USA, Japan och Taiwan. Andra linjens behandling Behandling för en sjukdom eller ett tillstånd efter att den initiala behandlingen (första linjens behandling) har misslyckats, slutat verka eller orsakar biverkningar som inte tolereras. Aspaveli®/Empaveli® (pegcetacoplan) En riktad C3-terapi designad för att reglera den överdrivna aktiveringen av komplementkaskaden, som är en del av kroppens immunsystem. Den är godkänd för behandling av en sällsynt blodsjukdom, paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH). Genom att hämma C3, ett protein i immunsystemet, hjälper det till att reglera okontrollerad aktivering som kan leda till uppkomst och utveckling av allvarliga och sällsynta sjukdomar. Det marknadsförs som Aspaveli i Europa och som Empaveli i Mellanöstern, Kanada, Sydamerika samt vissa länder i Asien av Sobi, medan Empaveli i USA marknadsförs av Apellis. Beyfortus® (nirsevimab) En långverkande antikropp, utvecklad och kommersialiserad i partnerskap mellan AstraZeneca och Sanofi. Det är utvecklat för att med en dos skydda nyfödda och spädbarn mot RSV inför eller under deras första RSV-säsong samt barn upp till 24 månaders ålder med hög risk att utveckla allvarlig sjukdom under sin andra RSV-säsong. Biologics License Application, BLA En ansökan till den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) som söker godkännande för att marknadsföra ett biologiskt läkemedel i USA. En BLA liknar ny läkemedelsansökan (NDA), men görs specifikt för biologiska läkemedel. Diffust storcelligt B- cellslymfom, DLBCL En form av non-Hodgkins lymfom och den vanligaste formen av blodcancer. Lymfom uppstår när celler i immunsystemet, så kallade B-lymfocyter, växer och förökar sig okontrollerat. DLBCL drabbar framför allt vuxna och är ett snabbt växande (aggressivt) lymfom. Doptelet® (avatrombopag) En oralt administrerad trombopoetinreceptoragonist som används vid behandling av trombocytopeni genom att öka antalet blodplättar. Elocta® (efmoroctocog alfa) Ett rekombinant, långtidsverkande (EHL) koagulationsfaktor VIII-läkemedel för behandling av hemofili A. I vissa länder även känt som Eloctate. Familjär kylomikronemi, FCS En sällsynt genetisk sjukdom som kännetecknas av extremt höga nivåer av triglycerider. Den orsakas av nedsatt funktion av enzymet lipoproteinlipas (LPL). Personer som lever med FCS löper ökad risk att drabbas av akut pankreatit utöver andra kroniska hälsoproblem som trötthet och svår, återkommande buksmärta. Familjär medelhavsfeber, FMF En autoinflammatorisk genetisk sjukdom som främst drabbar människor med ursprung från Medelhavsområdet eller Mellanöstern, kännetecknad av återkommande episoder av feber och serosit (inflammation i t.ex. bröst, buk och leder), vilket leder till smärtsamma attacker tidigt i barndomen. Gamifant® (emapalumab) En human monoklonal antikropp som binder till och neutraliserar gammainterferon för behandling av mycket sällsynta hyperinflammatoriska syndrom. Heltidsanställd Enhet som indikerar arbetsomfattning för en anställd på ett sätt som gör det jämförbart i olika sammanhang. Hemofili En genetisk blödningsrubbning orsakad av brist på blodproteiner, inklusive faktor VIII (hemofili A) och faktor IX (hemofili B). Koagulationsfaktorer är avgörande för korrekt koagulering, den process genom vilken blod levrar sig för att täppa till ett sår och stoppa blödningen. Hemofili A förekommer hos ungefär en på 5 000 födda pojkar per år och hemofili B förekommer hos ungefär en på 25 000 födda pojkar per år. Hemofiliverksamhet Sobis hemofiliverksamhet består av Altuvoct, royalty på Altuviiio, Elocta, Alprolix, royalty på Eloctate och Alprolix samt, till och med första kvartalet 2024, tillverkning. Hemofili A-verksamhet Sobis hemofili A-verksamhet består av försäljning av Altuvoct och Elocta. Immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit, IC-MPGN och C3 glomerulopati, C3G Är komplementmedierade njursjukdomar. Även om IC-MPGN anses vara en distinkt sjukdom från C3G, är den underliggande orsaken och förloppet av de två sjukdomarna anmärkningsvärt lika och inkluderar överaktivering av komplementsystemet, med överdriven ansamling av C3-nedbrytningsprodukter i njurarna som orsakar inflammation och organskador. C3 är ett protein i komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Immunologisk trombocytopeni, ITP En autoimmun sjukdom orsakad av lågt antal trombocyter i blodet, vilket leder till blåmärken och en ökad risk för blödning. IND-ansökan, (Investigational New Drug) En ansökan för att få tillstånd från den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) att administrera ett prövningsläkemedel till människor i USA. Kineret® (anakinra) E t t r e k o m b i n a n t p r o t e i n l ä k e m e d e l s o m b l o c k e r a r i n t e r l e u k i n - 1 α o c h β g e n o m a t t b i n d a t i l l interleukin-1-typ 1-receptorer. Interleukin-1 har en central roll vid inflammation och är en kraftigt bidragande faktor till autoinflammatoriska sjukdomar, inklusive flera sällsynta sjukdomar. Kronisk leversjukdom, CLD Leversjukdom anses kronisk efter 6-12 månader utan någon förbättring av tillståndet. Kronisk leversjukdom kan vara genetisk eller orsakas av flera faktorer såsom virus, autoimmunitet, fetma och alkoholintag. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 28 ===== SIDA 29 ===== Gikt En av de vanligaste formerna av inflammatorisk artrit, orsakad av höga nivåer av urinsyra i kroppen som ansamlas runt leder och andra vävnader, vilket resulterar i akuta attacker med intensiv smärta. Kryopyrinassocierade periodiska syndrom, CAPS CAPS är en grupp sällsynta autoinflammatoriska sjukdomar som omfattar familjärt autoinflammatoriskt köldsyndrom (FCAS), Muckle-Wells syndrom (MWS) och systemisk multiinflammatorisk sjukdom med neonatal debut (NOMID). Köldagglutininsyndrom, CAD En sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av att röda blodkroppar bryts ned i förtid (hemolys). Mer specifikt är CAD en undergrupp av autoimmun hemolytisk anemi. Sjukdomen har benämningen “köld” eller “kall” eftersom det är vid låga temperaturer, vanligtvis vid 3 till 4⁰C, som den är aktiv och orsakar hemolys. Makrofagaktiverade syndrom, MAS En allvarlig komplikation vid reumatiska sjukdomar, med symtom som feber, förstorade organ, blod- och leverproblem och i sällsynta fall organsvikt och död. Myelofibros En sällsynt form av blodcancer som gör att ärrvävnad bildas i benmärgen. När ärrvävnaden byggs upp påverkar den kroppens normala produktion av blodceller på ett negativt sätt. Nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase, NASP (tidigare SEL-212) Ett nytt kombinationsläkemedel under utveckling med syfte att minska uratnivåer i serum hos personer med okontrollerad gikt. Det kan potentiellt minskar skadliga ansamlingar av urat i vävnader. Dessa kan, om de lämnas obehandlade, leda till giktanfall och deformation av lederna. Ny läkemedelsansökan, NDA, (New Drug Application) En ansökan till den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) om godkännande för att marknadsföra ett nytt läkemedel i USA. Orfadin® (nitisinon) Ett läkemedel för behandling av ärftlig tyrosinemi typ 1. Det blockerar nedbrytningen av tyrosin och reducerar därigenom mängden av toxiska biprodukter i kroppen. Patienter måste hålla en särskild diet i kombination med Orfadinbehandling, eftersom nedbrytningen av tyrosin är otillräcklig. Orfadin kan också användas vid alkaptonuri. Paroxysmal nokturn hemoglobinuri, PNH En sällsynt, icke ärftlig sjukdom där röda blodkroppar bryts ned i förtid. Hos personer med PNH har vissa stamceller muterat och producerar defekta blodkroppar. Dessa defekta röda blodkroppar bryts ner i förtid av den del av immunsystemet som kallas komplementsystemet. Prescription Drug User Fee Act-datum, PDUFA-datum Det måldatum som satts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) för ett beslut om huruvida en ny läkemedelsansökan (NDA) eller en ansökan om ett nytt biologiskt läkemedel (BLA) ska godkännas. Primär hemofagocyterande lymfohistiocytos, pHLH Ett sällsynt, livshotande tillstånd orsakat av ett överaktivt, onormalt svar från immunsystemet. Vid hemofagocyterande lymfohistiocytos svarar immunsystemet på en stimulans eller "trigger", ofta en infektion, men svaret är ineffektivt och onormalt. Vissa personer som drabbas har ett genetiskt anlag för att utveckla hemofagocyterande lymfohistiocytos. Detta är vad som kallas den primära eller familjära formen av sjukdomen. Respiratoriskt syncytialvirus, RSV Ett vanligt förekommande virus och den vanligaste orsaken till nedre luftvägsinfektioner bland spädbarn och små barn. Säsongen för RSV infaller vanligtvis från tidig höst till sen vår, med en topp under vintern. Science Based Targets initiative, SBTi SBTi är ett partnerskap mellan Worldwide Fund for Nature (WWF), World Resources Institute (WRI), FN:s Global Compact (UNGC) och CDP. SBTi stödjer och sprider bästa praxis vad gäller minskning av koldioxidutsläpp och mål för nettonoll-utsläpp. Stills sjukdom En sällsynt autoinflammatorisk sjukdom som kännetecknas av feber, hudutslag och ledvärk. Stills sjukdom omfattar såväl systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA) som vuxendebuterande Stills sjukdom (AOSD). De har liknande symtom men kan variera i frekvens och hur sjukdomen yttrar sig. En potentiellt dödlig komplikation är makrofagaktiverade syndrom, MAS. Strategisk portfölj Inkluderar Sobis läkemedel Altuvoct, Aspaveli/Empaveli, Doptelet, Gamifant, Vonjo och Zynlonta, samt royalty på Sanofis försäljning av Altuviiio och Beyfortus. Synagis® (palivizumab) En monoklonal antikropp som hjälper till att neutralisera RSV-aktivitet och hämma replikering av viruset. Godkänt för förebyggande av allvarliga nedre luftvägsinfektioner orsakade av RSV hos spädbarn med hög sjukdomsrisk. Synovit Synovit är den främsta och vanligaste komplikationen vid hemofili. Den orsakas av blödning i en led, vilket irriterar ledens slemhinna (synovium). Det leder till en inflammation och förtjockning av slemhinnan – ett tillstånd som kallas synovit. Obehandlad synovit leder oundvikligen till bestående ledskador (artropati). Tegsedi® (inotersen) Ett läkemedel för behandling av familjär amyloidos med polyneuropati (FAP eller Skelleftesjukan) hos vuxna. Vonjo® (pacritinib) Ett oralt läkemedel som är godkänt i USA för behandling av vuxna med vissa former av myelofibros och lågt antal blodplättar. Det är en riktad kinashämmare, som verkar genom att blockera aktiviteten hos specifika kinaser som är ansvariga för att bilda blodceller och för immunförsvarets funktion. Vacuoles, E1 enzyme, X- linked, autoinflammatory, somatic, VEXAS Ett sällsynt, kroniskt autoinflammatoriskt syndrom som för närvarande saknar godkända behandlingar. Waylivra® (volanesorsen) Ett läkemedel som används för att minska triglyceridnivåerna i blodet hos personer med familjär kylomikronemi (FCS) som bekräftats genom genetiska tester. Zynlonta® (loncastuximab tesirine) Ett läkemedel som används för behandling av vuxna med vissa former av diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) som fått tillbaka sin sjukdom (recidiv) eller som inte haft effekt av tidigare behandling. Sobi delårsrapport för första kvartalet 2025 29 ===== SIDA 30 ===== Sobi är ett globalt biofarmabolag som förverkligar potentialen i banbrytande innovationer och ger personer som lever med sällsynta sjukdomar en bättre vardag. Sobi har cirka 1 900 medarbetare i Europa, Nordamerika, Mellanöstern, Asien och Australien. För 2024 uppgick intäkterna till 26 miljarder kronor. Sobis aktie, (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Mer om Sobi på sobi.com och LinkedIn. Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) 112 76 Stockholm, Sverige Besöksadress: Norra Stationsgatan 93A, Stockholm 08-697 20 00 info@sobi.com sobi.com