FULLTEXT DEL 1 AV 1
Kvartalsrapport Q1 2025
===== SIDA 1 ===== DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 HÄNDELSER EFTER PERIODENS UTGÅNG • Active Biotech rapporterade positiva top line-resultat från LION-studien om okulär absorption och distribution av laquinimod i ögat (5 maj) Rapporten finns även tillgänglig på www.activebiotech.com. EKONOMISK ÖVERSIKT Active Biotech AB (org.nr 556223-9227) / Scheelevägen 22, 223 63 Lund / 046-19 20 00 / www.activebiotech.com Helén Tuvesson, VD, 046-19 21 56, helen.tuvesson@activebiotech.com / Hans Kolam, CFO, 046-19 20 44, hans.kolam@activebiotech.com Informationen lämnades, genom nedanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 2025-05-08 08.30 CEST. HÄNDELSER UNDER KVARTAL 1 • Amerikanska patentverket beviljade Active Biotechs patentansökan för laquinimod i ögonsjukdomar (28 januari) • Active Biotech meddelade att den första patienten rekryterats i den europeiska kliniska studien med tasquinimod i myelofibros (24 februari) • Active Biotech meddelade att den första patienten doserats i fas II-studien med tasquinimod i myelofibros i USA (10 mars) ”Våra kliniska projekt inom cancer och inflammatoriska ögonsjukdomar fortsatte att avancera.” MSEK jan-mar Helår 2025 2024 2024 Nettoomsättning – – – Rörelseresultat −11,2 −10,7 −39,8 Resultat efter skatt −11,0 −10,5 −39,4 Resultat per aktie −0,01 −0,03 −0,09 Likvida medel (vid periodens slut) 26,2 25,4 27,4 ===== SIDA 2 ===== VD HAR ORDET Under första kvartalet 2025 fortsatte våra utvecklingsprojekt inom hematologiska cancerformer och inflammatoriska ögonsjukdomar att avancera. För tasquinimod inkluderades de första patienterna i kliniska fas I/II-studier i myelofibros tillsammans med MD Anderson i USA och HOVON i Europa. Fas Ib/II-studien med tasquinimod i multipelt myelom är fullt rekryterad och resultaten kommer att presenteras vid en postersession på det årliga mötet i American Society of Clinical Oncology (ASCO), 30 maj - 3 juni 2025. Fas I biodistributionsstudien med laquinimod genomfördes för att utvärdera om laquinimod, när det administreras som ögondroppar, når den främre kammaren och den bakre delen av ögat, för att stödja vidare utveckling av denna formulering i patienter med inflammatoriska ögonsjukdomar som icke-infektiös, icke-främre uveit. Studien utfördes på patienter som genomgår planerad vitrektomi och leddes av huvudforskaren Professor Dr. Nguyen vid Byers Eye Institute, Stanford University, Palo Alto, CA. Baserat på farmakokinetisk modellering administrerades laquinimod i denna studie under en 14-dagars preoperativ period för att säkerställa att adekvata intraokulära jämviktsnivåer av läkemedlet etablerades före operationen. Med tanke på den mycket tekniska och komplexa kirurgiska upplägget av denna studie, kombinerat med det definitiva utfallsmåttet av laquinimodkoncentrationer i intraokulära vätskor i främre kammaren och glaskroppen, inkluderades tre försökspersoner i tre dosgrupper (0,6, 1,2 eller 1,8 mg). De bioanalytiska resultaten visar att alla försökspersoner hade betydande koncentrationer av laquinimod i glaskroppen i den bakre delen av ögat samt i vätskan i främre kammaren när prover togs under operationen. Dessutom ökade den bestämda koncentrationen i relation till den givna dosen. Resultaten stödjer definitivt distributionen av laquinimod från hornhinnan och sclera in i främre kammaren och vidare till den bakre delen av ögat när laquinimod administreras topikalt som droppar. Administering av laquinimod ögondroppar under 14 dagar leder till terapeutiskt relevanta concentra - tioner i den främre kammaren och i glaskroppen, som fastställts från tidigare studier i patienter med multipel skleros. Säkerheten för ögondropparna var tillfredsställande utan några biverkningar relaterade till laquinimod under studien. Vårt fokus för laquinimod-programmet är nu inriktat på att identifiera den bästa utvecklingspartnern för den fortsatta kliniska utvecklingen av laquinimod vid ögonsjukdomar. Vi utvecklar också tasquinimod som en ny behandling för användning vid hematologiska maligniteter. Detta baseras på den nya särskilda verkningsmekanismen hos tasquinimod som blockerar tumörstöd - jande signaler i tumörmikromiljön. En roll för tasquinimod i dessa sjukdomar har också bekräftats i ett brett spektrum av experimentella modeller av blodcancer, t.ex. multipelt myelom, myelofibros och myelodysplastiskt syndrom. Vårt kliniska fokus är på myelofibros, en sällsynt blodcancer med stort medicinskt behov av nya behandlingar, och två kliniska studier pågår i USA och Europa. I USA samar - betar vi med MD Anderson i en fas II-studie med tasquinimod monoterapi i en arm och tasquinimod i kombination med JAK2-hämmare i den andra armen. Den kliniska monoterapistudien med tasquinimod i Europa genomförs vid kliniker i HOVON forskningsnätverk i Nederländerna och Tyskland. Mer information om studierna finns på clinicaltrials.gov, studienummer NCT04405167 och NCT06605586. Okulär distribution av laquinimod stödjer utvecklingen inom ögonsjukdomar Helén Tuvesson VD 2 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 3 ===== Rekryteringen till prövningen med tasquinimod i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom i kombination med IRd vid Abrahamson Cancer Center, University of Pennsylvania, har avslutats och resultaten kommer att presenteras vid ASCO 2025 i Chicago, 30 maj - 3 juni. Mer information kommer att kommuniceras separat. I naptumomab-projektet, som utvecklas av vår partner NeoTX rekryteras nu patienter i den plane - rade kohortexpansionsstudien med kombinationen naptumomab och durvalumab i matstrupscancer. Studien genomförs vid kliniker i Indien och Israel. För mer information, se NCT03983954. Sammanfattningsvis rapporterade vi i maj positiva top line-resultat från den okulära biodistributions - studien med laquinimod, vilket stödjer den fortsatta kliniska utvecklingen vid ögonsjukdomar. Vårt fokus för tasquinimod är på de pågående studierna i myelofibros i USA och Europa. Parallellt kommer vi inom kort att rapportera resultat från myelomstudien. Jag ser fram emot att uppdatera er när våra kliniska projekt fortskrider. Helén Tuvesson, VD 3 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 4 ===== PROJEKTEN Active Biotechs projektportfölj innehåller projekt för utveckling av läkemedel mot cancer och inflammatoriska sjukdomar Forskning Preklinik Hematologiska cancerformer Fas I Fas II Fas III PartnerSjukdomsområde Tasquinimod Multipelt Myelom* * I ett akademiskt samarbete med Abramson Cancer Center, Philadelphia, University of Pennsylvania Studie pågår Inflammatoriska ögonsjukdomar Laquinimod Ögondroppar, säkerhet och tolerabilitet Laquinimod Ögondroppar, okulär biodistribution The University of Texas MD Anderson Cancer Center Tasquinimod Myelofibros HELÄGDA PROJEKT Forskning Preklinik Fas I Fas II Fas III PartnerSjukdomsområde Solida tumörer Naptumomab Kombination med anti-PDL1 (durvalumab) i solida tumörer Naptumomab Kombination med docetaxel i icke-småcellig lungcancer LICENSIERADE PROJEKT HOVON Tasquinimod Myelofibros 4 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 5 ===== Tasquinimod Tasquinimod är en oralt aktiv småmolekylär immunmodulator med ett nytt verkningssätt som blockerar tumörstödjande signaler i mikromiljön i benmärgen. Tasquinimod utvecklas för behandling av hematologiska cancerformer, såsom myelofibros och multipelt myelom. Detta är tasquinimod Tumörmikromiljön i benmärgen är avgörande för utvecklingen av hematologiska cancerformer och en nyckelfaktor för återkommande sjukdom samt resistens mot behandling. Tasquinimod riktar sig mot celler i benmärgens mikromiljö, immunsuppressiva myeloida celler, endo- telceller och mesenkymala celler, vilka har en central roll i utvecklingen av hematologiska cancerformer. Tasquinimod påverkar funktionen hos dessa celler vilket leder till minskad tumörtillväxt, minskad fibrosbildning och en återställd blodbildning. Myelofibros Myelofibros är en sällsynt form av blodcancer. Den köns- och åldersjusterade incidensen uppskattas till cirka 1,5 fall per 100.000 personer med en prevalens på 12 patienter per 100.000 personer (Slowley et al., 2024). Detta skulle motsvara en prevalens på mer än 100.000 personer med myelofibros i EU, USA, Storbritannien och Japan. Den bakomliggande orsaken till myelofibros är okänd. Patienter med myelofibros har en onormal produktion av blodbildande celler som leder till att frisk benmärg ersätts med ärrvävnad (fibros). På grund av bristen på normal produktion av blodkroppar uppvisar patienter vanligtvis avvikel - ser i laboratorievärden såsom anemi och förändringar i antalet vita blodkroppar och differentiering av blodkroppar. Senare symptom inkluderar förstoring av mjälten, ökad risk för infektioner, nattliga svettningar och feber. Myelofibros är associerat med förkortad överlevnad på grund av bland annat benmärgssvikt och omvandling till akut leukemi. Aktuella behandlingar och marknad Myelofibros kan behandlas med benmärgstransplantation för lämpliga individer, erytropoietin för att hantera anemi och JAK2-hämmare för att minska mjältens storlek. Idag är följande läkemedel godkända för dessa patienter som symptomriktad terapi: Hydroxy-urea, ruxolitinib, pacritinib, momelotinib och fedratinib (de fyra sistnämnda är JAK2-hämmare, JAKi). För närvarande finns det inga godkända terapier som skulle upphäva benmärgsfibros vid myelofibros och det finns endast begränsat antal behandlings - alternativ tillgängliga för patienter vars sjukdom går i progression vid behandling med JAKi eller som inte tolererar JAKi. Försäljningen av läkemedel för behandling av myelofibros på de 8 stora läkemedels-marknaderna (USA, 5EU, Japan och Kina) uppgick 2021 till 2,3 miljarder USD och bedöms uppgå till 2,9 miljarder USD år 2031 (Global Data Report March 2023 – Myelofibrosis – Eight Market Drug Forecast and Market Analysis 2021 – 2031) Tasquinimod i myelofibros Prekliniska studier har visat att tasquinimod minskar myeloproliferation, splenomegali (förstorad mjälte) och fibros i modeller av myelofibros (Leimkühler et al. Cell Stem Cell. 2021). Prekliniska experiment med maligna celler från patienter har vidare visat att tasquinimod fungerar synergistiskt med en JAK- eller BET-hämmare för att minska mjältens storlek och förlänga överlevnaden (Fiskus et al. Blood 2023, Fiskus et al. Blood 2024). Dessa lovande resultat tyder på att tasquinimod skulle kunna vara ett värde - fullt tillskott till behandlingsalternativen för patienter med myelofibros. I samarbete med Erasmus MC, Nederländerna och The University of Texas MD Anderson Cancer Center, USA, kommer Active Biotech utvärdera myelofibros som en ny särläkemedelsindikation med ett potentiellt högt kommersiellt värde för tasquinimod inom hematologiska cancerformer. I februari 2022 tecknades ett globalt patentlicens - avtal med Oncode Institute, som agerar på uppdrag av Erasmus MC, för tasquinimod vid myelofibros. Enligt avtalet ger Oncode Institute till Active Biotech en global exklusiv licens för att utveckla och 5 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 6 ===== kommersialisera tasquinimod vid myelofibros. Proof-of-concept-studier med tasquinimod i myelofibros- patienter pågår i Europa och på MD Anderson Cancer Center, Texas, USA. Studien i Europa genomförs av forskningsnätverket HOVON (Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland) med deltagande kliniker i Nederländerna och Tyskland. Studien är i huvudsak finansierad av Oncode Institute. Prekliniska resultat från ett samarbete med en forskargrupp vid MD Anderson presenterades i december 2023 vid en muntlig session vid American Society of Hematologys (ASH) årsmöte i San Diego, USA. Resultaten visade tasquinimods effekt som monoterapi och i kombi - nation med godkända och prövningsläkemedel i modeller av avancerad myelofibros. Dessa positiva resultat motiverar den kliniska studien i patienter med myelofibros vid MD Anderson. Tasquinimod beviljades särläkemedelsstatus för myelofibros av den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) i maj 2022. Pågående klinisk utveckling I juli 2024 meddelade Active Biotech att de har ingått ett avtal om kliniska prövningar med MD Anderson Cancer Center, TX, USA, för att starta en klinisk fas II-studie i patienter med myelofibros. MD Anderson är ett världsledande cancercenter som utför avancerad klinisk och translationell vetenskap. Studien är sammansatt av två separata kohorter som rekryterar patienter parallellt. Kohort 1 utvärderar tasquinimod som monoterapi i patienter med JAKi refraktär sjukdom och i patienter som inte är kva- lificerade för JAKi-behandling. Kohort 2 utvärderar tasquinimod i kombination med JAKi:n ruxolitinib i patienter som har ett suboptimalt svar på enbart ruxolitinib. Studien kommer att inkludera upp till 33 patienter: 12 i kohort 1 och 21 i kohort 2. Det primära resultatmåttet för båda kohorterna är effekt: Objective Response Rate (ORR) enligt den internationella arbetsgruppens (IWG-MRT) kriterier för behandlingssvar i myelofibros. ORR definieras som andelen patienter med fullständig remission, partiell respons eller klinisk förbättring efter sex behandlingscykler. Sekundära resultatmått inkluderar säkerhet och tolerabilitet, tid till svar, svarslängd, förändringar i mjältvolym och symtompoäng samt grad av benmärgsfibros. Studien inkluderade sin första patient i mars 2025. För mer information om studien, besök clinicaltrials.gov (NCT06327100) Ett avtal om klinisk prövning har tecknats mellan Active Biotech, Oncode Institute och HOVON, som är en av de ledande europeiska kliniska studiegrupperna inom hematologiska maligniteter och kommer att vara den juridiska sponsorn av studien. Den kliniska studien finansieras i huvudsak av Oncode Institute. Studien kommer att utvärdera tasquinimod som monoterapi i patienter med myelofibros som tidigare har behandlats med en JAK2-hämmare (JAKi) eller som inte är lämpliga för behandling med JAKi. Förutom säkerhet och tolerabilitet kommer studien att undersöka effekten av tasquinimod på sjukdomen genom att mäta förändringar i kliniskt betydelsefulla variabler inklusive mjältvolym, symtomkontroll och benmärgsfibrosgrad. Studien inkluderade sin första patient i februari 2025. För mer information om studien, besök clinicaltrials.gov (NCT06605586) Eftersom båda studierna är öppna kan preliminära resultat vara tillgängliga under studiernas gång. Förplanerade interimsanalyser kommer att genomföras som en del av protokollen och kommer att rapporteras vid vetenskapliga möten i förekommande fall. Multipelt myelom Multipelt myelom är en obotlig form av blodcancer där onormala plasmaceller i benmärgen växer okontrollerat, medan andra blodbildande celler, som vita och röda blodkroppar och blodplättar, trängs undan. Detta leder till blodbrist, infektioner, nedbrytning av benvävnad och njursvikt. Trots nya behandlingar, som avsevärt har förbättrat livslängden för patienter med multipelt myelom, är sjukdomens biologiska heterogenitet och uppkomsten av läkemedelsresistens en stor utmaning och det medicinska behovet av innovativa behandlingsmetoder är fortfarande stort. Marknaden för behandling av multipelt myelom Antalet diagnostiserade fall av multipelt myelom på de åtta största marknaderna (USA, 5 största EU marknaderna, Japan och Kina) uppgick 2022 till cirka 317 000 och förväntas öka till cirka 352 000 år 2032. Under 2022 stod USA för 49 procent av de diagnostiserade fallen, de 5 stora EU-marknaderna för 6 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 7 ===== 26 procent och Japan och Kina tillsammans för 25 procent. (Global Data Report July 2024, Multiple Myeloma – Eight Market Drug Forecast 2022 - 2032). Försäljningen av läkemedel för behandling av multipelt myelom på de åtta största läkemedels - marknaderna uppgick2022 till 21,2 miljarder USD och bedöms uppgå till 29,3 miljarder USD 2032 (Global Data Report July 2024, Multiple Myeloma – Eight Market Drug Forecast 2022 - 2032). Marknaden för läkemedel vid behandling av multipelt myelom växer starkt och förväntas visa fortsatt god tillväxt som en följd av ökad incidens på grund av den högre förekomsten av en äldre befolkning, längre progressionsfri och total överlevnadminskad dödlighet tack vare att nya behand - lingar och kombinationsalternativ är tillgängliga. Av den bedömda totalmarknaden 2032 representerar USA cirka 68 procent, de fem största marknaderna inom EU cirka 20 procent samt Japan och Kina cirka 4 respektive 8 procent. (Global Data Report July 2024, Multiple Myeloma – Eight Market Drug Forecast 2022 - 2032). Befintliga behandlingar Multipelt myelom-patienter genomgår flera olika behandlingar. I såväl tidiga som sena behandlingar är målet att reducera tumörbörda, lindra symptom och därigenom uppnå en så lång period av effektiv sjukdomskontroll som möjligt. För att stödja djupare och hållbara effekter samt att övervinna behand- lingsresistens behandlas patienter standardmässigt med kombinationer av läkemedel från tillgäng - liga produktklasser. För närvarande domineras marknaden av läkemedel som kan delas in i följande huvudklasser: immunmodulerande imider (IMiDs), proteasomhämmare (PI), monoklonala antikroppar, bispecifika antikroppar, kimeriska antigenreceptor-T celler (CAR-T) samt alkylerande medel. Tasquinimod i multipelt myelom Tasquinimod kommer att utvecklas som en ny produktklass med en distinkt och ny verkningsmekanism och har därmed möjlighet att övervinna problemet med läkemedelsresistens. Den kliniska säkerhets - profilen för tasquinimod är välkänd från tidigare kliniska fas I-III-studier. Med tanke på den goda tole - rabiliteten och möjligheten att kombinera med tillgängliga produktklasser har tasquinimod potential att över tid expandera från en initial position som 3:e linjens behandling till tidigare behand- lingslinjer. Det finns en betydande marknadsmöjlighet för ett nytt läkemedel i en ny produktklass för behandling av multipelt myelom. Tasquinimod beviljades särläkemedelsstatus för multipelt myelom av den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) år 2017. Pågående klinisk utveckling Med prekliniska data och tidigare klinisk erfarenhet av tasquinimod som utgångspunkt påbörjades en klinisk studie och första patienten doserades i augusti 2020. Studien rekryterar patienter med relapse- rande eller refraktärt multipelt myelom som genomgått åtminstone en behandling för myelom och genomförs i två steg: • I första steget (A) utvärderas tasquinimod som en monoterapi • I andra steget (B) utvärderas kombinationen av tasquinimod och en oral standardbehandling för myelom (IRd; ixazomib, lenalidomid, dexametason) De primära målen i studien är säkerhet och tolerabilitet och viktiga sekundära mål inkluderar preliminär effekt mätt som objektiv behandlingsrespons. I oktober 2021 avslutades monoterapidelen (A1) då tio patienter behandlats med ökande doser av tasquinimod, vilket i allmänhet tolererades väl. Den optimala dosen och behandlingsschemat för tasquinimod, som monoterapi i patienter med multipelt myelom, fastställdes till 1 mg per dag efter en veckas uppstart med 0,5 mg dagligen. Detta är jämförbart med det behandlingsschema som använts i tidigare studier med tasquinimod. De patienter som ingick i denna studiefas var kraftigt förbehandlade, med en median på åtta tidigare behandlingslinjer; åtta av de tio patienterna var trippelt refraktära mot immunmodulerande imider (IMiD:er, som lenalidomid, pomalidomid), proteasomhämmare (PI) och 7 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 8 ===== HÄNDELSER UNDER KVARTAL 1 • Active Biotech meddelade att den första patienten rekryterats i HO172 kliniska studien av tasquinimod i myelofibros (24 februari) • Active Biotech meddelade att den första patienten doserats i fas II-studien med tasquinimod i myelofibros i USA (10 mars) anti-CD38 monoklonala antikroppar (mAbs). Även om ingen av patienterna formellt uppnådde ett partiellt svar, uppnådde tre patienter med dokumenterad progressiv myelomsjukdom vid studiens inträde signifikanta perioder av stabil sjukdom vid behandling med tasquinimod som monoterapi. Detta tyder på att tasquinimod har anti-myelom aktivitet i patienter med avancerad sjukdom som är resistenta mot etablerade terapier. I februari 2022 gick studien vidare till den tidigare planerade kombinationsdelen (B1), där behandling med tasquinimod gavs i kombination med de oralt admi- nistrerade terapierna ixazomib, lenalidomid och dexametason (IRd). I maj 2023 tillkännagav Active Biotech att tasquinimod, som monoterapi eller i kombination med IRd, har en gynnsam säkerhetsprofil i kraftigt förbehandlade patienter med en median av 8 tidigare behandlingar. Alla 15 patienter som ingick i denna interimsavläsning var tidigare resistenta mot IMiDer, PI och CD38 mAbs. En patient som varit resistent till tidigare PI+IMiD-kombination hade en långvarig partiell respons som varade över ett år. Resultaten presenterades vid American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 årliga möte. I september 2023 rapporterades att dosoptimeringen i IRd-kombinationen var framgångsrikt slutförd och att studien därför enligt plan utvidgas för att säkerställa tasquinimods säkerhet och effekt på sjuk - domen (B2). I juli 2024 meddelade Active Biotech att 11 patienter hade doserats med kombinationen tasquinimod och IRd. Av dessa var 9 patienter refraktära mot den senaste PI+IMiD-kombinationen och förväntades därför inte svara på enbart IRd. Av dessa nio patienter visade tre klinisk nytta av tasquini - mod + IRd: en med ett partiellt svar (PR) rapporterat tidigare och två med minimalt svar. Rekryteringen till studien har avslutats och resultaten håller på att analyseras. Dessa resultat kommer att ge viktig information även för de nya hematologiska indikationerna med tasquinimod. Studien utförs i ett akademiskt samarbete med Abramson Cancer Center, Philadelphia, USA, med huvudprövare Dr. Dan Vogl. Mer information om studiens design finns på clinicaltrials.gov (NCT04405167). Tidigare klinisk erfarenhet av tasquinimod Tasquinimod har varit under utveckling för behandling av prostatacancer och har genomgått ett kliniskt utvecklingsprogram i fas I-III. Resultaten från fas III-prövningen i prostatacancer visade att tasquinimod förlängde den progressionsfria överlevnaden (progression free survival, PFS) men inte den totala överlevnadstiden (overall survival, OS) jämfört med placebo i denna patientpopulation och utvecklingen för prostatacancer avslutades. Tasquinimod studerades i både friska försökspersoner och cancerpatienter. Kliniska effekter och god säkerhet har visats i fler än 1 500 patienter, vilket motsvarar mer än 650 patientår av exponering för tasquinimod. Omfattande dataset inklusive regulatoriskt paket med preklinisk och klinisk säkerhet och CMC-dokumentation i full kommersiell skala har genererats. 8 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 9 ===== Laquinimod Laquinimod är en first-in-class immunmodulator med en ny verkningsmekanism i utveck - ling för behandling av svåra inflammatoriska ögonsjukdomar, såsom icke-infektiös uveit. Detta är laquinimod I experimentella modeller för autoimmuna/inflammatoriska sjukdomar har det visats att laquinimod aktiverar aryl hydrocarbon-receptorn (AhR) som finns i antigenpresenterande celler och är involverad i regleringen av dessa celler. Genom att påverka AhR omprogrammeras antigenpresenterande celler till att bli tolerogena, så i stället för att aktivera T-celler som orsakar inflammation aktiveras de regulatoriska T-cellerna med anti-inflammatoriska egenskaper, vilket i sin tur leder till att inflammationen dämpas. Icke-infektiös uveit Icke-infektiös uveit är ett samlingsnamn för inflammationer i ögats druvhinna (uvea). Hit räknas iris, ciliarkropp och åderhinna. Uveit kan också leda till inflammationer i intilliggande vävnader, såsom nät - hinnan, den optiska nerven och glaskroppen, i frånvaro av en smittsam orsak. Uvea är avgörande för tillförsel av syre och näringsämnen till ögonvävnaden, och inflammation i uvea kan orsaka allvarliga vävnadsskador i ögat som kan leda till allmänna synproblem och risk för blindhet. Därutöver är vanliga symptom fläckar i synfältet, smärta i ögonen och röda ögon, ljuskänslighet, huvudvärk, små pupiller och förändrad färg på iris. Om uveit inte behandlas kan det leda till allvarliga ögonproblem såsom blindhet, starr, glaukom, skador på den optiska nerven och näthinneavlossning. Icke-infektiös uveit uppstår ofta i samband med systemiska autoimmuna sjukdomar som sarkoidos, multipel skleros och Crohns sjukdom. Uveit kan delas in i undertyper beroende på lokaliseringen av inflammationen. Intermediär, bakre och panuveit(icke-anteriör icke-infektiös uveit, NA-NIU) är de allvarligaste och mycket återkommande formerna som kan orsaka blindhet om de inte behandlas. Laquinimod utvecklas som ett nytt behand- lingsalternativ för icke-infektiös uveit. Marknad Det finns begränsade behandlingsalternativ för patienter med icke-infektiös uveit. Den behandling som flertalet patienter genomgår är långtidsbehandling med höga doser kortikosteroider. Fortfarande uppnår cirka 40 procent av patienterna inte sjukdomskontroll, alternativt kan inte fortsätta med höga doser kortikosteroider på grund av biverkningar (Rosenbaum JT. Uveitis: treatment. In: Post TW, ed. UpToDate. Waltham (MA): UpToDate; 2021). På senare tid har intraokulära injektioner med kortikosteroider introducerats med positiva effekter för vissa patienter och med begränsade systemiska kortikosteroid-relaterade biverkningar. Att injicera en depå med fördröjd frisättning av kortikosteroider i ögat förknippas med risker som grå starr och ökat intraokulärt tryck. Ungefär 1,9 miljoner patienter i de nio största marknaderna förväntas diagnostiseras med uveit år 2029, varav cirka 710 000 patienter förväntas få behandling. Av totalt cirka 258 000 diagnostiserade patienter med NIU-NA förväntas cirka 205 000 patienter behandlas, varav cirka 80 000 beräknas vara refraktära mot kortikosteroidterapi och är kandidater för andrahandsbehandling (Global Data Report juni 2021, Uveitis – Market Forecast 2019-2029). Den globala försäljningen av läkemedel för behandling av uveit uppgick 2020 till cirka 300 miljoner USD och försäljningen förväntas öka till cirka 0,8 miljarder USD år 2029 (Global Data Report June 2021, Uveitis – Market Forecast 2019–2029). Befintliga behandlingar Standardbehandling idag för patienter med icke-infektiös uveit är höga doser med orala kortikosteroider eller injektioner av kortikosteroid i eller runt ögat. Immunsuppressiva medel, såsom metotrexat eller 9 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 10 ===== cyklosporin, används som kortikosteroid-sparande regim i andra behandlingslinjen, medan anti-TNF- antikroppar (Humira) används som andra eller tredje behandlingslinje. Det finns ett stort medicinskt behov av nya effektiva och säkra terapier för icke-infektiös icke- anteriör uveit: • cirka 35 procent av patienterna lider av allvarliga synproblem med risk för blindhet • cirka 40 procent av patienterna svarar inte på behandling med kortikosteroider • långtidsbehandling med höga doser kortikosteroider är förenat med allvarliga biverkningar • för närvarande finns ingen topikal behandling tillgänglig Det finns således ett behov av nya behandlingar med kompletterande effekt till kortikosteroider för att begränsa antalet patienter som inte svarar på behandlingar i första linjen. Dessutom finns det ett behov av säkrare terapier som kan reducera eller ersätta långtidsanvändning av kortikosteroider samt en behandling som kan administreras topikalt och nå ögats bakre delar för att minimera systemiska biverkningar och injektionsrelaterade risker. Laquinimod för icke-infektiös uveit Laquinimod kommer att utvecklas som en ny behandling för icke-infektiös uveit och har potential att användas i behandlingslinje 1 som ett tillägg till kortikosteroider men även i behandlingslinje 2 för patienter som inte svarat på behandling med kortikosteroider. Klinisk utveckling En innovativ ögondroppsformulering av laquinimod där man tagit hänsyn till laquinimods specifika fysikalisk-kemiska egenskaper har utvecklats för att främja att kliniskt relevanta intraokulära koncen- trationer kan uppnås. Ett prekliniskt säkerhetsprogram för topikal behandling har slutförts. En fas I- studie av laquinimod-ögondroppar i friska försökspersoner startade i december 2021 (NCT05187403). Studien omfattade 54 försökspersoner som i del ett fick en stigande engångsdos av laquinimod- ögondroppar och i del två upprepad dosering av laquinimod-ögondroppar. Studiens primära mål var säkerhet och tolerabilitet och de sekundära avläsningarna innefattade ögontoxicitet, farmakokinetik och exponering. Ögondroppsformuleringen tolererades väl i såväl engångsdos som vid upprepad dosering utan allvarliga biverkningar som kunde kopplas till laquinimod. Med de dosnivåer som användes förväntar vi oss att uppnå terapeutiska koncentrationer i bakre delen av ögat. Data från den avslutade fas I-studien tillsammans med prekliniska data från en biodistribu - tionsstudie i kanin, som visade att laquinimod når bakre delen av ögat, presenterades på International Ocular Inflammation Society (IOIS) mötet 2023. En biodistributionsstudie på patienter som ska genomgå en glaskroppskirurgi har slutförts och resultaten kommer att presenteras på IOIS-kongressen i juni 2025. Studien utvärderar om laquinimod, när det administreras som ögondroppar, når den främre kammaren och den bakre delen av ögat. Studien genomförs vid Byers Eye Institute vid University of Stanford, USA, och prövningsledare är Quan Dong Nguyen, MD, professor i oftalmologi, medicin och pediatrik, Stanford University School of Medicine. Biodistributionsstudien syftar till att utvärdera om laquinimod når ögats bakre kammare för att stödja fortsatt utveckling i patienter med uveit (NA-NIU). Patienter som genomgår planerad glaskropps - operation kommer att få dagliga doser av laquinimod ögondroppar i det ögat som ska opereras. Upp till 15 patienter uppdelade i tre separata dosgrupper och en fjärde dosjämförelsegrupp kommer att få laquinimod i 2 veckor före operation. Efter operationen kommer prover från främre kammarvät - ska och glaskroppen att analyseras tillsammans med plasmaprover för koncentration av laquinimod i dessa vävnader. Top-line resultaten visar att alla försökspersoner vid de dagliga dosnivåerna 0,6, 1,2 mg och 1,8 mg hade dosrelaterade, intraokulära koncentrationer av laquinimod i glaskroppen och främre kammaren. Detta stödjer distributionen av laquinimod från hornhinnan och skleran in i främre kammaren och 10 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 11 ===== HÄNDELSER EFTER PERIODENS UTGÅNG • Active Biotech rapporterade positiva top line-resultat från LION-studien om okulär absorption och distribution av laquinimod i ögat (5 maj) HÄNDELSER UNDER KVARTAL 1 • Amerikanska patentverket beviljade Active Biotechs patentansökan för laquinimod i ögonsjukdomar (28 januari) vidare till de bakre delarna av ögat. De bioanalytiska resultaten visar också att administrering av laquinimod ögondroppar leder till mängder av laquinimod i glaskroppen vid terapeutiskt relevanta koncentrationer, som fastställts från tidigare studier på patienter med multipel skleros. Parallellt med biodistributionsstudien kommer aktiviteter att fortsätta för att etablera ett kommersiellt partnerskap för den kliniska fas II-utveckling av laquinimod i patienter med uveit. Tidigare klinisk erfarenhet med laquinimod Under åren av sen klinisk produktutveckling genererades data avseende klinisk effekt och säkerhet för oral laquinimod i fler än 5 000 patienter, främst i multipel skleros (MS)-patienter, vilket motsvarar över 14 000 patient-år av exponering. Omfattande dataset inklusive regulatoriskt paket med preklinisk och klinisk säkerhet och CMC-dokumentation i full kommersiell skala har genererats. 11 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 12 ===== Naptumomab Naptumomab estafenatox (naptumomab) är en tumörriktad immunterapi som stärker immunsystemets förmåga att känna igen och döda tumörer. Naptumomab utvecklas av Active Biotechs samarbetspartner NeoTX för behandling av solida tumörer. Detta är naptumomab Naptumomab, en så kallad tumörriktad superantigen-substans (Tumor Targeting Superantigen, TTS), är ett fusionsprotein och innehåller Fab-fragmentet från en antikropp som binder till tumörantigenet 5T4 som uttrycks på många olika typer av solida tumörer. Antikroppsdelen av naptumomab är sammanslaget med ett bakteriellt superantigen som aktiverar specifika T-celler som uppvisar en viss uppsättning T-cellsreceptorer. Sammanfattningsvis så fungerar naptumomab genom att aktivera T-cellerna i kroppens immunförsvar och styra dem till 5T4-proteinet på tumören. Detta leder till en ansamling av aktiverade T-celler i tumören och avdödning av tumörcellerna. Solida tumörer Cancer är ett samlingsnamn för en stor grupp sjukdomar som karaktäriseras av tillväxt av onormala celler som kan invadera angränsande delar av kroppen eller sprida sig till andra organ. Cancer är den näst vanligaste dödsorsaken i världen. Lung-, prostata-, kolorektal-, mag- och levercancer är de vanligaste typerna av cancer hos män, medan bröst-, kolorektal-, lung-, livmoderhals- och sköldkörtelcancer är de vanligaste bland kvinnor (www.who.int/health-topics/cancer). Marknad Immunterapi är ett av de senaste årens stora genombrott inom cancerbehandling, vilket återspeglas i att checkpoint-hämmarna Keytruda, Opdivo, Imfinzi och Tecentriq tillsammans uppnådde en global försäljning om 30,7 miljarder USD under 2021 (Global Data report 2022). Den starka försäljningsutveck- lingen för checkpoint-hämmare förväntas att fortsätta och försäljningen beräknas till 60 miljarder USD 2028 (Global Data report 2022). Befintliga behandlingar Behandling av solida tumörer kombinerar i allmänhet flera typer av terapier, som traditionellt kan innefatta kirurgi, kemoterapi och strålbehandling. Immunterapi har haft en avgörande betydelse för cancervården de senaste åren och marknaden för immunonkologi har vuxit kraftigt. Terapier som syftar till att dämpa immunhämning domineras av biologiska läkemedel som klassificeras som checkpoint-hämmare. Ett flertal nya checkpoint-hämmare har blivit godkända för behandling av olika solida tumörformer. Naptumomab i solida tumörer Naptumomab ökar immunsystemets förmåga att upptäcka och angripa tumörer och prekliniska data från olika experimentella modeller visar synergistisk antitumöreffekt och förlängd total överlevnad när naptumomab kombineras med checkpoint-hämmare. Checkpoint-hämmare är en grupp av cancerläkemedel som fungerar genom att aktivera immun - svaret för att angripa tumören. Trots de senaste årens framgångar med dessa immunterapier är det fortfarande en utmaning för kroppens immunförsvar att hitta tumörcellerna och det finns ett fortsatt behov av att optimera behandlingseffekten av checkpoint-hämmare. Pågående klinisk utveckling En öppen fas IIa-studie i USA som utvärderar naptumomab i kombination med docetaxel efter förbe - handling med obinutuzumab i patienter med avancerad eller metastaserad icke-småcellig lungcancer (NSCLC) som tidigare behandlats med checkpoint-hämmare har avslutat rekryteringen och resultaten 12 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 13 ===== presenterades vid ASCO den 3 juni 2024. Det primära effektmåttet var övergripande svarsfrekvens (ORR) och svarstid (DOR) baserat på institutionell iRECIST-granskning. Sekundära mål inkluderade säkerhet, progressionsfri överlevnad (PFS) och total överlevnad (OS). Den första patienten rekryterades i oktober 2021. Studien inkluderade 38 patienter med NSCLC som tidigare behandlats med platina- och check- point-inhibitor (CPI)-behandling. Säkerheten för naptumomab var acceptabel med mestadels grad 1-2 infusionsrelaterade reaktioner, som i allmänhet var lätthanterliga och snabbt reversibla. 32 patienter kunde utvärderas för respons. Fem patienter hade partiell respons (PR), varav två obekräftade, och den totala responsfrekvensen (primär endpoint) var 16%. Två patienter hade för - längd respons: en varade i 22 månader och den andra hade en fullständig respons som varade i 24 månader trots CNS-progression. Genomsnittlig responstid var 7,3 månader (1,3 – 20,8). Genomsnittlig PFS var 4,6 månader, 18 patienter (56 %) hade stabil sjukdom, sjukdomskontrollfrekvensen var 72%, med en genomsnittlig varaktighet på 5,3 månader. Median OS var 8 månader och elva patienter (34%) levde fortfarande vid databasens låsning. Förbehandling med obinutuzumab eliminerade fram - gångsrikt anti-läkemedelsantikroppar (ADA), vilket möjliggör förlängd exponering för naptumomab. Sammanfattningsvis visar kombinationen av naptumomab och docetaxel preliminära bevis på aktivitet med acceptabel säkerhet hos kraftigt förbehandlade NSCLC-patienter. För mer information om studien, besök clinicaltrials.gov (NCT04880863) och neotx.com. En öppen, multicenter, dosundersökande klinisk fas Ib/II-studie med naptumomab i kombination med checkpoint-hämmare (durvalumab) inleddes 2019 och utförs enligt ett avtal med AstraZeneca. Fas Ib-delen är avslutad och rekommenderad fas II-dos är fastställd. Interim data avseende säkerhet och preliminära effektdata från studien presenterades vid American Association for Cancer Research (AACR) årsmöte i Orlando, Florida, USA, i april 2023. Data, baserat på 59 patienter med tidigare behandlad avancerad eller metastaserad sjukdom, visar att naptumomab i kombination med durvalumab tolereras väl med begränsad toxicitet vid den rekommenderade fas II-dosen. Varaktiga, inklusive fullständiga, behandlingssvar sågs hos patienter där svar på enbart checkpoint-hämmare inte förväntades. Dessutom tyder resultaten på att förbehandling med obinutuzumab, en B-cellsterapi, minskar bildningen av anti-läkemedelsantikroppar mot naptumomab. En kohortexpansion av denna studie med patienter som lider av matstrupscancer rekryterar nu patienter. Starten av expansionsstudien är dock beroende av ny finansiering och tidpunkten för starten är därför osäker. Mer information om studien finns tillgänglig på clinicaltrial.gov (NCT03983954). Tidigare klinisk erfarenhet med naptumomab Säkerheten och tolerabiliteten för naptumomab som monoterapi och i kombination med standardbe - handling har fastställts i kliniska studier som omfattar mer än 300 patienter. Den tidigare kliniska utvecklingen av naptumomab inkluderar fas I-studier i patienter med avancerad icke-småcellig lungcancer, njurcancer och bukspottkörtelcancer och en fas II/III-studie i kombination med interferon-alfa i patienter med njurcancer. Att kombinera checkpoint-hämmare med det unika verkningssättet för naptumomab kan vara en användbar strategi för att behandla flera typer av cancer, som inte svarar på behandling med enbart checkpoint-hämmare. 13 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 14 ===== FINANSIELL INFORMATION Kommentar till koncernens resultat för perioden januari–mars, 2025 Bolaget redovisade ingen omsättning under perioden. Rörelsens forsknings- och administrationskostnader uppgick till 11,2 (10,7) MSEK, en 5-procentig ökning jämfört med 2024. Forsknings- och utvecklingskostnader uppgick till 8,2 MSEK (7,1), en 15-procentig ökning som förklaras av initieringen av de två proof-of-concept kliniska studierna med tasquinimod i myelofibros. Företagets forskningsverksamhet har under perioden fokuserats på slutförandet av den pågående kliniska studien med tasquinimod i multipelt myelom, start av de två kliniska fas II-studierna i myelofibros samt slutförandet av biodistributionsstudien med laquinimod ögondroppsformulering. Samarbeten för att bredda den fortsatta pre-kliniska och kliniska utvecklingen av tasquinimod fortgår. De finansiella resurserna har allokerats till den prekliniska och kliniska utvecklingen av de helägda projekten tasquinimod och laquinimod. De kliniska utvecklingsprogrammen omfattar: • en pågående klinisk fas Ib/IIa-studie med tasquinimod för behandling av multipelt myelom. Resultat förväntas under första halvåret 2025 • två proof-of-concept-studier med tasquinimod för behandling av patienter med myelofibros har startats och båda studierna rekryterar patienter • laquinimod som utvecklas som en ny produktklass för behandling av inflammatoriska ögonsjukdo - mar. Resultat från fas I-biodistributionsstudie förväntas under första halvåret 2025 Administrationskostnaderna för perioden uppgick till 3,0 (3,6) MSEK. Rörelseresultatet för perioden uppgick till -11,2 (-10,7) MSEK, periodens finansiella netto uppgick till 0,2 (0,2) MSEK och resultatet efter skatt till -11,0 (-10,5) MSEK. Koncernens kassaflöde, likviditet och finansiella ställning för perioden januari–mars, 2025 Likvida medel uppgick vid periodens slut till 26,2 MSEK, att jämföras med 27,4 MSEK vid utgången av 2024. De likvida medlen inkluderar 8,2 MSEK i emissionslikvid som erhölls i inledningen av 2025. Kassaflödet för perioden uppgick till -1,2 (-10,9) MSEK. Kassaflödet från den löpande verksamheten uppgick till -9,1 (-10,5) MSEK och kassaflödet från finansierings-verksamheten uppgick till 7,8 (-0,4) MSEK vilket återspeglar att 8,2 MSEK från företrädesemission erhölls i inledningen av januari 2025. Investeringar Investeringar i materiella anläggningstillgångar uppgick till 0,0 (0,0) MSEK. Kommentarer till moderbolagets resultat och finansiella ställning för perioden januari–mars, 2025 Bolaget redovisade ingen omsättning under perioden. Rörelsekostnaderna uppgick till 11,2 (10,8) MSEK. Moderbolagets rörelseresultat för perioden uppgick till -11,2 (-10,8) MSEK. Det finansiella nettot uppgick till 0,2 (0,2) MSEK och resultatet efter finansiella poster till -11,0 (-10,5) MSEK. Likvida medel uppgick vid periodens slut till 26,1 MSEK jämfört med 27,3 MSEK vid årets början. Eget kapital Koncernens egna kapital vid periodens utgång uppgick till 21,7 MSEK, att jämföras med 32,7 MSEK vid utgången av föregående år. Antalet utestående aktier uppgick vid utgången av perioden till 1 230 164 682. Koncernens soliditet vid utgången av perioden uppgick till 65,5%, att jämföras med 75,8% vid utgången av 2024. Motsvarande siffror för moderbolaget Active Biotech AB uppgick till 68,4% respektive 79,5%. 14 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 15 ===== Organisation Medelantalet anställda under rapportperioden uppgick till 6 (8), varav andelen anställda i forsknings- och utvecklingsverksamheten uppgick till 3 (5). Vid periodens slut uppgick antalet anställda till 5 varav 3 inom forskning och utveckling. Framtidsutsikter, inklusive väsentliga risker och osäkerhetsfaktorer Avgörande för Active Biotechs långsiktiga finansiella styrka och uthållighet är bolagets förmåga att utveckla läkemedelsprojekt till den tidpunkt då samarbetsavtal kan ingås och samarbetspartnern tar över den fortsatta utvecklingen och kommersialiseringen av projektet. Active Biotech har för närvarande tre projekt i bolagets projektportfölj: • tasquinimod, som utvecklas för behandling av hematologiska cancerformer är i klinisk fas Ib/IIa-studie för behandling av multipelt myelom och slutliga studieresultat förväntas under första halvåret 2025. Två proof-of-concept-studier i myelofibros i samarbete med ledande forskargrupper i Europa och USA initierades under 2024. Båda studierna rekryterar patienter. Den europeiska studien finansieras huvudsakligen av Oncode Institute • laquinimod utvecklas för behandling av inflammatoriska ögonsjukdomar. En fas I biodistributions - studie påbörjades 2024 och kommer att avslutas under första halvåret 2025. Aktiviteter för att etablera samarbeten med kommersiella partners pågår • naptumomab, som utvecklas i samarbete med vår partner NeoTX. En En fas Ib/II-studie med naptumomab i kombination med checkpoint-hämmaren durvalumab, i patienter med utvalda solida tumörer, inleddes 2019 enligt ett avtal med AstraZeneca. All utveckling av naptumomab finansieras av NeoTX. En kohortexpansion av denna studie med patienter som lider av matstrups - cancer har startats och studien rekryterar patienter. De pågående prekliniska och kliniska programmen utvecklas positivt. Forskargrupper som önskar utvärdera laquinimod och tasquinimod i olika indikationer erbjuder regelbundet samarbeten. Active Biotech fokuserar utvecklingen av tasquinimod mot myelofibros. Active Biotech fokuserar verksamheten på att säkerställa långsiktig värdetillväxt samt bedriva kom - mersiella aktiviteter med syfte att ingå samarbetsavtal för de helägda kliniska projekten tasquinimod och laquinimod. Finansiering och finansiell översikt Bolagets styrelse och ledning utvärderar löpande koncernens finansiella styrka och tillgången på likvida medel. Den tillgängliga likviditeten finansierar verksamheten under 2025 men bolaget kommer att behöva tillgång till ytterligare tillväxtkapital för att kunna avancera utvecklingen av de helägda utvecklings - programmen. Alternativa finansieringskällor, inklusive partnerskap för bolagets utvecklingsprojekt och bredda ägarbasen med riktade emissioner till nya investerare utvärderas. Givet den nuvarande makroekonomiska osäkerheten och i den utvecklingsfas projektportföljen befinner sig, har styrelsen beslutat att för närvarande hålla alla finansieringsalternativ öppna. Då bolaget har ytterligare finansieringsbehov som ännu inte är säkrats arbetar styrelsen kontinuerligt med att utvärdera olika finansieringsalternativ för att säkerställa fortsatt drift. Det är styrelsens bedömning att bolaget har goda förutsättningar att säkerställa framtida finansiering. Ett forskningsföretag som Active Biotech kännetecknas av hög operativ och finansiell risk, eftersom de projekt som företaget är involverat i har både utvecklings-, registrerings- och kommersialiserings - risker. Dessutom är företagets förmåga att attrahera och behålla nyckelpersoner med både insikt inom forskningsområdet och relevanta erfarenheter av produktutveckling en betydande risk. Sammanfattningsvis är verksamheten förknippad med risker relaterade till faktorer som läkemedels - utveckling, konkurrens, tekniska framsteg, patent, lagstadgade krav, kapitalkrav, valutor och räntor. 15 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 16 ===== Utöver de ovan beskrivna branschspecifika riskerna ska även läggas en säkerhetspolitisk osäkerhet i vår omvärld som medför en finansiell instabilitet och en generell makroekonomisk osäkerhet. En mer utförlig beskrivning av Active Biotechs riskexponering och riskhantering återfinns i årsredovisningen för 2024, sidorna 54–56 och 59 samt i not 18 på sidorna 92–93. Årsredovisningen finns tillgänglig på bolagets hemsida: www.activebiotech.com. HÄNDELSER UNDER KVARTAL 1 • Amerikanska patentverket beviljade Active Biotechs patentansökan för laquinimod i ögonsjukdomar (28 januari) • Active Biotech meddelade att den första patienten rekryterats i HO172 kliniska studien av tasquinimod i myelofibros (24 februari) • Active Biotech meddelade att den första patienten doserats i fas II-studien med tasquinimod i myelofibros i USA (10 mars) HÄNDELSER EFTER PERIODENS UTGÅNG • Active Biotech rapporterade positiva top line-resultat från LION-studien om okulär absorption och distribution av laquinimod i ögat (5 maj) 16 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 17 ===== RAPPORT ÖVER TOTALRESULTAT FÖR KONCERNEN I SAMMANDRAG jan-mar Helår MSEK 2025 2024 2024 Periodens resultat −11,0 −10,5 −39,4 Övrigt totalresultat – – – Periodens totalresultat −11,0 −10,5 −39,4 Periodens totalresultat hänförligt till: Moderbolagets aktieägare −11,0 −10,5 −39,4 Innehav utan bestämmande inflytande – – – Periodens totalresultat −11,0 −10,5 −39,4 Avskrivningar ingår med 0,4 0,4 1,6 Investeringar i materiella anläggningstillgångar – – – Vägt antal utestående stamaktier före utspädning (tusental) 1 230 165 361 739 420 431 Vägt antal utestående stamaktier efter utspädning (tusental) 1 230 165 361 739 420 431 Antal aktier vid periodens slut (tusental) 1 230 165 361 739 1 065 526 RESULTATRÄKNING FÖR KONCERNEN I SAMMANDRAG jan-mar Helår MSEK 2025 2024 2024 Nettoomsättning – – – Administrationskostnader −3,0 −3,6 −13,2 Forsknings- och utvecklingskostnader −8,2 −7,1 −26,7 Rörelseresultat −11,2 −10,7 −39,8 Finansnetto 0,2 0,2 0,4 Resultat före skatt −11,0 −10,5 −39,4 Skatt – – – Periodens resultat −11,0 −10,5 −39,4 Periodens resultat hänförligt till: Moderbolagets aktieägare −11,0 −10,5 −39,4 Innehav utan bestämmande inflytande – – – Periodens resultat −11,0 −10,5 −39,4 Periodens resultat per aktie före utspädning (sek) −0,01 −0,03 −0,09 Periodens resultat per aktie efter utspädning (sek) −0,01 −0,03 −0,09 17 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 18 ===== KONCERNENS RAPPORT ÖVER FINANSIELL STÄLLNING I SAMMANDRAG 31 mar 31 dec MSEK 2025 2024 2024 Immateriella anläggningstillgångar 0,2 0,2 0,2 Materiella anläggningstillgångar 3,0 4,3 3,4 Långfristiga fordringar 0,4 0,4 0,4 Summa anläggningstillgångar 3,6 4,9 4,0 Kortfristiga fordringar 3,5 3,3 11,8 Likvida medel 26,2 25,4 27,4 Summa omsättningstillgångar 29,6 28,6 39,2 Summa tillgångar 33,2 33,6 43,2 Eget kapital 21,7 20,1 32,7 Långfristiga skulder 1,1 2,6 1,5 Kortfristiga skulder 10,3 10,8 8,9 Summa eget kapital och skulder 33,2 33,6 43,2 KONCERNENS RAPPORT ÖVER FÖRÄNDRING AV TOTALT EGET KAPITAL I SAMMANDRAG 31 mar 31 dec MSEK 2025 2024 2024 Belopp vid periodens ingång 32,7 30,7 30,7 Periodens resultat −11,0 −10,5 −39,4 Periodens övrigt totalresultat – – – Periodens totalresultat −11,0 −10,5 −39,4 Aktierelaterade ersättningar som regleras med egetkapitalinstrument, IFRS2 – 0,0 0,0 Nyemission – – 41,5 Belopp vid periodens utgång 21,7 20,1 32,7 KONCERNENS RAPPORT ÖVER KASSAFLÖDEN I SAMMANDRAG jan-mar Helår MSEK 2025 2024 2024 Resultat före skatt −11,0 −10,5 −39,4 Justeringar för poster som inte ingår i kassaflödet, m.m. 0,4 0,4 1,7 Kassaflöde från den löpande verksamheten före förändringar av rörelsekapital −10,6 −10,1 −37,7 Förändringar i rörelsekapital 1,6 −0,3 −2,7 Kassaflöde från den löpande verksamheten −9,1 −10,5 −40,4 Nyemission 8,2 – 33,2 Upptagna lån/amortering av låneskulder −0,4 −0,4 −1,6 Kassaflöde från finansieringsverksamheten 7,8 −0,4 31,6 Periodens kassaflöde −1,2 −10,9 −8,8 Likvida medel vid periodens början 27,4 36,2 36,2 Likvida medel vid periodens slut 26,2 25,4 27,4 18 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 19 ===== NYCKELTAL 31 mar 31 dec 2025 2024 2024 Eget kapital, MSEK 21,7 20,1 32,7 Eget kapital per aktie, SEK 0,02 0,06 0,03 Soliditet i moderbolaget 68,4 % 65,8 % 79,5 % Soliditet i koncernen 65,5 % 60,0 % 75,8 % Medelantal anställda 6 8 7 Soliditet och eget kapital per aktie presenteras eftersom de är alternativa nyckeltal som Active Biotech anser vara relevanta för investerare som vill bedöma bolagets förmåga att möta sina finansiella åtaganden. Soliditet beräknas som redovisat eget kapital dividerat med redovisad balansomslutning. Eget kapital per aktie beräknas som redovisat eget kapital dividerat med antal aktier. RESULTATRÄKNING FÖR KONCERNEN 2021 2022 2023 2024 2025 MSEK Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Netto- omsättning – – – – – – – – – – – – – – – – – Administra- tionskostnader -3,3 -3,5 -3,5 -5,0 -3,6 -3,4 -3,0 -5,0 -3,8 -4,0 -3,0 -3,2 -3,6 -3,6 -2,7 -3,3 -3,0 Forsknings- och utveck- lingskost. -6,4 -9,2 -7,8 -11,2 -11,7 -10,5 -10,3 -10,3 -8,1 -7,3 -7,6 -9,6 -7,1 -7,1 -5,4 -7,1 -8,2 Rörelse- resultat -9,7 -12,6 -11,3 -16,1 -15,3 -14,0 -13,4 -15,2 -11,8 -11,3 -10,6 -12,8 -10,7 -10,7 -8,1 -10,3 -11,2 Finansnetto -0,0 -0,0 0,0 -0,0 -0,4 -0,3 -0,0 0,3 0,3 0,1 0,0 0,3 0,2 0,1 0,0 0,1 0,2 Resultat före skatt -9,8 -12,6 -11,2 -16,2 -15,7 -14,3 -13,4 -15,0 -11,5 -11,2 -10,6 -12,5 -10,5 -10,6 -8,0 -10,2 -11,0 Skatt – – – – – – – – – – – – – – – – – Periodens resultat -9,8 -12,6 -11,2 -16,2 -15,7 -14,3 -13,4 -15,0 -11,5 -11,2 -10,6 -12,5 -10,5 -10,6 -8,0 -10,2 -11,0 19 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 20 ===== RESULTATRÄKNING FÖR MODERBOLAGET I SAMMANDRAG jan-mar Helår MSEK 2025 2024 2024 Nettoomsättning – – – Administrationskostnader −3,0 −3,6 −13,2 Forsknings- och utvecklingskostnader −8,3 −7,1 −26,8 Rörelseresultat −11,2 −10,8 −40,0 Resultat från finansiella poster: Resultat från andelar i koncernföretag – – −0,5 Ränteintäkter och liknande resultatposter 0,2 0,2 0,6 Räntekostnader och liknande resultatposter −0,0 – −0,0 Resultat efter finansiella poster −11,0 −10,5 −39,8 Skatt – – – Periodens resultat −11,0 −10,5 −39,8 Rapport över totalresultat för moderbolaget i sammandrag Periodens resultat −11,0 −10,5 −39,8 Övrigt totalresultat – – – Periodens totalresultat −11,0 −10,5 −39,8 BALANSRÄKNING I SAMMANDRAG FÖR MODERBOLAGET 31 mar 31 dec MSEK 2025 2024 2024 Immateriella anläggningstillgångar 0,2 0,2 0,2 Finansiella anläggningstillgångar 0,4 0,9 0,4 Summa anläggningstillgångar 0,7 1,1 0,7 Kortfristiga fordringar 3,9 3,7 12,2 Kassa och bank 26,1 25,3 27,3 Summa omsättningstillgångar 30,0 29,0 39,6 Summa tillgångar 30,6 30,1 40,2 Eget kapital 20,9 19,8 32,0 Kortfristiga skulder 9,7 10,3 8,3 Summa eget kapital och skulder 30,6 30,1 40,2 FÖRÄNDRINGAR I EGET KAPITAL I SAMMANDRAG FÖR MODERBOLAGET 31 mar 31 dec MSEK 2025 2024 2024 Belopp vid periodens ingång 32,0 30,4 30,4 Periodens resultat −11,0 −10,5 −39,8 Periodens övriga totalresultat – – – Periodens totalresultat −11,0 −10,5 −39,8 Nyemission – – 41,5 Aktierelaterade ersättningar som regleras med egetkapitalinstrument, IFRS2 – 0,0 0,0 Belopp vid periodens utgång 20,9 19,8 32,0 Eventuella summeringsfel beror på avrundning. 20 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 21 ===== NOT 1: REDOVISNINGSPRINCIPER Delårsrapporten för koncernen har upprättats i enlighet med IAS 34 Delårsrapportering samt tillämpliga delar av årsredovisningslagen. Delårsrapporten för moderbolaget har upprättats i enlighet med årsredovisningslagens 9 kapitel. För koncernen och moderbolaget har samma redovisningsprinciper och beräkningsgrunder tillämpats som i den senaste årsredovisningen. 21 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB ===== SIDA 22 ===== JURIDISK FRISKRIVNING Denna finansiella rapport innehåller uttalanden som är framåtblickande och faktiska resultat kan komma att skilja sig väsentligt från de förutsedda. Utöver de faktorer som diskuteras, kan de faktiska utfallen påverkas av utvecklingen inom forskningsprogrammen, inklusive kliniska prövningar, påverkan av konkurrerande forskningsprogram, effekten av ekonomi- och konjunkturförhållanden, effektiviteten av patentskydd och hinder på grund av teknologisk utveckling, valutakurs- och räntefluktuationer samt politiska risker. FINANSIELL KALENDER • Årsstämma 2025: 28 maj 2025 • Delårsrapport jan-jun 2025: 21 augusti 2025 • Delårsrapport jan-sep 2025: 6 november 2025 • Bokslutsrapport 2025: 12 februari 2026 • Delårsrapport jan-mar 2026: 7 maj 2026 Rapporterna finns per dessa datum tillgängliga på www.activebiotech.com. Denna rapport har inte varit föremål för granskning av bolagets revisorer. Delårsrapporten för perioden januari-mars 2025 ger en rättvisande översikt av moderbolagets och koncernens verksamhet, ställning och resultat samt beskriver väsentliga risker osäkerhetsfaktorer som moderbolaget och de bolag som ingår i koncernen står inför. Lund den 8 maj 2025 Active Biotech AB (publ) Helén Tuvesson Verkställande direktör Active Biotech AB (publ) (NASDAQ Stockholm: ACTI) är ett bioteknikföretag som utvecklar im - munmodulerande behandlingar som är först i sin klass för behandling av cancer och inflammatoriska sjukdomar med ett stort medicinskt behov och en betydande kommersiell potential. Active Biotech har för närvarande tre projekt i projektportföljen, varav de helägda projekten tasquinimod och laquinimod är småmolekylära immunmodulatorer vars verkningsmekanism innefattar modulering av funktionen hos myeloida immunceller. Projekten är i klinisk utveckling för hematologiska can - cerformer respektive inflammatoriska ögonsjukdomar. Företagets kärnfokus ligger på utvecklingen av tasquinimod i myelofibros, en sällsynt blodcancer, där kliniska proof-of-concept-studier inletts. En klinisk fas Ib/IIa-studie i multipelt myelom håller på att avslutas. Laquinimod är i klinisk utveck - ling för behandling av icke-infektiös uveit. Ett kliniskt fas I-program med en ögondropsformulering har genomförts för att stödja fas II-utvecklingen tillsammans med en partner. Det tredje projektet, naptumomab, är en tumörriktad immunterapi mot cancer, som utvecklas i samarbete med NeoTX Therapeutics, och är i ett kliniskt fas Ib/II-program för patienter med avancerade solida tumörer. Besök www.activebiotech.com för mer information. 22 DELÅRSRAPPORT Q1 2025 | ACTIVE BIOTECH AB