Nasdaq Nordic · annual-report
Årsredovisning 2023
558867 tecken · 4 HTML-del(ar)
Automatiskt nyckeltalsindex
Detta är sökträffar och textkontext, inte verifierade eller normaliserade redovisningsvärden.
Omsättning
- MSEK | Omsättning | Totala intäkter
- Totala scope 1- och 2-utsläpp per | omsättning (MSEK), ton/CO2e | Totala scope 1- och 2-utsläpp per
- Energiintensitet3 | Total energiförbrukning / omsättning MSEK MWh/MSEK 0,57 1,03 | Total energiförbrukning / heltidsanställd MWh/antal 4,57 5,62
- Total energiförbrukning / heltidsanställd MWh/antal 4,57 5,62 | Omsättning MSEK MSEK 1 717 956 | Heltidsanställda Antal 213 176
- Växthusgasutsläpp intensitet15 | Totala scope 1- och 2-utsläpp per omsättning MSEK tCO2e 0,007 0,017 | Totala scope 1- och 2-utsläpp per heltidsanställd tCO2e 0,05 0,09
- Intäkter och resultat | Koncernens totala nettoomsättning för året blev | 1 716,9 (956.3) MSEK, en ökning om 80 procent
- Licensbetalningar | Omsättning | 20232022202120202019
- Belopp i KSEK Not 2023 2022 | Nettoomsättning 5, 28 1 643 291 898 417 | Kostnader för sålda varor 6 -121 142 -99 250
Rörelseresultat
- • Rörelsekostnader -1 070 (-789) MSEK, en ökning med 36% | • Rörelseresultat 526 (72) MSEK, en förbättring om 454 MSEK2 | • Resultat före skatt 549 (73) MSEK, en ökning om 476 MSEK
- 9. FINANSIELL INFORMATION 79 | Rörelseresultat | 526
- 1 299 (935) MSEK, en ökning med 39 procent | • Rörelseresultat uppgick till 526 (72) MSEK, | en förbättring med 454 MSEK
- Rörelsekostnader 1 070 789 36% | Rörelseresultat 526 72 +454 | Årets resultat 431 56 +376
- Totala intäkter 1 717 956 601 336 106 | Rörelseresultat 526 72 -111 -205 -360 | Finansiella poster, netto 23 1 -1 -1 -2
- MSEK | Rörelseresultat | 20232022202120202019
- Övriga rörelsekostnader 13 -7 507 -6 269 | Rörelseresultat 525 903 71 956 | Finansiella intäkter 10 24 740 2 695
- Övriga rörelsekostnader 13 -12 013 -6 415 | Rörelseresultat 501 854 60 079 | Ränteintäkter och liknande poster 10 24 550 2 657
Resultat per aktie
- • Resultat före skatt 549 (73) MSEK, en ökning om 476 MSEK | • Årets resultat 431 (56) MSEK, motsvarande ett resultat per aktie före | utspädning på 7,78 (1,01) SEK och efter utspädning på 7,50 (0,97) SEK
- • Årets resultat uppgick till 431 (56) MSEK, vilket | motsvarar ett resultat per aktie före utspädning | om 7,78 (1,01) SEK och efter utspädning om
- Årets resultat 431 56 +376 | Resultat per aktie | efter utspädning, kronor 7,50 0,97 +6,53
- Årets resultat 431 56 -90 -167 -290 | Resultat per aktie före utspädning, kronor 7,78 1,01 -1,66 -3,18 -6,23 | Resultat per aktie efter utspädning, kronor1) 7,50 0,97 -1,66 -3,18 -6,23
- Resultat per aktie före utspädning, kronor 7,78 1,01 -1,66 -3,18 -6,23 | Resultat per aktie efter utspädning, kronor1) 7,50 0,97 -1,66 -3,18 -6,23 | Soliditet i koncernen, procent 78% 76% 78% 81% 82%
- 1) Allt hänförligt till moderbolagets aktieägare. | Resultat per aktie, räknat på resultat hänförligt till moderföretagets | aktieägare under året (uttryckt i kr per aktie)
- Not 2023 2022 | Resultat per aktie före utspädning 12 7,78 1,01 | Resultat per aktie efter utspädning 12 7,50 0,97
- Resultat per aktie före utspädning 12 7,78 1,01 | Resultat per aktie efter utspädning 12 7,50 0,97 | Räkenskapsåret
Kassaflöde
- (55,6) MSEK, en förbättring med 376 MSEK. | Kassaflöde och investeringar | Kassaflödet från den löpande verksamheten före
- Solasia om 5,6 MSEK. | Årets totala kassaflöde uppgick till 625,5 (150,3) | MSEK.
- sioner: a) företagets lönsamhet, nutid och framtid, | samt kassaflöde b) etiska, hållbarhets- och | anseendeaspekter. Dimensionerna diskuteras
- Betald inkomstskatt -10 316 -6 535 | Kassaflöde från den löpande verksamheten före | förändring i rörelsekapitalet
- Ökning/minskning övriga kortfristiga rörelseskulder 24 638 27 566 | Kassaflöde från förändringar i rörelsekapital -44 446 -17 639 | Kassaflöde från den löpande verksamheten 606 878 101 199
- Kassaflöde från förändringar i rörelsekapital -44 446 -17 639 | Kassaflöde från den löpande verksamheten 606 878 101 199 | Investeringsverksamheten
- Investeringar i materiella anläggningstillgångar 15 -9 190 -1 905 | Kassaflöde från investeringsverksamheten -10 127 5 382 | Finansieringsverksamheten
- Övriga långfristiga fordringar 5 591 -7 001 | Kassaflöde från finansieringsverksamheten 28 763 43 705 | Årets kassaflöde 625 514 150 286
Likvida medel
- utspädning på 7,78 (1,01) SEK och efter utspädning på 7,50 (0,97) SEK | • Likvida medel vid årets slut 1 190 (566) SEK
- Vinst före skatt (MSEK) 526 549 | Andra materiella tillgångar än likvida medel (MSEK) 609 718 | Inkomstskatt (MSEK) 109 118
- efter utspädning, kronor 7,50 0,97 +6,53 | Likvida medel 1 190 566 110% | Förvaltningsberättelse
- Eget kapital 1 493 995 849 847 632 | Likvida medel 1 190 566 412 462 359 | Antal anställda vid periodens slut 213 176 148 134 120
- Per den 31 december 2023 uppgick koncernens | likvida medel till 1 189,8 (565,5) MSEK och egna | kapital till 1 493,0 (994,7) MSEK. Skillnaden
- och balansomslutningen till 1 705,3 (1 151,4) | MSEK, varav likvida medel uppgick till 1 095,8 | (495,2) MSEK.
- Summa kortfristiga fordringar 333 274 242 375 | Likvida medel 19, 22 1 189 840 565 539 | Summa omsättningstillgångar 1 624 069 915 345
- Årets kassaflöde 625 514 150 286 | Likvida medel vid årets början 22 565 539 411 575 | Omräkningsdifferens i kassaflöde och likvida medel -1 213 3 678
Eget kapital
- Koncernens rapport över | förändringar i eget kapital 92 | Moderbolagets rapport över
- Moderbolagets rapport över | förändringar i eget kapital 92 | Koncernens rapport över kassaflöden 93
- kassaflödesanalyser, specifikationer av föränd- | ringar av eget kapital jämte tilläggsupplysningar | och noter, vilket utgör den sammanhållna årsredo-
- Koncernens rapport över | förändringar i eget kapital
- Moderbolagets rapport över | förändringar i eget kapital
- Soliditet i koncernen, procent 78% 76% 78% 81% 82% | Eget kapital 1 493 995 849 847 632 | Likvida medel 1 190 566 412 462 359
- Belopp i KSEK Not 2023-12-31 2022-12-31 | EGET KAPITAL OCH SKULDER | EGET KAPITAL 2
- EGET KAPITAL OCH SKULDER | EGET KAPITAL 2 | Eget kapital hänförligt till
Antal aktier
- CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 | Antal aktier % av | kapital
- Antal aktier | % av
- Antal aktier
- effekt i form av personaloptioner. För dessa görs en | beräkning av det antal aktier som kunde ha köpts | till verkligt värde (beräknat som årets genomsnitt-
- optioner. | Det antal aktier som beräknas enligt ovan | jämförs med det antal aktier som skulle ha
- Det antal aktier som beräknas enligt ovan | jämförs med det antal aktier som skulle ha | utfärdats under antagande att optionerna
- totalt kapital | Vägt genomsnittligt antal aktier, före utspädning | Genomsnittligt antal aktier före justering för
- Vägt genomsnittligt antal aktier, före utspädning | Genomsnittligt antal aktier före justering för | utspädningseffekten av nya aktier
Antal anställda
- – | Andel män/kvinnor av totalt antal anställda Procent 33/67 35/65 37/63 | Andel män/kvinnor på chefsnivå Procent 54/46 53/47 63/37
- Andel män/kvinnor i styrelse Procent 56/44 62/38 57/43 | Tillsvidareanställda heltid (FTE) totalt och | efter kön och land (män/kvinnor) 2
- 2. Enligt ESRS S1; S1-6 | 3. Personer som har slutat dividerat med genomsnittligt antal anställda | under året.
- group globalt | Totalt antal anställda 134 213 | Intäkter från tredjepartsförsäljning (MSEK) 1 643 1 717
- Likvida medel 1 190 566 412 462 359 | Antal anställda vid periodens slut 213 176 148 134 120 | Antal anställda inom FoU, vid periodens slut 109 95 83 77 67
- Antal anställda vid periodens slut 213 176 148 134 120 | Antal anställda inom FoU, vid periodens slut 109 95 83 77 67 | Fem år i sammandrag för koncernen
- Medelantal anställda | (varav kvinnor)
- Eget kapital per aktie efter utspädning, kronor1) 25,97 17,40 15,10 15,52 13,00 | Antal anställda, vid årets slut 213 176 148 134 120 | Antal anställda inom FoU, vid årets slut 109 95 83 77 67
Fulltext
Dokumentet är delat för att hålla varje sida lätt att hämta. Del 1 · Del 2 · Del 3 · Del 4
===== SIDA 1 ===== ÅRSREDOVISNING 2023 Innovativa läkemedel förbättrade behandlingar ===== SIDA 2 ===== … för patienter med betydande medicinska behov... CNS Effektiva behandlingar som underlättar följsamhet, förbättrar patienters livskvalitet och minskar stigma Sällsynta sjukdomar Ökad tillgång till effektiva och patientvänliga behandlingsalternativ Cancer och relaterade sjukdomar Förlängd progressionsfri överlevnad och ökad livskvalitet CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 ===== SIDA 3 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 FluidCrystal® Ny generation långtidsverkande depåteknologi med starkt patentskydd och validerad genom kommersialiserade produkter Buvidal® och Brixadi® Behandling av opioidberoende med förbättrat behandlings- resultat, ökad patientnöjdhet och minskad behandlingsbörda1-3 CAM2029 Långtidsverkande, subkutan depå av oktreotid under utveckling för behandling av tre sällsynta sjukdomar 1 717 20+ miljarder SEK i uppskattad total marknadspotential för CAM2029 i USA, Europa och Australien4 miljoner SEK i totala intäkter 2023 LÄS MER PÅ SIDAN 24 LÄS MER PÅ SIDAN 46 LÄS MER PÅ SIDAN 32, 38 OCH 43 Referenser 1. Lintzeris N., et al. JAMA Network Open. 2021;4(5):e219041. 2. Lofwall MR, et al. JAMA Intern Med. 2018;178(6);764–773. 3. Frost M., et al. Addiction. 2019;114:1416–1426. 4. Global Life Sciences report 2022; data on file, företagets uppskattning. ... genom utveckling av innovativa medicinska produkter CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 ===== SIDA 4 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 4 INTRODUKTION / INNEHÅLLSFÖRTECKNING INTRODUKTION Vår profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 FINANSIELL INFORMATION Förvaltningsberättelse 79 Risker 87 Koncernens rapport över totalresultat 89 M oderbolagets resultaträkning 89 Koncernens balansräkning 90 Moderbolagets balansräkning 91 Koncernens rapport över förändringar i eget kapital 92 Moderbolagets rapport över förändringar i eget kapital 92 Koncernens rapport över kassaflöden 93 Moderbolagets rapport över kassaflöden 93 Noter 1-30 94 Int ygande 121 Revisionsberättelse 122 Bolagsstyrningsrapport 126 Revisors yttrande om bolagsstyrningsrapporten 133 N yckeltal och definitioner 134 Styrelse 135 Koncernledning 137 Årsstämma 2024 139 1 2 6 9 NEUROENDOKRINA TUMÖRER GEP-NET, sjukdomsöversikt 37 CAM2029 för GEP-NET 38 CAM2029 GEP-NET klinisk utveckling 40 AKROMEGALI Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 OPIOIDBEROENDE Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4 5 3 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 STRATEGI Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 LÄS MER OM BUVIDAL OCH BRIXADI PÅ SIDAN 24 LÄS MER OM VÅR STRATEGI OCH VISION PÅ SIDAN 13 LÄS MER OM CAMURUS HÅLLBARHETSARBETE P Å SIDAN 50 Aktien 76 Ordlista 78 HÅLLBARHETSRAPPORT Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 7 2 POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM PLD, sjukdomsöversikt 42 CAM2029 för PLD 43 CAM2029 PLD klinisk utveckling 44 TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP FluidCrystal-teknologiplattform 46 Utvecklingsmodell 48 Partnerskap 49 Patentstrategi 49 7 8 Ytterligare kliniska program 45 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. P OLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. F INANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 5 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 5INTRODUKTION / VÅR PROFI L Camurus är ett forskningsbaserat läkemedelsbolag med fokus på utveckling och marknadsföring av innovativa läkemedel med potential att väsentligt förbättra behandlingen för patienter med svåra och kroniska sjukdomstillstånd. Camurus i korthet Stark finansiell position Vinstgivande med kassaposition över 1 miljard SEK Godkända läkemedel Buvidal vecko- och månadsinjektioner för behandling av opioidberoende Bred utvecklingsportfölj Innovativa läkemedelskandidater inom CNS, sällsynta sjukdomar och cancer Unik FluidCrystal teknologiplattform Kommersiellt validerad depåteknologi med starkt patentskydd och bred användning 549 213 MSEK i vinst före skatt 2023 an ställda vid utgången av 2023 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION V år profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. P OLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. F INANSIELL INFORMATION 79 5 20232022 20232022 Camurus – internationell närvaro med huvudkontor i Lund, Sverige Egen kommersiell organisation Kommersiella rättigheter partnerskap (inte lansering på alla marknader) Huvudkontor Lund, Sverige Camurus vision för innovation och tillväxt LÄS MER OM VÅR STRATEGI OCH VISION PÅ SIDAN 13 ===== SIDA 6 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 INTRODUKTION / FINANSIELL ÖVERSIKT Finansiell utsikt 2024 Finansiell översikt • Totala intäkter om 1 717 (956) MSEK, en ökning med 80% (72% vid CER1) • Produktförsäljning uppgick till 1 299 (935) MSEK, en ökning om 39% (34% vid CER1) • Rörelsekostnader -1 070 (-789) MSEK, en ökning med 36% • Rörelseresultat 526 (72) MSEK, en förbättring om 454 MSEK2 • Resultat före skatt 549 (73) MSEK, en ökning om 476 MSEK • Årets resultat 431 (56) MSEK, motsvarande ett resultat per aktie före utspädning på 7,78 (1,01) SEK och efter utspädning på 7,50 (0,97) SEK • Likvida medel vid årets slut 1 190 (566) SEK 1. Till fasta valutakurser 2. Inklusive 51 MSEK upplupna sociala avgifter relaterade till personaloptionsprogram, drivet av ökad aktiekurs 6 1. INTRODUKTION Vår profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Rörelseresultat 526 20232022202120202019 600 400 200 0 -200 -400 MSEK Omsättning Totala intäkter 1 740 till 1 860 MSEK +33 – 42% jmf. med 2023 exklusive intäkter från engångsersättningar Resultat före skatt 330 till 450 MSEK +131 – 215% jmf. med 2023 exklusive intäkter från engångsersättningar Produktförsäljning Milstolpesbetalningar Licensbetalningar Milstolpesbetalningar 1 717 20232022202120202019 MSEK1800 1600 1400 1200 1000 800 600 400 200 0 ===== SIDA 7 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 7CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 INTRODUKTION / MILSTOLPAR 2023 Kommersiell utveckling Utvecklings- portfölj Bolagsutveckling 2023 1. INTRODUKTION Vår profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Q1 • Marknadsgodkännande av Buvidal i Förenade Arabemiraten • Pris- och ersättningsgodkännande för Buvidal i Grekland och Förenade Arabemiraten • Sista patienten färdigbehandlad i fas 3-studien av CAM2029 i akromegali, ACROINNOVA 1 • Slutförd rekrytering i Rhythms fas 3-studie av CAM4072 för behandling av genetiska fetmasjukdomar • Iris Rehnström tillträdde rollen som Camurus nya hållbarhetschef Q2 • FDA-godkännande av Brixadi för behandling av opioidberoende i USA • Nytt pris- och ersättningsgodkännande för Buvidal i Österrike • Positiva fas 3-resultat från randomiserad, placebokontrollerad studie, ACROINNOVA 1, av CAM2029 i patienter med akromegali • Alberto M. Pedroncelli tillträdde som ny medicinsk chef på Camurus och medlem av Camurus ledningsgrupp • Camurus Inc. operativt i USA • Camurus antogs som ny medlem i FN Global Compact Q3 • Lansering av Brixadi i USA för behandling av opioidberoende • Buvidal lanserades i Italien av Camurus distributionspartner Molteni • Uppdaterat marknadsföringstillstånd för Buvidal utan tidsbegränsning i EU • Positiva fas 3-data från långtidsstudie, ACROINNOVA 2, av CAM2029 i patienter med akromegali • Camurus höjde finansiella utsikten för helåret 2023 • 35 MUSD erhölls i engångsbetalning av Braeburn avseende godkännande av Brixadi i USA • Camurus annonserade etablering av nytt, hållbart huvud- kontor och forskningslaboratorium i Science Village, Lund Q4 • Marknadsgodkännande av Buvidal i Kuwait • Fler än 48 000 patienter i behandling med Buvidal vid årets slut • NDA-ansökan inskickad till FDA för Oclaiz™ (CAM2029) för behandling av patienter med akromegali • Patientrekryteringen slutförd i fas 3-studie, SORENTO, av CAM2029 i GEP-NET1 • Förbättrad ESG-rankning från Sustainalytics • Camurus blev Nasdaq ESG Transparency Partner • Camurus flyttas till storbolagslistan (Large Cap) på Nasdaq Stockholm från och med 2 januari 2024 Referenser 1. Singh, S., et al. Trials, 2024 Jan 16;25(1):58. doi: 10.1186/s13063-023-07834-8. ===== SIDA 8 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 INTRODUKTION / VD-ORD Camurus utvecklades starkt under året mot vår vision om ett globalt, långsiktigt hållbart läkemedelsbolag med fokus på utveckling av livsförändrande läkemedel för människor med svåra och kroniska sjukdomar. Buvidal vecko- och månadsdepåer av buprenorfin finns nu tillgängligt i fler än 20 länder på fyra kontinenter och bidrar till att förbättra livet för personer med opioidberoende. Brixadi lanserades i USA i september efter marknadsgodkännande av amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Vi fick positiva resultat från två fas 3-studier av CAM2029 för behandling av akromegali inom ACROINNOVA-programmet, skickade in en ansökan om marknadsgodkännande för Oclaiz™ till FDA, och fullbordade rekryteringen i SORENTO-studien av CAM2029 i patienter med neuroendokrina tumörer. Vidare har vi under året startat nya utvecklingsprogram och stärkt vårt hållbarhetsarbete. Starkt 2023 med rekordresultat och viktiga framsteg i utvecklingsportföljen 8 1. INTRODUKTION Vår profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 9 ===== 9 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Drygt 48 000 patienter uppskattades stå på behandling med Buvidal vid årets slut Hög tillväxt, långsiktiga investeringar i marknads- expansion och lovande läkemedelskandidater Intäkterna under året ökade till 1,7 miljarder SEK, och passerade för första gången en miljard SEK. Vinsten före skatt var 549 miljoner SEK, samtidigt som vi investerade drygt 600 miljoner SEK i vår utvecklings- portfölj av innovativa läkemedelskandidater. Kassabehållningen vid årets slut var 1,2 miljarder SEK, en ökning om cirka 100 procent jämfört med föregående år. Efter årsskiftet stärktes bolagets finansiella position ytterligare efter en lyckad riktad nyemission om drygt 1,1 miljarder SEK. Likviden är avsedd för förvärv av kommersiella produkter och produktkandidater i sen fas, påskyndande av planerade lanseringar av CAM2029 inom neuro- endokrina tumörer och polycystisk leversjukdom, och expansion av tillverkningskapacitet och långsiktig försörjning av framtida produkter. Förbättrad tillgång till Buvidal för patienter med opioidberoende Patienter med opioidberoende är en utsatt och socialt stigmatiserad grupp av individer med betydande medicinska och psykosociala behov. Att öka tillgången till evidensbaserade behandlingar som kan förbättra livet för patienter med beroendesjukdom är en huvud- uppgift för Camurus. Genom utvecklingen av Buvidal och Brixadi, vecko- och månadsdepåer med buprenorfin, har vi under de senaste åren etablerat en ledande position inom behandling av opioidberoende, med global räckvidd. Den positiva utvecklingen speglas av ett växande antal patienter och expansion till nya marknader. Nettoförsäljningen av Buvidal i Europa, Mellanöstern och Australien var under 2023 1,3 miljarder SEK, vilket motsvarar en ökning om 39 procent jämfört med 2022. Vid slutet av året uppskattades fler än var tredje patient i Norden att behandlas med Buvidal för sitt opioid- beroende, och i Australien var motsvarande siffra var fjärde patient. På övriga marknader ökade marknadsandelarna, men från en lägre bas. Storbritannien var under 2023 den marknad som utvecklades starkast, följt av Spanien, Tyskland, och Frankrike. Totalt beräknades drygt 48 000 patienter stå på behandling med Buvidal vid årets slut och målet är att passera 100 000 patienter under 2027. Vi har sedan start fått mycket positiv respons på Buvidal från patienter och vårdgivare vilket tillsammans med en växande veten- skaplig evidensbas gör att vi ser goda förutsättningar till fortsatt långsiktig tillväxt och växande antal patienter i behandling med Buvidal. Fördelar jämfört med daglig medicinering inkluderar en minskad användning av otillåtna opioider, ökad behandlingstill- fredsställelse och livskvalitet samt minskat stigma vid behandling med Buvidal jämfört med daglig medicinering. Behandling med Buvidal minskar också risken för läkemedelsspridning och missbruk och kan leda till betydande kostnadsbesparingar inom sjukvård och samhälle. Under året fortsatte vi vårt arbete med att adressera stigma och öka tillgängligheten till behandling. Ett projekt har fokuserat på kvinnor med opioidberoende, vilket är en extra utsatt grupp. Utöver stigma har vi även i samarbete med svenska Institutet för hälso- och sjukvårdsekonomi avslutat ett projekt för att visa på och beskriva effekten av behandling av opioidberoende på socioekonomiska resultat, vilket visar på betydande fördelar och besparingar med att få in fler patienter i behandling.1 Läs mer om Buvidal på sidan 24. Godkännande och lansering av Brixadi* i USA Under 2023 kom det glädjande beskedet från USA att FDA godkänt Brixadi för behandling av opioidberoende. Vår amerikanska licens- partner Braeburn påbörjade lanseringen av Brixadi den 5 september. Mottagandet har varit mycket positivt med uppskattningsvis fler än 2 000 patienter i behandling efter fyra månader och rapporterade royaltyintäkter till Camurus om nära 10 miljoner SEK. Därutöver pågår prövarledda kliniska studier av Brixadi i ett stort antal patienter i olika behandlingsmiljöer. Resultaten kan komma att bidra till att ytterligare expandera användningen av Brixadi i till exempel akut- vården efter överdoser och inom kriminalvården. Den positiva försäljningsstarten är resultatet av en differentierad produktprofil, ett mycket stort medicinskt behov i USA och Braeburns kommersiella strategi. Därutöver har den medicinska informationen om Brixadi mottagits väl av vårdgivare och förskrivare. Brixadi har också nått en hög täckningsgrad bland betalare, vilken bara fyra månader efter lansering var i paritet med andra långtidsverkande produkter inom området. För att ge patienter och vårdgivare snabb och god tillgång till Brixadi har ett brett distributionsnät av apoteks- kedjor och distributörer för specialistläkemedel etablerats. Braeburn har, efter att först identifierat och segmenterat vårdgivare, initialt fokuserat på att nå patienter som tidigt i lanseringsprocessen kan dra nytta av behandlingen. Det har möjliggjort för fler patienter i USA att få behandling för sitt opioidberoende. Baserat på den starka försäljningsstarten ser Braeburn positivt på att nå en toppförsäljning av Brixadi på över 1 miljard USD per år, vilket i sammanhanget representerar en marknadspenetration som är lägre än den Buvidal uppnått på de flesta marknader i Europa och Australien. Opioidberoende är fortsatt ett av de största samhällsproblemen i USA med uppskattningsvis 6-7 miljoner personer med opioidberoende, varav mindre än en fjärdedel får medicinsk behandling för sitt bero- ende. Därutöver tillkommer närmare 80 000 årliga dödsfall orsakade av överdoser av opioider, varav en stor del tillskrivs fentanyl och nya fentanylanaloger. Det är därför av största vikt att fortsätta arbetet att förbättra tillgången till Brixadi för personer med opioidberoende i USA. Framsteg i fas 3-program och inlämning av NDA-ansökan för Oclaiz™ (CAM2029) till FDA Under 2023 gjordes stora framsteg i våra kliniska utvecklings- program för CAM2029, oktreotid subkutan depå, som utvecklas för behandling av tre allvarliga och kroniska sjukdomstillstånd: akromegali, gastroenteropankreatiska neuroendokrina tumörer (GEP-NET) och polycystisk leversjukdom (PLD). Positiva fas 3-resultat och ansökningar om marknads- godkännande av CAM2029 i akromegali I akromegaliprogrammet slutfördes en 24-veckors, randomiserad, dubbelblind, fas 3-studie, ACROINNOVA 1, som utvärderade effekt och säkerhet av CAM2029 jämfört med placebo i patienter som vid INTRODUKTION / VD-ORD 1. INTRODUKTION Vår profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 10 ===== 10 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION V år profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. P OLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. F INANSIELL INFORMATION 79 studiens start stod på standardbehandling med första generationens somatostatinanaloger (SSAs). I juni 2023 kunde vi redovisa positiva övergripande resultat från ACROINNOVA 1 som uppfyllde både primära och sekundära huvudutfallsmått och flera andra sekundära och explorativa utfallsmått. Sammantaget visade studien på statistiskt signifikant behandlingseffekt på biomarkören, insulinlik tillväxtfaktor-1 (IGF-1), god symptomkontroll, hög och ökad behandlingstillfreds- ställelse och livskvalitet, jämfört med standardbehandling vid studiens start, samt en god säkerhetsprofil. Kort därefter hade vi också glädjen att presentera positiva imterimsresultat från en 52-veckors, öppen lång- tidsstudie av CAM2029 i patienter med akromegali, ACROINNOVA 2, som visade på en god säkerhetsprofil, en hög grad av biokemisk respons över tid, samt signifikant förbättrad symptomkontroll, behandlingstillfredsställelse och livskvalitet med CAM2029 jämfört med standardbehandling vid studiens start. Baserat på de positiva resultaten från ACROINNOVA-studierna och två rådgivningsmöten med FDA, skickades en ansökan om marknadsgodkännande (NDA) för Oclaiz™ (CAM2029) för behandling av akromegali in till myndigheten den 21 december. Ansökan accepterades formellt för granskning av FDA den 4 mars 2024, med ett måldatum för godkännandebeslut den 21 oktober 2024. Läs mer om ACROINNOVA-programmet på sidan 34. Parallellt med granskningen av FDA pågick under året ett stort antal aktiviteter inför inskickning av en motsvarande ansökan om marknadstillstånd till den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och den planerade lanseringen av Oclaiz™ i USA kring årsskiftet 2024/25, se nedan. Fullbordad rekrytering i SORENTO-studien av CAM2029 för behandling av neuroendokrina tumörer I GEP-NET-programmet gjordes under året stora framsteg i vår globala, randomiserade fas 3-studie, SORENTO, som utvärderar behandlingseffekt och säkerhet av CAM2029 i patienter med gastro- enteropankreatiska neuroendokrina tumörer, GEP-NET. Det stora intresset för studien bland deltagande kliniska prövare och forskare resulterade i en stark patienttillströmning och i december hade rekryteringsmålet uppnåtts med 332 patienter randomiserade till behandling med antingen CAM2029 eller standardbehandling. Vi är oerhört tacksamma för alla studiedeltagares och kliniska prövares bidrag till SORENTO som totalt involverar närmare 100 kliniska centra i 12 länder i Nordamerika, Europa, Asien och Australien och är den största randomiserade, kontrollerade studien i sitt slag i G EP- NET. Den primära målsättningen är att visa statistiskt och kliniskt signifikant ökad progressionsfri överlevnad med CAM2029 jämfört med standardbehandling med första generationens somatostatin- analoger (SSA) i patienter med icke-opererbar, metastaserad eller lokalt avancerad GEP-NET. Utöver förbättrad behandlingseffekt avseende tumörkontroll och total överlevnad, utvärderar studien flera patientrapporterade utfallsmått (PROs) som symptom, livs - kvalitet och behandlingstillfredsställelse. Primära resultat från SORENTO beräknas komma under första halvåret 2025. Vi är optimistiska till att CAM2029, baserat på ett positivt studie- resultat från SORENTO, kan bli en ny förstahandsbehandling av GEP-NET och bidra till förlängd progressonsfri överlevnad och ett bättre liv för patienter med denna svåra och kroniska cancersjukdom. Läs mer om SORENTO på sidan 40. Registreringsgrundande fas 2/3-studie i patienter med polycystisk leversjukdom Vid sidan om akromegali och GEP-NET utvecklas CAM2029 också för behandling av patienter med polycystisk leversjukdom (PLD) vilka idag saknar en godkänd farmakologisk behandling. Rekry- teringen fortskred i den randomiserade, placebokontrollerade fas 2/3-studien, POSITANO, som utvärderar effekt och säkerhet vid behandling med CAM2029 jämfört med placebo. Studiens primära utfallsmått är reducerad levervolym och det sekundära huvud- utfallsmålet är sjukdomssymptom mätt med Camurus egen- utvecklade verktyg som utvecklats i samråd med FDA. Rekryteringen slutfördes efter årsskiftet med 71 randomiserade patienter vid sju kliniska centra i USA och Europa och primära resultat väntas under första halvåret 2025. Läs mer om POSITANO på sidan 44. Den planerade lanseringen av Oclaiz™ i USA är kring årsskiftet 2024/2025 INTRODUKTION / VD-ORD ===== SIDA 11 ===== 11 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Vi tog steget mot att etablera en egen organisation i USA INTRODUKTION / VD-ORD 1. INTRODUKTION Vår profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Förberedelser för lansering av Oclaiz™ Marknadspotentialen för CAM2029, över de tre indikationer som produktkandidaten utvecklas för, uppskattas till väsentligt mer än 2 miljarder USD, med de största möjligheterna i USA och inom GEP-NET. Camurus planerar att lansera CAM2029 på egen hand i nyckelmark- nader i Nordamerika, Europa och Australien. I linje med vår strategi påbörjades uppbyggnaden av ett eget bolag i USA under 2023. Parallellt med utveckling av nödvändiga funktioner pågick prelanser- ingsarbete i samverkan med amerikanska kommersiella rådgivare och konsulter avseende olika medicinska frågor, marknadsanalyser, inter- aktioner med försäkringsbolag och andra betalare, samt planering av distributionskanaler och supportsystem för förskrivare och patienter. Målsättningen är att vara fullt redo för en lansering av Oclaiz™ under fjärde kvartalet 2024. arbetet för Buvidal med fokus på: utvärdering av ny klinisk metodologi för överföring av patienter från metadon till Buvidal, indikations- utveckling och en ny långtidsverkande beredning. Med växande intäkter och egen kommersiell verksamhet har vårt fokus också i ökande grad flyttats mot in-licensiering eller förvärv av projekt och kommersiella produkter som uppvisar tydliga synergier med Camurus egna program och kommersiella utveckling, inte minst den pågående etableringen av egen kommersiell infrastruktur i USA för Oclaiz™. Hållbarhet och organisationsutveckling Camurus uppdrag att ge patienter tillgång till innovativa läkemedel har ett tydligt hållbarhetsperspektiv. Vi kan bidra till väsentlig sam- hällsnytta samtidigt som vi arbetar med att minimera risker och säkerställa långsiktig hållbar utveckling längs hela värdekedjan. Hållbarhetsarbetet fördjupades och utvecklades under året med fokus på vårt ramverk kring miljö, socialt ansvar och styrning, upp- följning och rapportering. Arbetet utgår från våra fyra fokusområden, patienter, medarbetare, miljö och ansvarsfullt företagande samt Förenta nationernas globala hållbarhetsmål. Under året förbättrades Camurus risknivå i Sustainalytics** rankning med två steg till en nivå som är bättre än genomsnittet inom läkemedelsindustrin. Camurus är en växande organisation av kunniga och engagerade medarbetare, förenade kring målet att ta fram nya och förbättrade läkemedel för patienter med komplexa, kroniska sjukdomstillstånd. Under året fortsatte vi investera i våra medarbetare och i vår arbets- miljö. Vi kunde glädjande se att Camurus fortsatte få mycket positiva omdömen i vår återkommande medarbetarundersökning, där bland annat eNPS-värdet (Employee Net Promotor Score) kom in flerfaldigt högre än benchmark. För att stödja den fortsatta expansionen har Camurus under året tecknat avtal för ett nytt huvudkontor i The Loop i Science Village, Lund. Fastigheten, som är under uppförande, kommer ha kapacitet att inrymma över 200 medarbetare tillsammans med toppmoderna laboratorier, och beräknas stå klart för inflyttning mot slutet av 2024. Fastighetens tydliga hållbarhetsprofil var en viktig faktor bakom beslutet att välja The Loop för vårt framtida huvudkontor och utvecklingslaboratorium. Se vår hållbarhetsrapport från sidan 50 för mer information. Ett framgångsrikt 2023 på väg mot vår vision 2027 Det är glädjande att se den positiva utvecklingen för Camurus med utmärkta prestationer över samtliga verksamhetsområden. Vi gjorde betydande framsteg i vår utvecklingsportfölj med positiva fas 3-resultat, fullrekryterade studier, och en ansökan om marknads- godkännande för Oclaiz™ i USA. Därtill tog vi steget mot att etablera en egen organisation i USA och bli ett globalt läkemedelsbolag med verksamhet på fyra kontinenter. Vår amerikanska verksamhet leds nu av Behshad Sheldon som tidigare framgångsrikt lett kommer- sialiseringen av flera storsäljande läkemedel under sin tid på BMS, Otsuka, Braeburn och senast Biotech Value Advisors, se intervju med Behshad på sidan 17. Under året har vi fortsatt utvecklingen i riktning mot vår vision 2027 som kommunicerades vid vår kapitalmarknadsdag i september 2022. Visionen utgår från vår uttalade ambition om att femfaldiga våra intäkter, etablera en egen kommersiell verksamhet i USA, erhålla fyra nya regulatoriska godkännanden i utvecklingsportföljen, samt uppnå en rörelsemarginal på omkring 50 procent. Vi fortsätter vara fokuserade på disciplinerad kapitalallokering till prioriterade områden inom forskning och utveckling, geografisk expansion och organisationsutveckling. Våra betydande framgångar i verksam- heten under året har stärkt våra finanser och har gett oss ytterligare flexibilitet att investera i verksamheten, i våra partnerskap och i potentiella förvärv. Grunden för våra framgångar är innovation för patienter, investeringar i våra medarbetare, och ett långsiktigt hållbarhetsarbete. Avslutningsvis vill jag passa på att tacka för ert fortsatta förtroende och stöd för Camurus. Fredrik Tiberg Vd och koncernchef Referenser 1. Keel G., et al. Value in Health. 2023; 26(12) Supplement S216. 2. Johnsson, M., et al. Endocrine. Published 29 Feb, 2024. DOI: 10.1007/s12020-024-03741-3. 3. Herrick, A. L., et al. Rheumatology. 62(2), published 24 Apr, 2024. https://doi.org/10.1093/ rheumatology/kead104.190 * Brixadi är det amerikanska varumärket för Camurus produkt Buvidal ** Tredjeparts ESG-rankningsföretag Breddning och fördjupning av vår utvecklingsportfölj Vid sidan om CAM2029 pågick under 2023 ett stort antal forsknings- aktiviteter med fokus på nya läkemedelskandidater, vidareutveckling av existerande kliniska program, och livscykelarbete för Buvidal och Brixadi. Flera nya läkemedelskandidater inom endokrinologi, metabola samt CNS-sjukdomar, utvärderades i tidiga studier, varav minst ett nytt projekt beräknas gå in i klinisk utveckling under 2024. Under perioden ingick vi även ett options- och licensavtal för en ny kandidat för potentiell användning vid behandling av substansberoende och andra CNS-sjukdomar. Initiala prekliniska data är lovande och upp- skalning av tillverkningsprocessen för substansen pågår. Resultat från avslutade kliniska studier av CAM2043 och CAM4071 presenterades vid vetenskapliga möten och publicerades i vetenskapliga tidskrifter.2,3 Vår licenspartner Rhythm avslutade en fas 3-studie av CAM4072, en veckoberedning av setmelanotid, och övergripande data väntas presenteras under första halvåret 2024. Vidare fortsatte livscykel- ===== SIDA 12 ===== 12 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Passion Vi brinner för att göra skillnad för patienter med otillfredsställda medicinska behov Innovation Vi driver innovation genom gemensam expertis och uppmuntrar till nya sätt att tänka och arbeta på Samarbete Vi tar vara på den gemensamma kompetensen hos anställda och samarbetspartners i en inklude- rande och stödjande kultur Ägandeskap Vi tar ansvar för våra handlingar och för att förverkliga våra idéer och mål Kvalitet Vi strävar efter excellens och hållbarhet i allt vi gör Våra värderingar Camurus uppdrag är att förbättra livet för patienter med svåra och kroniska sjukdomar. Vi stärker patienters självständighet, stödjer vårdgivare och skapar samhällsnytta genom att utveckla och ge tillgång till innovativa, långtids- verkande läkemedel. För att uppfylla vårt uppdrag är vi fast beslutna att bedriva vår verksamhet på ett hållbart sätt. Vårt uppdrag INTRODUKTION / UPPDRAG OCH VÄRDERINGAR 1. INTRODUKTION Vår profil 5 Finansiell översikt 6 Milstolpar 2023 7 Vd-ord 8 Uppdrag och värderingar 12 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Camurus uppdrag att förbättra livet för patienter har ett tydligt hållbar- hetsperspektiv. Utifrån ambitionen att bidra till en mer hälsosam värld, inkluderar arbetet flera dimensioner inom ESG-området. Camurus håll- barhetsstrategi och arbete är indelat i fyra fokusområden med fastställda ambitioner, mål, nyckeltal och aktiviteter som syftar till att bidra till FN:s globala hållbarhetsmål. Vår hållbarhetsresa LÄS MER OM CAMURUS HÅLLBARHETSARBETE PÅ SIDAN 50 Patienter Medarbetare Miljö Ansvarsfullt företagande ===== SIDA 13 ===== 13 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 STRATEGI / STRATEGI FÖR TILLVÄXT OCH INNOVATION 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Strategi Under de senaste fem åren har Camurus utvecklats från ett forsk- nings- och utvecklingsbolag till ett snabbväxande, internationellt läkemedelsbolag med en egen kommersiell organisation i Europa och Australien, samt från 2024 även i USA. Företaget har en bred och diversifierad produkt- och utvecklingsportfölj av innovativa läkemedel för behandling av svåra och kroniska sjukdomstillstånd och en unik patenterad teknologiplattform, FluidCrystal. Teknologin används i marknadsförda läkemedel och i utvecklingsprogram av innovativa läkemedel i egen regi eller i partnerskap med inter- nationella läkemedels- och biotechföretag, se sidan 49. Camurus utveckling av Buvidal och Brixadi till globala regulato- riska godkännanden har tagit företaget till hållbar lönsamhet och bidragit till att skapa finansiella förutsättningar att i egen regi Strategi för tillväxt och innovation fortsätta ta nya läkemedel till marknadsgodkännande och kommersialisering. Idag har Camurus en effektiv och skalbar plattform för kommersialisering av avancerade läkemedels- behandlingar inom CNS och sällsynta sjukdomar i Europa, Australien och snart även i USA. 2022 presenterade Camurus sin femårsvision för tillväxt, innovation och hållbart värdeskapande. Visionen för 2027 omfattar följande prioriterade områden: 1. Öka tillgängligheten till Buvidal och expandera till nya marknader 2. Avancera vår utvecklingsportfölj till nya godkännanden 3. Bolagsutveckling och hållbarhet ~50% Rörelsemarginal kring 50 procent 5x Femfaldig omsättnings- ökning (från 2022) 4 Godkännanden av fyra utveck- lingsprogram Hållbart värdeskapande för alla intressenter genom: Kommersiell infrastruktur i USA Camurus vision 2027 ===== SIDA 14 ===== 14 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023STRATEGI / KOMMERSIELL TILLVÄXT Sedan första lanseringen av Buvidal vecko- och månadsdepåer av buprenorfin 2019 har Camurus etablerat en marknadsledande position inom segmentet långtidsverkande behandlingar för opioid- beroende på samtliga drygt 20 marknader i Europa, Australien, Nordafrika och Mellanöstern där produkten finns tillgänglig. Vid slutet av 2023 stod fler än 48 000 patienter på behandling med Buvidal, en ökning med drygt 12 000 patienter jämfört med föregående år. Under 2023 godkändes Brixadi (det amerikanska varumärket för Buvidal) av FDA och blev tillgänglig för patienter med opioid- beroende i USA. Kort efter lansering i september fanns produkten tillgänglig i alla 50 amerikanska delstater och vid slutet av året upp- skattades fler än 2 000 patienter stå på behandling med Brixadi i USA. I Europa och Australien fortsatte vårt arbete och samarbete med vårdgivare, betalare och andra beslutsfattare för att öka till- gängligheten till Buvidal. Arbetet inkluderar att kommunicera den Utfall 2023 Mål 2024 Öka tillgången till Buvidal och Brixadi för patienter Försäljning Buvidal om 1,2 miljarder SEK Buvidal/Brixadi tillgänglig i 23 länder Fler än 48 000 i behandling med Buvidal Tre regulatoriska och tre prisgodkännanden 57 publikationer om Buvidal/CAM2038 och 70 konferenspresentationer Marknadsgodkännande (NDA) för Brixadi i USA för behandling av opioidberoende Lansering av Brixadi i USA i september 2023 Försäljning Buvidal om 1,7 miljarder SEK Buvidal tillgänglig i 25 länder Minst 62 000 patienter i behandling med Buvidal Nya regulatoriska och prisgodkännanden Stärkt evidensbas presenterad i vetenskapliga publikationer och konferenser LÄS MER OM BUVIDAL PÅ SIDAN 24 Öka tillgängligheten till Buvidal och expandera till nya marknader stora och växande evidensbasen för Buvidal samt att lansera olika initiativ för att minska barriärerna för patienter att få kvalitativ behandling av opioidberoende. I en värld som i allt högre grad präglas av kostnadsbesparingar inom sjukvården och på läke- medel finns det behov av att öka medvetenheten och förbättra förståelsen för hur evidensbaserad behandling kan bidra till kliniska fördelar, tillsammans med vidare samhällsnytta och resursbesparingar, se sidan 24. Under 2024 fortsätter arbetet, i nära samarbete med vårdpersonal och behandlingskliniker, att utöka patientbasen genom bättre tillgång till Buvidal samt att ytterligare stärka våra hälsoekonomiska data och evidensbas. Vidare kommer vi att expandera till nya marknader där det finns existerande system för behandling av opioidberoende för att kunna erbjuda fler patienter stöd att återuppbygga sina liv. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 15 ===== 15 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023STRATEGI / PORTFÖLJ FÖR TILLVÄXT Camurus fortsätter att avancera utvecklingsportföljen till nya godkännanden för innovativa läkemedel som fyller betydande medicinska behov för patienter med svåra och kroniska sjukdomar. Under 2023 investerade Camurus cirka 600 miljoner SEK i utvecklingsportföljen och betydande framsteg gjordes i flera nyckelprogram i sen utvecklingsfas, inklusive tre fas 3-program för CAM2029 för behandling av akromegali, GEP-NET och PLD. Positiva fas 3-resultat erhölls från två registreringsgrundande studier, ACROINNOVA 1 och 2, och en registreringsansökan (NDA) skickades den 21 december in till amerikanska FDA. Ett godkännandebeslut för Oclaiz™ (CAM2029) väntas från FDA den 21 oktober 2024 (PDUFA-datum). Parallellt förbereds registreringsansökningar för inskickning till regulatoriska myndigheter i Europa och Australien. Avancera vår utvecklingsportfölj till nya godkännanden LÄS MER OM ACROINNOVA, SORENTO OCH POSITANO PÅ SIDORNA 34, 40 OCH 44 Patientrekryteringen i fas 3 SORENTO-studien av CAM2029 i GEP-NET avslutades under året. I SORENTO-studien förväntar vi att under första halvåret 2025 nå utläsning av det primära effekt- måttet av signifikant förbättrad progressionsfri överlevnad (PFS) jämfört med standardbehandling för GEP-NET. I PLD fortskrider POSITANO-studien, som fullrekryterades i februari 2024, mot utläsning av övergripande resultat från huvuddelen av studien i början av 2025. Läs mer om CAM2029 på sidorna 32, 38 och 43. Utöver detta planerar vi att avancera ytterligare utvecklings- program samt ta en ny produktkandidat till klinisk utvecklingsfas. Slutligen fortsätter vi driva livscykelhanteringsaktiviteter för Buvidal med målet att expandera indikationen för produkten under kommande år. Utfall 2023 Mål 2024 Klinisk utveckling Positiva resultat från ACROINNOVA 1 fas 3-studie av CAM2029 i akromegali Positiva interimsresultat från ACROINNOVA 2 fas 3-studie av CAM2029 i akromegali Slutförd rekrytering av patienter i SORENTO fas 3-studie av CAM2029 i GEP-NET 65 av planerade 69 patienter rekryterade i POSITANO fas 2/3-studie av CAM2029 i PLD Slutförd rekrytering av patienter i POSITANO Modeller för populationskinetik och farmakokinetik (effekt) utvecklade för CAM2029 Nytt utvecklingsprogram i klinisk utveckling Regulatoriska ansökningar Pre-NDA-möte med FDA för ansökan av CAM2029 i akromegali Registreringsansökan (NDA) för Oclaiz™ för behandling av akromegali inskickad till FDA NDA för Oclaiz™ accepterad för granskning av FDA Registreringsansökan (MAA) för CAM2029 för behandling av akromegali inskickad till EMA Marknadsgodkännande i USA för Oclaiz™ i akromegali 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 16 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 STRATEGI / BOLAGSUTVECKLING OCH HÅLLBARHET 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Bolagsutveckling och hållbarhet Baserat på den positiva finansiella utvecklingen och starka balans- räkningen är Camurus väl positionerat för fortsatt organisk och hållbar tillväxt kompletterat med affärsutvecklingsmöjligheter som kan bredda och diversifiera intäktsbasen. Under 2023 inleddes arbetet med att etablera en amerikansk kommersiell infrastruktur inför den planerade lanseringen av Oclaiz™ i akromegali mot slutet av 2024. Samtidigt fortsatte affärsutvecklings- arbetet med målet att maximera värdet av Camurus produkter och teknologi såväl som att komplettera nuvarande portföljen med synergistiska produkter i kommersiell eller sen utvecklingsfas. Utfall 2023 Mål 2024 Finansiella mål Totala intäkter om 1 717 MSEK** Vinst före skatt om 549 MSEK Totala intäkter om 1 740-1 860 MSEK Resultat före skatt om 330-450 MSEK Organisations- utveckling Camurus Inc. operationellt i USA Annonserat att nytt huvudkontor etableras i Science Village, Lund Kommersiell organisation i USA redo för lansering Invigning nytt huvudkontor i Lund Affärsutveckling och inorganisk tillväxt Options- och licensavtal för ny substans inom CNS med möjliga tillämpningar inom beroende- sjukdomar och depression Inlicensiering/förvärv av synergistisk produkt*** Ingående av partnerskap och licensavtal för Camurus produkter, produktkandidater eller teknologi Hållbarhets- utveckling Uppdaterat ledningssystem och hållbarhetspolicys System för hållbarhetsrisker i leverantörskedjan Förbättrad hållbarhetsrankning, inkl. Sustainalytics Förbättrad hållbarhetsprestanda och utökad rapportering för att möta CSRD-regelverk från och med 2025 För att stärka kapaciteten för transaktioner genomförde Camurus en riktad emission om 1,1 miljoner SEK i januari 2024. Under året accelererade Camurus hållbarhetsarbetet på flera plan. En uppdaterad strategi, ett nytt ledningssystem samt ett nytt system för hantering av hållbarhetsrisker i leverantörskedjan implementerades. Arbetet, med förbättrad prestanda och utökad rapportering, resulterade i förbättrade ESG-rankningar. Stort fokus under 2024 är på förbättringar inför kommande CSRD*- krav, vilka Camurus är ålagda att följa från 2025. Se vår hållbar- hetsrapport på sidorna 50-75. * Corporate Sustainability Reporting Directive (CSRD) ** Inkluderar engångsintäkter om 406 MSEK relaterade till godkännandet av Brixadi. *** Enligt användning av nettolikvid från riktad emission i januari 2024. 16 ===== SIDA 17 ===== 17 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 STRATEGI / BOLAGSUTVECKLING OCH HÅLLBARHET FRÅGOR TILL… 3 I februari 2024 utsågs Behshad Sheldon till President för Camurus Inc., med start 1 april 2024. Beshad har lång erfarenhet från ledande positioner inom läkemedelsindustrin och kommer att vara ansvarig för etableringen och att leda Camurus verksamhet i USA. Vad fick dig att anta rollen som ny President för Camurus Inc.? Jag har haft kontakt med Camurus under tio års tid, först som partner för utveckling och kommersialisering, sedan som styrelsemedlem. Jag älskar företagskulturen, människorna, drivet, samt passionen för vetenskap och att leverera resultat. Möjligheten att få vara med och bygga upp Camurus verksamhet i USA tillsammans med ett fantastiskt team gick inte att tacka nej till! Hur ser du på Camurus som en ny spelare på den amerikanska marknaden och potentiella framgångsfaktorer? Camurus är en relativt okänd spelare i USA, men inom ett par år kommer våra intressenter känna till oss och det värde som våra innovativa produkter kan bidra med. Som en mindre aktör har vi bra möjligheter att snabbt om- prioritera och anpassa då det behövs för att lyckas. Med gedigen kunskap och erfarenheter från pharmaindustrin, inklusive att leda framgångsrika och transformerande läkemedel som Glucophage, Plavix och Abilify och kommersiell rådgivning, hoppas jag kunna bidra med att säkerställa rätt nivå av investering för maximal utdelning. Ett första viktigt steg framåt är vår planerande lansering av Oclaiz™ (CAM2029), följt av indikationerna neuroendokrina tumörer och polycystisk leversjukdom. Vad är huvudfokus för ditt team och Camurus Inc. under 2024? Parallellt med att vi bygger grunden i verksamheten för Camurus Inc., har vi starkt fokus på att tillsätta det rätta teamet – både vad gäller kompetens och personlighet, och att genomföra kritiska förlanseringsaktiviteter som att skapa medvetenhet kring våra vetenskapliga resultat i akromegali och arbeta för optimal pris och ersättning för kommande produktlanseringar. I juni 2023 tillträdde Alberto M. Pedroncelli som ny medicinsk chef (CMO) på Camurus. Alberto har långvarig erfarenhet från framgångsrik klinisk utveckling och market access för ledande globala läkemedelsprodukter, samt en bakgrund som praktiserande läkare och forskare med fokus på hypofystumörer och akromegali. Vad attraherade dig med Camurus? Camurus utvecklingsportfölj – särskilt utvecklingen av en ny formulering av oktreotid med dess höga potential att hjälpa patienter att hantera sin sjuk - dom. Jag såg också fram emot att få vara en del av företagets förändrings - resa och bidra till den internationella tillväxten med mina erfarenheter, kunskap och kunna använda bra delar från större pharmabolag. Hur skulle du beskriva Camurus som ny aktör inom sällsynta sjukdomar? Vi har möjlighet att verkligen göra skillnad. Genom att kombinera Fluid- Crystal-teknologin med väldokumenterade substanser, såsom oktreotid, kan vi inte bara bibehålla effekt utan i vissa indikationer såsom i GEP-NET, potentiellt förbättra effekten avsevärt. Samtidigt tillför vi patientvärde i form av förbättrad livskvalitet och bekvämlighet. Fokus nu är att öka kännedomen om Camurus inom området och bana väg för den planerade lanseringen av Oclaiz™ (CAM2029) inom akromegali. Vad anser du är det potentiella värde CAM2029 kan bidra med för patienter? CAM2029 har potential att både fylla och underlätta många av de nuvarande behoven inom alla de tre målindikationerna. Möjligheten till självadministre - ring med en förfylld injektionspenna och förvaring i rumstemperatur minskar behandlingsbördan både för patienten och vårdgivaren. Efter pandemin finns en önskan från patienter om ökad självständighet och färre vårdbesök – CAM2029 ger både ökad frihet och flexibilitet. Vi samarbetar både med forskarsamhället och patientorganisationer för att säkerställa att vi tillför betydande värde till alla intressenter. LÄS MER OM VÅR LEDNINGSGRUPP PÅ SIDORNA 137-138 Alberto M. Pedroncelli, Chief Medical Officer Behshad Sheldon, President Camurus Inc. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 18 ===== 18 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023STRATEGI / AFFÄRSMODELL Vi använder vår breda, tvärfunktionella utvecklingsexpertis och vår världsledande FluidCrystal formuleringsteknologi för att utveckla nya långtidsverkande läkemedel med målet att signifikant förbättra behandlingsresultat och livskvalitet för patienter med svåra och kroniska sjukdomar. Utvecklingen sker i egen regi eller i partnerskap med internationella läkemedelsbolag. Vår affärsmodell FluidCrystal utvecklingsmotor Egen försäljningPartnerskap Terapiområden Viktiga intäktströmmarAffärskoncept • Opioidberoende • Sällsynta sjukdomar • Cancer och relaterade sjukdomar • Genetiska fetmasjukdomar • Licensbetalningar och milstolpar för utveckling • Royalty- och försäljningsmilstolpar • Produktutvärderingar i ett tidigt skede Utveckling och kommersia- lisering av innovativa specia- listläkemedel i egen regi Produktspecifika licenser till vår FluidCrystal-teknologi • Egen produktförsäljning • Produktförsäljning genom distributörer 3 SEK i uppskattad marknadspotential för Buvidal i Europa, Australien och MENA-regionen1 20+ SEK i uppskattad total marknadspotential för CAM2029 i USA, Europa och Australien2 Referenser 1. Företagets uppskattning. 2. Global Life Sciences report 2022; data on file, företagets uppskattning. För att maximera värdet av våra läkemedelsprodukter har vi etablerat en skalbar kommersiell infrastruktur med inriktning på specialist- läkemedel, inklusive vår ledande behandling för opioidberoende i Europa och Australien, samt andra terapiområden med passande marknadsdynamik och en koncentrerad förskrivarbas. Den totala marknadspotentialen för Camurus marknadsförda produkter och produktkandidater i sen utvecklingsfas, Buvidal och CAM2029, uppskattas till mer än 23 miljarder SEK per år. miljarder miljarder • Opioidberoende • Licensbetalningar och milstolpar för utveckling • Royalty- och försäljningsmilstolpar • Utvecklingsstöd Preklinisk och klinisk utveckling av nya läkemedelsprodukter Egen utveckling och kommersialisering Modell Produktutveckling i partnerskap Teknologisamarbeten 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 19 ===== 19 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023INTRODUKTION / PRODUKTER OCH UTVECKLINGSPORTFÖLJ Camurus har en långt framskriden och diversifierad produkt- och utvecklingsportfölj bestående av innovativa läkemedelskandidater från tidig utvecklingsfas till produkter på marknaden. För utveckling av nya läkemedelskandidater kombinerar Camurus företagets långtidsverkande i njektionsteknologi, FluidCrystal, med aktiva substanser med kliniskt dokumenterad effekt och risk-nytta-profil. Produkter och utvecklingsportfölj Fas 1 Fas 1-studier är de första studierna av en produktkandidat i människor och sker i allmänhet på ett begränsat antal friska personer. Huvudsyftet är att dokumentera produktens säker - hetsprofil i ett dosintervall. Fas 2 I fas 2 studeras behandlingseffekten och säkerheten på ett något större antal patienter. Fokus är att bestämma terapeutisk dos och administrering för positiv behandlingseffekt och säkerhetsprofil. Fas 3 I fas 3 prövas substansen på ett större antal patienter med målet att visa statistiskt säkerställd och kliniskt relevant behan - dlingseffekt och säkerhet. Huvudsyftet är att visa att produkt - kandidaten erbjuder behandlingsfördelar och positiv risk/nytta r elation i den patientpopulation som omfattas av indikationen vid marknadsgodkännande. Klinisk utveckling 1) Licensierad till Braeburn i Nordamerika 2) Licensierad till Rhythm Pharmaceuticals, Globalt Opioidberoende (USA)1 Opioidberoende Brixadi® Buvidal® Produkt på marknaden Fas 3Fas 1 Fas 2 Registrering Marknad Cancer och relaterade sjukdomar Sälls ynta sjukdomar C entrala nervsystemet (CNS) Cytostatika-inducerat illamående och kräkningar Pulmonell arteriell hypertension Raynauds fenomen Prostatacancer Endokrina sjukdomar Akromegali CAM2047 CAM2043 Genetiska fetmasjukdomar2CAM4072 Gastroenteropankreatiska neuroendokrina tumörer CAM2029 CAM2043 CAM2032 CAM4 071 Polycystisk leversjukdomCAM2029 CAM2029 Kronisk smärtaCAM2038 Utvecklingsprogram 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 Strategi för tillväxt och innovation 13 Kommersiell tillväxt 14 Portfölj för tillväxt 15 Bolagsutveckling och hållbarhet 16 Affärsmodell 18 Produkter och utvecklingsportfölj 19 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. P OLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. F INANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 20 ===== 20 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Opioidberoende är en allvarlig, kronisk återfallssjukdom med stor påverkan på alla delar av en persons liv, närmaste omgivningen och samhället i stort.1 Opioider anses orsaka den största samhällsbördan av alla droger och representerar en stor utmaning för sjukvården.2,3 6-7 personer i USA uppskattas vara opioidberoende, varav cirka 1,8 miljoner får medicinsk behandling för sitt beroende8-10 ~17 personer dör varje dag på grund av drogöverdoser inom EU; majoriteten av dessa är kopplade till opioider2 1,5miljoner miljoner högriskanvändare av opioider i Europa och Australien varav endast hälften erhåller medicinsk behandling 2,4-7 Opioidberoende OPIOIDBEROENDE / ÖVERSIKT 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Referenser 1. Strang J., et al. Nat Rev Dis Primers. Jan 9;6(1):3, 2020. 2. European Drug Report 2023. 3. Cohen SP, et al. Lancet. 2021;397(10289):2082-97. 4. National Drug Research Institute (NDRI), Curtin University, Feb 2020: https://ndri.curtin.edu.au/ ndri/media/documents/publications/T277.pdf 5. https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/ system/uploads/attachment_data/file/882953/Review_of_ Drugs_Evidence_Pack.pdf 6. https://www.scotpho.org.uk/ risk-factors/drugs/data/availability-and-prevalence/ 7. National Drug Research Institute (NDRI), Curtin University, Feb 2020: https://ndri.curtin.edu.au/ndri/media/documents/publi- cations/T277.pdf 8. Keyes KM, et al. Drug Alc. Dep. Reports 2022. 9. CDC, Opioid Use Disorder: https://www.cdc. gov/dotw/opioid-use-disorder 10. Symphony Health data. ===== SIDA 21 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Idag är det bra – riktigt bra. Jag kan inte begära mer, särskilt inte efter det jag har utsatt min familj för. OPIOIDBEROENDE / OPIOIDBEROENDE, PATIENTBERÄ TTELSE En familjetragedi ledde till att Marie fastnade i ett opioidberoende med förödande konsekvenser för både henne och familjen. Efter ett års behandling med Buvidal kan Marie nu bygga upp sitt liv igen och återknyta kontakten med sin familj. Marie njuter av det enkla i livet – att sitta i ett välstädat hus och titta på fåglarna genom fönstret medan hon dricker en kopp kaffe. Hennes äldsta son Ryan kommer gärna på besök för att tillbringa några timmar i sin mammas sällskap. Men så har det inte alltid varit. Efter att Maries yngre bror tragiskt gick bort 1993, tappade hon kontrollen över sitt liv och hamnade i en alltmer negativ spiral. ”Min bror blev brutalt attackerad och hans bortgång påverkade mig väldigt starkt; jag ville inte leva längre.”, förklarar hon. Hon började dricka i stora mängder, vilket utvecklades till att ta amfetamin, därefter kokain och för cirka 20 år sedan provade hon heroin. ”Första gången blev jag väldigt dålig, men jag fortsatte – jag hade lätt att bli beroende.”, säger Marie. Ryan var då åtta år gammal. ”Fram till dess var livet bra, men allt förändrades. Min mammas missbruk var traumatiskt för hela familjen. Jag ville bara leva ett normalt liv som alla andra, men det gick inte. Jag tog inte hem kompisar eftersom jag skämdes så mycket.”, förklarar han. ”Mammas missbruk påverkade hela mitt liv, även min skolgång. Vi flyttade runt mycket och jag flyttades fram och tillbaka mellan min mormor och mamma.”, säger Ryan. Han gick i många olika skolor, fann sig aldrig riktigt till rätta och hade inte en barndom som de flesta andras. ”Jag var stressad över saker som när jag skulle få mat nästa gång. Jag var tvungen att bli vuxen redan som barn.” Marie, patient Buvidal och hennes son Ryan, Skottland På den tiden brydde jag mig inte – jag trodde att det jag gjorde var rätt Jag fick en andra chans i livet – och tog den 21 ===== SIDA 22 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 OPIOIDBEROENDE / OPIOIDBEROENDE, PATIENTBERÄ TTELSE Marie medger att heroin förstörde allt hon hade. Hon minns ett tillfälle då hon bara hade 22 pund på fickan och var tvungen att bestämma sig för om hon skulle köpa heroin eller middag till barnen. ”Jag valde heroin.”, säger Marie sorgset. ”På den tiden brydde jag mig inte – jag trodde att det jag gjorde var rätt.” Under en period fick hon behandling med metadon, men tog heroin samtidigt. ”Heroin är den värsta av alla droger. Den förstörde inte bara mitt liv; det förstörde min familj. Men det tog mig många år att inse det.” Med tiden skilde sig Marie och distanserade sig från sina söner. Ryan berättar: ”Jag kände bara att jag var tvungen att ta mig därifrån – jag visste vad min mamma höll på med och jag kunde inte sitta kvar och se på när hon gjorde det.” Det var först när Ryan fick egna barn som han verkligen förstod hur mycket heroinet hade skadat familjen. När han hörde talas om Buvidal föreslog han att Marie skulle prova. ”Efter min första injektion med Buvidal var det som att jag kunde se allt klart igen! Som att jag hade satt på mig dubbla glasögon. Jag städade och fixade i ordning i huset och hade extremt mycket energi. Jag kände mig vaken.”, säger Marie. Idag har Marie fått behandling med Buvidal i ett år. Hon arbetar som volontär på en så kallad livsmedelsbank två gånger i veckan för att hålla sig sysselsatt och jobbar på att återuppbygga Referenser 1. https://www.scotpho.org.uk/risk-factors/drugs/data/ availability-and-prevalence/ 2. https://www.nrscotland.gov.uk/files//statistics/drug- related-deaths/21/drug-related-deaths-21-report.pdf 3. https://www.gov.scot/news/drug-related-death- statistics-2020/ Ryan gick med mig för att prova Buvidal, hade det inte varit för honom hade jag nog fortfarande suttit i ett råtthål relationen med sina söner och barnbarn. ”Ryan gick med mig för att prova Buvidal. Hade det inte varit för honom hade jag nog fortfarande suttit i ett råtthål.”, säger hon. ”Nu njuter jag av de enkla sakerna i livet. Att gå upp, göra mig en kopp kaffe, sitta bekvämt istället för i ett kaos.” ”Idag är det bra – riktigt bra. Jag kan inte begära mer, särskilt inte efter det jag har utsatt min familj för. Jag fick en andra chans i livet – och tog den. Och jag kommer inte att släppa taget.” Skottland har uppskattat cirka 60 000 högriskanvändare av opioider och över 1 300 dödsfall årligen på grund av drogöverdoser av droger – vilket mot- svarar fler än tre personer om dagen – den högsta andelen dödsfall per capita i Storbritannien och Europa. 1,2 År 2020 åtog sig den skotska regeringen att öka anslagen för att förbättra tillgången till behandling, med 4 miljoner GBP specifikt avsatta för att utöka tillgången till långtidsverkande behandling av opioidberoende. 3 22 ===== SIDA 23 ===== 23 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023OPIOIDBEROENDE / OPIOIDBEROENDE, SJUKDOMSÖVERSIKT Referenser 1. https://www.unodc.org/res/WDR-2023/Special_Points_ WDR2023_web_DP.pdf 2. Strang J., et al. Nat Rev Dis Primers. 2020 Jan 9;6(1):3. 3. https://www.cdc.gov/stopoverdose/stigma/ 4. Dematteis M., et al. Expert Opin Pharmacother. Dec ;18(18) :1987-1999. 5. UNODC, World Drug Report 2023. 6. https://www.cdc.gov/nchs/nvss/vsrr/drug-overdose-data.htm 7. https://www.thefreedomcenter.com/accidental-overdose-the-le- ading-cause-of-death-under-50/ 8. Keyes KM, et al. Drug Alc. Dep. Reports 2022. 9. CDC, Opioid Use Disorder: https://www.cdc.gov/dotw/ opioid-use-disorder 10. Symphony Health Data. 11. European Drug Report 2023. 12. https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/ system/uploads/attachment_data/file/882953/Review_of_ Drugs_Evidence_Pack.pdf 13. https://www.scotpho.org.uk/risk-factors/drugs/data/ availability-and-prevalence/ 14. Australia’s Annual Overdose Report 2023. 15. https://ndri.curtin.edu.au/ndri/media/documents/ publications/T277.pdf Opioidberoende 1,5 miljoner högriskanvändare av opioider i Europa och Australien, varav endast hälften får medicinsk behandling för sitt beroende 5,11-15 Opioidberoende är en allvarlig, kronisk återfallssjukdom som kan ha stor negativ inverkan på individnivå, familj, vänner och samhället i stort. Uppskattningsvis 60 miljoner personer i världen använder opioider för icke-medicinskt bruk.1 Opioidberoende är ett fortsatt globalt växande hälsoproblem som i hög grad bidrar till mental ohälsa, arbetslöshet, kriminalitet, fängelsestraff, överföring av smittsamma sjukdomar, oavsiktliga överdoser och dödsfall.2 Utöver negativa hälso- och sociala konse- kvenser och hög dödlighet, är opioidberoende ofta förknippat med stort socialt stigma och utanförskap.3,4 Tillgängligheten till illegala droger fortsätter att öka och syntetiska droger spelar en allt större roll – de är ofta billiga och relativt enkla att tillverka och kan, som i fallet fentanyl, vara dödliga i små doser. Opioider är fortsatt den grupp av substanser som bidrar mest till drogrelaterade problem i samhället, inklusive dödliga överdoser.5 I USA pågår sedan flera år en opioidepidemi, med bland annat ökad fentanylanvändning, som årligen resulterar i omkring 80 000 dödsfall av opioidöverdoser – vilket gör opioider till den ledande dödsorsaken för personer under 50 år i USA.6,7 Symptom Utöver drogbegär, abstinens och drogsökande beteende, kan fysiska symptom på opioidberoende innefatta förändringar i sömnvanor, viktminskning och nedsatt libido. Diagnos Opioidberoende kan diagnostiseras av en läkare efter en formell bedömning baserad främst på patientens historia och mönster av opioidanvändning, såsom användning av heroin eller andra olagliga eller receptbelagda opioider. Behandling Behandling och hantering av opioidberoende behöver individualiseras och kan bestå av en kombination av olika farmakologiska och psykologiska insatser. Uppskattningsvis 6-7 miljoner amerikaner är beroende av opioider,8 varav omkring tre miljoner är diagnostiserade med opioidberoende och bara omkring hälften får medicinsk behandling för sitt beroende.9,10 I Europa finns över 1,4 miljoner personer med högriskanvändning av opioider, varav endast hälften får medicinsk behandling för sitt beroende.11-13 I EU uppskattas 17 personer per dag mista livet på grund av drogrelaterade överdoser, en ökning med nära 70 procent under det senaste decenniet. 74 procent av dödsfallen är relaterade till användning av opioider.11 I Australien involverar cirka hälften av de 1 600 icke-avsiktliga, drogrelaterade dödsfallen opioider. Dödsfallen har under de senaste två decennierna överträffat landets befolkningstillväxt.14 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 24 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Sedan lanseringen på de första marknaderna 2019 har Buvidal haft stor betydelse och väsentligen förbättrat livet för många personer med opioidberoende. Kliniska studier, klinisk praxis och erfarenheter med Buvidal fortsätter att visa positiv inverkan på patienter, sjukvårdssystemet och samhället i stort. Vid slutet av 2023 var Buvidal tillgänglig i över 20 länder i Europa, Australien och MENA-regionen, med uppskattningsvis fler än 48 000 patienter i behandling. En stor framgång under 2023 var lanseringen av Brixadi för behandling av opioidberoende i USA av Camurus licenstagare Braeburn. Förbättra tillgängligheten till livsförändrande behandlingar Buvidal och Brixadi Buvidal (buprenorfin) långtidsverkande injektionsvätska används för behandling av opioidberoende inom ramen för medicinsk, social och psykologisk behandling hos vuxna och ungdomar i åldern 16 år och äldre.1 Produkten finns tillgänglig både som vecko- och månads- produkter samt i flera dosstyrkor, vilket gör det möjligt att anpassa behandlingen till patienters individuella behov, i linje med gällande behandlingsriktlinjer. Opioidberoende som sjukdom kräver alternativ – både vad gäller behandling och behandlingspraxis. Buvidal ger både en snabb och långtidsverkande effekt, vilket leder till minskning i användandet av illegala opioider, abstinens och drogbegär. Genom den ihållande blockeringen av opioideffekter, såsom eufori och andningsdepression, kan Buvidal skydda mot åter- fall och överdosering.2,3 Patienten kan påbörja sin behandling med Buvidal från första dagen efter en testdos, eller byta direkt från dag- lig behandling med sublingualt buprenorfin enligt en konverterings- guide. För att säkerställa att rätt dos ges till rätt patient på vecko- eller månadsbasis samt för att minska risken för läkemedelsläckage och oavsiktlig exponering mot minderåriga, administreras Buvidal endast av sjukvårdspersonal. Den växande vetenskapliga evidens- basen och erfarenheter av Buvidal har visat på minskad behand- lingsbörda, ökad patientnöjdhet och förbättrad livskvalitet jämfört med sublingualt buprenorfin.2,4,5 Brixadi lanserad i USA Under 2023 fortsatte Camurus öka tillgängligheten till Buvidal och stärka sin ledande position både på existerande marknader och med lansering på nya marknader. I maj 2023 annonserade amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) godkännandet av Brixadi (bupre- norfin) depålösning för subkutan injektion för behandling av måttligt till svårt opioidberoende.6 Brixadi är det amerikanska varumärket för OPIOIDBEROENDE / BUVIDAL OCH BRIXADI FÖR OPIOIDBEROENDE 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Buvidal och marknadsförs i USA av Camurus licenspartner Braeburn. Produkten lanserades i samtliga amerikanska delstater i september 2023. Brixadi är den enda behandlingen för opioidberoende i USA som erbjuder både vecko- och månadsinjektioner och individanpassade doser, i enlighet med gällande behandlingsriktlinjer för daglig medi- cinering. Det är också den enda långtidsverkande behandlingen som kan initieras redan första behandlingsdagen efter en testdos med sublingualt buprenorfin. Därutöver har Brixadi flera fördelar jämfört med andra tillgängliga produkter på den amerikanska marknaden i form av en mindre injektionsnål och dosvolym, flera möjliga injek- tionsställen och stabilitet vid rumstemperatur. 24 ===== SIDA 25 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 I USA pågår sedan flera decennier en växande opioidkris med över 80 000 dödsfall årligen på grund av överdos med opioider – allt oftare relaterat till illegal användning av fentanyl.7,8 Uppskattningsvis 6-7 miljoner människor i USA är beroende av opioider9; av dessa är cirka 3 miljoner diagnostiserade med opioidberoende.10 Mindre än hälften av de patienterna som diagnostiserats i USA får behandling med FDA-godkända läkemedel, trots att buprenorfin och metadon har visat sig effektiva för att minska dödlighet hos patienter med opioidberoende.11,12 Dr Michelle Lofwall är professor i beteendevetenskap och psykiatri, ordförande vid Bell Alcohol and Addictions, och medicinsk chef vid First Bridge öppenvårdsklinik för behandling av opioidberoende vid University of Kentucky, USA. Hon var också huvudutredare vid centret för fas 3-studien av Brixadi, som bidrog till FDA-godkännandet. Förbättrad tillgänglighet till läkemedelsbehandling är en kritisk fråga för att stävja den pågående epidemin: ”Vi försöker göra det enkelt för människor att få tillgång till vård när de själva vill och kan nu erbjuda personer livräddande mediciner samma dag som de kommer in för behandling. Vi ser mycket positiva resultat av den utvecklingen.”, säger Dr Lofwall. Dr Lofwall tror att många liv skulle kunna räddas genom medicinsk behandling av opioidberoende – men det finns fortfarande betydande hinder: ”Det är hjärtskärande. Vi har väldigt effektiva behandlingar OPIOIDBEROENDE / BUVIDAL OCH BRIXADI FÖR OPIOIDBEROENDE Dr Michelle Lofwall Prof beteendevetenskap och psykiatri Ordförande Bell Alcohol and Addictions, Medicinsk chef First Bridge öppenvårdsklinik University of Kentucky, USA 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Jag älskar att behandla den här patientkategorin eftersom de blir bättre. Vi kan rädda liv, vilket man inte kan säga inom många medicinska områden. Människor förändrar helt sina liv med tillgång till läkemedel. men brottas med en överväldigande mängd desinformation, stigma och diskriminering som förhindrar framsteg och möjligheten att rädda människoliv som vi borde kunna rädda.” Bristen på utbildning, stigma och förlegade antaganden I USA var det inte förrän nyligen som beroendemedicin erkändes som en medicinsk subspecialitet av American Board of Medical Specialties, vilket enligt Dr Lofwall har bidragit till en utbildnings- klyfta: ”Många läkare har aldrig lärt sig att detta är en hjärnsjukdom som driver ett beteende. Många tror fortfarande att allt beteende är under medveten kontroll, varför beroende felaktigt ses som ett per- sonligt val och inte en legitim, medicinsk sjukdom värd medicinsk behandling. Vi gör ett mycket bättre jobb nu med utbildning i läkarutbildningen och residensprogram, men det tar tid.” För att försöka visualisera stigma kring opioidberoende drar Dr Lofwall en parallell till diabetes: ”Jag försöker säga till folk att tänka på det som typ 2-diabetes, där det finns ett visst inslag av livs- stil, miljö och strukturer i samhället som ökar risken för sjukdomar som fetma.”, säger hon. ”Vi säger inte till människor som är övervik- tiga och har diabetes att de inte kommer att få sitt insulin om de inte följer en viss diet eller visst träningsprogram, men det gör vi med behandling för opioidberoende.” Hon förklarar att många personer USA i fokus 25 ===== SIDA 26 ===== 26 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 OPIOIDBEROENDE / BUVIDAL OCH BRIXADI FÖR OPIOIDBEROENDE 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 med opioidberoende ofta tycker att det är deras eget fel och skäms: ”De tror inte att opioidberoende är en legitim sjukdom och att FDA- godkända mediciner är legitima behandlingar. Vi har mycket arbete framför oss för att förbättra hälsokunskapen bland våra patienter och allmänheten.” Medicinsk behandling – nyckeln till att rädda liv Dr Lofwall poängterar vikten av läkemedelsbehandling: ”Särskilt på grund av konsekvensen av fentanylanvändning – om du inte blockerar receptorn genom medicinering, kan personen tyvärr dö efter att ha använt fentanyl en enda gång. Därför borde tröskeln för att behandla opioidberoende vara mycket lägre – vi måste ta bort de hinder som finns för att öka tillgängligheten till läkemedelsbehandling.” ”Med långtidsverkande injektioner behöver du bara ta beslutet en gång i veckan eller en gång i månaden, och då är du skyddad mot att dö av överdos. Om du sedan återgår till att använda droger under behandlingen är det inte lika tillfredsställande, vilket bidrar till att förändra beteende över tid – sammantaget mycket positivt.”, säger Dr Lofwall. ”Verkningsmekanismen för buprenorfin är lika effektiv för blockering av fentanyl som heroin, eller andra högpotenta opioider som nu finns att tillgå.” Att förbättra tillgången till långtidsverkande depåbehandlingar Dr Lofwall ser en betydande potential för långtidsverkande vecko- och månadsdepåer för både befintliga och nya patientgrupper, exempelvis inom kriminalvården där missbruk och läkemedels- läckage med dagliga mediciner ofta är ett stort problem, på akut- mottagningar i samband med fall av överdoser eller infektioner och olyckor, och vid förflyttning mellan olika behandlingsmiljöer, såsom mellan sjukhus och fängelser till öppenvård. ”Det är av yttersta vikt att vi kan erbjuda behandling där patienter finns – exempelvis har kriminalvården varit ett stort gap i vårdsystemet.”, säger hon. Att kunna skydda patienten i en vecka eller en månad är en stor fördel: ”Det är mycket lättare att få en tid inom öppenvården inom sju dagar än på en, två eller tre dagar.” Stort medicinskt behov i USA ~80 000 dödsfall per år i opioidöverdoser14 Jan-19Aug-19Mar-20 May-21Dec-21Jul-22Feb-23Sep-23Apr-24Nov-24Jun-25Jan-26Aug-26Oct-20 110,000 82,500 55,000 27,500 0 12 månaders slutperiod Dödsfall på grund av överdoser i USA Alla droger Opioider 40 – 52 35 – 39 30 – 34 25 – 29 20 – 24 15 – 19 8 – 14 Dödsfall i USA på grund av överdos, per 100 000 invånare13 ===== SIDA 27 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Som General Manager för Storbritannien, Irland och BeNeLux är jag ansvarig för vår strategiska inriktning i dessa regioner, att säkerställa att vi når våra mål och att vi har det som behövs – både sett till processer, medarbetare och infrastruktur. Patienter står i centrum för allt vi gör och under 2023 genomfördes flera aktiviteter för att öka tillgängligheten till behandling för patienter och säkerställa att deras röster hörs. Vi samlade in och delade patienters egna berättelser, lanse- rade material kring stigma för att öka medvetenheten och uppmuntra till handling när stigma kopplat till drogberoende förekommer. Vi publicerade en rapport med fokus på kvinnors specifika utmaningar när det gäller tillgång till behandling. Vidare genomförde vi föreläsningsserien ”Access All Areas” som samlade fler än 500 sjukvårdspersonal och beslutsfattare med målet att förbättra klinisk praxis och ge konkreta tillväga- gångssätt för att kunna tillhandahålla Buvidal i större skala. Dessutom fortsatte vi att investera i ett initiativ där sjuksköter- skor fungerar som rådgivare och bidrar med utbildning och träning till multidisciplinära team. Under 2024 är våra huvudprioriteringar – tillgång, patient- kunskap och utbildning. Vi vill säkerställa att patienter som får behandling är välinformerade och även fortsätta vårt viktiga arbete med att lyfta kunskapsnivån hos förskrivare, sjuksköter- skor och nyckelpersoner för att nå bättre behandlingsresultat. För mig är Camurus företagskultur innovativ, etisk, passio- nerad, målmedveten, och med en ung atmosfär. Opioidbero- ende är ett unikt men underutvecklat terapiområde.Det är motiverande att se hur vi kan bidra med innovation och potentialen vi har att verkligen kunna göra skillnad i patienters liv och för deras familjer. Samantha Nickerson General Manger Storbritannien, Irland & BeNeLux OPIOIDBEROENDE / BUVIDAL OCH BRIXADI FÖR OPIOIDBEROENDE Referenser 1. Buvidal SmPC: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ buvidal-epar-product-information_en.pdf 2. Lofwall MR, et al. JAMA Intern Med. 2018;178(6);764–773. 3. Walsh L., et al. JAMA Psychiatry. 2017;74(9):894-902. 4. Lintzeris N., et al. JAMA Network Open. 2021;4(5):e219041. 5. Frost M., et al. Addiction. 2019;114:1416–1426. 6. Brixadi Prescribing Information: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/ label/2023/210136Orig1s000lbl.pdf 7. Center for Disease Control and Prevention, Provisional Drug Overdose Death Counts: https://www.cdc.gov/nchs/nvss/vsrr/drug-overdose-data.htm, accessed Dec 2023. 8. United Nations Office on Drugs and Crime (UNODC), World Drug Report 2023: https://www.unodc.org/res/WDR-2023/WDR23_Exsum_fin_SP.pdf, accessed Dec 2023. 9. Keyes KM, et al. Drug Alc. Dep. Reports 2022. https://www.sciencedirect.com/ science/article/pii/S2772724622000300?via%3Dihub 10. CDC, Opioid Use Disorder: https://www.cdc.gov/drugoverdose/featured-topics/opi- oid-use-disorder/index.html, accessed Jan 2023. 11. Williams, A. R., et al. Am J Drug Alcohol Abuse. 24 Jan, 2019. 12. Symphony Health data. 13. https://drugabusestatistics.org/drug-overdose-deaths/ 14. https://www.cdc.gov/nchs/nvss/vsrr/drug-overdose-data.htm 15. 2018 National Survey on Drug Use and Health: https://www.samhsa.gov/data/sites/ default/files/cbhsq-reports/NSDUHNationalFindingsReport2018/ NSDUHNationalFindingsReport2018.pdf 16. CDC 2023; https://www.cdc.gov/drugoverdose/featured-topics/ opioid-use-disorder/index.html Dr Lofwall tror också att det nya alternativet med veckodepå kan öppna ytterligare dörrar för patienter i USA som tidigare har valt att inte påbörja behandling. ”Människor är intresserade av lång- tidsverkande läkemedel, men är ibland rädda för att förbinda sig till månadsvis behandling direkt – om de inte skulle gilla det. Många vill inte göra det åtagandet, de är rädda, men villiga att prova veckovis behandling.” Ett annat problem där långverkande läkemedel kan göra skillnad gäller transporter, vilket kan vara ett betydande hinder för att stanna kvar i behandling: ”Transport är ett enormt problem för människor som begränsar deras tillgång till livräddande behandling. Om patienter måste komma in flera gånger i veckan under långa perioder, kommer transport att vara ett stort hinder för dem att stanna kvar i behandling. Det ser vi upprepade gånger. ”, förklarar hon. Dr Lofwall tillägger att det ur ett patientperspektiv finns en rad ytterligare fördelar med långtidsverkande injektioner, såsom rätten att vara anonym: ”Det ger en person möjligheten att vara privat om de vill, eftersom de inte behöver gå till ett apotek, de får inget recept, de kan lätt hålla sin behandling för sig själv om de vill det. Och det är inget fel i det, det är deras ensak.”, avslutar hon. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Betydande behandlingsgap ~10 milj. människor i USA missbrukar opioider 15 Prevalensen av opioidbero - ende i USA: 6-7 milj. individer9 2,7 milj. diagnoserade med opioidberoende 16 ~1,8 milj. i behandling med buprenorfin 12 27 ===== SIDA 28 ===== 28 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023OPIOIDBEROENDE / EVIDENSBAS FÖR BUVIDAL Utvalda vetenskapliga publikationer 2023 1. How do patients feel during the first 72 h after initiating long-acting inject- able buprenorphine? An embodied qualitative analysis. Naele, J., et al. Addiction. 20 Feb, 2023. 2. Incidence of Precipitated Withdrawal During a Multisite Emergency Depart - ment-Initiated Buprenorphine Clinical Trial in the Era of Fentanyl. D’Onofrio, G., et al. JAMA Network Open. 2023;6(3):e236108. 3. Health and correctional staff acceptability of depot buprenorphine in NSW prisons. Little S.C, et al. International Journal of Drug Policy, 2023;114:103978. 4. ‘I just thought that was the best thing for me to do at this point’: Explor- ing patient experiences with depot buprenorphine and their motiva - tions to discontinue. Clay S., et al. International Journal of Drug Policy, 2023;115:104002. 5. The switching process from buprenorphine sublingual tablets to the monthly buprenorphine subcutaneous depot injection in opioid dependent patients. Guillery, S., et al. Addiction Biology. 2023;28:e13275. 6. Population Pharmacokinetic Analysis Supports Initiation Treatment and Bridging from Sublingual Buprenorphine to Subcutaneous Administration of a Buprenorphine Depot (CAM2038) in the Treatment of Opioid Use Disorder. Björnsson, M. et al. Clin Pharmacokinet. 2023;62:1427-1443. Sedan lanseringen av Buvidal har den vetenskapliga evidensbasen fortsatt att växa. Under 2023 publicerades flertalet vetenskapliga artiklar som belyser bland annat patienters erfarenheter av Buvidal, övergång från daglig medicinering till långtidsverkande depå, användning av Buvidal inom kriminalvården och akutmottagningar, och Buvidal vid havandeskap. Vidare hölls över 70 presentationer på mer än 40 olika ledande vetenskapliga konferenser. Växande evidensbas för Buvidal 7. Early emergency department experience with 7-day extended-release injectable buprenorphine for opioid use disorder. D’Onofrio, G., et al. Acad Emerg Med. 28 July, 2023 . 8. Non-Prescribed Substance Use during the First Month of Treatment by People Receiving Depot Buprenorphine for Opioid Use Disorder. Parkin, S., et al. Substance use & misuse. 2023;58:1696-1706. 9. Implementing buprenorphine prolonged-release injection using a health at the margins approach for transactional sex-workers. Gittins, R., et al. Front Psychiatry. 2023;14:1224376. 10. Reasons for not entering opioid agonist treatment: A survey among high-risk opioid users in Finland. Prami T., et al. Nordic Studies on Alcohol and Drugs. Oct, 2023. 11. Conceptualising retention in treatment with long-acting injectable buprenorphine (for opioid use disorder) as a journey: Findings from a longitudinal qualitative study. Parkin S., et al. International Journal of Drug Policy. Issue 122, 2023. 12. What to Expect With Pregnant or Postpartum Prescribing of Extended- Release Buprenorphine (CAM2038). Lofwall, R. M., et al. J Clin Gynecol Obstet. 2023; 12(3):110-116, 2023. 13. Pharmacokinetic-pharmacodynamic analysis of drug liking blockade by buprenorphine subcutaneous depot (CAM2038) in participants with opioid use disorder. Walsh, S. L., et al. Neuropsychopharmacology. 10 Jan, 2024. Presentationer vid vetenskapliga konferenser 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 Opioidberoende, patientberättelse 21 Opioidberoende, sjukdomsöversikt 23 Buvidal och Brixadi för opioidberoende 24 Evidensbas Buvidal 28 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Jan 19-20 Adictologia Lissabon, Portugal Feb 17-19 IMiA Melbourne, Australien Mar 16-17 RCGP and Addiction Professional London, Storbritannien Mar 23-24 APSEP Toulon, Frankrike Mar 23-25 Sociodrogalcohol Granada, Spainien Apr 16-19 Harm Reduction International Melbourne, Australien Apr 20-21 Sigtunadagarna Sigtuna, Sverige Apr 28-30 WADD Portoroz, Slovenien Maj 6-7 Substitutionsforum Mondsee, Österrike Maj 17-18 IOTOD Virtual Jun 1-3 SEPD, Dual Pathology Sevilla, Spanien Jun 6-8 ALBATROS Paris, Frankrike Jun 9 WOWS Brisbane, Australien Jun 29-jul 1 Interdisziplinärer Kongress für Suchtmedizin München, Tyskland Jul 11-13 RCPsych International Congress Liverpool, Storbritannien Jul 13 DDN Conference Birmingham, Storbritannien Aug 2-4 DANA Sydney, Australien Okt 20 23rd Mediterranean Prison Health Units Congress Montpellier, Frankrike Okt 22-23 Suchtsymposium Grundlsee, Österrike Okt 24-27 ATHS Biarritz, Frankrike Nov 12-15 APSAD Adelaide, Australien Nov 12-15 ISPOR Köpenhamn, Danmark Nov 30-dec 1 Addiktum Helsingfors, Finland ===== SIDA 29 ===== 29 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Akromegali AKROMEGALI / ÖVERSIKT Akromegali är en sällsynt och svår sjukdom som oftast orsakas av en benign tumör i hypofysen som utsöndrar en överproduktion av tillväxt- hormon (GH) och överskott av insulinlik tillväxtfaktor 1 (IGF-1) – vilket resulterar i kroppsliga förändringar, sjukdomssymptom och försämrad livskvalitet. Akromegali kan innebära en avsevärd belastning för patienten, både fysiskt och psykiskt.1-4 5-6 år 40 år Genomsnittsåldern vid diagnos för akromegali är i 40-årsåldern5 Det tar i genomsnitt fem till sex år från första symptom till diagnos1 4 per miljon människor och år i uppskattad incidens6 fall 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Referenser 1. Fleseriu M., et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022;10(11):804-826. 2. Webb SM, et al. Neuroendocrinology. 2016;103(1):106-111. 3. Strasburger CJ, et al. Eur J Endocrinol. 2016;174(3):355-62. 4. Geer EB, et al. BMC Endocr Disord. 2020;20(1):117. 5. Lavrentaki, A., et al. Pituitary. 2017; 20:4-9. 6. Crisafulli S., et al. Eur J Endocrinology. 2021;185(2):251-263. ===== SIDA 30 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 I mitten av 90-talet, när Donna arbetade på ett före- tag inom läkemedelsdistribution i San Francisco, upplevde hon de första symptomen. Hon hade huvudvärk, knölar på sköldkörteln, ont i lederna och var extremt trött. Under de kommande åren gick hon upp i vikt, hennes händer växte så att hon inte längre kunde ha sina ringar, hon fick större skostorlek och tungan förstorades. Men det var inte förrän tio år senare när hon flyttade tillbaka till Dallas som hon fick träffa en endokrinolog. I samband med en magnetkamera- undersökning upptäcktes en tumör på hypofysen och hon remitterades till en av de främsta neuro- kirurgerna i USA. ”Han bad om att få se mitt körkort, jämförde det med mig och sa – detta är inte samma person.”, minns Donna. Så snart hon kom hem tog hon en bild av sig själv och jämförde den med ett foto taget tio år tidigare. ”Man såg stora föränd- ringar. Näsan och läpparna var större, tänderna hade börjat sära på sig och min panna och käke var mer framträdande. Jag bara växte.” 2006 fick Donna tumören bortopererad – men sex månader senare hade den börjat växa igen. Hon påbörjade behandling med långtidsverkande intra- muskulära injektioner, som så småningom stabili- serade hennes IGF-1-nivåer och krympte tumören. Inledningsvis var Donna tvungen att gå till sin läkarmottagning för injektionen. ”Ibland tog det 2-3 timmar av min dag bara för att gå och få min behandling, och hälften av gångerna visste inte sjuksköterskorna hur injektionen skulle förberedas och administreras på ett korrekt sätt.”, säger hon. Under en period deltog hon i ett hemvårdspro- gram där en sjuksköterska istället kommer hem till patienten. Hon valde att avsluta programmet efter att en sköterska missat tidsfönstret för administre- ring, så att medicinen stelnade och var omöjligt att administrera. Under covid 19-pandemin, när primärvården stängde, började hon gå till en akut- vårdscentral i närheten för att få sin behandling. Efter många år av behandling är Donna nu van vid injektionen: ”Det är som att cykla, det är bara att göra vad du måste.”, säger hon. ”Ibland känner jag inte av injektionen, men 2-3 dagar senare, eftersom det är en tjock lösning, nästan som mjölk, kan jag inte sova på den sidan eftersom det ömmar och smärtar.” Donna ser potential för framtida behandlings- alternativ: ”Om det skulle finnas ett oralt eller sub- kutant läkemedel som var lika effektivt, skulle det vara mer idealiskt.”, säger hon. ”Att kunna själv- administrera en medicin som är dokumenterat säker skulle vara en stor fördel.” Sjukdomen har tagit ut sin rätt på Donna. Hon har fått byta ut flera leder och kan inte vara så fysiskt aktiv som hon en gång var. Ändå ser hon ljust på framtiden: ”Jag är hoppfull att jag kommer att leva i 23 år till – min mamma levde till 92, så det är mitt mål.” Donna lever med akromegali, USA De första symptomen kom när Donna var i 40-årsåldern Att kunna självadministrera en medicin som är dokumenterat säker skulle vara en stor fördel AKROMEGALI / AKROMEGALI, PATIENTBERÄTTELSE 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 3030 ===== SIDA 31 ===== 31 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Referenser 1. Fleseriu M., et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022;10(11):804-826. 2. Webb SM, et al. Neuroendocrinology. 2016;103(1):106-111. 3. Strasburger CJ, et al. Eur J Endocrinol. 2016;174(3):355-62. 4. Geer EB, et al. BMC Endocr Disord. 2020;20(1):117. 5. Crisafulli S., et al. Eur J Endocrinology. 2021;185(2):251-263. 6. Lavrentaki, A., et al. Pituitary. 2017; 20:4-9. Akromegali är en sällsynt, långsamt progressiv, kronisk och allvarlig sjukdom som i de flesta fall orsakas av en tumör i hypofysen som producerar överskott av tillväxthormon och indirekt insulinliknande tillväxtfaktor (IGF-1). Detta resulterar i överdriven ben- och vävnads- tillväxt och en rad andra symptom, och om obehandlad, till ökad dödlighet. Personer med akromegali har en betydande sjukdomsbörda med stor inverkan på den allmänna hälsan och livskvaliteten. Akromegali Kliniska kännetecken för akromegali inkluderar gradvisa föränd- ringar i utseendet, såsom förstorade händer, fötter och förändrade ansiktsdrag. Andra fysiska problem omfattar onormal tillväxt av inre organ, exempelvis hjärtat. Symptomen inkluderar även huvudvärk, ledvärk och sömnproblem. Metaboliska störningar uppvisas även hos många patienter. Utöver den fysiska påverkan kan psykolo- giska symptom uppstå, till exempel förändringar i personlighet och självkänsla, förvrängning av kroppsbilden, relationsproblem, socialt tillbakadragande och ångest eller depression. Om akromegali inte behandlas är sjukdomen livshotande och kopplad till förtidig död.1-4 Akromegali är en sällsynt sjukdom med cirka 60 fall per miljon människor5, och sjukdomen är lika vanlig hos män som kvinnor. Sjukdomssymptomen utvecklas ofta över lång tid och det tar i regel många år från det att de första symptomen uppträder till diagnos (genomsnittstid 5-6 år)1, oftast när patienten är i 40-årsåldern.6 I de flesta fall rekommenderas i första hand kirurgisk behandling, vilket resulterar i biokemisk kontroll hos cirka 50 procent av patien- terna. För de patienter där operation inte är möjlig eller ineffektiv, är standardbehandlingen medicinering med första generationens somatostatinanaloger. Uppskattningsvis 60 individer per miljon har akromegali5 AKROMEGALI / AKROMEGALI, SJUKDOMSÖVERSIKT Symptom • Förstorade händer eller fötter • Förändrade ansiktsdrag • Ledproblem • Muskelsvaghet och trötthet • Parestesi (stickningar eller domningar i armar och ben) • Ångest och depression • Huvudvärk • Svullnader i mjukvävnaderna • Överdriven svettning • Sömnapné Diagnos Diagnosen ställs oftast av en endokrinolog, eller en hypofysspecialist (neuroendokrinolog), även om remiss kan komma från läkare från en rad medicinska specialiteter. Hos patienter med symptom på akromegali ställs diagnosen genom mätning av bland annat tillväxthormon och insulinliknande till - växtfaktor 1 (IGF-1) och undersökning med magnet- röntgen för att påvisa tumör i hypofysen. Behandling Kirurgi och/eller medicinsk behandling. Strål- behandling kan övervägas när både operation och medicinsk behandling misslyckas. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 32 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 AKROMEGALI / CAM2029 FÖR AKROMEGALI CAM2029 är en ny, långtidsverkande, subkutan månadsdepå av oktreotid under registrering för behandling av akromegali, och i sen utvecklingsfas för två andra svåra och sällsynta sjukdomar. CAM2029 är designad att kombinera effektiv sjukdomskontroll med bekväm självadministrering en gång i månaden med hjälp av en förfylld injektionspenna. Baserat på de positiva resultaten från två fas 3-studier i ACROINNOVA-programmet skickades en ansökan om marknadsgodkännande för Oclaiz™ (CAM2029) in till amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, för behandling av akromegali i december 2023. FDA godkände ansökan för granskning och datum för godkännandebeslut (PDUFA) är satt till den 21 oktober 2024. Mot en patientcentrerad behandling av akromegali CAM2029 Adekvat medicinsk behandling är avgörande för att nå biokemisk kontroll och reducera symptom av akromegali. CAM2029 utvecklas för att ge bestående effekt under hela doseringsperioden, förbättra följsamhet och minska sjukdomens påverkan på patienters livskvalitet. Möjligheten till bekväm självadministrering av CAM2029 kan minska behandlingsbördan för patienter, ge patienter ökad självständighet och ytterligare bidra till förbättrad livskvalitet jämfört med nu till- gängliga långtidsverkande somatostatinanaloger (SSAs). Hög behandlingsbörda med nuvarande medicinska behandlingar SSA-injektioner med fördröjd frisättning av oktreotid och lanreotid, har använts som förstahandsbehandling av akromegali i mer än två decennier och har väletablerade effekt- och säkerhetsprofiler.1,2 Nuvarande standardbehandlingar begränsas av den komplexa han- teringen och att injektionen ges intramuskulärt eller djupt subkutant med hjälp av grova injektionsnålar, viket vanligtvis kräver administre- ring av sjukvårdspersonal.3,4 Utöver injektioner med SSAs, finns en oral produkt lanserad på den amerikanska marknaden. På grund av en låg oral biotillgänglighet och betydande påverkan av födointag, behöver produkten – med höga doser av oktreotid – tas två gånger om dagen på fastande mage.5 Tillgodose betydande medicinska behov Dr Julie M. Silverstein är assisterande professor i medicin och neuro- logisk kirurgi och medicinsk chef vid Pituitary Center, Washington University, i St Louis, Missouri, USA. Hon är också huvudprövare vid en av klinikerna i ACROINNOVA, Camurus fas 3-program för CAM2029 i akromegali. Dr Silverstein betonar behovet av nya förbättrade behandlingsalternativ för akromegali: ”Vi behöver mediciner som är enklare för patienterna att ta, som vi vet fungerar och som är mer effektiva än de som för närvarande är på marknaden.”, säger hon. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 32 ===== SIDA 33 ===== 33 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023AKROMEGALI / CAM2029 FÖR AKROMEGALI Hon förklarar hur CAM2029 potentiellt kan bidra: ”Målet är att kontrollera akromegali, både biokemiskt – baserat på de labbtester vi använder, och symptomatiskt. Det är inte alltid möjligt och vi vet att inte alla som är biokemiskt kontrollerade rapporterar förbättrade sjukdomssymptom. Dessutom behöver vi behandlingar som är mer patientvänliga och enklare att administrera.” CAM2029 utvärderad i ett omfattande kliniskt program CAM2029 är designad att kunna erbjuda patienter med akromegali en enklare behandling med högre plasmaexponering och en mer bekväm administrering. Produkten har utvärderats i ett omfattande kliniskt program som inkluderar fem kliniska fas 1- och 2-studier och två fas 3-studier i patienter med akromegali – ACROINNOVA 1 och ACROINNOVA 2. Studierna har utvärderat plasmakoncentrationer av oktreotid över tid, effekt genom biokemisk respons, symptomkontroll, säkerhet och tolerabilitet. Vidare användes ett frågeformulär med en uppsättning av frågor kring patientrapporterade utfallsmått (PRO) för att utvärdera patientnöjdhet, livskvalitet och möjligheten till själv- administrering jämfört med den standardbehandling som administre- rades i början av studien. Kliniska resultat tyder på att CAM2029 kan bli ett meningsfullt nytt behandlingsalternativ vid akromegali Resultaten från fas 3-studien ACROINNOVA 1 uppfyllde de primära och sekundära huvudeffektmåtten och visade på signifikant förbättring av biokemisk kontroll med behandling med CAM2029 jämfört med placebo. Effekt över tid visades i ACROINNOVA 2, liksom förbättring av biokemisk kontroll hos patienter som inte var kontrollerade vid baslinjen, se sidorna 34-35. Förutom höga nivåer av biokemisk kontroll och symptomkontroll visade fas 3-resultaten ökad patient- nöjdhet, bekvämlighet och livskvalitet samt andra patientrapport- erade utfallsmått jämfört med standardbehandling vid baslinjen. Enligt Dr Silverstein är möjligheten för patienter till självadmini- strerad behandling en nyckelfaktor. CAM2029 minskar behandlings- bördan både för patienten och kliniken: ”Vi har till exempel patienter som bor väldigt långt bort. Att de behöver komma in till kliniken för att få sin behandling eller att de har en familjemedlem som admini- strerar behandlingen är en stor sak.”, förklarar hon. Vissa patienter har en sjuksköterska som kommer för att administrera behandlingen i hemmet, vilket fortfarande är besvärligt: ”Det kräver planering, omsorg, logistik och är resurskrävande. Det kan vara komplicerat.” Hon nämner att de patienter hon haft som deltagit i studien var entusiastiska över idén att ta en subkutan injektion på egen hand en gång i månaden: ”De var väldigt nöjda och tyckte att det var både enklare och mer användarvänligt.” Dr Silverstein tror att CAM2029, vid ett godkännande, kan vara ett meningsfullt nytt behandlingsalternativ för patienter med akro- megali: ”Det kan definitivt fylla ett gap och ett betydande medicinskt behov. Patienter kan själva hantera medicineringen och den har visat sig vara effektiv. Det är dessutom oktreotid, som vi vet fungerar. Jag tror att det kan bli banbrytande.” Förbättrad behandlingstillfredsställelse och livskvalitet Dr Silverstein ser patientrapporterade utfallsmått som en central faktor i valet av behandling: ”Det är avgörande eftersom det berör patientperspektivet när det gäller symptom och hur väl de känner att deras sjukdom är kontrollerad. Vi kan inte bara gå efter biokemisk kontroll, vi måste också förstå hur patienten mår, deras symptom och hur behandlingen påverkar deras livskvalitet.”, säger hon. En ny ansökan om marknadsgodkännande (NDA) för Oclaiz™ (CAM2029) i akromegali skickades in till den amerikanska läkemedels- myndigheten FDA den 21 december 2023 och är för närvarande under granskning av FDA. Ett datum för godkännandebeslut (PDUFA) är satt till den 21 oktober 2024. Camurus planerar att kommersialisera Oclaiz™ på egen hand på nyckelmarknader inom EU och Australien och etablerar för närvarande en kommersiell organisation i USA. CAM2029 har beviljats särläkemedelstatus för behandling av akromegali i EU. CAM2029 – patientcentrerad läkemedelskandidat under utveckling för patienter med akromegali Nyckelegenskaper • Subkutan månadsdos av oktreotid för behandling i patienter med akromegali • Snabb och långtidsverkande frisättning av oktreotid • Cirka femfaldig ökning av plasma- exponering av oktreotid med potential för förbättrad behandlingseffekt5,6 • Färdig att använda i förfylld injektions- penna och förfylld spruta för enkel självadministrering • Förvaring vid rumstemperatur 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Referenser 1. Colao, A., et al. Pituitary. 2016; 19 :235-247. 2. Gadelha MR, et al. J Clin Endocrinol Metab. United States; 2022; 107(2):297–308. 3. Prescribing Information SANDOSTATIN® LAR, https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/021008s041lbl.pdf 4. Prescribing Information SOMATULINE®, https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/022074s026lbl.pdf 5. Prescribing Information MYCAPSSA®, https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/208232s000lbl.pdf 6. Pavel, M., et al. Cancer Chemother Pharmacol. 2019 Feb;83(2):375-385. 7. Tiberg, F., et al. Br J ClinPharmacol. 2015; 80(3): 460-472. Dr Julie Silverstein Ass Prof medicin och neurologisk kirurgi Medicinsk chef vid Pituitary Center, Washington University, St Louis, Missouri, USA ===== SIDA 34 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 AKROMEGALI / CAM2029 AKROMEGALI KLINISK UTVECKLING CAM2029 Klinisk utveckling ACROINNOVA 1 ACROINNOVA 11 är en 24-veckors, randomiserad, dubbelblind fas 3-studie som utvärderar behandlingseffekt och säkerhet i patienter med akromegali som randomiserats 2:1 till behandling med CAM2029 eller placebo. Den primära målsättningen med studien är att visa statistiskt signifikant förbättrad behand- lingseffekt med CAM2029 jämfört med placebo avseende svarsfrekvens för normala nivåer av den etablerade biomarkören insulinlik tillväxtfaktor-1 (IGF-1). • Design: 24-veckors, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie • Studiedeltagare: 72 patienter med akromegali som stått på standardbehandling med stabil dos av första generationens SSA i minst 3 månader och var biokemiskt kontrollerade vid screening • Primärt utfallsmått: Svarsfrekvens för normala IGF-1 nivåer vid vecka 22 och 24 • Sekundära utfallsmått: IGF-1 och tillväxthormonnivåer (GH), behandlings- tillfredsställelse, livskvalitet, plasmanivåer av oktreotid och säkerhet • Status: Avslutad och rapporterad • Positiva studieresultat för effekt och säkerhet meddelades i juni 2023 2 ACROINNOVA 2 ACROINNOVA 23 är en 52-veckors, öppen fas 3-långtidssäkerhets - studie av CAM2029 i tre grupper av patienter med akromegali med nya inkluderade patienter i ACROINNOVA 2 och patienter överförda efter 24-veckors behandling med CAM2029 eller placebo i ACROINNOVA 1. Studiedeltagarna behandlas i studien med månadsdoser av CAM2029. Studiens primära målsättning är säkerhet. Nya patienter stod på stabil dos av standardbehandling vid studiens start och kunde vara både biokemiskt okontrollerade och kontrollerade vid screening. • Design: 52-veckors, öppen långtidsstudie av säkerhet och behandlingseffekt för CAM2029, med ytterligare adderad 52-veckors förlängningsperiod • Studiedeltagare: 81 nya patienter med akromegali som var biokemiskt okontrollerade eller kontrollerade vid standard- behandling med SSA, samt 54 patienter överförda från behandling med CAM2029 (n=36) eller placebo (n=18) i ACROINNOVA 1 • Status: Pågående • Positiva interimsresultat för säkerhet och behandlings- effekt meddelades i juli 2023 4 Referenser 1. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04076462?term=Camurus&draw =1&rank=3. 2. https://www.camurus.com/sv/media/pressmeddelanden/2023/camurus-oktreotid- subkutan-depa-cam2029-visar-positiva-resultat-i-placebokontrollerad-fas-3-studie- i-patienter-med-akromegali/ 3. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04125836?term=Camurus&draw=2&rank=2. 4. https://www.camurus.com/sv/media/pressmeddelanden/2023/camurus-meddelar- nya-fas-3-data-som-styrker-langtidssakerhet-och-behandlingseffekt-av-oktreotid- subkutan-depa-cam2029-i-patienter-med-akromegali/ CAM2029 clinical program (HS-18-633 / HS-19-647) 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 CAM2029 har utvärderats i ett omfattande kliniskt program bestående av sju kliniska studier, inklusive två fas 3-studier av CAM2029 i patienter med akromegali inom ramen för ACROINNOVA-programmet. Under året avslutades en 24-veckors, randomiserad, placebokontrollerad fas 3-studie, ACROINNOVA 1, och positiva övergripande studieresultat avseende effekt och säkerhet meddelades under juni månad. Det följdes av ytterligare positiva data från en 52-veckors långtidsstudie av säkerhet och effekt, ACROINNOVA 2, som bekräftade en gynnsam säkerhetsprofil och en varaktig behandlingseffekt med CAM2029 tillsammans med ökad behandlingstillfredsställelse och livskvalitet jämfört med standardbehandling vid studiens start. Screening ≤8 Veckor Dag 1 Vecka 24 Vecka 52 Okontrollerade och kontrolle - rade patienter på stabil dos av SoC Blindning bevarad för tidigare behandling i ACROINNOVA 1 ACROINNOVA 1 Direkt rekrytering eller återrekrytering till ACROINNOVA 2 1 års förlängningPlacebo i ACROINNOVA 1 (N=18) CAM2029 i ACROINNOVA 1 (N=36) CAM2029 Nya patienter (N=81) CAM2029 månadsdos CAM2029 månadsdos CAM2029 månadsdos Screening N=72 2:1 R 4-8 veckor Dag 1 Vecka 24Dubbelblind behandlingsperiod Undsättningsläkemedel med standardbehandling (SoC) Kontrollerade patienter stabila på SoC* Möjlighet att gå över till ACROINNOVA 2 och fortsätta behandling med CAM2029 Placebo månadsdos CAM2029 månadsdos * SoC – Standard of Care, standardbehandling 34 ===== SIDA 35 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 AKROMEGALI / CAM2029 AKROMEGALI KLINISK UTVECKLING 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 Akromegali, patientberättelse 30 Akromegali, sjukdomsöversikt 31 CAM2029 för akromegali 32 CAM2029 akromegali klinisk utveckling 34 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Under 2023 meddelades positiva resultat från två fas 3-studier i ACROINNOVA- programmet. ACROINNOVA 1 uppfyllde samtliga primära och sekundära huvudutfallsmått med statistiskt signifikant bättre behandlingseffekt med CAM2029 jämfört med placebo. Patienter behandlade med CAM2029 uppvisade en hög grad av biokemisk kontroll (IGF-1≤1xULN) och symptom- kontroll samt ökad behandlingstillfredsställelse och livskvalitet jämfört med tidigare standardbehandling med första generationens långtidverkande SSAs, oktreotid och lanreotid. Säkerhetsprofilen för CAM2029 var jämförbar med motsvarande profil för godkända SSAs utan nya eller överraskande observationer. Övergripande resultat ACROINNOVA 1: • Samtliga primära och sekundära huvudutfallsmått uppfylldes med statistisk och klinisk signifikans • Behandlingstillfredsställelse och livskvalitet förbättrades jämfört med tidigare standardbehandling • CAM2029 var väl tolererad med en fördelaktig säkerhetsprofil Övergripande interimsresultat ACROINNOVA 2: • Bekräftad fördelaktig säkerhetsprofil för CAM2029 • Ökad behandlingssvarsfrekvens efter 52-veckors behandling med CAM2029 jämfört med standardbehandling vid baslinjen: – Ökad svarsfrekvens (IGF-1≤1xULN) i nya patienter i ACROINNOVA 2 – Bevarad svarsfrekvens hos patienter överförda från behandling med CAM2029 i ACROINNOVA 1 – Återställd full svarsfrekvens hos patienter överförda från behandling med placebo i ACROINNOVA 1 • Förbättrad symptomkontroll mätt som minskning av Acromegaly Index of Severity (AIS), summan av sex akromegalisymptom (huvudvärk, svettningar, trötthet, ledvärk, domningar/stickningar och svullnad av mjuk vävnad) under behandlingsperioden • Ökad patient- och behandlingstillfredsställelse mätt som Patient Satisfaction Score (PSS) och Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) • Ökad livskvalitet mätt med Acromegaly Quality of Life Questionnaire (AcroQoL) och EuroQoL 5D-5L VAS Primärt utfallsmått Andelen patienter med ett IFG-1 medelvärde ≤ULN vid vecka 22 och vecka 24 Första sekundärt utfallsmått Andelen patienter med ett IGF-1 medelvärde ≤ULN vid vecka 22 och 24, inkl. patienter med IMP dosreducering Andra sekundärt utfallsmått Andelen patienter med ett IGF-1 medelvärde ≤ULN vid vecka 22 och 24 och GH cykel medelvärde <2.5 ug/L vid vecka 24 CAM2029 % 72,2 72,2 70,0 Placebo % 37,5 37,5 37,5 CAM2029 Placebo % (95% CI) 34,6 (11,3, 57,9) 34,6 (11,3, 57,9) 32.3 (8,8, 55,7) Ensidigt p-value 0,0018 0,0018 0,0035 Primära och sekundära utfallsmått uppfyllda med statistisk sigifikans (ITT*) *ITT – intention-to-treat analysdataset Proportionell skillnad (%) och 95% CI (CAM2029-Placebo) Till fördel för placebo Till fördel för CAM2029 -20 0 20 40 60 * “AIS overall score” beräknades som summan av poänt för sex symptom (huvudvärk, svettningar, utmattning, ledsmärta, parestesi och svullnad av mjuk vävnad). “AIS overall score”-skalan sträcker sig från 0 (inga symptom) till 18 (allvarliga symptom) Förbättring av symptom (AIS)* CAM2029 överförda från ACROINNOVA 1 CAM2029 nya patienter i ACROINNOVA 2 2 1 0 -1 -2 -3 0 2420161284 48 524032 Veckor Symptom score – förändring från baslinjen Positiva resultat från ACROINNOVA-programmet Patienter med data vid tidpunkt för cut-off för interimsanalysen (N=54). Alla värden är pre-dos och tidpunkter är nominella. CAM2029 Placebo i ACROINNOVA 1 CAM2029 i ACROINNOVA 2 överförda från placebo i ACROINNOVA 1 Andel patienter med IGF-1-nivåer ≤ULN över tid (IGF-1≤ULN) ACROINNOVA 1 ACROINNOVA 2 100 80 60 40 20 0 0 2420161284 524836 Veckor Andel svarande (%) CAM2029 Placebo i ACROINNOVA 1 CAM2029 i ACROINNOVA 2 överförda från placebo i ACROINNOVA 1 IGF-1-nivåer över tid (medelvärde, 95% CI) ACROINNOVA 1 ACROINNOVA 2 2 1,5 1 0,5 0 0 2420161284 524836 Veckor Medelvärde IGF-1/ULN Behandlingseffekt bekräftad i ACROINNOVA 1 och 2 35 ===== SIDA 36 ===== 36 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Neuroendokrina tumörer är cancertumörer som härrör från celler i det endokrina systemet och nervsystemet. Tumörerna kan uppstå i hela kroppen, men oftast i mag-tarmkanalen och lungorna. Sjukdomen kan vara kronisk och leda till allvarliga symptom och komplikationer. 50% av patienter med GEP-NET* är initialt feldiagnostiserade med till exempel känslig tarm (IBS), gastrit eller ångest1 Neuroendokrina tumörer NEUROENDOKRINA TUMÖRER / ÖVERSIKT 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 GEP-NET, sjukdomsöversikt 37 CAM2029 för GEP-NET 38 CAM2029 GEP-NET klinisk utveckling 40 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 5 år Globalt tar det i genomsnitt fem år från de första symptomen till diagnos1 Referenser 1. INCA International Neuroendocrine Cancer Alliance. https://incalliance.org/ncd-2023/campaign-toolkit-2023/ 2. Das S., et al. Curr Oncol Rep. 2021;23(4):43. 3. Sandvik O., et al. Br J Surg. 2016;103(3):226-32. *gastroenteropankreatiska neuroendokrina tumörer patienter i EU och USA uppskattas ha GEP-NET2,3 350 000 ===== SIDA 37 ===== 37 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 GEP-NET, sjukdomsöversikt 37 CAM2029 för GEP-NET 38 CAM2029 GEP-NET klinisk utveckling 40 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 NEUROENDOKRINA TUMÖRER / GEP-NET , SJUKDOMSÖVERSIKT Uppskattningsvis 55-70 procent av NET härrör från mag-tarmkanalen och från bukspottkörteln och benämns som gastroenteropankrea- tiska (GEP)-NET.1 Cirka 10 procent av GEP-NET kan vara funktionella på grund av hormonell eller peptidhypersekretion, vilket är associerat med försvagande symptom, inklusive rodnad och svår diarré (s.k. karcinoidsyndrom), bronkospasm (astmaliknande) och fibrotisk hjärtklaffsjukdom (karcinoid hjärtsjukdom).2 Ofta har en person inga symptom förrän tumören börjat sprida sig, vilket gör NET svårt att diagnostisera. Överlevnaden för patienter med GEP-NET beror på det primära tumörstället; medianöverlevnaden är 3,6 år för NET i pankreas och 8,6 år för metastaserad NET i tunntarmen.3,4 Patienter med GEP-NET är i genomsnitt 63 år vid diagnos, och sjukdomen är lika vanlig hos kvinnor som män.5 Incidensen och förekomsten av GEP-NET ökar stadigt i både Nordamerika, Asien och Europa, med högst ökning noterad i Nordamerika. Tidigare diagnostisering anses vara en bidragande orsak till ökad incidens, tillsammans med förbättrad tillgång till behandling och överlevnad för patienter med GEP-NET.2-4 Det finns idag uppskattningsvis 350 000 patienter i EU och USA med GEP-NET.1,4 Den primära behandlingsstrategin för GEP-NET är i första hand att ta bort tumören via kirurgi. Detta är dock ofta inte möjligt på grund av tumörernas placering och är i många fall inte botande, eftersom metastaser vanligtvis observeras före eller kort efter diagnos.6 350 000 patienter i EU och USA uppskattas ha GEP-NET 1,4 Neuroendokrina tumörer (NET) är långsamväxande cancertumörer som härstammar från celler i det endokrina systemet och nervsystemet. Tumörerna kan uppstå på olika platser kroppen, inklusive i lungan och mag-tarmkanalen. Det är en relativt sällsynt och livsbegränsande sjukdom som ofta diagnostiseras sent i sjukdomsförloppet. Neuroendokrina tumörer Symptom • Hudrodnad • Diarré, magsmärtor • Astmaliknande symptom • Karcinoid hjärtsjukdom Diagnos Diagnos av NET baseras på kliniska symptom, bilddiagnostik och biokemiska tester. Behandling Flera faktorer hjälper till att definiera lämplig behandling av NET, inklusive tumörernas placering, invasivitet, hormonutsöndring och spridning. Kirurgi utförs ofta antingen som ett botemedel eller för symptomlindring. I sekretoriska tumörer används SSAs för att lindra symptom genom att blockera frisättning av hormoner. Referenser 1. Das S., et al. Curr Oncol Rep. 2021;23(4):43. 2. Alwan H., et al. Cancer Med. 2020;9(24):9454-61. 3. Dasari A., et al. JAMA Oncol. 2017;3(10):1335-42. 4. Sandvik O., et al. Br J Surg. 2016;103(3):226-32. 5. Sackstein PE, et al. Seminars in Oncology 45 (2018) 249-58. 6. Globe Life Sciences rapport 2022, data on file. 7. Díez, M., et al. 2013; 26(1): 29-36. I dessa fall utgörs den medicinska standard- behandlingen av somatostatinanaloger (SSAs), oktreotid eller lanreotid. Behandling med SSA har som syfte att förhindra tumörtillväxt och spridning av tumören samt lindra symptomen av en okontrollerad hormonproduktion.7 ===== SIDA 38 ===== 38 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Potential att bli ny standard- behandling av GEP-NET Camurus subkutana oktreotiddepå, CAM2029, är en långtidsverkande, oktreotid med hög exponering under utveckling för behandling av neuroendokrina tumörer lokaliserade i mag- tarmkanalen eller i bukspottskörteln – GEP-NET. CAM2029 är utformad med målet att förbättra tumörkontroll, behandlingsbekvämlighet och livskvaliteten för patienter med GEP-NET jämfört med nuvarande standardbehandlingar med första generationens somatostatinanaloger (SSAs). I december 2023 avslutades rekryteringen av patienter i Camurus fas 3-studie SORENTO – den hittills största randomiserade kliniska studien av en SSA i GEP-NET. Adresserar behandlingsbördan med nuvarande mediciner Den medicinska standardbehandlingen för GEP-NET utgörs av SSAs, depåer med oktreotid och lanreotid. Dessa mediciner binder till receptorer på tumörcellerna och syftar till att förhindra tumörtillväxt, samt att hämma överproduktion av hormoner och reducera symptom. Men behandlingseffekten kan avta allteftersom sjukdomen fortskrider, vilket kan resultera i symptom och tumörtillväxt. I slutändan kan och kräver detta ofta att patienten behöver övergå till aggressivare behandlingar som strålning och kemoterapi, vilka kan ha mycket negativ inverkan på patientens allmänhälsa och livskvalitet. Genom att förbättra effekten, kan tiden innan övergången till mer aggressiva behandlingar förlängas. Vidare måste nuvarande SSAs oftast admi- nistreras av sjukvårdspersonal efter komplex tillblandning eller temperering. Injektionerna ges intramuskulärt eller djupt subkutant med hjälp av grova injektionsnålar. CAM2029 administreras bekvämt med en förfylld injektionspenna, utvecklad för enkel och flexibel injicering av patienten själv. Vidare förvaras CAM2029 i rumstemperatur och är klar att användas direkt utan behov av tillblandning eller temperering före administrering. Dr Thor R. Halfdanarson är hematolog och medicinsk onkolog vid Mayo Clinic i Rochester, Minnesota, USA. Hans klinik möter årligen cirka 300-400 nya patienter med GEP-NET. CAM2029 Dr Thor R. Halfdanarson Hematolog och medicinsk onkolog Mayo Clinic, Rochester, Minnesota, USA 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 GEP-NET, sjukdomsöversikt 37 CAM2029 för GEP-NET 38 CAM2029 GEP-NET klinisk utveckling 40 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 NEUROENDOKRINA TUMÖRER / CAM2029 FÖR GEP-NET ===== SIDA 39 ===== 39 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 GEP-NET, sjukdomsöversikt 37 CAM2029 för GEP-NET 38 CAM2029 GEP-NET klinisk utveckling 40 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 NEUROENDOKRINA TUMÖRER / CAM2029 FÖR GEP-NET Dr Halfdanarson poängterar att även om standardbehandling med SSAs kan vara effektiva i att kontrollera symptom och vara vältole- rerade, finns ett stort behov av nya behandlingsalternativ: ”Om det skulle finnas en behandling med bättre effekt är det naturligtvis en stor vinst. Även om effekten är likvärdig är potentialen att patienter kan självadministrera hemma en stor framgång.”, säger han. ”Vi har hundratals patienter som står på nuvarande SSAs och alla lyfter samma hinder – de frekventa resorna till kliniken för behandling och det faktum att injektionerna ofta är smärtsamma.” Hög biotillgänglighet med potential för förbättrad behandlingseffekt Det primära målet i Camurus pågående SORENTO-studie1 är att visa på signifikant förbättrad progressionsfri överlevnad med CAM2029 jämfört med standardbehandling med oktreotid LAR och lanreotid ATG. Dr Halfdanarson är medlem av styrkommittén för SORENTO- studien och lokal studieledare vid sin klinik. Att delta i studien menar han var ett lätt beslut för kliniken: ”CAM2029 har väldigt lovande farmakologiska egenskaper – det är ett nytt sätt att leverera en läke- medelssubstans som vi vet är effektiv med en fördelaktig säkerhets- profil.”, säger han. ”Studieprotokollet är tydligt – något som attrahe- rade mig, den vetenskapliga rationalen och frågorna är relativt enkla och studiedesignen, som syftar till att visa på signifikant förbättrad behandlingseffekt, är det rätta målet.” CAM2029 har i tidigare kliniska studier visat på signifikant högre biotillgänglighet av oktreotid, vilket ger en betydligt högre exponering av den aktiva substansen jämfört med standardbehandling med oktreotid LAR. Andra kliniska studier har indikerat att en ökad expone- ring av oktreotid, högre än vad som uppnås med nuvarande godkända läkemedel har potential att förbättra sjukdomskontroll hos patienter med GEP-NET.2,3 CAM2029 har potential att förbättra tumör- och symptomkontroll, och förlänga tiden innan sjukdomsprogression. Dr Halfdanarson menar att möjligheten till högre biotillgänglighet är mycket attraktiv: ”Ser man till de farmakokinetiska kurvorna för CAM2029 uppnår vi högre exponering än med nuvarande långtids- verkande oktreotid. Detta kan leda till bättre symptom- och tumör- kontroll.”, säger han. ”Och än viktigare besvara frågan om högre plasmakoncentrationer kan förlänga tiden till sjukdomsprogression – vilken är det som är SORENTO-studien syftar till att besvara.” Reducerad behandlingsbörda genom möjlighet att självadministrera Den bekväma självadministreringen av CAM2029 är enligt Dr Halfdanarson en annan viktig aspekt. ”Att kunna göra så mycket som möjligt hemifrån är otroligt viktigt, särskilt för geografiskt stora och glest befolkade områden som USA, där många av våra patienter måste köra 2-3 timmar en gång i månaden eller ännu oftare för att få sin behandling.”, säger han. ”För patienter med tumörer som NET kan den förväntade livslängden vara lång och bekvämlighet när det gäller att minska frekvensen av besök till kliniken är därför väldigt viktig.” Responsen från patienter som har provat injektionspennan har varit mycket positiv. ”Jag har till och med haft patienter som menat att de aldrig skulle kunna självadministrera, men efter en två gånger är det ingen stor sak.”, säger han. Bidra med det som är viktigast för patienterna Baserat på diskussioner med sina patienter och patientorganisa- tioner, har Dr Halfdanarson efter pandemin noterat ett ökat fokus på livskvalitet: ”Frågan om 'kan detta hjälpa mig att leva ett bättre liv' är förmodligen idag lika vanlig som 'kan detta hjälpa mig att leva längre'. Min uppfattning är att patienter tänker mycket mer på livskvalitet än tidigare.”, säger han. ”SORENTO har varit en spännande studie att delta i – patienterna är verkligen entusiastiska.”, avslutar Dr Halfdanarson. CAM2029 är också under utveckling för behandling av akromegali och polycystisk leversjukdom, se sidorna 32 och 43. Referenser 1. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT05050942?cond=NCT05050942&draw=2&rank=1 2. Sharp AJ, et al. European Endocrinology. 2020;16(2):93-95. 3. Diamantopoulos LN, et al. Neuroendocrinology. 2021;111(7):650-659. doi:10.1159/000509420. 4. Tiberg F., et al. Br J ClinPharmacol. 2015; 80(3): 460-472. CAM2029 utvärderas för ökad progressionsfri överlevnad och behandlings- bekvämlighet för patienter med GEP-NET Nyckelegenskaper • Subkutan dosering och snabb och långtidsverkande effekt4 • Cirka femfaldig dosjusterad plasma- exponering av oktreotid jämfört med octreotid LAR • Utvärderas för förlängd progressionsfri överlevnad jämfört med standard- behandling • Enkel självadministration med förfylld injektionspenna • Förvaring i rumstemperatur ===== SIDA 40 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 GEP-NET, sjukdomsöversikt 37 CAM2029 för GEP-NET 38 CAM2029 GEP-NET klinisk utveckling 40 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 NEUROENDOKRINA TUMÖRER / CAM2029 FÖR GEP-NET , KLINISK UTVECKLING CAM2029 utvärderas i en pågående fas 3-studie, SORENTO (Subcutaneous Octreotide Randomized Efficacy in Neuroendocrine TumOrs)1 som ett potentiellt nytt behandlingsalternativ för GEP-NET. Studiens primära mål är att visa på ökad progressionsfri överlevnad med CAM2029 jämfört med nuvarande standard- och förstahandsbehandling av GEP-NET. CAM2029 Klinisk utveckling SORENTO SORENTO är en registreringsgrundande, randomiserad, aktiv-kontrollerad fas 3-studie som utvärderar behandlingseffekt och säkerhet av CAM2029 jämfört med dagens standardbehandling med oktreotid LAR eller lanreotid ATG i patienter med metastaserad eller icke resektabel GEP-NET. Det är den största randomiserade kliniska studien av en somatostatinanalog som genomförts i GEP-NET. Studien involverar omkring 100 kliniska center USA, Europa, Asien och Australien. Rekryteringen av patienter slutfördes under 2023 med 332 patienter randomiserade till behandling med antingen CAM2029 eller nuvarande standardbehandling. Vid sjukdomsprogression i den randomiserade delen erbjuds samtliga patienter att fortsätta i en öppen förlängd del av studien med intensifierad behandling med CAM2029. 1. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05050942?- cond=NCT05050942&draw=2&rank=1 Subcutaneous Octreotide Randomized Efficacy in Neuroendocrine TumOrs • Design: Randomiserad, multicenter, öppen, aktiv-kontrollerad fas 3-studie • Studiedeltagare: 332 patienter med metastaserad eller icke resektabel GEP-NET, grad 1-3 • Primärt utfallsmått: Signifikant förbättrad progressionsfri överlevnad (PFS) för CAM2029 jämfört med oktreotid LAR eller lanreotid ATG utvärderat efter 194 fall av tumör- progression eller dödsfall • Sekundära utfallsmått: Generell överlevnad, ett flertal relevanta patientrapporterade utfallsmått (t ex. behandlings- tillfredsställelse, livskvalitet), plasmakoncentration av oktreotid och säkerhet • Status: Pågående med slutförd patientrekrytering • Övergripande studieresultat uppskattas komma under första halvåret 2025 N=332 1:1 Screening R Upp till 28 dagar Dag 1 Primärt effektmåttRandomiserad period Förlängningsperiod Uppföljning överlevnad (upp till 2 år efter primär PFS-analys)oktreotid LAR eller lanreotid ATG CAM2029 Möjlighet att byta till CAM2029 40 ===== SIDA 41 ===== 41 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Polycystisk leversjukdom POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM / ÖVERSIKT Polycystisk leversjukdom (PLD) är en sällsynt, genetisk och kronisk sjukdom som karaktäriseras av progressiv tillväxt av cystor i levern, vilka kan orsaka allvarliga symptom och resultera i kraftigt försämrad livskvalitet. Sjukdomens svårighetsgrad påverkas av ålder och kön, där kvinnor i högre grad än män drabbas av symptomatisk och allvarlig sjukdom.1,2 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 PLD, sjukdomsöversikt 42 CAM2029 för PLD 43 CAM2029 PLD klinisk utveckling 44 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Referenser 1. Gevers, T.J., et al. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 10(2): 101-8, 2018. 2. Van Keimpema L., et al. Liver int. 31(1):92-8, 2011. 3. van Aerts RMM, et al. J Hepatol. 68(4):827-37, 2018. 4. Leao, R.N., et al. BMJ Case Rep. 2014. Kvinnor är överrepresen- terade bland patienter med symptom och allvarlig sjukdom 2 beräknas drabbas av PLD1,4 1 på 100 000 30 år Genomsnittsåldern vid diagnos för PLD är i 30-årsåldern3 ===== SIDA 42 ===== 42 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 PLD, sjukdomsöversikt 42 CAM2029 för PLD 43 CAM2029 PLD klinisk utveckling 44 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM / PLD , SJUKDOMSÖVERSIKT Referenser 1. Gevers TJ, et al. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2013;10(2):101-8. 2. Leao RN, et al. BMJ Case Rep. 2014; 2014: bcr2013202003. 3. Abu-Wasel B., et al. World J Gastroenterol, 2013. 19(35): p. 5775-86. 4. Perugorria MJ, et al. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2014;11(12):750-61. 5. Neijenhuis MK, et al. United European Gastroenterol J. 2018;6(1):81-88. 6. Cnossen WR, et al. Orphanet J Rare Dis. 2014;9: 69. 7. Van Keimpema L., et al. Liver int. 31(1):92-8, 2011. 8. Gevers T. J. G., et al. Liver Int. May;35(5):1607-14, 2015. 9. Pisani A., et al. Clin Gastroenterol Hepatol. Jul;14(7):1022-30, 2016. 10. van Aerts RMM, et al. J Hepatol. 68(4):827-37, 2018. 11. In the US, EU4 and UK. Global Life Sciences report 2020; data on file. Polycystisk leversjukdom Polycystisk leversjukdom (PLD) är en sällsynt, genetiskt betingad, kronisk sjukdom som karaktäriseras av progressiv tillväxt av multipla (>10) vätskefyllda cystor i levern, vilka kan orsaka allvarliga symptom och resultera i kraftigt försämrad livskvalitet för patienten. Sjukdomen drabbar ungefär 1 av 100 000 personer.1,2 PLD leder till en förstoring av levern som i sin tur kan orsaka allvarliga symptom som smärta och obehag i buken, illamående, andnöd, tidig mättnadskänsla och så kallad gastroesofageal reflux (halsbränna och sura uppstötningar). Sjukdomen kan också leda till sällsynta komplikationer såsom blödningar, infektioner och bristningar av levercystor.3-6 Bidragande faktorer till sjukdomens svårighet är ålder och kön; högre ålder korrelerar positivt med både storleken på cystorna och antalet, och kvinnor är överrepresenterade bland symptomatiska patienter.6-9 De flesta patienter med PLD diagnostiseras i 30-årsåldern efter att ha rapporterat en plötslig och accelererande ökning av midjemåttet tillsammans med andra PLD-relaterade symptom.10 Idag lever uppskattningsvis 37 000 personer i USA, EU4 (Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien) och Storbritannien med måttlig till svår symptomatisk PLD och det finns ingen godkänd farmakologisk behandling av sjukdomen i EU eller USA.11 Symptom • Smärtor och obehag i buken • Andnöd • Tidig mättnadskänsla • Gastroesofageal reflux (halsbränna och sura uppstötningar) • Sällsynta komplikationer: Blödningar, infektioner eller bristningar i levercystorna Diagnos För att diagnostisera PLD används olika typer av bilddiagnostik. De flesta patienterna med PLD är asymptomatiska och diagnostiseras av tillfällighet. 7 Behandling Kirurgisk behandling kan hos vissa patienter minska symptomen genom att minska levervolymen. Det finns idag inget godkänt medicinskt behand- lingsalternativ för patienter med PLD. 37 000 personer i USA, EU4 och Storbritannien uppskattas leva med symptomatisk PLD 11 ===== SIDA 43 ===== 43 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 PLD, sjukdomsöversikt 42 CAM2029 för PLD 43 CAM2029 PLD klinisk utveckling 44 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM / CAM2029 FÖR PLD Idag lever uppskattningsvis 37 000 personer i USA, EU4 (Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien) och Storbritannien med måttlig till svår symptomatisk PLD och behovet av effektiva behandlingslösningar för dessa patienter är stort.1 CAM2029 har potential att bli den första godkända medicinska behandlingen för patienter med denna svåra sjukdom. CAM2029 kombinerar snabb och kontrollerad frisättning av oktreotid med möjlighet till bekväm självadministrering av patien- ter med en förfylld injektionspenna. Kliniska studier har visat behandling med somatostatinanaloger (SSA), som oktreotid kan reducera sjukdomssymptomen genom att minska tillväxten av cystor, sekretion av vätska i levern och levervolym.2,3 Under 2023 fortskred rekryteringen av patienter i Camurus randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas 2/3-studie POSITANO (POlycystic liver Safety and effIcacy TriAl with subcuta- Neous Octreotide)4 som utvärderar behandlingseffekt och säkerhet av CAM2029 jämfört med placebo i patienter med symptomatisk Polycystisk leversjukdom (PLD) är en sällsynt och allvarlig sjukdom för vilken det idag inte finns någon godkänd medicinsk behandling. Camurus utvecklar en långtidsverkande depå- formulering av oktreotid, CAM2029, för att behandla patienter med symptomatisk polycystisk leversjukdom (PLD). Målet är att bidra till reduktion av levervolym, minskade sjukdomssymptom och ökad livskvalitet. För behandling av symptomatisk polycystisk leversjukdom CAM2029 Referenser 1. Global Life Sciences report 2022; data on file. 2. Gevers TJ, et al. Curr Opin Gastroenterol. 2011;27:294–300. 3. Garofalo C., et al. Sci Rep. 2021 Dec 6;11(1):23500. 4. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05281328 5. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/ oopd/detailedIndex.cf-m?cfgridkey=836621 PLD. Patientrekryteringen avslutades i början på 2024 och över- gripande resultat väntas under första halvåret 2025. Läs mer om POSITANO på sidan 44. Utöver PLD undersöks i POSITANO även behandlingseffekt av CAM2029 på polycystisk njursjukdom (ADPKD), vilken ofta är associerad med PLD och en betydligt större indikation i antal patienter. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) har beviljat särläkemedelsstatus för CAM2029 för behandling av PLD i USA.5 Nyckelegenskaper • Bekväm subkutan självadministrering med injektionspenna • Hög systemisk exponering av oktreotid • Mål att reducera och stabilisera lever- och cystvolym utan kirurgiskt ingrepp • För att behandla symptom och öka livskvalitet för patienter med PLD • Potential att bli den första godkända farmakologiska behandlingen av PLD CAM2029 – potential att bli första effektiva farmako- logiska behandlingen för patienter med PLD ===== SIDA 44 ===== CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 PLD, sjukdomsöversikt 42 CAM2029 för PLD 43 CAM2029 PLD klinisk utveckling 44 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM / CAM2029 PLD KLINISK UTVECKLING CAM2029 utvärderas för behandling av polycystisk leversjukdom (PLD) i en pågående fas 2/3-studie, POSITANO (Polycystic liver Safety and efficacy TriAl with subcutaneous Octreotide).1 Studiens primära och första sekundära utfallsmått utgörs av stabilisering och reduktion av levervolym samt minskning av sjukdomssymptom med CAM2029 jämfört med placebo. CAM2029 Klinisk utveckling POSITANO POSITANO är en randomiserad, placebokontrollerad fas 2/3-studie för att utvärdera effekt och säkerhet av oktreotid subkutan depå (CAM2029) i patienter med symptomatisk PLD. Studiedeltagare från 11 kliniska centra i USA och Europa randomiseras till behandling med CAM2029 i två olika dosgrupper eller till placebo. Efter behandling under 52 veckor erbjuds deltagare i studien att fortsätta behandlingen med CAM2029 i en förlängd studieperiod om 120 veckor. • Design: 52-veckors, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind fas 2/3-studie • Studiedeltagare: 71 patienter med symptomatisk PLD • Primärt effektmått: Förändring från baslinjen i längdjusterad levervolym • Sekundära utfallsmått: Förändring av självrapporterade PLD-symptom (PLD-S*), ett flertal andra patientrapporterade utfall (PRO) för PLD-symptom och livskvalitet, plasmanivåer av oktreotid, säkerhet och tolerans • Status: Pågående med samtliga patienter rekryterade • Övergripande studieresultat förväntas under första halvåret 2025 POlycystic liver Safety and efflcacy TriAl with subcutaNeous Octreotide * PLD-S är ett nytt frågeformulär för att utvärdering av patient-rapporterade symptom relaterade till PLD som utvecklats av Camurus baserat på diskussioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA 1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05281328 Screening Dag 1 Dubbelblind, randomiserad period Placebo CAM2029 dosgrupp 1 CAM2029 dosgropp 2 CAM2029 N=71 1:1:1 R Vecka 53 Öppen förlängningsperiod Uppföljning säkerhet Vecka 181Vecka 173 44 ===== SIDA 45 ===== 45 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM Aktiviteter i andra utvecklingsprogram under 2023: CAM2038 – Livscykelutveckling Utöver arbetet med att öka tillgängligheten till Buvidal pågick under 2023 livscykelarbete för att utvärdera ny klinisk metodologi, nya formuleringar och en möjlig indikationsutvidgning för Buvidal till kronisk smärta i patienter med opioidberoende, baserat på positiva data från en randomiserad, dubbelblind fas 3-studie vilken visat på signifikant behandlingseffekt i patienter med kronisk ländryggs- smärta. Under 2024 kommer fokus vara på start av en ny klinisk studie av överföring av patienter från metadon till Buvidal och utvärdering av en ny formulering med längre duration. CAM4072 – Genetiska fetmasjukdomar (Rhythm Pharmaceuticals) Camurus licenspartner Rhythm Pharmaceuticals utvecklar CAM4072, en subkutan veckodepå av setmelanotid, för behandling av flera sällsynta genetiskt betingade fetmasjukdomar. Målet är att kunna erbjuda patienter en enklare och bekvämare doseringsregim med möjlighet till förbättrad behandlingsföljsamhet. CAM4072 har studerats i en fas 1-studie och en fas 2-studie i personer med grav övervikt. Under 2023 slutförde Rhythm en fas 3-studie av CAM4072 i patienter med genetisk fetmasjukdom, inklusive Bardet-Biedls (BBS) syndrom, som tidigare behandlats med dagligt doserad setmelanotid. Övergripande resultat väntas under första halvåret 2024. CAM2032 – Prostatacancer CAM2032 är en långtidsverkande produktkandidat med leuprolid som utvecklas för behandling av prostatacancer. Produkten är designad för bekväm självadministrering. CAM2032 har utvärderats i två fas 2-studier i patienter med prostatacancer. Endometrios och tidig pubertet är exempel på möjliga tilläggsindikationer för CAM2032. Ytterligare kliniska program CAM2043 – Raynauds fenomen och Pulmonell arteriell hypertension CAM2043 är en långtidsverkande subkutan depå av treprostinil som utvecklas för veckovis självadministrering för behandling av pulmo- nell arteriell hypertension och Raynauds fenomen. CAM2043 har utvärderats i en avslutad fas 1-studie som utvärderade farmako- kinetik, säkerhet och tolerans av veckovisa subkutana injektioner av CAM2043 samt i en fas 2-studie för behandling av Raynauds fenomen sekundärt till systemisk skleros. Resultat från studien har under året presenterats vid konferensen British Society for Rheumatology, 24-25 april i Manchester, Storbritannien.1 CAM2047 – Cytostatika-inducerat illamående och kräkningar (CINV) CAM2047 utvecklas som en långtidsverkande subkutan depå av granisetron för behandling av både akut och fördröjd CINV, en biverkning vid cancerbehandling som drabbar ett stort antal cancer- patienter varje år. CAM2047 har utvärderats i en fas 1-studie. CAM4071 – Endokrina sjukdomar CAM4071 är en ny långtidsverkande formulering av pasireotid, en andra generationens SSA, som ingår i godkända produkter för behandling av akromegali och Cushings syndrom. CAM4071 har studerats i en öppen, aktivkontrollerad, doseskalerande fas 1-studie som utvärderat farmakokinetik, farmakodynamik och säkerhet av CAM4071 i friska studiedeltagare. Studieresultaten som visar på dosrelaterad långtidsverkande frisättning och biomarköreffekter har nyligen publicerats i tidskriften Endocrine.2 Parallellt har ett antal prekliniska studier genomförts för att utvärdera CAM4071 ensam och i kombination med andra aktiva substanser. Referenser 1. Herrick, A. L., et al. Rheumatology. 62(2), published 24 Apr, 2024. https://doi.org/10.1093/rheumatology/kead104.190 2. Johnsson, M., et al. Published 29 Feb, 2024. DOI: 10.1007/s12020-024-03741-3. ===== SIDA 46 ===== 46 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Teknologi och partnerskap TEKNOLOGI / FLUIDCRYSTAL TEKNOLOGIPLATTFORM Långtidsfrisättning av läkemedelssubstanser Camurus unika FluidCrystal-teknologi har validerats genom fler än 25 kliniska studier och flera marknadsgodkännanden, inklusive Buvidal för behandling av opioidberoende. FluidCrystal är väletablerat kommersiellt och vid utgången av 2023 hade mer än två miljoner doser av läkemedel eller läkemedelskandidater baserade på FluidCrystal administrerats till patienter runt om i världen. Långtidsfrisättning med möjlighet till självadministrering Teknologin inkluderar en flytande formulering av lipider och aktiv läkemedelssubstans som enkelt kan administreras med hjälp av en konventionell förfylld spruta eller med en injektionspenna, vilket undviker komplicerade blandningssteg. Vid administreringen bildas en läkemedelsdepå vid injektionsstället. FluidCrystal injektionsdepå ger en förlängd frisättning och lång- tidsverkande behandlingseffekt, vilket underlättar för patienten då administrering av läkemedlet behöver ske mindre frekvent och dessutom minskar dygnsvariationen med avseende på läkemedels- exponering. Detta kan leda till förbättrade behandlingsresultat, minskad behandlingsbörda och ökad livskvalitet. Camurus injektionspenna har introducerats i pågående utvecklingsprogram för CAM2029 och erbjuder ett enklare och bekvämare sätt för patienten att själv ta sitt läkemedel. Detta kan bidra till ökad självkontroll, flexibilitet och bättre följsamhet. Verkningssätt Vid kontakt med vävnadsvätska omvandlas den lipidbaserade vätskan omedelbart till en flytande kristallin gel som effektivt kapslar in den aktiva substansen. Läkemedelssubstansen 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 FluidCrystal teknologiplattform 46 Utvecklingsmodell 48 Partnerskap 49 Partnerstrategi 49 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 FluidCrystal ===== SIDA 47 ===== 47 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 TEKNOLOGI / FLUIDCRYSTAL TEKNOLOGIPLATTFORM Camurus förfyllda injektionspenna som möjliggör bekväm självadministrering H2O tid plasmakoncentration 3. Långsam frisättning av läkemedelssubstans 4. Fortsatt frisättning i takt med att gelmatrisen bryts ner tills dess att den helt försvinner 2. Inkapsling i flytande kristallin gel som bildas vid upptag av vatten från vävnad 1. Injektion av flytande formulering med hjälp av förfylld spruta eller injektionspenna frisätts sedan långsamt med kontrollerad hastighet under tiden som lipidmatrisen succesivt bryts ner av enzymer i vävnaden. Frisättningstiden kan styras från några dagar till veckor eller månader beroende på lipidsammansättning och andra faktorer. Ingen kemisk modifiering av läkemedelssubstansen krävs. Läkemedelsutveckling med lägre risk Genom att kombinera FluidCrystal med väletablerade läkemedels- substanser med dokumenterad effekt och säkerhet kan nya paten- terade mediciner tas fram snabbare, till en lägre kostnad och till en lägre risk jämfört med utveckling av läkemedel med nya aktiva substanser. Nyckelegenskaper • Enkel och bekväm dosering • Hög behandlingsföljsamhet • Anpassad till förfyllda sprutor och injektionspennor • Kontrollerad läkemedelsfrisättning över lång tid • Liten injektionsvolym med tunn nål • Standardiserad tillverkningsprocess • Kompatibel med småmolekyler, peptider och proteiner 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 FluidCrystal teknologiplattform 46 Utvecklingsmodell 48 Partnerskap 49 Patentstrategi 49 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 48 ===== 48 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 2 3 4 5 1 Nya utvecklingsprojekt Camurus arbetar kontinuerligt med att utvärdera nya produktmöjlig- heter där den validerade FluidCrystal formuleringsteknologin och utvecklingsexpertisen kan användas för att skapa nya och förbättrade läkemedel. Nya läkemedelskandidater analyseras noggrant med fokus på fem nyckelkriterier (se höger). När dessa uppfylls utvärderas läke- medelskandidaten i prekliniska studier mot den önskade produktpro- filen, bland annat med avseende på dosbehov, tillverkning, stabilitet och frisättning in vivo. Effektiv utveckling Genom att använda redan etablerade läkemedelssubstanser med väldokumenterad klinisk effekt och säkerhet förenklas utvecklingen och förkortade regulatoriska registreringsvägar möjliggörs. Därmed kan utvecklingstider, kostnader och risker väsentligen reduceras. Effektiv utveckling av innovativa läkemedelsprodukter FluidCrystal är Camurus unika patentskyddade teknologiplattform som i kombination med nya eller redan etablerade aktiva substanser skapar nya innovativa läkemedel med förbättrade egenskaper och behandlingseffekter. Syftet är att hjälpa patienter med allvarliga och kroniska sjukdomar till bättre behandlingsresultat och förbättrad livskvalitet, och även förbättra resursanvändningen inom sjukvården. Godkännandena av Buvidal vecko- och månadsdepå har validerat FluidCrystal-teknologin och markant minskat de regulatoriska riskerna kopplade till godkännanden av Camurus nästa generations produkter. Förbättrade behandlingsresultat Behandlingseffekten av många läkemedel är idag inte fullt utnyttjad på grund av till exempel dåligt optimerad farmakokinetik och biotill- gänglighet eller bristande behandlingsföljsamhet. FluidCrystal- teknologin möter dessa utmaningar genom att förbättra den terapeu- tiska effekten och följsamheten till behandlingen vilket väsentligen kan förbättra behandlingsresultaten till nytta för patienter, sjukvårds- system och samhälle. Camurus har även utvecklat en injektionspenna som erbjuder möjlighet till bekväm självadministrering, i de fall där indikationen tillåter, vilket kan leda till förenklad behandling och mindre börda för patienten och sjukvården. TEKNOLOGI / UTVECKLINGSMODELL Varje ny produktkandidat analyseras noggrant med fokus på fem nyckelkriterier: Teknologimatch Tidseffektiv klinisk utveckling Exklusivitet och patentskydd Marknadspotential Medicinskt behov 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 FluidCrystal teknologiplattform 46 Utvecklingsmodell 48 Partnerskap 49 Patentstrategi 49 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 49 ===== 49 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 TEKNOLOGI / PARTNERSKAP OCH PATENTSTRATEGI Partnerskap För att ytterligare kunna öka vår utvecklingskapacitet och kommer- siella räckvidd ingår Camurus partnerskap med läkemedelsföretag som har ledande positioner eller ett strategiskt fokus på relevanta marknader och terapiområden. Camurus söker kontinuerligt efter nya partnerskapsmöjligheter för företagets godkända produkter, utvecklingsprogram och unika FluidCrystal-teknologi. Dessutom utvärderas även möjligheter till in-licensiering eller förvärv av till- gångar som är synergistiska med företagets långsiktiga strategi. Camurus nyckelpartners inkluderar: Braeburn – Rättigheter till Brixadi (CAM2038) långtidsverkande buprenorfin i Nordamerika för behandling av opioidberoende. Aktiv patentstrategi Camurus strategi avseende immateriella rättigheter inkluderar alla större läkemedelsmarknader. Camurus hanterar patent, know-how, företagshemligheter och varumärken etc. för att skydda företagets teknologi och produkter. Företagets patentportfölj omfattar olika aspekter av formulerings- teknologin samt produkter och produktkandidater och dess använd- ningsområde, och består för närvarande av ungefär 460 beviljade patent. Patenttid och omfång varierar beroende på produkt, tillämpning och geografiskt område. I USA väntas de första patentutgångarna ske under 2027, medan andra viktiga patent för produkter och teknologin sträcker sig till 2032-2037, med möjlighet till ytterligare exklusivitet genom pågående patentansökningar. Företaget har också en omfattande know-how och företags- hemligheter kring viktiga aspekter rörande formuleringsteknologin, dess ingående komponenter, tillverkningsaspekter, olika tillämp- ningar, förpackningar och stabilitet. Varumärkesregistreringar används för att skydda våra varumärken. Rhythm Pharmaceuticals – Globala rättigheter till CAM4072, veckoformulering av setmelanotid baserad på FluidCrystal, för behandling av genetiskt betingade fetmasjukdomar. NewBridge Pharmaceuticals – Distributionsrättigheter till Buvidal (CAM2038) i 12 länder i Mellanöstern och Nordafrika (MENA). Därutöver tillkommer ett flertal samarbeten med olika internationella läkemedelsbolag kring FluidCrystal-teknologin samt ett större antal akademiska samarbeten kring Camurus produkter och forsknings- och utvecklingsprojekt. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 FluidCrystal teknologiplattform 46 Utvecklingsmodell 48 Partnerskap 49 Patentstrategi 49 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 50 ===== 50 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Hållbarhet INTRODUKTION / HÅLLBARHETSRAPPORT Camurus uppdrag att förbättra livet för patienter med svåra och kroniska sjukdomar har ett tydligt hållbarhetsperspektiv. Vi strävar efter att förbättra behandlingsutfall, livskvalitet och självständighet för patienter, stödja vårdgivare och skapa samhällsnytta genom att utveckla och ge tillgång till innovativa, kostnadseffektiva, långtidsverkande läkemedel. I vårt uppdrag ingår att bedriva verksam- heten på ett långsiktigt hållbart sätt. Ambitionen är att skapa patient- och samhällsnytta parallellt med att risker och miljöpåverkan minimeras i hela värdekedjan och de ökande förväntningarna från våra intressenter uppfylls. Hållbarhetsrapport 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 72 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Om hållbarhetsrapporten I enlighet med Årsredovisningslagen 6 kap. har Camurus AB, under styrelsens ansvar, upprättat denna hållbarhetsrapport. I dokumentet ingår vår hållbarhetsrapport och lagstadgade årsredovisning för 2023. Camurus hållbarhetsrapport på sidorna 50-75 följer det finansiella räkenskapsåret och publiceras årligen. Redovisningskraven relaterade till ”Corporate Sustainability Reporting Directive ” (CSRD) implemen- teras kontinuerligt med målet att uppfylla samtliga krav i CSRD till årsredovisningen 2025. Patienter Medarbetare Miljö Ansvarsfullt företagande ===== SIDA 51 ===== 51 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023INTRODUKTION / HÅLLBARHETSRAPPORT 2045 2025 2024 2023 20222021 2035 Dubbel väsentlighetsanalys Förbättrad hållbarhets- rapportering – fullt ut anpassad till CSRD Medlem i FN:s Global Compact CSRD: Gapanalys Hållbarhets- ledningsystem Hållbarhetsrisk- hanteringsprocess för leverantörer Uppdaterad väsent- lighetsanalys Visselblåsar- plattform Antikorruptions- policy implemen- terad Hållbarhetsstrategi Västentlighets- och SDG-analys Avslutad kartläggning växthusgasutsläpp i värdekedjan Dubbel väsentlig- hetsanalys Netto noll växhusgasutsläpp (scope 1, 2 and 3). Resterande växthusgas- utsläpp som inte kan reduceras kommer att klimatkompenseras 2045 och framöver Reducerade scope 1 och 2 CO2-utsläpp med minst 50% jämfört med 2023 Reducerade scope 3 CO2-utsläpp med 40% jämfört med 2023 Vår hållbarhetsresa Noterbara framsteg i Camurus hållbarhetsarbete under 2023 • Rekrytering av Director Sustainability • Camurus antogs som medlem i FN:s Global Compact och kommer med start 2024 regelbundet redovisa framsteg i företagets efterlevnad av Global Compacts 10 principer • Camurus ramverk för hållbarhet och rapportering vidareutvecklades med utökade policys och ett ledningssystem (inkl. miljöledningssystem) för verksamheten • Camurus uppförandekod (”Code of Conduct”) uppdaterades • Uppförandekoden för leverantörer och processer för uppföljning och riskhantering av leverantörernas hållbarhetsarbete och status utvecklades • Camurus medarbetare utbildades avseende företagets hållbarhetspolicy och arbete • Camurus upptogs som Nasdaq ESG Transparency Partner • Camurus ESG-rankning förbättrades1 Camurus har höga ambitioner när det gäller företagets hållbarhetsarbete och strävar efter kontinuerliga förbättringar av våra insatser och resultat mot långsiktig hållbarhet. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 72 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Referenser 1. https://www.camurus.com/sv/media/pressmeddelanden/2023/ camurus-erhaller-forbattrad-esg-rankning-fran-sustainalytics/ LÄS MER OM VÅRT HÅLLBARHETSARBETE PÅ CAMURUS HEMSIDA ===== SIDA 52 ===== 52 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Camurus fyra fokusområden Ambitioner Väsentliga hållbarhetsaspekter Hållbarhetsmål 2026 (om inget annat årtal anges) Patienter Alltid sätta patienten i centrum av vår verksamhet • Patienthälsa och säkerhet (inklusive ansvarsfull produktmärkning) • Innovation • Tillgång till läkemedel • Etisk forskning och utveckling (inklusive etiska kliniska studier och djurskydd) • Nå 100 000 patienter i behandling med Buvidal1 • Genomföra årliga projekt med syfte att minska stigma för patienter • Ta minst ett nytt läkemedel till regulatoriskt godkännande Medarbetare Bibehålla en inkluderande, diversifierad och öppen arbetsmiljö där medarbetare kan växa och bidra till våra mål och visioner • Goda arbetsvillkor i Camurus verksamhet (inklusive arbetsmiljö och säkerhet, jämställdhet och mångfald, arbetsvillkor och individuell utveckling) • Frisknärvaro över 97 % • Könsfördelning på styrelse och ledningsnivå skall reflektera företaget som helhet (±20%) Miljö Utveckla vår verksamhet med minimal miljöpåverkan i hela värdekedjan • Klimatförändringar • Miljöpåverkan (inklusive läkemedel i miljön) • Reducera scope 1 och 22 växthusgasutsläppen med minst 50%4 senast 2035 • Reducera utvalda scope 33 växthusgasutsläpp med minst 40%4 senast 2035 • Netto noll växthusgasutsläpp (scope 1, 2 och 3) senast 20455 • Från och med 2024 och framåt ska minst 80% av den använda energin inom Camurus verksamhet komma från förnybara källor • Övergången från bilar med förbränningsmotordrift till elbilar bör ske så snabbt som möjligt6: Från 2024 skall nya förmånsbilar vara elbilar; Övergång av tjänstebilar till elbilar i de nordiska länderna till 2030; Övergång av tjänstebilar till elbilar i andra europeiska länder senast 2035; Övergång av tjänstebilar till elbilar i alla andra länder till 2040. Ansvarsfullt företagande Alltid bedriva vår verksamhet och interaktion med intressenter på ett etiskt, ansvarsfullt och respektfullt sätt • Hållbarhet i leverantörskedjorna • Antikorruption och konkurrenshämmande beteende (inklusive transparens) • Ansvarsfull marknadsföring av produkter • Årlig utbildning av samtliga Camurus anställda och konsulter i företagets uppförandekod och relaterade ämnen, såsom antikorruption och dataskydd • Säkerställa en öppen kultur där anställda känner trygghet med att påtala misstänkta tjänstefel, inklusive korruption, samt ett robust ramverk för att monitorera och åtgärda eventuella problem • Redovisa värdeöverföringar till hälso-och sjukvården enligt för Camurus gällande industrikod samt på frivillig basis External framwork UN:s SDGs Hållbarhetstrategi Referenser 1. Buvidal (Europa, Australien, MENA). 2. Scope 1-utsläpp omfattar direkta utsläpp från ägda eller kontrollerade källor. Scope 2-utsläpp omfattar indirekta utsläpp från generering av köpt energi. 3. Scope 3-utsläpp omfattar alla indirekta utsläpp (exkl. scope 2) som före- kommer i företagets värdekedja, uppströms och nedströms. För att läsa mer om hur Camurus verksamhet bidrar till FN:s globala hållbarhets- mål se Camurus SDG analys INTRODUKTION / HÅLLBARHETSRAPPORT FÖR MER INFORMATION OM PRESTANDA 2023, SE RESULTATINDIKATORER SIDORNA 72-75 4. Jämfört med 2023. 5. Resterande växthusgasutsläpp som inte kan reduceras kommer att klimatkompenseras 2045 och framöver. 6. Där det är tekniskt genomförbart. För Camurus fyra fokusområden och med utgångspunkt i FN:s globala hållbar- hetsmål har företaget fastställt ambitioner med tillhörande mål, nyckeltal och aktiviteter (se tabell nedan). Under 2023 har Camurus genomfört en översyn av hållbarhetsmålen, vilket resulterat i att flera av målen justerats. 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 72 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 53 ===== 53 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023INTRODUKTION / HÅLLBARHETSRAPPORT Under 2023 uppdaterades Camurus väsentlighetsanalys. Analysen omfattar hela Camurus värdekedja och metodiken är baserad på internationella riktlinjer utgivna av SASB (Sustainability Account- ing Standards Board), GRI (Global Reporting Initiative) och OECD (Organisationen för ekonomiskt samarbete och utveckling). Camurus genomförde hållbarhetsfokuserade intressent- dialoger via möten, enkäter och intervjuer med medarbetare, investerare, finansiella institutioner, kunder och leverantörer. Omvärldsanalyser och skrivbordsgranskningar genomfördes kopplade till branschorganisationer, myndigheter, lagstiftande organ, upphandlingskrav, konkurrenter, tredjeparts ESG-rankings- aktörer samt Nasdaq. Bilden nedan beskriver Camurus process för genomförande av materialitetsanalysen. Väsentlighetsanalysen bekräftar att Camurus ska fokusera på de områden som utgör Camurus kärnverksamhet såsom ansvars- full forskning och läkemedelsutveckling, hög tillgänglighet till behandlingar för patienter samt hög patient- och produktsäker- het. Resultatet visar även på ett behov av ett proaktivt arbete med miljö- och klimatfrågor, förebyggande av miljöförstöring samt goda arbetsvillkor. Även arbetet för att skapa mer hållbara leveran- törskedjor och förebygga och avhjälpa korruption ska vara viktiga delar i Camurus hållbarhetsarbete. Väsentlighetsanalys och intressentdialoger Följande hållbarhetsområden bedöms inte som väsentliga för Camurus verksamhet • Vatten: Camurus verksamhet eller den kontrakterade tillverk- ningen av Camurus produkter är ej vattenintensiv och vatten- försörjningen där verksamheterna är lokaliserade är bra. • Biologisk mångfald och markanvändning: Camurus verksamhet eller tillverkningen av Camurus produkter sker ej i eller nära skyddsvärda områden med hög biologisk mångfald och påverkar därför inte den biologiska mångfalden. Icke syntetisk tillverkning av råvaror såsom lipider (oljor såsom soja) bedöms kunna ha potential att påverka den biologiska mångfalden, klimatet och mänskliga rättigheter lokalt vid odling av råvaran. Denna potentiella risk adresseras i relationerna med Camurus leverantörer, se Ansvarsfull hantering av leverantörskedjorna. • Resursförbrukning och cirkulär ekonomi: Camurus verksamhet eller tillverkningen av Camurus produkter är ej resursintensiv. Camurus arbetar trots det med att öka effektiviteten i resurs- användning och att tillämpa cirkulära lösningar, såsom åter- använt material. Läs mer i Fokusområde miljö. • Påverkan på lokalsamhället: Camurus verksamhet eller tillverk- ningen av Camurus produkter bedöms ej att på en väsentlig nivå ha potential att påverka lokalsamhället negativt. I verksamheten finns en hög beredskap att förebygga utsläpp till luft, mark och vatten. Väsentlighetsanalysen omfattar de frågor som Camurus intressenter betonat som viktiga samt de hållbarhetsfrågor där Camurus påverkan, risker och möjligheter bedömts som betydande. Vilka frågor som är viktigast för respektive intressent- grupp skiljer sig åt till viss del och väsentlighetsanalysen är en sammanvägning av det samlade resultatet. Väsentlighetsanalys Miljö 6 Klimatpåverkan 7 Vattentillgång 8 Förlust av biologisk mångfald 9 Föroreningar, t. ex. läkemedel i naturen, annan förorening i luft, vatten, jord 10 Resursanvändning och circular ekonomi Ansvarsfullt företagande 11 Ansvarsfull hantering av leverantörs- kedjor (inkl. mänskliga rättigheter och arbetsrätt, arbetsmiljö och säkerhet) 12 Antikorruption och konkurrens på lika villkor (inkl. transparens) 13 Personlig integritet och dataskydd 14 Ansvarsfull marknadsföring av produkter Patienter 1 Patientsäkerhet och patientnytta (inkl. ansvarsfull produktinfomation och märkning) 2 Innovation 3 Tillgång till läkemedel 4 Forskningsetik (inkl. integritet i kliniska studier, transparens och djurskydd) Medarbetare 5 Goda anställningsvillkor (inkl. hälsa och säkerhet, mångfald, jämställdhet och inkludering, och karriärmöjligheter) - egen arbetskraft 1, 2, 3, 4, 5 610 9, 11, 12, 147, 8, 13 Camurus påverkan på hållbarhet Betydelse för intressenter Hög HögLåg Camurus process för genomförande av materialitetsanalysen Intern validering av resultat och rapporteringIntressentdialog Analys och resultat Skrivbordsgranskningar Materiella aspekter 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 72 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 54 ===== 54 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Hållbarhetsledningssystem För att effektivt strukturera arbetet har Camurus infört ett hållbarhets- ledningssystem som styr hållbarhetsarbetet inom de fyra fokus- områdena. Ledningssystemet bygger på standarden ISO 14001. I sitt hållbarhetsarbete följer Camurus ledningssystemets Plan-Do-Check-Act-cykel. Ansvarsfördelning Camurus har en tydlig ansvarsfördelning för hållbarhetsarbetet som sträcker sig tvärs genom organisationen från styrelsen och lednings- gruppen till den enskilda medarbetaren. Styrelse Camurus styrelse är ytterst ansvarig för bolagets hållbarhetsarbete. Baserat på en hållbarhetsanalys av relevanta risker och affärs- möjligheter samt Camurus hållbarhetspåverkan och möjligheter i värdekedjan beslutar styrelsen om bolagets övergripande strategiska inriktning avseende hållbarhet. Styrelsen får regelbunden information om bolagets hållbarhetsarbete, status och utveckling inom hållbar- hetsområdet. Ledningsgrupp På uppdrag av styrelsen tar ledningsgruppen beslut kring strategi, mål och nyckeltal. Vidare säkerställer ledningsgruppen tillgänglighet av adekvat kompetens och tilldelning av nödvändiga resurser. Hållbarhetskommitté Tvärfunktionell kommitté vars medlemmar är aktiva ambassadörer, ansvariga för att utveckla, stödja och implementera Camurus hållbar- hetsarbete och fungera som en länk mot den bredare organisationen. Styrning av hållbarhetsfrågor Director Sustainability Director Sustainability har ordförandeposten i hållbarhetskommittén och ansvarar för att driva ett proaktivt hållbarhetsarbete inklusive uppföljning och rapportering av hållbarhetsprestandan. Compliance Officer Ansvarar för att säkerställa en god affärsetik inom Camurus. Linjechef Ansvarar för implementeringen av hållbarhetsaktiviteter för att uppnå företagets hållbarhetsmål. Medarbetare Ansvarar för att aktivt bidra till Camurus hållbarhetsarbete samt föreslå förbättringar och rapportera avvikelser. FÖR MER INFORMATION OM STYRNINGEN AV CAMURUS HÅLLBARHETSARBETE SE CAMURUS HÅLLBARHETSPOLICY Styrande dokument Som stöd och vägledning i det dagliga arbetet och i kontakter med patienter, vårdpersonal, leverantörer, medarbetare och andra intressenter finns ett antal styrdokument som berör samtliga anställda hos Camurus. Styrdokumenten ses över regelbundet och revideras vid behov. Några av de mest centrala styrdokumenten är: • Sustainability Policy • Environmental Policy • Sustainability Management System • Code of Conduct • Vendor Code of Conduct • Anti-corruption Policy • Healthcare Interactions Policy • Diversity, Equity & Inclusion Policy • Data Protection Policy • Global Work Environment Policy • Harassment and Victimization Policy • Animal Welfare Policy • Guiding principles on sustainable procurement (Sustainable Procurement Policy) • IT Policy • UK Modern Slavery Act Transparency Statement Andra viktiga styrdokument är företagets kvalitetsmanual samt Standard Operating Procedures (SOPs). INTRODUKTION / HÅLLBARHETSRAPPORT Director Sustainability Commercial & Marketing BD & Investor Relations Corp. Dev. & Legal (Compliance) Medical Finance HR Technical Operations R&D 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 72 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 ===== SIDA 55 ===== 55 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Hållbarhetsrisker och möjligheter Alla verksamheter har inneboende risker och möjligheter. Inom hållbarhetsområdet är dessa risker och möjligheter oftast kopplade till en global och komplex värdekedja, aktiviteter som påverkar människor och miljö, en pågående klimatkris och verksamhetens förmåga att koppla ihop kärnverksamheten med hållbarhets- perspektivet. Riskhanteringsarbetet på Camurus kännetecknas av ett holistiskt angreppssätt för att förebygga och minska risker till en acceptabel nivå och främja möjligheterna. Camurus är medveten om att hållbar- hetsrisker som inte hanteras kan utvecklas till direkta affärsrisker. Därför är riskhantering en central del av bolagets verksamhetsledning. Bolagets riskhanteringsprocess omfattar fyra huvudsakliga steg: 1. Identifiering och analys av hållbarhetsrisker och möjligheter 2. Analys av hur riskerna och möjligheterna påverkar Camurus verksamhet 3. Värdering av riskerna och möjligheterna 4. Identifiering av åtgärder för att förebygga eller minska riskerna och tillvarata möjligheterna samt fördelning av internt ansvar för åtgärderna Skalan för värdering av risker och möjligheter innehåller tre nivåer: Låg, medelhög och hög. Riskhanteringsprocessen involverar ansvariga för sakfrågor och ledningsgruppen. För att identifiera och värdera risker och möjligheter i värdekedjan kopplade till klimatförändringar har Camurus genomfört en klimat- scenarioanalys där representanter från berörda delar av verksamheten t.ex. Manufacturing Operations och Distribution and Supply Chain har deltagit. Analysen har utgått från IPCCs1 klimatscenarier RCP2 2.6 och RCP 8.5. Utfallet från analysen har inkluderats i Camurus riskanalys och möjlighetsanalys, se tabellerna nedan. Värderingen av risker och möjligheter kopplade till klimatförändringar nedan baseras på ett kort och medellångt tidsperspektiv3 och IPCC:s klimatscenario RCP 2.6. Hållbarhetsrisker Riskområde Beskrivning Risknivå Avhjälpande åtgärder Hållbarhet i leverantörs- kedjorna Transparens och spårbarhet i leverantörskedjorna: Camurus är verksamt i en högt reglerad bransch med tillverkning och leverantörer i första hand i Europa och USA. Camurus har utvecklat en hållbarhetsriskhanter- ingsprocess för leverantörer för att minimera riskerna i leverantörs- och tillverkningsleden. • Säkerställa acceptans och efterlevnad av Camurus uppförandekod bland leverantörer • Tillämpa Camurus process för hållbarhetsriskhantering bland leverantörer • Att vid behov genomföra ytterligare åtgärder, inklusive granskning, implementering av handlingsplaner (inklusive klagomålsmekanismer och åtgärdande) och gemensamma projekt för att förbättra hållbarhet i leverantörsleden Klimatförändringar (“transition risk“) Ökande prissättning av växthusgasutsläpp: Central del av EU:s klimatpolitik, genomförd genom EU:s system för handel med utsläppsrätter (EU ETS). Camurus koldioxidavtryck inom den egna verksamheten (GHG-protokoll scope 1 och 2) är relativt lågt. Camurus är inte föremål för EU ETS men kan komma att påverkas av prissättning i framtiden. • Fortsätta miljökartläggningen (inklusive analys av växthusgaser) och minskning av utsläpp genom hela Camurus värdekedja Klimatförändringar (“physical risk”) Störningar eller förseningar av leveranser (särskilt för råvaror och produktdistribution) på grund av klimatförändringarnas effekter (t.ex. extremväder, höjning av havsnivån, vattenbrist, brand, etc.) • Regelbunden övervakning av klimatförändringarnas effekter såsom extremväder, vattenbrist, förlust av biologisk mångfald, tillgång på råmaterial etc. på Camurus verksamhet genom hela värdekedjan • Bedöma risken för försörjningsstörningar på grund av klimatförändringar • Planer för hantering av brister och säkerhetsnivåer för lagervara • Diskutera eventuell negativ påverkan från klimatförändringar med potentiellt berörda leverantörer • Bedömning av leverantörers hantering av klimatrelaterade effekter på sin verksamhet Klimatförändringar (“physical risk”) Skador på fastigheter såsom Camurus kontor och fastigheter för kontrakterad tillverkning av Camurus produkter (på grund av extremväder t. ex. översvämningar, stormar). Camurus kontor och kontraktstillverkningen är lokaliserade på platser med historiskt låg risk för naturfenomen (som svåra väderhändelser, översvämningar, jordbävningar etc.) • Övervakning och utvärdering av klimatförändringarnas effekter på Camurus lokaler och tillverkningsanläggning • Samarbeta med hyresvärdar och Camurus tillverkande leverantör för att mildra eventuella effekter Hög Medelhög Låg INTRODUKTION / HÅLLBARHETSRAPPORT 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 72 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 Tabellerna ovan och nedan visar Camurus risker och möjligheter kopplade till hållbarhet, hur dessa har värderats och kan förebyggas/minimeras alternativt främjas. 1. Intergovernmental panel on climate change 2. Representative concentration pathway 3. Kort tidsperspektiv: fram till 2025; medellångt tidsperspektiv: fram till 2030; långt tidsperspektiv: fram till 2050. ===== SIDA 56 ===== 56 CAMURUS ÅRSREDOVISNING 2023 Riskområde Beskrivning Risknivå Avhjälpande åtgärder Utsläpp till miljö Utsläpp till miljö (luft, vatten, mark) från produktion, laboratoriearbete och produktanvändning • Regelbunden övervakning och bedömning av tillverkarens säkerhetsrutiner och nödlägesberedskap • Följa Camurus interna säkerhets- och nödlägesrutiner för att förhindra utsläpp till vatten eller luft från företagets laboratorier • Samla upp allt processvatten från produktion och laboratorie- verksamhet och skicka det till destruktion som farligt avfall Kunskap om växthusgasutsläpp och annan miljö- påverkan i Camurus värdekedja Kunskap om miljöpåverkan från Camurus verksamhet genom hela värdekedjan. Uppskattningsvis är >80 % av växthusgasutsläppen i Camurus värdekedja scope 3-utsläpp enligt GHG Protocol. • Fortsätta miljökartläggningen av Camurus värdekedja (inklusive scope 3 växthusgasanalys) för bättre insikt i processer som innebär utsläpp av växthusgaser i Camurus värdekedja, hitta förbättrings- potential Egen arbetsstyrka Ett antal medarbetare i affärskritiska nyckel- positioner • Proaktivt identifiera kritisk kompetens och positioner • Proaktiv rekrytering och kompetensplanering Egen arbetsstyrka Svårigheter att hitta och attrahera rätt kompetens • Proaktivt förhållningssätt att definiera en framtida matris över färdigheter och kompetenser • Attrahera rätt kompetens, säkerställa ett attraktivt erbjudande som också stödjer mångfald och inkludering Egen arbetsstyrka Arbetsmiljörelaterade säkerhetsrisker i laboratoriet eller andra säkerhetsrisker för Camurus anställda • Regelbundna skyddsronder och en skyddskommitté på plats • Planera att rulla ut säkerhetskörning för alla fältbaserade medarbetare Korruption Mutor och annan korruption i samband med inter- aktioner med vården, såsom tillhandahållande av finansiering genom sponsring, bidrag eller andra förmåner, i utbyte mot affärer • Att stärka upp ramverket för affärsetik och efterlevnad genom förbättrade policyer, procedurer, kontroller och utbildning • Använda systemstöd för att säkerställa standardisering och automatisering av kontroller, processefterlevnad, internt godkännande och spårbarhet • Övervakning av och tillsyn på aktiviteter för att upptäcka avvikelser och missförhållanden. • Skapa ägarskap och riskmedvetenhet i organisationen, minska motståndet för att ta upp svåra frågor och rapportera avvikelser INTRODUKTION / HÅLLBARHETSRAPPORT Hög Medelhög Låg 1. INTRODUKTION 2. STRATEGI 13 3. OPIOIDBEROENDE 20 4. AKROMEGALI 29 5. NEUROENDOKRINA TUMÖRER 36 6. POLYCYSTISK LEVERSJUKDOM 41 YTTERLIGARE KLINISKA PROGRAM 45 7. TEKNOLOGI OCH PARTNERSKAP 46 8. HÅLLBARHETSRAPPORT 50 Hållbarhetsstrategi 52 Väsentlighetsanalys och intressentdialoger 53 Styrning av hållbarhetsfrågor 54 Hållbarhetsrisker och möjligheter 55 Fokusområde patienter 58 Fokusområde medarbetare 62 Fokusområde miljö 65 Fokusområde ansvarsfullt företagande 69 Resultatindikatorer 72 AKTIEN OCH ORDLISTA 76 9. FINANSIELL INFORMATION 79 FÖR INFORMATION OM CAMURUS RISKHANTERINGSPROCESS OCH ANDRA IDENTIFIERADE VÄSENTLIGA AFFÄRSRISKER UTÖVER HÅLLBARHETSRISKER, SE SIDAN 87 ===== SIDA 57 =====